DNW-14022 の概要
課題番号 ：DNW-14022
課題名
：ニーマンピック病 C 型治療薬の開発
主任研究者（Principal Investigator）：
江良 択実（熊本大学 発生医学研究所）
DNW-14022 について、ニーマンピック病 C 型（NPC）患者における肝脾腫･生命予後の
改善を目的とした、新たな治療薬 （HPGCD：2-hydroxypropyl-γ-cyclodextrin）の開発に
必要な前臨床試験パッケージを構築中である。

NPC 患者 iPS 細胞由来の肝細胞と神経細胞を用いて薬剤候補物質を探索し、
HPGCD がコレステロール蓄積の低減作用並びに細胞機能の正常化作用を有する
ことを発見した。

NPC 病態モデルマウスにおいて、HPGCD は肝機能障害並びにコレステロール蓄
積の顕著な改善、生存期間の延長等の治療効果を示した。

細胞障害性試験、マウス単回・2 週皮下投与試験では、HPGCD は欧米で開発中の
HPBCD（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin）に比べて安全性が高いことが報告さ
れている。

2017 年度中の第一相試験開始に向け、ラット・イヌ毒性試験(静脈内投与)、薬物動
態試験、薬効薬理試験、バイオマーカー測定法構築等の前臨床研究を実施中である。

治験用の原薬合成並びに製剤化の検討を開始予定である。

HPGCD の用途特許およびコレステロール蓄積疾患治療薬スクリーニング法に関
する特許を出願済みである（1 件）
。
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国立研究開発法人日本医療研究開発機構 創薬支援戦略部
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