平成24年度　第7回治験審査委員会　議事概要開催日時開催場所平成24年11月22日（木）　17：05～17：54 独立行政法人　国立成育医療研究センター　管理棟4Ｆ　会議室41,42 出席委員名横谷進、小高賢一、土田尚、茅根広、小倉克、溝井一彦、田島忍、池田良彦、松井健志議題及び審議結果を含む主な議論の概要議題1 ムコ多糖症IVA型（モルキオA症候群）患者を対象としたBMN 110の有効性と安全性の評価を目的とする二重盲検試験 BMN 110 第Ⅲ相成分記号開発相治験国内管理人イーピーエス株式会社ムコ多糖症IVA型（モルキオA症候群）対象疾患・安全性情報等に関する報告（定期報告) について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。審議事項審議内容審議結果議題2 質疑、異論特になし。承認ムコ多糖症IVA型（モルキオA症候群）患者を対象にBMN 110の長期有効性および安全性を評価する多施設共同国際継続試験 BMN 110 第Ⅲ相成分記号開発相治験国内管理人イーピーエス株式会社ムコ多糖症IVA型（モルキオA症候群）対象疾患・安全性情報等に関する報告（定期報告) について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。審議事項＜報告＞PRT別添の変更審議内容審議結果議題3 質疑、異論特になし。承認 CMK-304 第I/II 相試験－日本人尿素サイクル異常症患者におけるCMK-304 の有効性、安全性及び薬物動態の検討を目的としたオープン試験－審議事項 CMK-304 第Ⅳ 相試験開発相シミックホールディングス株式会社日本人尿素サイクル異常症患者（OTC/CPS/AS欠損症等）・安全性情報等に関する報告（定期報告) について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。審議内容審議結果質疑、異論特になし。承認成分記号治験依頼者対象疾患議題4 骨端線閉鎖を伴わない子宮内発育遅延（SGA）性低身長に対するJR-401 の継続投与試験成分記号治験依頼者対象疾患ＪR-401（ソマトロピン：遺伝子組み換え）日本ケミカルリサーチ株式会社子宮内発育遅延性低身長症審議事項・安全性情報等に関する報告（定期報告・措置報告・研究報告) について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。審議内容審議結果質疑、異論特になし。承認開発相第Ⅲ相議題5 ME2080のDravet症候群患者を対象とした一般臨床試験（第Ⅲ相）成分記号治験依頼者対象疾患 ME2080 Meiji Seikaファルマ株式会社 Dravet症候群審議事項・治験に関する変更（治験薬概要書・説明文書・同意書改訂）＜報告＞開発の中止に関する報告書＜報告＞治験実施計画書からの逸脱（緊急の危険回避の場合を除く）に関する報告書＜報告＞治験実施計画書別添2の変更審議内容審議結果質疑、異論特になし。承認開発相第Ⅲ相議題6 議題7 カンジダ症又はアスペルギルス症の日本人小児患者を対象としたMK-0991の安全性、有効性及び薬物動態を検討する多施設共同、非盲検、非対象試験成分記号治験依頼者対象疾患 MK-0991 第Ⅱ相開発相 MSD株式会社真菌感染症、カンジダ症またはアスペルギルス症、もしくは真菌感染症が強く疑われる小児疾患審議事項・安全性情報等に関する報告(当該治験薬で発生した重篤な有害事象）について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。審議内容審議結果質疑、異論特になし。承認小児及び青年1型糖尿病患者を対象としたインスリンデグルデクの有効性及び安全性の検討成分記号治験依頼者対象疾患審議事項審議事項審議内容審議結果議題8 大塚製薬株式会社の依頼による自閉性障害の小児患者を対象としたアリピプラゾール（OPC-14597）の二重盲検比較試験（第Ⅲ相試験）成分記号治験依頼者対象疾患審議事項審議内容審議結果議題9 アリピプラゾール（OPC-14597）第Ⅲ相開発相大塚製薬株式会社自閉性障害患者・安全性情報等に関する報告(当該治験薬で発生した重篤な有害事象) について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。・治験に関する変更（治験分担医師の追加）＜報告＞治験実施計画書　別添3の変更質疑、異論特になし。承認大塚製薬株式会社の依頼による自閉性障害の小児患者を対象としたアリピプラゾール（OPC-14597）の長期継続投与試験（第Ⅲ相試験）成分記号治験依頼者対象疾患審議事項審議内容審議結果議題10 NN1250(ｲﾝｽﾘﾝﾃﾞｸﾞﾙﾃﾞｸ) 第3b相開発相ﾉﾎﾞﾉﾙﾃﾞｨｽｸﾌｧｰﾏ株式会社 1歳から18歳未満の小児及び青年1型糖尿病患者治験の実施の適否・安全性情報等に関する報告(当該治験薬で発生した重篤な有害事象）について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。・治験に関する変更（添付文書の変更）質疑、異論特になし。承認アリピプラゾール（OPC-14597）第Ⅲ相開発相大塚製薬株式会社自閉性障害患者・安全性情報等に関する報告(当該治験薬で発生した重篤な有害事象) について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。・治験に関する変更（治験分担医師の追加）＜報告＞治験実施計画書　別添3の変更質疑、異論特になし。承認自閉性障害の易刺激性を有する小児及び青年の被験者に対するリスペリドンの有効性及び安全性の評価：プラセボ対照二重盲検比較及び非盲検長期投与試験成分記号治験依頼者対象疾患 R064766 ヤンセンファーマ株式会社自閉性障害患者審議事項・安全性情報等に関する報告(当該治験薬で発生した重篤な有害事象) について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。・治験に関する変更（治験分担医師の追加）審議内容審議結果質疑、異論特になし。承認開発相第Ⅲ相議題11 TA-650の小児のクローン病を対象とした臨床試験成分記号治験依頼者対象疾患 TA-650 田辺三菱製薬株式会社 6歳以上17歳以下のクローン病患者審議事項・安全性情報等に関する報告(当該治験薬で発生した重篤な有害事象) について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。審議内容審議結果質疑、異論特になし。承認開発相第Ⅲ相議題12 TA-650の小児の潰瘍性大腸炎を対象とした臨床試験成分記号治験依頼者対象疾患 TA-650 田辺三菱製薬株式会社 6歳以上17歳以下の潰瘍性大腸炎患者審議事項・安全性情報等に関する報告（当該当治験薬で発生した重篤な有害事象）について、治験責任医師からの見解も踏まえ、引き続き試験を実施することの妥当性を審議した。審議内容審議結果質疑、異論特になし。承認開発相第Ⅲ相