Abstract: M. N. D. di Minno, et al. Abstract (Musculoskeletal ) 磁気共鳴画像法および超音波検査による若年重症血友病 A 患者の「健康」な関節の評価 Magnetic resonance imaging and ultrasound evaluation of“ healthy ” joints in young subjects with severe haemophilia A M. N. D. di Minno, S. Iervolino, E. Soscia, A. Tosetto, A. Coppola, M. Schiavulli, E. Marrone, C. Ruosi, M. Salvatore and G. di Minno 要約：血友病 A（ HA ）患者への磁気共鳴画像法 p ＝ 0.036 ）および軟骨びらん（ r ＝ 0.734，p ＝（ MRI ）および超音波検査（ US ）の利用が，早期の 0.010 ）に関しては有意に相関していた。内在的な限界はあるが，US による関節の評価では重症 HA の若年患者の HJ で，無症状の異常が確認された。関節異常を検出する目的で増加しつつある。重症 HA の若年患者 20 例（ 22.45 ± 2.27 歳；関節炎，ウイルス感染または第 VIII 因子に対するインヒビター発現歴なし）において，無症状で出血イベントを一度も起こしたことのない合計 40 の「健康な関節」（ HJ ）を MRI と，平行して US で評価した。同じ関節を，これら患者にマッチさせた 20 例の非血友病（ no-HA ）被験者（平均年齢 23.90±2.31 歳， HA 患者との比較で p ＝ 0.078 ）で評価した。妥当性ありと評価された手順に従い，特殊な位置取りのプローブで US 画像を撮影した。データの収集と解析には妥当性が認められた US スコアと，累進（ P-MRI ）ならびに加法（ A-MRI ）MRI スコアを用いた。US スコアは，非 HA 被験者よりも HA 患者 p ＜ 0.001 ）で高値（ 0.80 ± 1.10 に対して 3.40 ± 1.72，であった。中等度および重度の異常のみを考慮したため，関節滲出液が HA 患者の関節（ HA 関節）の 55％，HA 対照者の関節（非 HA 関節）の 5％に認められた（ p ＜ 0.001 ）。また，滑膜肥厚は HA 関節の 20 ％に認められたが，非 HA 関節には認められなかった。さらに，軟骨のびらんは HA 関節の 30 ％に認められたが，非 HA 関節には認められなかった。MRI による評価で，これらの所見と US スコアが A-MRI（ r ＝ 0.732，p ＜ 0.001 ）および P-MRI（ r ＝ 0.598，p ＜ 0.001 ）スコアと相関することが確認された。MRI と US のデータは，浸出液，滑膜肥厚（ r ＝ 0.633，（ r ＝ 0.819，p ＝ 0.002 ） Haemophilia (2013), 19, e167–e173 © 2013 Blackwell Publishing Ltd G 33 003-hae-j-v14-i3.indd 33 2013-12-2 16:24:27 Abstract: M. N. D. di Minno, et al. Abstract: A. Farrugia, et al. Abstract (Clinical haemophilia ) 重症血友病 A 患者の生涯にわたる治療−定期補充療法と出血時投与法を比較した費用対効果モデル Treatment for life for severe haemophilia A‒ A cost- utility model for prophylaxis vs. on-demand treatment A. Farrugia, J. Cassar, M. C. Kimber, M. Bansal, K. Fischer, G. Auserswald, B. O’ Mahony, K. Tolley, D. Noone and S. Balboni 要約：定期補充療法は血友病の小児の治療法とを生涯について比較する，費用対効果モデルを作成して確立され，それを成人になっても継続するこした。このモデルを，英国国民健康保険を例にしたとで，生涯にわたり病状を軽減できることが示され単独の全国的健康管理システムおよび米国の第三てきた。但し，凝固因子製剤を用いた治療にかか者機関による保険システムに当てはめた。国際的増るコストは高く，その選択は費用対効果の面で疑分費用対効果比（ ICER ）の増加を推計し，支払い側問視されてきた。薬物動態に則した投与量とインが補償の判断の指針として用いている閾値と比較ヒビター形成に対する忍容性を用いて，重症血友した。スウェーデンについては生涯での生活の質病 A 患者の定期補充療法と出血時投与（ OD ）治療を調整した（ QALY ）上でのコストも推計した。英国では，定期補充療法が OD 治療よりも優勢であっ G Haemophilia (2013), 19, e228–e238 © 2013 John Wiley & Sons Ltd た。モデルから得られた ICER は 68,000 米ドルであり，米国で補償される治療費の範囲内であった。 34 003-hae-j-v14-i3.indd 34 2013-12-2 16:24:27