UHA PED 03-02（PhaseⅡ）横紋筋肉腫低リスク B 群患者に対する VAC2.2／VA 療法の有効性および安全性の評価第Ⅱ相臨床試験研究グループ：主任研究者：京都府立医科大学小児科副主任研究者：埼玉県立小児医療センター血液腫瘍科国立病院機構名古屋医療センター臨床研究センター統計解析責任者： (財)先端医療振興財団臨床研究情報センター研究事務局：支援機構・助成：登録開始日：登録終了日：追跡終了日：細井花田堀部松原日本横紋筋肉腫研究グループ（JRSG） (財)先端医療振興財団臨床研究情報センター研究事業 2004 年 5 月 2012 年 4 月（予定）最終症例登録 3 年後まで ■ 研究概要画像診断などにより横紋筋肉腫の疑いのある症例シェーマ初回手術または治療前再切除主な適格規準 ① 施設病理診断により IRS-Ⅴリスク分類で低リスク B 群と判定された患者 ② 年齢 18 歳以下の患者 ③ 初回手術日から 42 日以内に治療開始可能な患者インフォームド・コンセント J 登録（UHA データセンター）登録確認票登録情報 J R S G R S 施 G 病設理診【0～2 週】化学療法：VAC2.2 療法 ※VAC の投与量は年齢により減量事の患者は中止務局断低リスク B 群以外診断結果【3～11 週】化学療法：VAC2.2 療法±放射線療法(適応例の委員会【12 週目】手術の適否の評価（適の場合手術実施）【12～23 週】化学療法：VAC2.2 療法±放射線療法(適応例のみ) 【24 週目】手術の適否の評価（適の場合手術実施）【24～47 週】化学療法：VA 療法±放射線療法（膣原発適応例のみ）【48 週目】手術の適否の評価（適の場合手術実施）最終症例登録 3 年後まで追跡創良二敬三義弘研究デザイン無対照臨床試験研究目的米国のIntergroup Rhabdomyosarcoma Study Group（IRSG）リスク分類のIRS-Vリスク分類1)に基づく横紋筋肉腫低リスクB群の患者に対して、ビンクリスチン、アクチノマイシンＤ、シクロホスファミド〔2.2 g / m2〕の 3 剤を用いた 24 週間の強化VAC療法 + 24 週のVA療法（以下VAC2.2 ／VA療法）の有効性と安全性を評価する。対象症例 (1) 施設病理診断により組織病理学的に横紋筋肉腫の確定診断がついている患者のうち、 IRS- V リスク分類における低リスク B 群に該当する患者 (2) 登録時に年齢 18 歳以下である患者 (3) 初回手術日から 42 日以内に治療開始可能な患者 (4) 悪性腫瘍としては初発の患者 (5) 登録前 7 日以内において一般状態 ECOG Performance Status（PS）が 0、1、2 または 3 の患者 (6) 登録前 7 日以内において主要臓器（骨髄、心、肝、腎など）の機能が保持されている患者白血球数 2000 / μL 以上血小板数 10 万/ μL 以上ヘモグロビン 7.5 g / μL 以上血清クレアチニン 5 歳未満 0.8 mg/dL 以下 5 歳以上 10 歳未満 1.2 mg/dL 以下 10 歳以上 18 歳以下 1.5 mg/dL 以下重篤な心疾患がないこと。 ※以下は胆道原発以外の患者のみ AST（GOT）及び ALT（GPT）施設基準値上限の 2.5 倍以下総ビリルビン施設基準値上限の 2.5 倍以下エンドポイント Primary endpoint ：無増悪生存期間 Secondary endpoint：全生存期間、治療成功期間、有害事象発生頻度化学療法の腫瘍縮小効果（眼窩 Group Ⅲの症例のみ）目標症例数および研究期間目標症例数： 41 例登録期間： 8 年間（2004 年 5 月～2012 年 4 月）追跡期間：最終症例登録 3 年後まで（2015 年 4 月）中間解析 20 症例の治療が終了した時点で、統計解析責任者は中間解析を行い、結果を効果・安全性評価委員会に提出する。