Geborgd vertrouwen in geneesmiddelen Bert Leufkens, voorzitter College ter Beoordeling van Geneesmiddelen Over Orpheus, die toch omkeek terwijl hij Eurydice uit de onderwereld naar de levenden leidde. Hij had niet het vertrouwen meer dat ze hem nog volgde. En daarmee verloor hij haar voor de eeuwigheid ….. Leufkens 2014 2 4-6-2014 Regulering van geneesmiddelen is ook College ter Beoordeling van Geneesmiddelen gedreven door vertrouwenscrises: Thalidomide (Softenon, 1961) Mebefradil (Posicor, 1998) Rofecoxib (Vioxx, 2004) Heparin (diverse producten, 2008) Rosiglitazon (Avandia, 2010) Leufkens 2014 3 4-6-2014 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen Man, 80 jaar, pantoprazol 20 mg, 1 tablet/dag ‘Ik heb de bijsluiter gelezen, en ik heb me beperkt tot 1 keer om de 2 dagen. Omdat ik het zulke rotzooi vind. Het is totale rotzooi. Je kan er alles van krijgen. De bijwerkingen zijn gigantisch. Ja, ik ben een leek dan hoor, misschien dat je zegt nou daar moet je je niets van aantrekken, dat kan best, maar ik had het liever niet willen lezen. Jaja, ik sla vaak over. Het is niet zo onschuldig als gedacht wordt….’ Quote uit: Notenboom K et al. IMPROVE, 2014. Leufkens 2014 4 4-6-2014 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen Bepalen van de baten-risico balans is kern van geneesmiddelenregulering Regulatory governance Regulatory Logic Benefit-risk assessment Data and evidence Regulatory science Leufkens 2014 5 4-6-2014 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen Aantal patiënten in premarketing trials, EU 2000–2010, 200 nieuwe producten Duijnhoven RG et al. PLoS Med 2013; 10: e1001407. Leufkens 2014 6 4-6-2014 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen http://www.kennislink.nl/thema/het-geneesmiddel Leufkens 2014 7 4-6-2014 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen Top 5 uitdagingen • Veiligheids issues bij bestaande, reeds lang gebruikte middelen (domperidon, diclofenac, Diane 35). • Een nieuwe product in een veld dat sterk in beweging is (MS, oncologie, diabetes). • Vertaling veelbelovende biologische kennis, met nog veel onzekerheden, naar voldoende data voor een positieve B/R (Duchenne, SLE). • Werkzaamheid van oude producten, waarbij de wetenschappelijke/regulatoire onderbouwing gebrekkig is (verschillende drug rediscovery voorbeelden). • Kwaliteitsdefecten/GMP issues bij belangrijke, ‘kritische' geneesmiddelen (Ranbaxy casus). Leufkens 2014 8 4-6-2014 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen CBG Strategisch Business Plan 2014-2018 Kern •Onafhankelijke en wetenschappelijk robuuste beoordeling van de kwaliteit, • en de balans werkzaamheid en risico’s, •gedurende de gehele levenscyclus. Concrete aanpak •Continue inhoudelijke afstemming College, CHMP, PRAC, CMDh; •bewaking consistentie en samenhang; •experimenteerruimte voor kwantitatieve B/R, adaptive licensing, wetenschappelijk advies nieuwe stijl. Leufkens 2014 9 4-6-2014 Mogelijke Type I fout: bij 42 producten werden in de confirmatory phase kritische onzekerheden toch werden 24/42 goedgekeurd. College ter Beoordeling vangeïdentificeerd; Geneesmiddelen Mogelijke Type II fout: bij 26 producten was de confirmatory phase duidelijk positief; toch werden 5/26 niet goedgekeurd. Nat Rev Drug Discov 2012; 11: 903-4. Leufkens 2014 10 4-6-2014 Variatie in therapieresponse en meerdere behandelingsopties: College ter Beoordeling van Geneesmiddelen • • • • Metformine en DDP-4 remmers Coumarines en DOACs/NOACs MTX en biologicals 2e en 3e generatie OCs Nat Rev Drug Discov 2011; 10: 495-506. Leufkens 2014 11 4-6-2014 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen Reguleren van producten vs de klinische praktijk Ministers Summit, 3 October 2012, Amsterdam. Leufkens 2014 12 4-6-2014 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen Laat het CBG zien wat het doet en op basis van welke overwegingen welk besluit wordt genomen? • Ja, maar het kan beter ….. • Veel processen en procedures kennen nog een hoog black box-gehalte. • De SmPC, de PAR, de Collegeverslagen, de web berichten, het digitale Jaarverslag 2013, antwoorden op publieksvragen, etc. Het zijn allemaal nuttige instrumenten …. • Maar, we moeten ook vaststellen dat veel van wat het CBG doet nog onbekend is. • Geborgd vertrouwen in geneesmiddelen kan niet zonder transparantie. Leufkens 2014 13 4-6-2014 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen Het CBG kan dit allemaal niet alleen Het perkje van de stakeholders rondom geneesmiddelen mag verder aangeharkt worden. Leufkens 2014 14 4-6-2014
© Copyright 2024 ExpyDoc
