ABLYNX OPENT RECRUTERING VOOR FASE IIa, DE EERSTE PEDIATRISCHE STUDIE, MET HAAR ANTI-RSV NANOBODY, ALX-0171  ALX-0171 is een eerste-in-zijn-klasse anti-RSV Nanobody® toegediend via inhalatie  ALX-0171 werd goed verdragen in meerdere Fase I klinische studies in volwassenen  ALX-0171 had een sterk therapeutsch effect in een neonataal dierenmodel voor RSV-infectie in baby’s1 GENT, België, 17 december 2014 - Ablynx [Euronext Brussels: ABLX] deelde vandaag mee dat ze de patiëntenrecrutering heeft geopend in de initiële klinische centra voor de Fase IIa, de eerste klinische studie in baby’s, met ALX-0171 toegediend via inhalatie. ALX-0171 is een trivalent Nanobody ontwikkeld voor de behandeling van het Respiratoir Syncytiaal Virus (RSV). Momenteel is er geen algemeen gebruikt geneesmiddel beschikbaar voor de behandeling van RSV-infecties. De Fase IIa studie zal uitgevoerd worden in meerdere centra in verschillende landen waarbij de veiligheid, verdraagbaarheid en klinische activiteit (inclusief het effect op eetpatroon, ademhalingspatroon, piepende ademhaling, hoesten en algemeen voorkomen) van ALX-0171, toegediend via inhalatie, zal geëvalueerd worden in normaalgezien gezonde zuigelingen en peuters (leeftijd 5-24 maanden) die gediagnostiseerd zijn met RSV en die zijn opgenomen in het ziekenhuis voor een infectie van de lagere luchtwegen. De studie zal worden uitgevoerd in vijf Europese landen met mogelijks bijkomende centra in het zuidelijk halfrond om het risico van de onvoorspelbare duur en ernst van het RSV-seizoen in Europa in te perken. De studie bestaat uit twee delen. Het eerste deel is een open-label "lead-in" gedeelte om de veiligheid van ALX0171 te beoordelen bij vijf patiënten die éénmaal per dag een geïnhaleerde dosis van ALX-0171 zullen krijgen gedurende drie opeenvolgende dagen. Na een positief advies na beoordeling door een onafhankelijke Data Monitoring Committee (DMC) van deze "lead-in" veiligheidsgegevens, zullen 30 patiënten worden aangeworven in het daaropvolgende dubbel-blinde, placebo-gecontroleerde deel van de studie, waarin patiënten willekeurig ofwel éénmaal per dag een geïnhaleerde dosis van ALX-0171 ofwel placebo zullen krijgen, gedurende drie opeenvolgende dagen. Dr Steve Cunningham, Department of Respiratory and Sleep Medicine, Royal Hospital for Sick Children, Edinburgh, UK, verklaarde: “RSV-infectie is de meest voorkomende oorzaak van ontsteking van de lagere luchtwegen die leidt tot ziekenhuisopnames van baby’s. Het wordt vaak geassocieerd met aanhoudend hoesten of piepende ademhaling na de acute fase van de infectie en er zijn meer en meer aanwijzingen dat het gepaard gaat met een verhoogd risico op astma later in het leven. Er is een grote onbeantwoorde medische behoefte aangezien er momenteel geen effectieve therapie voorhanden is. Huidige preventieve behandelingen met een monoklonaal antilichaam zijn duur en geven slechts een gedeeltelijke bescherming. Elke nieuwe behandelingsstrategie voor RSV is daarom zeer welkom.” Dr Edwin Moses, Gedelegeerd Bestuurder van Ablynx, voegde daaraan toe: “Dit is een zeer spannende tijd voor Ablynx en we zijn blij dat we de geplande vooruitgang boeken met ons eerste geïnhaleerde Nanobody, ALX-0171, dat naar onze mening een groot potentieel bezit voor de behandeling van RSV-infectie in jonge kinderen, een ernstige en soms levensbedreigende ziekte met een hoge 1 e Mondelinge presentatie op het 9 Internationaal RSV Symposium (november 2014); presentatie beschikbaar op de website van Ablynx onbeantwoorde medische behoefte en waarvan wij geloven dat dit een enorme last veroorzaakt voor de ouders met een aanzienlijke economische impact op de samenleving. Als de recrutering volgens plan loopt, dan zal de studie naar verwachting in Q2 2015 afgerond zijn met verwachte resultaten in Q3 2015. Met ALX-0171 kan Ablynx mogelijks haar vierde klinische proof-of-concept behalen voor Nanobodies en haar eerste voor een Nanobody dat wordt toegediend via inhalatie.” Over ALX-0171 ALX-0171 heeft eerste-in-zijn-klasse potentieel voor de behandeling van RSV-infectie. ALX-0171 is een trivalent Nanobody zonder halfleven in volledige eigendom van Ablynx dat RSV-replicatie afremt en dat de RSV-activiteit neutraliseert door het blokkeren van virusopname in de cellen. De fysieke robuustheid van het Nanobody maakt toediening via inhalatie mogelijk, rechtstreeks op de plaats van infectie, m.n. de luchtwegen waaronder de longen. Er werd aangetoond dat ALX-0171 een krachtige anti-virale werking heeft tegen recente klinische RSVisolaten. In een neonataal dierenmodel voor RSV-infectie1 in baby’s werd aangetoond dat ALX-0171 een sterk therapeutisch effect had na toediening via verneveling. Herhaalde dagelijkse inhalatie van ALX-0171 werd goed verdragen in meerdere Fase I klinische studies, met inbegrip van een studie in patiënten met overgevoelige luchtwegen. Eind september 2014 heeft het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) het Pediatrisch Onderzoeksplan (Paediatric Investigation Plan - PIP) voor ALX-0171 goedgekeurd. Over RSV RSV blijft de primaire oorzaak van hospitalisatie van baby’s en de belangrijkste oorzaak van virus-gerelateerde kindersterfte. Er is dus een hoge nood aan een doeltreffend en specifiek geneesmiddel voor de behandeling van RSV. Naar schatting zijn er per jaar meer dan 300.000 kinderen (leeftijd <5 jaar) gehospitaliseerd in de zeven grote farmaceutische markten en het gerapporteerde infectiepercentage bedraagt 70-80% bij kinderen onder de twee jaar2. Bovendien is RSV-infectie een belangrijke oorzaak van longaandoeningen in transplantatiepatiënten, immuungecompromitteerde patiënten en bejaarden. De huidige behandeling van patiënten met RSV is voornamelijk symptomatisch. Over Ablynx Ablynx is een biofarmaceutische onderneming actief in de ontwikkeling van Nanobodies®, gepatenteerde therapeutische eiwitten gebaseerd op enkel-keten antilichaamfragmenten die de voordelen combineren van medicijnen gebaseerd op conventionele antilichamen en kleine chemische moleculen. Ablynx is toegewijd om nieuwe medicijnen te ontwikkelen die een duidelijk verschil kunnen zijn voor de samenleving. De Vennootschap heeft vandaag meer dan 30 programma’s in eigen ontwikkeling en met partners in therapeutische indicaties zoals inflammatie, hematologie, oncologie en ademhalingsziekten. Ablynx heeft overeenkomsten en belangrijke samenwerkingsakkoorden met farmaceutische bedrijven waaronder AbbVie, Boehringer Ingelheim, Merck & co, Merck Serono en Novartis. De onderneming is gevestigd in Gent, België. Meer informatie is te vinden http://www.ablynx.com/. Voor bijkomende informatie, gelieve contact op te nemen met Ablynx: Dr Edwin Moses Marieke Vermeersch Gedelegeerd Bestuurder Associate Director Investor Relations t: +32 (0)9 262 00 07 t: +32 (0)9 262 00 82 m: +44 (0)7771 954 193 / m: +32 (0)479 49 06 03 +32 (0)473 39 50 68 e: [email protected] e: [email protected] @AblynxABLX 2 Hall et al, NEJM, 2009; extrapolatie gebaseerd op geschatte prevalentie in de VS Ablynx media relaties Consilium Strategic Communications: Mary-Jane Elliott, Jonathan Birt, Amber Bielecka, Lindsey Neville t: +44 203 709 5700 e: [email protected] Bepaalde verklaringen, overtuigingen en meningen uitgedrukt in dit document zijn toekomstgericht en weerspiegelen de huidige verwachtingen en projecties van de Vennootschap of, naargelang het geval, de bestuurders van de Vennootschap, over toekomstige gebeurtenissen. Uit hun aard houden toekomstgerichte verklaringen een aantal risico’s, onzekerheden en vooronderstellingen in die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten of gebeurtenissen wezenlijk verschillen van deze uitgedrukt of gesuggereerd door de toekomstgerichte verklaringen. Deze risico's, onzekerheden en vooronderstellingen zouden een nadelige invloed kunnen hebben op de uitkomst en de financiële gevolgen van de plannen en gebeurtenissen die hierin worden beschreven. Heel wat factoren, met inbegrip van, maar niet beperkt tot, wijzigingen in de vraag, de concurrentie en de technologie, kunnen tot gevolg hebben dat werkelijke gebeurtenissen, prestaties of resultaten wezenlijk verschillen van enige geanticipeerde ontwikkeling. Toekomstgerichte verklaringen opgenomen in dit document aangaande tendensen of activiteiten uit het verleden mogen niet worden beschouwd als een verklaring dat dergelijke tendensen of activiteiten zich zullen voortzetten in de toekomst. Bijgevolg verklaart de Vennootschap uitdrukkelijk geen enkele verplichting of verbintenis op zich te nemen om enige update of herziening van enige toekomstgerichte verklaring opgenomen in dit document openbaar te maken ten gevolge van enige wijziging in de verwachtingen of enige wijziging in gebeurtenissen, voorwaarden, vooronderstellingen of omstandigheden waarop de toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd. Noch de Vennootschap, noch haar raadgevers of vertegenwoordigers, noch enige moeder- of dochteronderneming of enige bedrijfsleider of werknemer daarvan, waarborgen dat de vooronderstellingen die aan de basis liggen van dergelijke toekomstgerichte verklaringen geen vergissingen bevatten, en geen van hen aanvaardt enige verantwoordelijkheid voor de toekomstige juistheid van de toekomstgerichte verklaringen opgenomen in dit document, of voor het zich daadwerkelijk voordoen van de voorspelde ontwikkelingen. U dient geen ongepast vertrouwen te stellen in toekomstgerichte verklaringen, die enkel gelden op datum van dit document.