Mise à jour sur le plasminogène et corporative 1 1 Énoncés prospectifs / Droits d’auteurs / Avis de non-responsabilité Énoncés prospectifs Cette présentation renferme des énoncés prospectifs sur les objectifs, les stratégies et les activités de ProMetic. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à certains risques et incertitudes. Ces énoncés sont de nature « prospective » puisqu’ils sont fondés sur nos attentes présentes à l’égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des énoncés prospectifs si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s’avèrent inexactes. Ces risques, estimations et hypothèses portent notamment sur la capacité de ProMetic d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques à valeur ajoutée et d'obtenir des contrats relatifs à ses produits et services, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d’études cliniques, la capacité de ProMetic de se prévaloir d’occasions d’affaires dans l’industrie pharmaceutique, les incertitudes liées au processus de réglementation et tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive des risques qui pourraient faire en sorte que les événements ou résultats réels diffèrent de nos attentes présentes de façon importante de la notice annuelle de ProMetic pour l’année terminée le 31 décembre 2013, sous la rubrique « Risques et incertitudes reliés aux activités de ProMetic ». Par conséquent, nous ne pouvons garantir la réalisation des énoncés prospectifs. Par ailleurs, nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements devenaient disponibles, à la suite d’événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d’y être tenus en vertu des lois et règlements applicables aux valeurs mobilières. Tous les montants sont en dollars canadiens sauf si précisé autrement. Droits d’auteurs L’information contenue dans cette présentation (y compris les noms, images, logos et descriptions des produits de ProMetic Sciences de la Vie inc. (« ProMetic ») et(ou) de ses services) est la propriété de ProMetic, de ses divisions et(ou) ses filiales. Cette information est protégée par les droits d’auteurs, de brevets et de marques de commerce et(ou) par les droits de propriété intellectuelle. Cette présentation ne peut être reproduite, de façon intégrale ou en partie, par voie mécanique ou électronique, incluant l’impression et la photocopie, ou en utilisant des systèmes d’entreposage ou de récupération électronique sans avoir préalablement obtenue la permission écrite de ProMetic. Avis de non‐responsabilité ProMetic se réserve le droit en tout temps d’apporter des corrections, améliorations et(ou) changements à cette présentation. 2 AGENDA • Plasminogène • • Phase I et Phase II / III protocoles Qu’est‐ce que le processus d’approbation accéléré • PBI‐4050 • • Pages 14 ‐15 Statut • Résumé • • Pages 9 ‐13 FPI – Première indication orpheline ciblée Programme clinique – prochaines étapes • Principaux développements et jalons réglementaires pour 2014 • Pages 4 ‐ 8 Pages 16 ‐ 17 Programmes cliniques et perspectives pour 2015 Prévisions : à venir d’ici la fin de l’année 2014 • Questions 3 Plasminogène 4 4 Déficience en plasminogène : Maladie touchant plusieurs systèmes et affectant la prévention de guérison des tissus endommagés yeux, oreilles, sinus, gencives Arbre trachéobronchique Appareil génito‐urinaire 5 Plasminogène : Phase I Essai ouvert à dose unique ascendante (administration intraveineuse) 6 patients souffrant d’hypoplasminogénémie Objectifs Innocuité, tolérabilité et pharmacocinétique Pharmacocinétique: Déterminer la ½ vie du Pg dans le plasma et vérifier si la ½ vie est dépendante de la dose Pg Concentration plasmatique Temps (jours) 6 Plasminogène : Phase II / III Essais ouverts, doses multiples (administration intraveineuse) 15 ‐ 18 patients souffrant d’hypoplasminogénémie Objectifs Innocuité, tolérabilité Dosage pour atteindre les paramètres de substitution Definir la dose optimale afin d’atteindre les paramètres de substitution = Concentration de Pg définie pour chaque patient Pg Effets sur les paramètres de substitution ‐ Seuil de concentration Concentration plasmatique Temps (jours) 7 Déficience en Plasminogène Approbation de la DNR par la FDA Approbation des paramètres de substitution pour autorisation commerciale Phase II / III par la FDA Programme clinique de Phase IV Plasminogène pour l’hypoplasminogénémie Phase I ~ 6 patients Innocuité et PK Phase II/III ~ 15 ‐ 18 patients Innocuité + paramètres de substitution H1 2015 BLA Commercialisation Processus d’approbation accéléré H2 2015 2016 8 PBI-4050 Pourquoi cibler la FPI 9 Fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) Mauvais prognostic même comparativement à de nombreux cancers Aux É.U. seulement: ~ 150,000 patients FPI > 50 000 morts / année 10 PBI-4050 : régulation de nombreux facteurs impliqués dans la FP Adapted from Datta A., Scotton C.J. and Chambers R.C. Novel Therapeutic approaches for pulmonary fibrosis. Br. J. Pharmacol. 2011, 163:141-72. 11 Données précliniques pour la fibrose pulmonaire induite par bléomycine chez les souris Réduction significative du % d’infiltration de leucocyte dans les poumons déterminée par la méthode de coloration trichrome de Masson (évaluation morphométrique) C O N F I D E N T I A L P R E S E N T A T I O N 12 PBI-4050: Programme clinique H2 2014 Phase Ib doses multiples DKD patients Innocuité et PK (Canada) 2015 Phase Ib / II Patients DKD Étude multi‐centres contrôlée contre placebo – double insu (Canada et É.U.) Phase Ib / II Fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) patients Étude multi‐centres Essai ouvert (Canada et RU) Phase Ib / II Condition orpheline Étude multi‐centres Essai ouvert (Canada et RU et É.U) Objectifs du programme: Principales cibles: • Innocuité & tolérabilité chez les patients • Effets sur les biomarqueurs pour la fibrose dans le sang et l’urine • Effets sur le diabète (lorsque applicable) • Analyse des tissus / biopsies (lorsque applicable) Information sur le dosage Préparation du terrain pour les phases II/III 13 En conclusion – Principaux jalons réglementaires et de développement Complété avec succès PBI‐4050 Plasminogène IVIG En 2014 • Rencontre pré‐CTA avec Santé Canada pour le programme clinique et de fabrication proposé • Fabrication du produit GMP • CTA accordé pour la Phase I • Phase I complétée – aucun effet indésirable sérieux • Rencontre pré‐DNR avec la FDA pour les études multicentres proposées Canada‐USA • Recrutement des sites cliniques • Rencontre pré‐DNR avec la FDA pour le parcours clinique et réglementaire et processus de fabrication • Fabrication du produit “GMP” • Préparation du dossier DNR • Recrutement des sites cliniques – Principaux investigateurs • Dépôt DNR pour essais cliniques Phase I‐II‐III • DNR accordée pour phase I • Protocole pour Phase II / III en vertu d’un processus d’approbation accéléré • Recrutement des patients débute • Rencontre pré‐DNR avec la FDA pour le parcours clinique et réglementaire et processus de fabrication • Mise à l’échelle du processus de fabrication PPPS™ • Fabrication du produit GMP • Préparation du dossier DNR • Recrutement des sites cliniques – Principaux investigateurs • CTAs pour l’étude de Phase II • Recrutement des patients • Désignation médicament orphelin • Confirmation que l’IGIV de ProMetic a passé les tests de CQ Thrombogénique, une étape nécessaire avant le dépôt de la DNR • Dépôt DNR pour étude bioéquivalence Phase I‐III (prévu en T4) 14 En conclusion – Principaux jalons réglementaires et de développement Complétés avec succès Fibrinogène • Mise à l’échelle du processus de fabrication PPPS™ • Fabrication de produits GMP • Préparation des spécification techniques En 2014 • Lancement commercial du Fibrinogène GMP pour utilisation dans diverses applications médicales (ex: culture des cellules souches, produits visant la guérison de blessures, bandages hémostatiques et modes d'administration des médicaments) En cours comme prévu AAT • Optimisation du processus PPPS™ afin de permettre la fabrication de l’AAT et d’autres médicaments orphelins candidats • Préparation du dossier technique pour la rencontre pré‐DNR avec la FDA • Rencontre pré‐DNR avec la FDA concernant le parcours réglementaire et clinique et le processus de fabrication • Fabrication du produit GMP • Préparation du dossier DNR • Recrutement des sites cliniques – Principaux investigateurs • Recrutement des patients en H1 2015 En cours comme prévu Médicaments orphelins • Optimisation du processus PPPS™ afin de permettre la fabrication de médicaments orphelins candidats • Préparation du dossier technique pour la rencontre pré‐DNR avec la FDA • Divulgation de 2 nouveaux médicaments candidats En cours comme prévu 15 Thérapeutiques – Statut du développement du portefeuille R&D préclinique mise à l’échelle Programmes cliniques Phase I Phases II & III* PBI‐4050 – Maladies rénales diabétiques (DKD) Phase Ib/II 2015 PBI‐4050 – Fibrose pulmonaire idiopathique Phase Ib/II 2015 PBI‐4050 – Autres indications orphelines Phase Ib/II 2015 Plasminogène – Hypoplasminogénémie Phase II / III 2015 IGIV – Déficience immunitaire primaire (PID) Phase III 2015 AAT Phase III 2015 Médicament orphelin à venir (H2 2014) Médicament orphelin à venir (H2 2014) * Essais cliniques Phases II et III prévus pour 2015 16 Prévisions – La Société anticipe avant la fin de l’année 2014 : • PBI‐4050 chez les patients – phase Ib • Divulgation de nouvelles données à la conférence ASN (Société américaine de néphrologie, rencontre annuelle du 12 au 15 novembre) • Divulgation d’une indication orpheline additionnelle pour le PBI‐4050 • Dépôt de la demande de DNR pour le IGIV auprès de la FDA • Divulgation de 2 nouveaux médicaments orphelins dérivés du plasma (PPPS™) • Conclusion de partenariats procurant : • • • • Contribution financière Accès aux marchés Capacité de fabrication supplémentaire Niveau des revenus pour le second semestre de 2014 (15 M $ ‐ 20 M $) • • Sujet à la reconnaissance des revenus sur les frais de licence Revenus significativement plus élevés en T4 17 QUESTIONS 18
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