希少疾病医薬品・希少疾病医療機器・希少疾病再医療等製品の

平成27年度
希少疾病⽤医薬品・希少疾病⽤医療機器・希少疾病⽤再⽣医療等製品の
開発振興に係る説明会
希少疾病⽤医薬品・希少疾病⽤医療機器・
希少疾病⽤再⽣医療等製品の
研究開発促進制度の全体概要
1
国⽴研究開発法⼈医薬基盤・健康・栄養研究所
開発振興部開発振興課
楠
博⽂
お知らせ
2
平成27年4⽉1⽇
「独⽴⾏政法⼈
医薬基盤研究所
（NIBIO）
＋
独⽴⾏政法⼈
国⽴健康・栄養研究所
（NIHN）
統合
国⽴研究開発法⼈
医薬基盤・健康・栄養研究所
（NIBIOHN)
従来、医薬基盤研究所で⾏ってきた希少疾病⽤医薬品等の
開発振興業務については引き続き新法⼈（⼤阪）にて⾏います。
3
本⽇お話しする研究開発促進制度とは
患者さんの数が少ない疾患の治療等を⽬的とする医薬品等は、
医療上の必要性が⾼いにもかかわらず、研究開発の投資回収
が難しく、充分な研究開発が進みにくい特徴があります。
そのため、平成５年に開発企業等に研究開発を⽀援する国の
制度ができました。
研究開発促進制度に基づく⽀援は、厚⽣労働省、医薬品医療
機器総合機構、医薬基盤・健康・栄養研究所において⾏われ、
財務省による優遇税制措置も設けられています。
この制度に加え、平成27年度より、医薬品については、⽇本
医療研究開発機構の⽀援が新たに創設されています。
4
シーズ
発掘
企業⽀援の対象となるステージ
最適化
企業開発
（初期）
⼤⾂指定に向けた
AMEDの⽀援
この部分は、
医薬品のみを対象
⼤
⾂
指
定
企業開発
（後期）
承
認
申
請
従来の研究開発⽀援制度
による⽀援
希少疾病⽤医薬品、希少疾病⽤医療機器、
希少疾病⽤再⽣医療等製品を対象
平成26年11⽉25⽇
5
「薬事法」は
いわゆる「医薬品医療機器法（薬機法）」に
正式名称は、「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保
等に関する法律」といいます。
「医療機器等」→「医療機器」、「再⽣医療等製品」、「化粧品」、「医薬部外品」
「再⽣医療等」→「再⽣医療」、「遺伝⼦治療」、「細胞医療（細胞治療）」
この改正により
6
従来の分類
「希少疾病⽤医薬品」、「希少疾病⽤医療機器」
新しい分類
３分類に変更
「希少疾病⽤医薬品」、「希少疾病⽤医療機器」、
「希少疾病⽤再⽣医療等製品」
7
「希少疾病⽤医薬品」、「希少疾病⽤医療機器」、
「希少疾病⽤再⽣医療等製品」とは
「医薬品」、「医療機器」、「再⽣医療等製品」のうち、
薬機法第77条の2第1項の規定により、厚⽣労働⼤⾂の指
定を受けたものを⾔います。
「医薬品」、「医療機器」、「再⽣医療等製品」の定義については、
薬機法第2条を参照ください。
8
「希少疾病⽤医薬品」、「希少疾病⽤医療機器」、
「希少疾病⽤再⽣医療等製品」の指定を受ける条件
わが国における対象患者数が5万⼈未満であること、または指定難病
に指定されていること（下線部：平成27年4⽉1⽇以降に運⽤開始）
医療上、特にその必要性が⾼いこと
開発の可能性が⾼いこと
指定を受けた品⽬の名称、予定される効能効果、指定を受けた企業等の名称は、
官報で公⽰されます。
開発中⽌等で、指定の取り消しを受けた場合も同様です。
9
「希少疾病⽤医薬品」、「希少疾病⽤医療機器」、
「希少疾病⽤再⽣医療等製品」の指定を受ける利点
優先的な治験相談及び優先審査の実施
再審査期間の延⻑
開発に必要な試験研究費への助成⾦の交付
試験研究に関する指導・助⾔
試験研究に対する税制措置上の事務⼿続き
10
本⽇の説明会では
 「希少疾病⽤医薬品」、「希少疾病⽤医療機器」、「希少疾病⽤再⽣医療等製品」
の指定を受けるための⼿続きについて
→厚⽣労働省医薬⾷品局審査管理課他より説明
 助成⾦の交付、指導・助⾔、試験研究費の認定について
→医薬基盤・健康・栄養研究所より説明
 優先的な治験相談及び優先審査について
→医薬品医療機器総合機構より説明
 実際に「指定」「優遇措置」を受けた企業の⽴場から
→企業を代表して、株式会社カルディオより説明
 「希少疾病⽤医薬品」の指定に向けた⽀援について
→⽇本医療研究開発機構より説明
11
さらに本⽇の説明会では
欧州における希少疾病⽤医薬品の指定制度について
欧州における希少疾病⽤医薬品の開発⽀援制度について
→欧州医薬品庁より説明
12
皆様からの希望が多い薬価制度について
あくまでも厚⽣労働⼤⾂から製造販売承認受けた後から
個別に交渉開始となります。
事前の折衝は原則として⾏われません。
薬価算定の基準や実際の薬価の算定例は、中央社会保険
医療協議会の資料等、各種公表されているケースをご参
照ください。
13
平成27年度の当研究所の新たな試み
相談業務の拡充を図ります。
東京都区内、⼤阪市内に臨時出張相談窓⼝を開設しますので、
どうぞご活⽤ください。
９⽉２９⽇（⽕）東京都中央区（貸し会議室）
１０⽉１⽇（⽊）⼤阪市中央区（⼤阪医薬品協会会議室）
予約⽅法等の詳細は当研究所HPをご覧ください。
14
お問い合わせ
「希少疾病⽤医薬品」、「希少疾病⽤医療機器」、「希少
疾病⽤再⽣医療等製品」の開発でお困りのことなどありま
したら、まずは、医薬基盤・健康・栄養研究所開発振興部
開発振興課にお問い合わせください。
http://www.nibiohn.go.jp または、「nibiohn」検索
E-mail: [email protected]
15
本⽇の説明会の資料
「希少疾病⽤医薬品等ガイド」
→医薬基盤・健康・栄養研究所のホームページに掲載
「医薬基盤研究所トップページ」→
「希少疾病⽤医薬品・希少疾病⽤医療機器等」へお進みください。
本⽇の説明会の資料
→後⽇、医薬基盤・健康・栄養研究所のホームページに掲載予定
ご清聴ありがとうございました。

Download Report