平成27年度 希少疾病⽤医薬品・希少疾病⽤医療機器・希少疾病⽤再⽣医療等製品の 開発振興に係る説明会 希少疾病⽤医薬品・希少疾病⽤医療機器・ 希少疾病⽤再⽣医療等製品の 開発振興事業について 国⽴研究開発法⼈医薬基盤・健康・栄養研究所 開発振興部 開発振興課 阪本 建州 1 希少疾病⽤医薬品等の ⼤⾂指定後における優遇措置 医薬基盤・健康・栄養研究所による措置 開発に必要な試験研究費に対する助成⾦交付 試験研究に関する指導・助⾔ 試験研究費に対する税制上の優遇 厚⽣労働省・PMDAによる措置 優先対⾯助⾔・優先審査の実施 再審査期間の延⻑ 2 試験研究に対する助成⾦交付 ■助成⾦交付事業の概要 ・対象品⽬：「希少疾病⽤医薬品」、「希少疾病⽤医療機器」、 「希少疾病⽤再⽣医療等製品」の指定を受けた品⽬ ・交付期間：指定後〜承認申請年度末まで＊ 単年度毎、原則、最⼤3年間 ＊ HIV治療薬等の承認条件として課せられた製造販売後臨床試験は助成対象 ・申請受付時期：年2回（5⽉、12⽉） ・対象経費：承認申請資料作成のための試験研究費 ・交付限度額：試験研究費の1/2相当額を限度 ・製造販売承認取得後の納付⾦：売上⾼に応じて納付⾦を徴収 （納付限度額：助成⾦交付総額、1年間の売上げ⾼が1億円以下の場合は0円） 3 助成対象経費について ■助成対象経費 ・製造販売承認申請資料（評価資料）作成のための試験研究費 ■経費区分 ・諸謝⾦、旅費、備品費、消耗品、印刷製本費、通信運搬費、 借料及び損料、会議費、⼈件費、雑役務費、委託料 POINT ・各経費（旅費を除く）は、消費税を含まない額 ・⼈件費は、助成対象経費総額の30％まで ・医薬品医療機器総合機構の対⾯助⾔費⽤も対象 （製造販売承認申請の⼿数料、審査・調査に係る費⽤は対象外） ・海外で実施⼜は海外企業に委託する試験研究費も対象 （助成⾦申請者が⽀払う費⽤のみ） ４ 助成⾦交付事業の流れ ■既に⼤⾂指定を受けている場合 7⽉ ８⽉ 9⽉－10⽉ 6⽉ 経理調査 4⽉ 交付額確定 実績報告 計画変更 申請 進捗状況 調査 2⽉ 3⽉ 変更分交付 助成⾦交付 交付決定 助成⾦ 書⾯審査 申請受理 ヒアリング 11⽉－12⽉－1⽉ 交付額変更 5⽉ ■年度途中に⼤⾂指定を受ける場合 11⽉－12⽉－1⽉ 4⽉ 交付額確定 実績報告 助成⾦交付 書⾯審査 ヒアリング 進捗・経理調査 交付決定 ⼤⾂指定 指定申請 助成⾦ 申請受理 2⽉ 3⽉ ヒアリング：品⽬の概要・計画の聞き取り（彩都来所） 進捗状況調査：進捗状況の・各契約書の確認（企業訪問） 経理調査：請求書等の確認（各企業訪問） ５ ウルトラオーファン品⽬の開発⽀援強化 ■ウルトラオーファン開発⽀援強化の概要 ・平成24年度以降のスキーム ・国内患者数1000⼈未満の品⽬を対象 ・平成24〜平成27年度の⽬標 原則、助成率50％（交付限度額相当）で⽀援 参考：通常のオーファン指定品⽬の平均助成率 平成24年度：36.3% 平成25年度：36.0％ 平成26年度：28.9％ 6 中⼩企業技術⾰新制度（SBIR制度） ■SBIR制度の概要 関係省庁が連携し、新技術の開発のための補助⾦等について中⼩ 企業者等への⽀出の機会の増⼤を図るとともに、その事業化を⼀ 貫して⽀援する制度。 ■医薬基盤・健康・栄養研究所が交付する助成⾦は、SBIR制度に おける「特定補助⾦等」の指定を受けています。 ■措置内容 ・⽇本政策⾦融公庫の特別貸付制度（特別利率等） ・特許料等の減免（審査⼿数料・特許料1/2） ・中⼩企業の信⽤保険法の特例（債務保証枠の拡⼤等） ・投資育成会社法の特例（投資対象の拡⼤） ・公共調達における⼊札参加機会の拡⼤ ・SBIR特設サイトにて研究開発成果等の技術⼒PRが可能 詳細は、 SBIR特設サイト(http://j-net21.smrj.go.jp/expand/sbir/sbir.html)を参照ください。 ７ 平成27年度の予算 ■希少疾病⽤医薬品等開発⽀援事業 592,693,000円 ■ウルトラオーファン開発⽀援強化費⽤ 180,000,000円 8 助成交付⾦額の基本的な配分⽅針 ■基本⽅針 1. 助成対象経費の査定 2. 原則、ウルトラオーファン品⽬の助成率50% 3. 各事業年度の事業予算を⽐例配分 助成⾦＝助成対象経費（査定後）×助成率 助成率＝事業予算÷全交付品⽬の対象経費（査定後）の総額 ■留意点 ・著しく費⽤を要する品⽬等はこの限りではありません。 ・各年度内において申請時期による助成率の差はありません。 ・年度当初の申請品⽬は、助成⾦を2回に分けて交付します。 9 助成⾦交付の推移（研究所設⽴以降） 億円 10 30 9 26 25 8 7 21 13＋α 18 20 21 6 5 14 15 4 15 14 12 13 15 12 10 3 2 5 1 0 0 H17 H18 H19 H20 H21 H22 H23 助成⾦総額 助成⾦交付件数 H24 H25 H26 H27 10 助成⾦交付品⽬数と承認実績 平成5年〜平成27年8⽉31⽇の期間 希少疾病⽤ 医薬品 希少疾病⽤ 医療機器 希少疾病⽤ 再⽣医療等製品 363 27 2 171 14 1 112 9 ― 指定状況 助成⾦交付 品⽬数 承認取得 品⽬数 （助成⾦交付実績あり） ＊ 希少疾病⽤再⽣医療等製品は平成26年11⽉から運⽤開始 11 売上⾼報告及び納付⾦ 契約内容 納付⾦の額の算定について 各事業年度において甲が徴収する納付⾦の額は､前事業年度における希少疾病⽤医療機 器の売上⾼につき､次の算式により算定した額とする｡ただし､同⼀の試験研究に係る各 事業年度の納付⾦の合計額は当該試験研究について甲が交付した助成⾦の合計額を限 度とする｡ 1. 算式： (売上⾼－1億円)×1／100 2. 納付⾦の徴収期間について 納付⾦の徴収の対象となる期間は､当該医療機器について製造販売承認を受けた⽇から 10年間とする｡ただし､前項のただし書に該当する場合については､この限りではない｡ 注(1) 売上⾼には当該希少疾病⽤医療機器が当該希少疾病に対する効能により､ 初めて医薬品、医療機器⼜は再⽣医療等製品として製造販売承認を受けた後において､ その他の効能が追加された場合には､その追加された効能に係る売上⾼も含まれるもの とする｡ (2) 売上⾼について､明確に把握できない場合においては､按分⽐例等により計算する｡ 12 納付⾦の推移 百万円 400.0 平成27年8⽉31⽇現在 売上⾼報告対象品⽬数 350.0 55 300.0 250.0 48 41 52 48 43 42 60 50 48 44 40 納付⾦徴収品⽬数 200.0 29 150.0 100.0 51 58 70 23 18 17 23 20 15 18 21 22 30 25 20 10 50.0 0 0.0 H17 H18 H19 H20 H21 H22 H23 H24 H25 H26 H27 13 試験研究に関する指導・助⾔ ■指導・助⾔・相談業務の概要 ・相談⼿数料：無料 ・平成27年度から出張相談を開始。 ・創薬研究・医薬品等の開発経験を有する企業出⾝者 の経験を踏まえた助⾔を受けることが可能です。 （プログラムオフィサー制度を利⽤） ■相談内容 ・助成交付に伴う進捗状況調査時における助⾔ ・開発に関する全般相談 ・助成⾦交付申請等に関する相談 14 相談・指導・助⾔の内容 相談事例 ・申請資料に添付すべき書類準備に関する助⾔ ・追加試験の要否に関する助⾔ ・助成⾦交付品⽬の対⾯助⾔への同席とフォローアップ ・相談品⽬に応じた助成⾦交付期間等の具体的な相談 ・指定申請に関する事務的な助⾔ 留意点 ・あくまで企業の開発経験を有する専⾨家の視点での助⾔です。 ・規制上の判断は、厚⽣労働省・PMDAになります。 15 試験研究費に対する税制上の優遇 希少疾病⽤医薬品等の助成⾦を受けた期間については、税額控除を受ける ことができます。 医薬基盤・健康・栄養研究所では、税額控除を受けるための試験研究費の 認定を⾏っています。 税額控除に係る認定の概要 ・対象品⽬：助成⾦交付品⽬ ・対象期間：直近の1年間の試験研究費 優遇措置 「試験研究費ー助成⾦交付額」の20%税額控除 ＊助成⾦交付額は、試験研究費に対応する期間の⾦額 （ただし、平成26年度の試験研究費：12%） 詳細は、http://www.meti.go.jp/policy/tech_promotion/tax.htmlを参照ください。 認定申請受理期間 各事業者の決算⽉から1ヵ⽉以内 例：12⽉決算→1⽉中に研究所に申請書を提出 3⽉決算→4⽉中に研究所に申請書を提出 16 最近の認定実績 希少疾病⽤ 医薬品 希少疾病⽤ 医療機器 希少疾病⽤ 再⽣医療等製品 H22 6品⽬ （2社） ― ― H23 4品⽬ （2社） ― ― H24 7品⽬ （3社） 1品⽬ （1社） ― H25 9品⽬ （3社） ― ― H26 6品⽬ （2社） ― ― ＊ 年度 ＊ 医薬基盤・健康・栄養研究所の事業年度 17 医薬基盤・健康・栄養研究所における その他の取り組み ■希少疾病治験ウェブの開設 ■指定品⽬⼀覧等の情報公開 18 希少疾病治験ウェブ 特徴 ・http://www.nibiohn.go.jp/nibio/orphan/index.html ・誰でもアクセス可能＜患者さん向け＞ ・開発企業提供による治験実施医療機関の情報が直接得られます。 掲載情報 ・指定番号、指定品⽬の名称 ・対象疾患名 ・開発企業名・連絡先 ・臨床試験の⽬的 ・選択除外基準 ・症例数 ・医療機関名・連絡先 掲載⽅法 ・希望される場合は、上記の情報を記載の上、研究所までご連絡ください。 19 情報公開 （ http://www.nibiohn.go.jp/nibio/orphan/entry.html ） 20 ご清聴ありがとうございました。 ご意⾒、ご質問等ございましたら、 [email protected] までお願いします。 各種⼿引き、申請様式等は以下の研究所HPからダウンロード可能です。 http://www.nibiohn.go.jp/nibio/part/promote/orphan_support/download.html 21
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