（別添）「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令の一部を改正する

（別添）「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令の一部を改正する省令（仮称）案」（骨子案）に関する
御意見の概要と対応について
意見等概要
対応
1
「治験」は薬機法第 2 条に「医薬品の製造販売後承認申請の際に提出すべき資料の
うち臨床試験の試験成績に関する資料の収集を目的とするための試験」と定義され
ています。一方、
「人道的見地からの治験」は治験の参加基準に満たない患者への
治験薬へのアクセスを充実させることを目的としており、薬機法で規定されている
治験の定義から乖離していると考えられます。「人道的見地からの臨床試験（以下、
拡大臨床試験）
」という表現にするか、「治験」の定義を変更してはいかがでしょう
か。
人道的見地から実施される治験として実施される試験に
おいても、有効性及び安全性に関する情報を収集し、承
認申請に際して、先行する治験の成績を補完するものと
して評価に資するものと考えられることから、治験に該
当すると考えます。
2
日本版 CU 制度を「拡大治験」としているのは適当ではなく、「コンパッショネーいわゆる日本版コンパッショネートユース制度について
ト治験」または「人道的治験」とする方がよい。名称は重要である。
「拡大治験」は、「人道的見地から実施される治験」として制度化いた
の名称ないし略称は無機的で、未承認薬の例外的アクセスを可能とする公的制度をしました。
イメージすることは困難であり適当でない。
3
「人道的見地からの治験」とは、コンパッショネートユースという言葉を日本語化
したものと思われます。ですが、実際にここで行われることは、本邦未承認または
適応外・対象外での使用と考えられ、有効性の欠如の可能性や安全性の大きな問題
が検討されていない段階での使用であることなどから、必ずしも「人道的」とは言
えないように思います。問題が生じたときの責任が明確でなく（製薬企業、規制当
局あるいは国でなく）
、個人や医師にあるならば、名称を誤解のない適切なものに
変更すべきではないでしょうか。
No.
１．骨子の内容（１）
人道的見地からの治験はあくまでも治験として実施され
るものになりますので、治験を依頼する者又は自ら治験
を実施する者に被験者に対する補償措置を講じる義務が
あります。
したがって、ご指摘のような懸念はないと考えられるこ
とから、名称の変更は不要と考えます。ガイドラインに
は一般的な事項を示しました。ケースバイケースの対応
が求められる事項ですので具体例の記載は不要と考えて
おります。
１．骨子の内容（２）
4
海外で使用されている治験薬の場合、海外用表示をそのままにしておくのかどうかご指摘を踏まえ、GCP 省令の改正時に適切に対応いたし
わからない（おそらく「治験薬」とは表示を含めたものが「治験薬」であると理解ました。
されると思われるが）
。また、市場流通品を使用する場合、例えば個装箱に「治験
要である旨」を記載しなければならないのかどうかわからない。
（骨子とはいえ明
確にした方が良いのではないか。）
5
製造番号または製造記号が表示されないことで、不具合があった場合の原因究明に市場流通品等として必要な表示がなされていることを前
支障は生じないか。
提に、治験用に転用されることを想定していることから、
特段の支障は生じないと考えています。
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意見等概要
No.
対応
１．骨子の内容（３）
6
「積極的に被覆等の措置を講じる必要はないものとする」とあるが、
「積極的に」ご指摘を踏まえ、GCP 省令の改正時に適切に対応いたし
という文言を記載した理由がわからない。特に理由がなければ削除してもよいのでました。
はないか。
7
パブコメには、
「拡大治験の実施を依頼する場合には、治験薬の予定される販売名、
効能・効果、用法・用量の記載について積極的に被覆等の措置を講じる必要はない
ものとする。
（GCP 省令第 16 条第 2 項）
」と記載されていますが、一方で、薬機法
第 68 条には、
「何人も、第 14 条第 1 項（医薬品、医薬部外品、化粧品の厚生労働
大臣による承認）
・・・を受けていないものについて、その名称、製造方法、効
能、効果又は性能に関する広告をしてはならない。
」とあります。
拡大治験において、市場流通品等を使用する場合であっ
ても、当該市場流通品等は治験薬として扱うことから、
薬機法の広告規制等が問題になることはないものと考え
ます。
拡大治験（人道的見地からの治験）は、実施中の治験の組み入れ基準に満たなかっ
た患者に対するアクセス制度になるので、当該医薬品の承認を得る前に実施する治
験と理解しています。そのため、薬機法第 68 条の制約を受けることになると思う
のですが、パブコメの例外措置が「広告」に該当しないのか、若しくは該当して
しまうケースが生じる恐れはないのか、考え方を確認させていただきたいと思いま
す。
１．骨子の内容（４）
8
「追加表示等」とはどのような表示を指すのかわからない。説明が必要ではないか。少なくとも GCP 省令第 16 条第 1 項第 1 号及び第 2 号に
掲げる事項が該当します。ご指摘を踏まえ、GCP 省令の
改正時に適切に対応いたしました。
9
「実施医療機関の在庫を転用して治験実施医療機関の適切な場所において・・」と追加表示等を行う適切な場所とは、適切な製造管理及び
記載されているが、追加表示等を行う適切な場所とは具体的にどのような場所を想品質管理の方法が採られている場所になります。
定しているか。
10
治験用に転用して使用する医薬品の場合、治験薬管理者が「治験用」の表示をする治験用に転用して使用する医薬品について、転用にあた
との理解でよいか。
って必要な表示は、治験依頼者又は自ら治験を実施する
者が行う必要があります。
11
「実施医療機関の在庫を転用」できることとなっているが、GCP 第 39 条のガイダ差し支えません。
ンスにおいては治験薬管理表に交付、在庫、使用状況、返却、処分の記録が求めら
れており、それには日付、数量、製造番号又は製造記号までを含む記録が求められ
る。在庫を流用する場合は「転用」以降の記録で差支えないか。
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意見等概要
No.
対応
１．骨子の内容（７）
12
「・・・区別して適切に管理できることを前提に、
”治験依頼者による直接交付にご指摘を踏まえ、GCP 省令の改正時に適切に対応いたし
代えて”
、実施医療機関の在庫を転用して・・」とあるが、「・・・区別して適切にました。
管理できることを前提に、
”治験薬提供者からの提供に代えて”、実施医療機関の在
庫を転用して・・」ではないか。
１．骨子の内容その他
13
既承認医薬品の市場流通品を治験薬として転用する場合、治験薬管理手順書や治験適用免除の対象とはなりません。
薬管理表等の作成に係る GCP 省令第 16 条第 6 項及び第 39 条等の適用免除の対象
と考えてよいか。
14
海外の治験薬および既承認医薬品の市場流通品」に加えて、海外の市場流通品を用治験薬と同等の製造時からの品質担保等ができる場合に
いることができることを確認したい。
あっては、海外の市場流通品を用いることを否定するも
のではありません。
15
拡大治験の実施するにあたり、実施企業の負担を軽減するために、GCP 省令に規定被験者の安全性の確保の観点から、これらの義務につい
されている、モニタリング、監査及び統括報告書の作成の義務を減免できないか。て減免することは適当ではないと考えます。
16
既承認医薬品を用いて拡大治験を実施する場合、適応拡大が想定されますが開発対拡大治験の実施対象となる疾患は主たる治験と同一のも
象以外の疾患、例えば患者申し出療養による臨床試験までの適用を想定しているののになりますので、ご指摘のような事例は対象外です。
でしょうか。
３．施行日等
17
本試験は申請者側で体制整備や費用面で相応の準備期間が必要と考えられる。改訂改正 GCP 省令の施行によって、治験依頼者等において直
GCP の施行は本年 12 月とされているが、相応の経過措置期間を設定いただきたい。ちに対応が必要な事項はないことから、特段の経過措置
期間は設けません。
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