Newron meldet Halbjahresergebnis 2015 Mailand, Italien, 15. September 2015 – Newron Pharmaceuticals S.p.A. (“Newron”, SIX: NWRN), ein Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt auf innovativen Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen, präsentiert heute seine Geschäftsergebnisse für das erste Halbjahr per 30. Juni 2015. Highlights im ersten Halbjahr 2015 • Zulassung von Xadago® (Safinamide) in der EU zur Behandlung von Parkinson im Mittel- bis Spätstadium • Markteinführung von Xadago® in Deutschland durch Partner Zambon • Annahme des Zulassungsantrags für Xadago® durch die FDA (U.S. Food and Drug Administration); PDUFA-Datum: 29. Dezember 2015 • Empfehlung des EU-Ausschusses für Arzneimittel für seltene Krankheiten, Sarizotan den Orphan-Drug-Status zur Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom zu gewähren; nach Ende der Berichtsperiode wurde von der EU-Kommission und der U.S. FDA Orphan-Drug-Status erteilt • Beginn der Phase-II-Studie für sNN0031 bei Parkinson sowie der Phase-II-Studie für sNN0029 bei amyotropher Lateralsklerose • Abschluss der Phase-I-Studie für NW-3509, in welcher der neuartige Natriumkanalblocker in den USA erstmalig an Menschen erprobt wurde • Erfolgreiche Privatplatzierung in Höhe von EUR 23,4 Mio. an führende europäische und amerikanische Investoren • Starke Liquiditätsposition des Unternehmens von EUR 44,0 Mio. per 30. Juni 2015 Stefan Weber, CEO von Newron, erklärte: «Wir sind mit einer Liquidität von EUR 44 Mio. gut für das zweite Halbjahr 2015 positioniert. Wir freuen uns, dass Xadago® jetzt für Patienten in Deutschland erhältlich ist, und sehen der Markteinführung in weiteren europäischen Ländern durch unseren Partner Zambon mit Spannung entgegen. Jetzt, nachdem unser erneuter Zulassungsantrag von der FDA zur Prüfung angenommen wurde, erwarten wir die Entscheidungen der amerikanischen Behörde sowie von Swissmedic. Bei positivem Ausgang werden weitere Meilensteinzahlungen fällig. Unsere wichtigsten Pipeline-Projekte Sarizotan und NW-3509 machen gute Fortschritte und starten im zweiten Halbjahr in neue Studien. Wir konzentrieren uns weiterhin darauf, unsere Position als führendes Unternehmen im ZNS-Bereich zu stärken und auszubauen.» Xadago® wurde von der EU-Kommission zur Behandlung von Parkinson im Mittel- und Spätstadium zugelassen, nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) eine entsprechende Empfehlung ausgesprochen hatte. Xadago® ist seit zehn Jahren der erste neuartige chemische Wirkstoff, der eine EUZulassung in der Parkinson-Therapie erhielt. Im Mai wurde Xadago® von Newrons Partner Zambon im deutschen Markt eingeführt. Zambon wird das Medikament sukzessive in weiteren europäischen Ländern lancieren. Von der FDA erhielt Newron ferner die Mitteilung, dass der Zulassungsantrag für Xadago® zur Prüfung angenommen wurde. Der Abschluss der Prüfung wird aktuell für den 29. Dezember 2015 (PDUFA-Datum) erwartet. 1/4 Gleichzeitig machte Newron im ersten Halbjahr 2015 gute Fortschritte mit dem neuen chemischen Wirkstoff Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms. Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) empfahl der EU-Kommission in einer Stellungnahme, Sarizotan als Orphan-Arzneimittel zur Behandlung des Rett-Syndroms einzustufen. Nach Ende der Berichtsperiode erhielt Sarizotan sowohl von der EU-Kommission als auch von der FDA den Orphan-Drug-Status für diese Indikation. Für das Protokoll der geplanten plazebokontrollierten Zulassungsstudie hat Newron intensive Gespräche mit den Zulassungsbehörden in Europa, den USA und Kanada geführt sowie die rekrutierten internationalen Prüfärzte der Studie konsultiert. Im Fall einer Zulassung wäre Sarizotan voraussichtlich das erste Produkt, das von Newron selbständig vermarktet wird. Des Weiteren gab Newron den Abschluss einer Phase-I-Studie für NW-3509 bekannt, in welcher der neuartige spannungsabhängige Natriumkanalblocker in den USA erstmalig an Menschen erprobt wurde. Ein Entwicklungsantrag (IND) für NW-3509 als Begleittherapie zu Antipsychotika zur Behandlung von Schizophrenie-Patienten wurde bereits von der FDA angenommen. Die Phase-I-Studie mit 54 gesunden Probanden belegte, dass NW-3509 in allen Dosierungen gut vertragen wurde. Auf Grundlage dieser Ergebnisse soll im zweiten Halbjahr 2015 eine Phase-IIStudie mit NW-3509 als Begleittherapie für Schizophrenie-Patienten starten, deren Symptome von einer stabilen und adäquat dosierten Behandlung mit atypischen Antipsychotika nicht ausreichend kontrolliert werden. Im Januar startete Newron eine Phase-II-Studie mit sNN0031, einem rekombinanten humanen Blutplättchenwachstumsfaktor-BB zur Behandlung schwerer behandlungsresistenter ParkinsonKrankheit, die als Orphan-Indikation klassifiziert ist. Die Studie dient zum Sicherheits-, Verträglichkeits- und vorläufigen Wirksamkeitsnachweis des Präparats und wird von der EU bezuschusst. Präklinische Daten und Ergebnisse früherer Studien mit sNN0031 bei ParkinsonPatienten belegten eine gute Verträglichkeit des Wirkstoffs sowie eine dosierungsabhängige Verbesserung der Dopaminaufnahme in den von Parkinson geschädigten Gehirnregionen. sNN0031 könnte sich als neue Behandlungsmöglichkeit für Patienten erweisen, die auf den aktuellen Therapiestandard mit oral verabreichten Medikamenten nicht ansprechen. Parallel dazu startete Newron mit Unterstützung des Wellcome Trust eine Phase-II-Studie für sNN0029, einen neuartigen rekombinanten humanen vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor (rhVEGF-165) zur Behandlung von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS). In einer früheren Studie mit ALS-Patienten wurden bei der höchsten Dosierung des Wirkstoffs deutliche Verbesserungen erzielt. sNN0029 verhindert sowohl direkt als auch indirekt das Absterben von Motoneuronen und könnte damit einen neuen Behandlungsansatz für Patienten mit dieser seltenen lebensbedrohlichen Krankheit bieten. Sowohl sNN0029 als auch sNN0031 werden über ein medizinisches Gerät eines Fremdanbieters direkt ins Gehirn verabreicht. Der Anbieter verpflichtete sich im zweiten Quartal 2015 im Rahmen einer einvernehmlichen Vereinbarung mit US-Gesundheitsbehörden, so lange auf die Vermarktung des medizinischen Geräts zu verzichten, bis bestimmte Qualitätsmängel behoben sind. Obwohl die Durchführung klinischer Studien von der Vereinbarung ausgenommen wurde, verzögerte sich der Studienverlauf, da von Gesundheitsbehörden und Ethikausschüssen noch zusätzliche Informationen angefordert wurden. Die Newron-Aktionäre demonstrierten ihre Unterstützung des Unternehmens, indem sie im März eine Kapitalerhöhung um bis zu 1,3 Mio. weitere Aktien genehmigten. Im April wurden von bisherigen und neuen institutionellen Investoren aus Europa und den USA insgesamt 843.072 2/4 neue Aktien gezeichnet, die einen Bruttomittelzufluss von EUR 23,4 Mio. bewirkten. Zu den Investoren zählen Aviva, J.P. Morgan Asset Management, Investor AB, Sphera Global HealthCare Fund und Nyenburgh. Die eingeworbenen Mittel sollen die Entwicklung von Newrons innovativer Produktpipeline beschleunigen, insbesondere die klinischen Programme der beiden Hauptpräparate Sarizotan und NW-3509. Zwischenabschluss Im ersten Halbjahr 2015 investierte Newron EUR 7,6 Mio. in die Medikamentenentwicklung und die Zulassungsanträge für Xadago® (1. HJ 2014: EUR 6,5 Mio.). Von dieser Summe wurden EUR 2,8 Mio. vom Xadago®-Partner Zambon sowie von Zuschüssen gedeckt. Somit betrugen die Netto-Aufwendungen für Forschung und Entwicklung im ersten Halbjahr EUR 4,7 Mio. (1. HJ 2014: EUR 2,6 Mio.). Der Verwaltungsaufwand belief sich auf EUR 4,1 Mio. (1. HJ 2014: EUR 3,5 Mio.). Die Erträge im ersten Halbjahr 2015 betrugen EUR 2,0 Mio. Sie stammten aus Meilensteinzahlungen im Rahmen der Partnerschaft mit Zambon sowie ersten Lizenzeinnahmen aus den Xadago®-Verkäufen in Deutschland. Der Nettoverlust im ersten Halbjahr 2015 betrug EUR 6,9 Mio. (1. HJ 2014: EUR 4,6 Mio.). Newron verfügt mit EUR 44,0 Mio. an flüssigen Mitteln und anderen kurzfristigen Finanzinstrumenten über eine solide Liquiditätsposition, die das Unternehmen über die erwarteten Meilensteine und damit verbundenen Erlöse hinaus tragen sollte. Finanzkennzahlen (IFRS) In Tsd. EUR (mit Ausnahme der Angaben je Aktie) Lizenzerträge/ Tantiemen Sonstige Erträge Forschungs- und Entwicklungsaufwendungen* Verwaltungsaufwand Nettoverlust Verlust je Aktie Flüssige Mittel und andere kurzfristige Finanzinstrumente Gesamtvermögen Mittelabfluss aus der laufenden Geschäftstätigkeit 1. HJ 2015 1.893 86 4.723 4.058 6.923 0,52 30.06.2015 44.000 55.670 5.257 1. HJ 2014 1.300 100 2.620 3.498 4.596 0,37 30.06.2014 31.390 44.626 4.443 * Ohne von Zambon zurückerstattete Entwicklungskosten für Safinamide, F&E-Zuschüsse und Steuerguthaben Weitere Einzelheiten entnehmen Sie bitte dem Halbjahresbericht 2015, der zum Download bereitsteht unter: http://www.newron.com/financial-report Über Newron Pharmaceuticals Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Sitz in Bresso bei Mailand, Italien. Die Vertriebszulassung in der EU für Xadago® (Safinamide) wurde von der Europäischen Kommission im Februar 2015 für die Behandlung der Parkinson-Krankheit erteilt, gefolgt von der Markteinführung im ersten Kernterritorium der EU, Deutschland, im Mai 2015. Der New-Drug-Application-(NDA)-Zulassungsantrag wurde von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) wie Anfang März 2015 kommuniziert, akzeptiert. Im März 2014 hat Newrons Vertriebspartner Zambon den Zulassungsantrag bei der Swissmedic eingereicht. Die Zambon Group besitzt die globalen Entwicklungs- und Vermarktungsrechte an Safinamide mit Ausnahme Japans und anderer Schlüsselregionen Asiens, für die Meiji Seika die entsprechenden Rechte besitzt. Zusätzliche Projekte von Newron konzentrieren sich auf vielversprechende Behandlungen von seltenen Erkrankungen und befinden sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung, darunter Sarizotan für das Rett-Syndrom, für das Newron den Orphan-Drug-Status in den USA und der EU erhielt, sNN0031 für die Parkinson-Patienten, die nicht auf eine oral verabreichte Behandlung ansprechen, sNN0029 für ALS und Ralfinamid für bestimmte seltene Schmerzindikationen. 3/4 Newron entwickelt darüber hinaus NW-3509 als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. www.newron.com Für weitere Informationen Medien Stefan Weber - CEO Telefon: +39 02 6103 46 26 E-mail: [email protected] Investoren und Analysten Stefan Weber – CEO Telefon: +39 02 6103 46 30 E-mail: [email protected] UK/Europe Julia Phillips FTI Consulting Telefon: +44 (0)20 3727 1000 Schweiz Martin Meier-Pfister IRF Communications Telefon: +41 43 244 81 40 Deutschland Anne Hennecke MC Services AG Telefon: +49 211 52925222 [email protected] Deutschland Anne Hennecke MC Services AG Telefon: +49 211 52925222 [email protected] U.S. David Connolly LaVoieHealthScience Telefon: +1 617 374 8800, Ext. 108 [email protected] U.S. Kristina Coppola LaVoieHealthScience Telefon: +1 617 374 8800, Ext. 105 [email protected] Important Notices This document contains forward-looking statements, including (without limitation) about (1) Newron’s ability to develop and expand its business, successfully complete development of its current product candidates and current and future collaborations for the development and commercialisation of its product candidates and reduce costs (including staff costs), (2) the market for drugs to treat CNS diseases and pain conditions, (3) Newron’s anticipated future revenues, capital expenditures and financial resources, and (4) assumptions underlying any such statements. In some cases these statements and assumptions can be identified by the fact that they use words such as “will”, “anticipate”, “estimate”, “expect”, “project”, “intend”, “plan”, “believe”, “target”, and other words and terms of similar meaning. All statements, other than historical facts, contained herein regarding Newron's strategy, goals, plans, future financial position, projected revenues and costs and prospects are forward-looking statements. By their very nature, such statements and assumptions involve inherent risks and uncertainties, both general and specific, and risks exist that predictions, forecasts, projections and other outcomes described, assumed or implied therein will not be achieved. Future events and actual results could differ materially from those set out in, contemplated by or underlying the forward-looking statements due to a number of important factors. These factors include (without limitation) (1) uncertainties in the discovery, development or marketing of products, including without limitation negative results of clinical trials or research projects or unexpected side effects, (2) delay or inability in obtaining regulatory approvals or bringing products to market, (3) future market acceptance of products, (4) loss of or inability to obtain adequate protection for intellectual property rights, (5) inability to raise additional funds, (6) success of existing and entry into future collaborations and licensing agreements, (7) litigation, (8) loss of key executive or other employees, (9) adverse publicity and news coverage, and (10) competition, regulatory, legislative and judicial developments or changes in market and/or overall economic conditions. Newron may not actually achieve the plans, intentions or expectations disclosed in forward-looking statements and assumptions underlying any such statements may prove wrong. 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