(Safinamide) in den USA - Newron Pharmaceuticals

Newron vor Neueinreichung des Zulassungsantrages für Xadago®
(Safinamide) in den USA
FDA benötigt keine weiteren Studien zu Missbrauchs- oder Abhängigkeits-/
Entzugspotential im Menschen
Mailand, Italien – 26. Juli 2016 – Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron", SIX: NWRN), ein
biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten
mit Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert, und Partner
Zambon S.p.A. und US WorldMeds gaben heute bekannt, dass die US-Zulassungsbehörde (Food
and Drug Administration, FDA) und das Controlled Substance Staff (CSS) am Center for Drug
Evaluation and Research (CDER) der FDA von Newron nicht länger die Durchführung weiterer
Studien verlangen, die das Missbrauchs- oder Abhängigkeits-/Entzugspotenzial von Xadago®
klinisch bewerten. Der Entscheid der FDA wurde Newron während eines Treffens mitgeteilt, das im
Nachgang zum vollständigen Antwortschreiben (Complete Response Letter, CRL) vom 29. März
2016 vereinbart worden war.
Da der CRL keine Einreichung zusätzlicher neuer Daten, Studien oder Analysen zur Wirksamkeit
und Sicherheit bei Parkinson-Patienten vorsah, wird Newron nun die Wiedereinreichung des
Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) bei der FDA vorantreiben.
Dr. Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron, sagte: „Wir danken der FDA und dem CSS für
ihre Hilfe in den letzten Monaten. Newron hat wie vom CSS gefordert weitere präklinische Studien
zum Missbrauchspotential sowie weitere Analysen der klinischen Daten eingereicht. Auf dieser
Basis kamen die FDA und das CSS zum Schluss, dass keine weiteren Untersuchungen zum
Missbrauchs- oder Abhängigkeits-/Entzugspotential für Xadago® erforderlich sind. Newron und die
FDA sind sich über den Inhalt des wieder einzureichenden Zulassungsantrags einig, welchen
Newron bis November dieses Jahres fertigstellen will."
„Wir freuen uns über diese erfreuliche Entwicklung. Sie sollte es uns erlauben, die Markteinführung
dieser möglichen neuen Behandlungsoption für eine Million Amerikaner mit Parkinson-Krankheit
früher abzuschliessen ", sagte P. Breckinridge ( "Breck") Jones, CEO von US WorldMeds.
"Wir sind ausserordentlich zufrieden, dass die FDA die Neueinreichung des Zulassungsantrages für
Xadago® in den nächsten Monaten ermöglicht. Wir sehen uns bestätigt in unserem Engagement,
innovative Therapien für Patienten, die an Parkinson’s oder anderen Erkrankungen des Zentralen
Nervensystems leiden, zu finden", kommentierte Elena Zambon, Präsidentin von Zambon.
Über Xadago® (Safinamide)
Safinamide ist eine neue chemische Einheit mit einem einzigartigen Wirkmechanismus einschliesslich selektiver und
reversibler MAO-B-Hemmung und Blockade von spannungsabhängigen Natriumkanälen, welche zur Modulation der
anormalen Glutamatfreisetzung führt. Klinische Studien haben die Wirksamkeit bei der Kontrolle der motorischen
Symptome und motorischen Komplikationen bewiesen, welche kurzfristig erzielt wurde und über einen langfristigen
Zeitraum von mehr als 2 Jahren anhält. Ergebnisse aus langfristigen (24 Monate) Doppel-Blind-Studien deuten darauf hin,
dass Safinamide signifikante Effekte auf motorische Fluktuationen (ON/OFF-Zeit) aufweist, ohne das Risiko der
Entwicklung von Dyskinesien zu erhöhen. Dieser positive Effekt rührt vom dualen Mechanismus, welcher sowohl über
dopaminerge wie auch glutamaterge Signalübertragungswege wirkt. Safinamide wird einmal täglich angewendet und
erfordert aufgrund seiner hohen MAO-B/MAO-A-Selektivität keine Diätbeschränkungen. Zambon hält die Rechte,
Xadago® global zu entwickeln und zu kommerzialisieren, exklusive Japan und anderer Schlüsselgebiete Asiens, in denen
Meiji Seika die Rechte zur Entwicklung und Kommerzialisierung des Medikaments hat. Die Rechte zur Entwicklung und
Kommerzialisierung von Xadago® in den USA wurden von Zambon an US WorldMeds vergeben.
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Referenzen:
Two-year, randomized, controlled study of safinamide as add-on to levodopa in mid to late Parkinson's disease
Borgohain, Rupam; Szasz, Jozsef; Stanzione, Paolo; Meshram, Chandrashekhar; Bhatt, Mohit H et al. (2014)
Movement disorders : official journal of the Movement Disorder Society vol. 29 (10) p. 1273-80
Anand R: Safinamide is associated with clinically important improvement in motor symptoms in fluctuating PD patients as
add-on to levodopa (SETTLE). 17th International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders, Sydney,
Australia, June 16-20, 2013
Über Parkinson
PD ist nach der Alzheimer-Krankheit bei älteren Menschen die zweithäufigste chronische, neurodegenerative Erkrankung
mit progredientem Verlauf, von der weltweit 1 bis 2% der Bevölkerung ≥ 65 Jahre betroffen sind. In den nächsten Jahren
wird der PD-Markt mit steigender Prävalenz der Parkinson-Krankheit wachsen. Dies liegt daran, dass aufgrund des
Bevölkerungswachstums und Fortschritten in der Gesundheitsversorgung die Lebenserwartung steigt und die immer älter
werdende Bevölkerung einem erhöhten Risiko für die Parkinson-Krankheit unterliegt. Die Diagnose der PD beruht vor
allem auf Beobachtungskriterien in Bezug auf Rigor, Ruhetremor oder Haltungsinstabilität in Verbindung mit Bradykinesie.
Mit Voranschreiten der Krankheit kommt es zu einer Symptomverschlechterung. Im Frühstadium sind Patienten einfacher
mit L-Dopa zu behandeln. L-Dopa ist nach wie vor die wirksamste Therapie bei PD, und über 75 % der Patienten mit PD
werden damit behandelt. Die Langzeitbehandlung mit L-Dopa führt jedoch zu einer schwerwiegenden Beeinträchtigung
durch motorische Fluktuationen, d. h. Phasen der Normalfunktion (ON-Zeit) wechseln sich mit Phasen der
Funktionseinschränkung (OFF-Zeit) ab. Außerdem kommt es unter hohen Dosen von L-Dopa, die bei zunehmender
Ausprägung der Krankheit gegeben werden, bei vielen Patienten zu unwillkürlichen Bewegungen, der L-Dopa-induzierten
Dyskinesie (LID). Im Verlauf der Krankheit werden zur bereits vorhandenen Medikation des Patienten weitere Präparate
als Zusatztherapie gegeben. Der Schwerpunkt liegt dabei auf der Behandlung von Symptomen sowie der Kontrolle der
durch L-Dopa erzeugten LID und OFF-Effekte. Ansatzpunkt der meisten aktuellen Therapien ist das dopaminerge System,
das bei der Pathogenese der PD eine Rolle spielt. Die meisten dieser aktuellen Therapien wirken, indem sie die
dopaminerge Signalübertragung erhöhen, was zu einer Verbesserung der motorischen Symptome führt.
Referenzen:
BMC Oertel. European Handbook of Neurological Management, Vol1, Chapter 14 & 15, 2011
NICE PD guideline, 2006
Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des
Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen
Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago® (Safinamide) ist in der EU und der Schweiz für die Behandlung der ParkinsonKrankheit zugelassen und wird von Newrons Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Entwicklungs- und
Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen
Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago® für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline
vielversprechender Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der
klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit
bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus NW-3509 als mögliche erste Begleittherapie
zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. www.newron.com
Über US WorldMeds
US WorldMeds ist ein Spezialpharma-Unternehmen, das sich zur Aufgabe gemacht hat, einzigartige und bedeutende
Spezialpharmazeutika, die einen hohen medizinischem Bedarf oder Nachteile bestehender Produkte adressieren, zu
entwickeln, zu lizenzieren und zu vermarkten. Das im US-Bundesstaat Kentucky ansässige Unternehmen fokussiert sich
auf die Identifikation von Spezialprodukten und Produkten für seltene Erkrankungen mit geringen Patientenzahlen. Die
Pipeline beinhaltet Revonto® (injizierbares dantrolene sodium) zur Behandlung der Malignen Hyperthermie, MYOBLOC®
(rimabotulinumtoxin B) Injektion zur Behandlung von Erwachsenen mit zervikaler Dystonie und APOKYN® (apomorphine
hydrochloride injection) zur akuten, intermittierenden Behandlung der Hypomobilität sowie der „Off“-Episoden im
fortgeschrittenen Stadium der Parkinson-Krankheit. Ausserdem entwickelt US WorldMeds einen nicht-narkotischen
Wirkstoffkandidaten (Lofexidine) zur Behandlung von Symptomen des Opiatentzugs.
Über Zambon
Zambon ist ein führendes italienisches Pharma- und Feinchemikalien-Unternehmen, das sich über die Jahre eine
hervorragende Reputation für qualitativ hochwertige Produkte und Dienstleistungen erworben hat. Zambon ist in drei
Indikationsgebieten sehr gut aufgestellt: Atemwegserkrankungen, Schmerzkrankheiten und Frauenheilkunde; zudem
engagiert sich Zambon stark im ZNS-Markt. Zambon bietet dank ihrer vollständig integrierten Produktionskette, die Zach
(Zambon Chemical), einen präferierten Partner für API, Auftragssynthese und Generikaproduktion, einschließt,
hochqualitative Produkte. Zambon, mit Firmensitz in Mailand, wurde 1906 in Vicenza gegründet. Das Unternehmen ist in
19 Ländern mit mehr als 2.700 Arbeitnehmern vertreten und verfügt über Fertigungsbetriebe in Italien, der Schweiz,
Frankreich, China und Brasilien. Zambon-Produkte werden in 84 Ländern vermarktet. Details zu Zambon unter
www.zambongroup.com
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Medien
Investoren und Analysten
Zambon
Luca Primavera - CCO
Tel.: +39 02 66524491
Mobil: +39 335 7247417
Email: [email protected]
Newron
Stefan Weber - CEO
Tel.: +39 02 6103 46 30
Email: [email protected]
Italien
Milva Naguib
Tel.: +39 02 66524095
Mobil: +39 3459215675
Email: [email protected]
US WorldMeds
P. Breckinridge Jones – CEO
Tel. : +1 502.815.8101
Email : [email protected]
Newron
Stefan Weber - CEO
Tel.: +39 02 6103 46 30
Email: [email protected]
UK/Europa
Julia Phillips
FTI Consulting
Tel.: +44 (0)20 3727 1000
UK/Europa
Julia Phillips
FTI Consulting
Tel.: +44 (0)20 3727 1000
Schweiz
Martin Meier-Pfister
IRF Communications
Tel.: +41 43 244 81 40
Schweiz
Martin Meier-Pfister
IRF Communications
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Deutschland
Anne Hennecke
MC Services AG
Tel.: +49 211 52925222
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Deutschland/Europa
Anne Hennecke
MC Services AG
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USA
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Tel.: +1 617 374 8800, Ext. 104
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USA
Beth Kurth
LaVoieHealthScience
Tel.: +1 617 374 8800, Ext. 106
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Wichtige Hinweise
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(1) die Fähigkeit von Newron, ihre Geschäftsfelder weiterzuentwickeln und auszubauen, die Entwicklung ihrer aktuellen
Produktkandidaten erfolgreich abzuschließen, laufende und zukünftige Kollaborationen zur Entwicklung und Vermarktung
ihrer Produktkandidaten mit Erfolg zu führen und die Kosten (einschließlich Personalkosten) zu senken, (2) den Markt für
Arzneimittel zur Behandlung von Erkrankungen des ZNS und von Schmerzen, (3) die erwartetenzukünftigen Erträge,
Investitionen und finanziellen Ressourcen von Newron und (4) diesen Aussagen zugrundeliegende Hypothesen. In
manchen Fällen können diese Aussagen und Hypothesen anhand von Begriffen wie "werden", "voraussehen", "schätzen",
"erwarten", "prognostizieren", "beabsichtigen", "planen", "vermuten", "abzielen" und anderen Wörtern und Begriffen mit
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