創薬臨床研究推進ユニットでは次の三つのプロジェクトからなる研究を行っています。・核酸医薬創成プロジェクトアンチセンス核酸を題材に、新規な循環器系疾患の治療薬を目指し、新規人工核酸の合成研究，候補配列の設計や薬効評価といった創薬研究を、学内外の研究機関との共同研究や創薬臨床研究推進ユニット内での連携によって実施しています。また、高機能性人工核酸分子を用いた標的組織への効率的送達の研究を推進し、「創薬基盤技術力」の養成や研究者の育成に取り組んでいます。・核酸医薬評価科学プロジェクト核酸医薬に限らず医薬品の実用化には、品質の担保、並びに安全性や動態の評価は必須であり、実用化を促すためには、ガイドラインの整備が必要不可欠なものになります。そこで我々は、核酸医薬の品質や安全性の評価方法における現状や課題の調査研究を通して、実現可能な核酸医薬の評価基準構築に向けた基盤づくりを推進しています。また、一連の研究を通して、創薬に必要な薬事戦略能力の養成やレギュラトリーサイエンス研究者の育成にも取り組んでいます。・核酸医薬臨床薬事プロジェクト核酸医薬の実用化を促進することを目標に、学内外との共同研究や創薬臨床研究推進ユニット内での連携の下、特にアンチセンス核酸を例として、臨床試験におけるリスク−ベネフィット評価、ヒト初回投与量の設定方法や投与計画の調査と検討など早期臨床試験も含めて、臨床試験実施に関する調査研究を行っています。また、この調査研究を通して、核酸医薬の臨床的な評価基準の基盤構築を推進しつつ、「創薬臨床力」や「薬事戦略能力」をキーワードに人材の育成に努めています。創薬臨床研究推進ユニット核酸医薬創成PJ 新規人工核酸の合成研究標的遺伝子の解析核酸医薬の設計スクリーニング薬効評価核酸医薬評価科学PJ 核酸医薬臨床薬事PJ 品質評価法の構築リスクーベネフィット評価の調査品質担保及び管理法の調査研究ヒト初回投与量の設定法検討安全性試験における評価法検討臨床投与計画の検討動態評価臨床試験計画の調査と検討実施戦略の検討有害事象調査ガイダンス策定の基盤構築能力の養成創薬基盤技術力創薬臨床力薬事戦略能力促進と発展レギュラトリーサイエンス研究核酸医薬の実用化