Onderzoek: 62 Titel Engels: Phase II trial of the addition of

Onderzoek:
Titel Engels:
62
Phase II trial of the addition of gemcitabine to 131I-MIBG therapy in
pediatric patients with relapsed or progressive neuroblastoma
Titel Nederlands:
Fase II onderzoek naar het nut van toevoeging van een nieuw medicijn aan de
bestaande therapie voor kinderen met terugkerend of uitgezaaid neuroblastoom
Centrum:
Emma Kinderziekenhuis - AMC Amsterdam
Startjaar:
2011
Looptijd:
4 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 179.458
Introductie
Een neuroblastoom is een tumor van het onwillekeurige zenuwstelsel. Dit zenuwstelsel kunnen we niet zelf activeren en stimuleren en zorgt
onder anderen voor de spijsvertering en het regelen van de bloeddruk. Een neuroblastoom kan overal in het lichaam ontstaan, maar begint
meestal in de bijnieren die onderdeel uitmaken van het onwillekeurige zenuwstelsel. Neuroblastoom komt alleen bij kinderen voor en ontstaat
meestal voor het vijfde levensjaar.
Neuroblastomen kunnen zich presenteren in verschillende stadia, afhankelijk van hoe uitgezaaid de tumor is. Uitgezaaid neuroblastoom wordt
in Nederland ongeveer 25x per jaar vastgesteld, en heeft een genezingskans van minder dan 25%. Het is daarom belangrijk om voor deze
vorm van kinderkanker nieuwe behandelingen te ontwikkelen.
Gemcitabine is een nieuw anti-kanker medicijn dat nog niet wordt toegepast in de behandeling van het neuroblastoom, maar wel vaak gebruikt
wordt in de behandeling van volwassenen met kanker. Bij volwassenen zien we dat dit medicijn de gevoeligheid van een tumor voor bestraling
kan versterken (radiosensitisatie). Uit laboratoriumstudies is daarnaast gebleken dat neuroblastoomcellen gevoelig zijn voor dit medicijn.
Neuroblastoomcellen hebben de bijzondere eigenschap dat ze het stofje MIBG op kunnen nemen, terwijl alle andere cellen in het lichaam dat
niet kunnen. Als we een kleine dosis radioactiviteit aan dit stofje koppelen kunnen we op die manier de tumor van binnenuit bestralen. Er wordt
nu al gebruik gemaakt van deze methode bij de behandeling van het neuroblastoom. De werkzaamheid zou echter toe kunnen nemen als we
tegelijkertijd het medicijn gemcitabine geven, omdat het effect van de bestraling van binnenuit dan versterkt wordt. Dat willen we in deze studie
uitzoeken.
De studie zal verricht worden in meerdere centra in Nederland en Duitsland. Kinderen van 1-18 jaar met een terugkerend neuroblastoom of een
neuroblastoom die niet voldoende gereageerd heeft op de huidige behandeling kunnen aan het onderzoek deelnemen.
Als blijkt dat de behandeling veilig is en effect heeft op neuroblastoom kan dat de genezingskans van kinderen met neuroblastoom verbeteren.
Stichting Kinderen Kankervrij werft fondsen voor onderzoek naar kinderkanker in Nederland
Stand van zaken
Het AMC nam als eerste deel aan deze studie. Later verkreeg ook het Erasmus MC toestemming de studie te starten. Met uitzondering van
Nijmegen kunnen nu via alle centra in Nederland patiënten deelnemen aan de studie. In 2011 namen er in totaal 3 patiënten deel aan dit
onderzoek. Het totaal aantal patiënten dat deel gaat nemen bedraagt maximaal 66. Met het meedoen van 3 centra in Duitsland verwacht men
dat er in 2012 in totaal 12 patiënten zullen deelnemen. Na 6 patiënten zal er een veiligheidsanalyse plaatsvinden door 2 onafhankelijke clinici
en 1 statisticus die voor dit project is aangesteld.
Stichting Kinderen Kankervrij werft fondsen voor onderzoek naar kinderkanker in Nederland

Download Report