資料３-１ 「疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究」事業について 文部科学省研究振興局ライフサイエンス課 疾患特異的ｉＰＳ細胞を活用した難病研究 事業概要 【概要】 文部科学省、厚生労働省が協働して、疾患特異的ｉＰＳ細胞を用いて疾患発症機構の解明、創薬研究や予防・治療法の開発等を推進す ることにより、ｉＰＳ細胞等研究の成果を速やかに社会に還元することを目指す。 【ポイント】 共同研究拠点：難治性・希少性疾患に着目して拠点を採択し、文部科学省および厚生労働省の採択機関が共同研究等を実施。 ○文部科学省：疾患特異的iPS細胞の樹立・分化に関する技術の普及や、疾患特異的iPS細胞を用いた研究を個別機関と共同で実施 ○厚生労働省：疾患特異的iPS細胞を用いた臨床研究 樹立拠点：幅広い疾患のiPS細胞を樹立。 樹立拠点 寄託 共同研究拠点 疾患・創薬研究機関 研究機関 医療機関 疾患・創薬研究機関 【厚労省難病班】 研究機関 全国の研究機関等から体細胞の提供を受け、 疾患特異的iPS細胞を樹立、バンクに寄託 神経系拠点、 循環器系拠点, etc. 疾患iPS細胞バンク 高品質な疾患iPSバンクの充実、 国内での疾患、創薬研究の促進 原因の解明、 検査法等の開発 公開、配布 難治疾患克服研究事業との連携で、難治性 疾患・希少性疾患の疾患研究、創薬を実施 参画・連携 製薬企業 疾患iPS細胞による創薬、疾患研究の促進 2 疾患特異的iPS細胞技術の普及 治療法や治 療薬の開発 （実施主体） 平成24年度：文部科学省 平成25・26年度：科学技術振興機構 平成27年度～：日本医療研究開発機構 2 疾患特異的ｉＰＳ細胞を活用した難病研究 樹立拠点 拠点機関 患者体細胞および患者情報の戦略的収集、体細胞からのiPS細胞樹立、 樹立細胞の品質確認、体細胞提供者へのiPS提供、バンクへの寄託 本事業研究費で実施 寄託 疾患特異的iPS細胞 疾患特異的iPS細胞 患者情報 疾患特異的iPS細胞 疾患iPS細胞バンク 線維芽細胞 線維芽細胞 患者情報 提供 提供 患者情報 研究機関 医療機関 提供 提供 提供 目的細胞への分化、 疾患研究は提供者 自身で実施 研究機関 研究機関 目的細胞への分化、 疾患研究は提供者 自身で実施 研究機関 3 品質を確認した疾患特異的iPS細胞を必要な患者情報とともに、なるべく多くバンクに寄託 3 疾患特異的ｉＰＳ細胞を活用した難病研究 共同研究拠点 拠点機関、難治性疾患研究班、製薬企業で共同研究グループを形成 拠点機関 疾患特異的iPS樹立、目的細胞への分化誘導、細胞提供、iPS技術の技術移転 本事業の研究費で実施 細胞、ノウハウ、 人員等 神経細胞 神経細胞 神経細胞 研究者 難治性疾患研究班 厚労省難治性疾患研究班 厚労省難治性疾患研究班 厚労省難治性疾患研究班 「ＯＯ病に関する研究」 「△△病に関する研究」 「××病の治療法の研究」 「連携・支援」 体細胞提供、疾患iPS細胞由来の分化細 胞を用いた疾患研究、創薬研究 製薬企業 厚労科研費で実施 製薬企業 病態解明・創薬 「参画」 製薬企業 ※特に創薬を重視 各拠点は、以下の分野のうち一つを中心的に担当 4 １．神経疾患（感覚器を含む） ２．循環器疾患 ３．血液系疾患 ４．骨・軟骨・筋肉系疾患 ５．その他 4 疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究 PS・PO体制 （平成27年度） ＰＳ ＰＯ ＰＯ 葛原 茂樹 鈴鹿医療科学大学 看護学部 看護学科 教授 小林 健一郎 国立成育医療研究センター研究所 造血腫瘍発生研究室 室長 吉松 賢太郎 エーザイ株式会社 ｼﾆｱｻｲｴﾝﾃｨﾌｨｯｸｱﾄﾞﾊﾞｲｻﾞｰ 5 疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究 実施課題 （平成27年度） 樹立拠点 全国の研究機関等から体細胞の提供を受け、疾患特異的iPS細胞を樹立、バンクに寄託する拠点（1拠点） ○京都大学（山中） 疾患特異的iPS細胞樹立促進のための基盤形成 共同研究拠点 難治疾患克服研究事業との連携で、難治性疾患・希少性疾患の疾患研究、創薬研究を実施する拠点（5拠点） ○京都大学（井上） 高品質な分化細胞・組織を用いた神経系および視覚系難病のｉｎ ｖｉｔｒｏモデル化と治療法の開発 ○慶應義塾大学（岡野） 疾患特異的iPS細胞技術を用いた神経難病研究 ○東京大学（森田） iPS細胞を用いた遺伝性心筋疾患の病態解明および治療法開発 ○京都大学（戸口田） 疾患特異的iPS細胞を活用した筋骨格系難病研究 ○京都大学（中畑） 難治性血液・免疫疾患由来の疾患特異的iPS細胞の樹立と新規治療法開発 6 疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究 実施体制 （平成27年度） 寄託 樹立拠点 京都大学 （山中 伸弥） 共同研究拠点 ＰＯ 小林 健一郎 ＰＳ 葛原 茂樹 ＰＯ 理化学研究所 バイオリソースセンター 公開、配布 寄託 京都大学 （井上 治久） 厚生労働省 難治性疾患克服研究事業 慶應義塾大学 （岡野 栄之） 厚生労働省 難治性疾患克服研究事業 東京大学 （森田 啓行） 厚生労働省 難治性疾患克服研究事業 京都大学 （戸口田 淳也） 厚生労働省 難治性疾患克服研究事業 京都大学 （中畑 龍俊） 厚生労働省 難治性疾患克服研究事業 吉松 賢太郎 7 ｉＰＳ細胞研究ロードマップ（抜粋） H24 H25 H26 H27 H28 H29 :5年後 H30 H31 H32 （参考） H33 H34：10年後・・・ （３）革新的幹細胞操作技術による器官再生技術の確立 ・ｉＰＳ細胞から分化させた上皮組織の立体培養による立体器官構築開発 ・ｉＰＳ細胞から分化させた組織幹細胞の大量培養に必要な増殖環境解明 ・ｉＰＳ細胞から網膜、下垂体、腸管上皮、膵島、肝臓、角膜などの立体器官構築技術確立 ・ｉＰＳ細胞から分化させた組織幹細胞の大量培養技術確立 ・短期間で目的の分化細胞を産生する培養方法開発 ・ｉＰＳ細胞とは異なる細胞リプログラミング技術（ダイレクトリプログラミング等）の開発 ・歯胚、肺組織、腎臓組織、大脳、小脳、副甲状腺、副腎などの立体器官構築技術確立 ・立体器官の形、大きさや器官内血管造成等の制御技術確立 （４）疾患研究・創薬のための疾患特異的ｉＰＳ細胞作製・評価・バンク構築 ・ｉＰＳ細胞を作製すべき疾患の整理と作製 ・各疾患の研究者へのｉＰＳ細胞に関する技術講習 ・疾患特異的ｉＰＳ細胞バンクの整備 ・疾患特異的ｉＰＳ細胞の研究者への配布 ・疾患特異的ｉＰＳ細胞を用いた病態解明 ・創薬に利用できる毒性評価系の産業応用 ・疾患研究用ｉＰＳ細胞の作製方法の確立・最適化 ・疾患研究用ｉＰＳ細胞の評価方法の確立 ・疾患特異的ｉＰＳ細胞バンクの充実 ・疾患特異的ｉＰＳ細胞の立体培養技術の確立 ・疾患特異的ｉＰＳ細胞の活用による新規薬剤等の臨床応用 8 本日の論点 ○疾患特異的iPS細胞を用いた病態解明及び創薬の推進方策について ＜疾患特異的iPS細胞の病態再現性の向上＞ ・個々の疾患に対して、樹立したiPS細胞から適切に病態を反映する目的細胞 を再現性よく作製するための研究開発を更に推進すべきではないか。 ＜病態解明及び創薬研究の加速に向けて＞ ・共同研究拠点においても、病態解明及び創薬研究に積極的に取り組むべき ではないか。 ・連携機関をはじめとする外部の機関に対して、知的財産に配慮しつつ、共同 研究拠点の研究基盤を活用した更なる技術的サポートや技術移転が必要で はないか。 ・共同研究拠点のみならず、連携機関をはじめとする外部の機関においても、 iPS細胞の維持や分化誘導に必要な体制の整備を促進するべきではないか。 ＜疾患特異的iPS細胞バンク＞ ・病態解明及び創薬研究の加速に向けて、疾患特異的iPS細胞バンク（理化学 研究所バイオリソースセンター）の充実を図るべきではないか。 9
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