Life Sciences-Magazin I 21. Jahrgang 6/2015 Interview ISSN 1435-5272 | A 49017 Rodger Novak im Gespräch über die Goldgräberstimmung im Genome Editing und die Zukunft von Crispr Therapeutics Deutsche Börse: Neues Venture Network soll Unternehmen und Investoren zusammenbringen Pro & Kontra: Werden Orphan Drugs in Europa auf einer zu dünnen Datenbasis zugelassen? SPEZIAL: Biomanufacturing – Wachstumsmarkt zwischen Masse und Klasse E B O R P LESE Langzeitüberleben mit Krebs Investoren stürzen sich auf Immuntherapien Bei Amgen sind biologische Arzneimittel in Qualität verwurzelt und werden von Zuverlässigkeit genährt. Eine solide Qualitätskontrolle und zuverlässige Versorgung sind genau so wichtig wie wissenschaftliche Innovationen. Seit mehr als drei Jahrzehnten wird bei Amgen jedes Medikament mit Engagement, Leidenschaft und dem Streben nach Perfektion hergestellt. Darum finden Sie bei Amgen die Biologika, die für die Behandlung Ihrer Patienten so enorm wichtig sind. Und das auch für die zukünftigen Generationen. Weitere Informationen über Amgens Engagement für eine gleichbleibende 8\HSP[p[\UKa\]LYSpZZPNL=LYZVYN\UNÄUKLU:PL\U[LY biotechnologybyamgen.de. ©2013 Amgen Inc. Alle Rechte vorbehalten. AMG-DEU-AMG-021-2014-January-P (1/2014) Intro Editorial › Gruselig! Ein altmodisches Wort, doch passt es hier genau: Als ich vor einem Monat an dieser Stelle die düstere Befürchtung aufschrieb, dass es über kurz oder lang einen „genom-editierten“ Menschen geben könnte, dauerte es nur wenige Tage, bis die Meldung um die Welt ging: Chinesische Wissenschaftler haben das Genom menschlicher Embryonen manipuliert (siehe Seite 54). Damit schaffte es die CRISPRCas9-Technik selbst in die Publikumsmedien. Wenn auch die Versuche nicht sonderlich erfolgreich waren, der sprichwörtliche Rubikon ist trotzdem überschritten. Eine weltweite bioethische und biopolitische Debatte ist jetzt notwendig und überfällig. Während führende Wissenschaftler bereits damit begonnen haben, rührt sich in der Politik bislang wenig. Dabei kommt die Andreas Mietzsch Entwicklung eigentlich nicht überraschend: Schon 1997 wurHerausgeber de in dem amerikanischen Science-Fiction-Film „Gattaca“ eine Zukunft gezeigt, in der genetisch optimierte Menschen Vorrang vor natürlich entstandenen genießen. Man stelle sich nun Szenarien vor, in denen atavistische Rassisten mit oder ohne religiösem Hintergrund nicht nur „andersartige“ Menschen ermorden, sondern ihre Vorstellungen von einem idealen Menschen mit biotechnischen Methoden realisieren. Man denke nur an das irre Projekt „Lebensborn“ der Nationalsozialisten. Indes, die unglaubliche Komplexität menschlichen Seins und Verhaltens dürfte uns noch einmal einen kurzen Aufschub gewähren – schließlich ist unser Genom zwar entziffert, aber noch lange nicht in Gänze entschlüsselt. Doch die Zeit drängt. CRISPR-Cas9 ist eine vielversprechende Technik, mit der viel Gutes erreicht werden kann. Zudem wird sie dafür gerühmt, dass sie sehr einfach anzuwenden sei. Letzteres wissen jetzt aber auch diejenigen Fanatiker jedweder Couleur, die sich im Besitze der allein seligmachenden Weisheit wähnen. Da liegt die Gefahr! › Auf den Biotechnologietagen in Köln war Bioökonomie ein Thema von vielen (s. S. 62). Begrüßenswert ist die Forderung von Prof. Dr. Joachim von Braun, Co-Vorsitzender des Bioökonomierates, den Begriff Bioökonomie um den roten Sektor zu erweitern, also Biomedizin und -pharma. Als der zunächst KBBE (knowledge-based bioeconomy) lautende Terminus nach 2008 von Brüssel aus seinen Weg nahm, wurde der „rote“ Bereich bewusst außen vor gelassen, weil letzterer bereits seit langem intensiv gefördert wurde und unter der neuen Fahne eher nachhaltige Agrar- und Industrieprojekte unterstützt werden sollten. In den USA zum Beispiel wurde diese inhaltliche Amputation nie vorgenommen. Hierzulande hat sich der Begriff Bioökonomie, obwohl er an sich selbsterklärend ist, bislang überraschend wenig in der Öffentlichkeit durchgesetzt. Auch deshalb sollte die Korrektur dieser semantischen Krücke schnellstens vorgenommen werden. Eher eine schwache Vorstellung war wohl die Podiumsdiskussion zur Bioökonomie in Köln. Hier zeigte sich, dass auch prominente Protagonisten manchmal nicht auf der Höhe der Zeit sind. Die Moderation eröffnete mit Gentechnikfragen (die bei der Bioökonomie nun wirklich nicht im Vordergrund stehen), dann schwadronierte der Vorsitzende einer biotechnologischen Interessenvertretung (!) darüber, ob man die Bioökonomie überhaupt brauche, wenn doch in Zukunft mit Hilfe der Solarenergie CO2 technisch aus der Luft abgeschieden und zu Produkten verarbeitet werden würde. Die beste Figur machte ausgerechnet eine GreenpeaceMitgründerin und ehemalige grüne Umweltministerin, die sachlich argumentierte und mit belastbaren Daten und Fakten eine Lanze für die Bioökonomie brach. Wer sich bioökonomisch selbst auf den neuesten Stand bringen und mit der grundsätzlichen Frage beschäftigen möchte, ob die Bioökonomie ein Irrweg oder eine industrielle Revolution ist, der sollte am 23. Juni in die Akademie der Konrad-Adenauer-Stiftung in Berlin gehen (siehe S. 75). Dort diskutieren auf Einladung der BIOCOM AG und des IWBio e.V. Fachleute ganz verschiedener Provenienz, wie es zehn Jahre nach dem legendären Auftaktkongress „Weiße Biotechnologie“ um die Sache steht und ob die Bioökonomie eine Zukunft hat. So unterschiedliche Akteure wie Franz-Theo Gottwald, der Autor des umstrittenen Buches „Irrweg Bioökonomie“, oder Holger Zinke, Umweltpreisträger und Unternehmer, versprechen einen interessanten Abend mit anschließendem ‚Networking‘ zum Thema. www.transkript.de Itranskript I Nr. 6 I 21. Jahrgang 2015 BIOTECHNICA Marketplace Bioeconomy – an jedem Stand frische Ideen. ■ Entdecken Sie die neusten Trends und Innovationen der Bioeconomy ■ Erweitern Sie Ihr Netzwerk um Kontakte aus der Lebensmittel-, Chemie-, Bau- und IT-Branche ■ Diskutieren Sie im Forum mit Experten über aktuelle Themen wie Bioplastics, Nutritional Products, The „green side of building“ und Computing with biomolecules 6.– 8. Oktober 2015 Hannover ▪ Germany www.biotechnica.de/de/bioeconomy Trends : us im Fok ace l p t e Mark omy n o Bioec Inhalt Krebsimmuntherapie Inhaltsverzeichnis Politik Aktuelles in Kürze: IMBA / Evolva / Affimed / GVO-Kennzeichnung / Syngenta 6 Pharma-geführtes IMI-Konsortium will Nachweis vagabundierender Krebszellen im Blut standardisieren 57 Wirtschaft Patentkommentar Börse aktuell 16 17-19 Neuroforscher stellen Translationsprojekte auf Campus Biotech in Genf vor 23 8 Morphosys kauft Lanthio; Dauer neuer Omeicos-Chef; Bayer wird Investor bei Flagship Ventures Fund V Regionales SHS hält 125 Mio Euro für die Life Sciences bereit; Diskussion auf Re:publica-Konferenz zu Googles Knowledge Graph Health 25 i. Teil Tübinger MPG-Forscher stellt PrimatenExperimente ein; Berliner Forscher stoppen Migration von Brustkrebszellen; Fliegen als hochwertige Biomasselieferanten 53 ii. Teil eli lilly und Genmab sind Biontechs Wunschpartner Bei der Suche nach Tumortargets und passenden T-Zell-Rezeptoren setzen sowohl der Pharmakonzern Eli Lilly als auch die Biotech-Firma Genmab (beide USA) auf das Know-how von Biontech 13 iii. Teil Über Göttingen nach europa Zwei US-Krebsspezialisten stecken frisches Börsenkapital in europäische Biotech-Firmen Durch den Kauf der Stage Cell Therapeutics in Göttingen sicherte sich Juno Therapeutics beispielsweise eine Aufreinigungstechnologie für T-Zellen Im März hatte Kite Pharma bereits in den Niederlanden zugegriffen Hinter beiden Start-ups stecken dabei Münchener Expertise und deutsches Kapital 14 I4 LESEPROBE Gründergeist: Aquila Biolabs GmbH 26 Ticker: Klinische Studien 51 Mixer: |tk persönlich, Kapital-O-Meter 52 Wissenschaft Genome Editing von Keimbahngenen geht weiter Europäische Kommission öffnet Markt für Produkte aus 19 transgenen Pflanzen 59 24 Biotech-Unternehmen und Pharmafirmen liefern sich auf dem Feld der Krebsimmuntherapien ein heißes Kopf-an-Kopf-Rennen Es geht um den besten wissenschaftlichen Ansatz und die beste klinische Strategie Dabei bringen sich auch immer mehr deutsche Firmen in Position Das zeigen jüngste Übernahmen deutscher Firmen wie Stage Cell Therapeutics und neue Kooperationen wie die der Mainzer Biontech mit Eli Lilly und Genmab „Feuerwerk an neuen therapeutischen Ansätzen” Wer arbeitet mit wem an welchem Projekt? – Ein Überblick der spannendsten Therapieansätze mit CAR-T, TCR und Checkpoint-Inhibitoren 8 Streit um neue EU-MedizinprodukteRegelung; Parlament setzt sich für EU-Verbot von Klonfleisch ein; Freude über EFSI; EU-Plastiktütenverbot abgesegnet 58 Bioökonomie-Konferenz in Halle wird europäisch; Demonstration gegen Berliner Tierversuchslabor; Roche nimmt neues Produktionszentrum in Betrieb Neuer Besucherrekord bei den Deutschen Biotechnologietagen in Köln 62 Gründerwerkstatt in Heidelberg; Best-of-Biotech-Awards gehen an vier österreichische Start-ups; Bayern startet neue BioökonomieInitiative 64 Gastbeitrag: Technologietrends in der Onkologie-Diagnostik 65 Verbände 54 Achillesferse von resistenten Tuberkeln unter der Lupe; Neue DFG-Schwerpunktprogramme; Additive für Plastikabbau wirkungslos; Genexpressionssignatur zeigt das Risiko für erhöhten Blutdruck 56 61 66-69 Service Personalia Termine Index Bücher Letzte Seite 70 71 72 73 74 Venture Network der Deutschen Börse zur Wachstumsfinanzierung wird konkret 16 Im Juni soll das „Deutsche Börse Venture Network“ an den Start gehen Selbsterklärtes Ziel ist das Auflösen „struktureller Zugangsund Informationsdefizite“ im Bereich der Wachstumsfinanzierung Die Deutsche Börse will sich damit als Katalysator beweisen Das Venture Network organisiert eine nichtöffentlichen Onlineplattform zur Anbahnung von Finanzierungsrunden sowie verschiedene Veranstaltungen zum Thema Itranskript I Nr. 6 I 21. Jahrgang 2015 Abb.: Roche (oben); Epizentrum/ CC BY-SA 3.0 über Wikimedia Commons (unten) TiTel Pro & Kontra zu 60 Orphan-Drug-Zulassung Investoren setzen 20 bei CRISPR auf Risiko Fast 60 Mio. Euro hat Crispr Therapeutics von Investoren erhalten. Neben Finanzinvestoren setzen auch Biotech-Schwergewicht Celgene und Pharmagigant GlaxoSmithKline über ihre jeweiligen Investorenvehikel auf das Rennpferd aus Basel. Das Potential der Präzisionsgenscheren erscheint ihnen verlockend – trotz der Möglichkeit eines Patentkrieges mit GenomeEditing-Rivalen aus den USA. |transkript sprach mit CEO Rodger Novak (Foto) über dessen Pläne mit Crispr Therapeutics und die Zukunft des Therapiefeldes. Novak stellt dabei klar, dass seine Firma alles andere als ein klassisches Start-up ist und mit dem eingeworbenen Geld mehr als nur ein oder zwei Projekte vorantreiben will. In zwei Jahren könnte die Millionensumme schon aufgebraucht sein. Durch den Fall des Gentherapie-Pioniers Uniqure sind Schnellzulassungen für Arzneien gegen seltene Erkrankungen ins Fadenkreuz geraten. Was ist das richtige Maß statistischer Evidenz? Prof. Dr. Wolf-Dieter Ludwig, Vorsitzender der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft, fordert, die Anforderungen an die Zulassung von Orphan Drugs zu erhöhen. Darüber hinaus sollen auch wissenschaftliche Erkenntnisse zu patientenrelevanten Endpunkten und Vergleichsstudien mit therapeutischen Alternativen verlangt werden. Dr. Siegfried Throm vom Verband forschender Arzneimittelhersteller verteidigt das bestehende System: „Orphan Drugs stehen insgesamt nicht in dem Ruf, nach der Zulassung mangelnde Wirksamkeit oder inakzeptable Nebenwirkungen zu offenbaren.“ Wir bringen Ihre Idee zum Erfolg Wir bringen Ihre Startspritze für junge zum Erfolg Erfolg Idee zum Technologieunternehmen Startspritze für für junge Der High-Tech Gründerfonds ist Ihr Technologieunternehmen Technologieunternehmen Partner in der Frühphasennanzierung: Wir unterstützen bei der unternehmerischen Der High-Tech High-TechSie Gründerfonds ist Ihr Ihr Der Gründerfonds ist Umsetzung vonFrühphasenfinanzierung: Innovationen von der UnPartner in der Wir Partner in der Frühphasennanzierung: Wir unterstützen Sie bei der ternehmensgründung bisunternehmerischen zur erfolgreichen unterstützen Sie bei der unternehmerischen Umsetzung von Innovationen von der UnMarkteinführung. Umsetzung von Innovationen von der Unternehmensgründung bis zur erfolgreichen Neben Kapital stehen wir mit Know-how, Markteinführung. ternehmensgründung bis zur erfolgreichen umfangreichen Netzwerken und akkrediNeben Kapital stehen wir mit Know-how, Markteinführung. tierten CoachesNetzwerken an Ihrer Seite, in Ihrem umfangreichen undum akkrediNeben Kapital stehen wir mit Know-how, tierten Coaches an Ihrer Seite, in Ihrem Unternehmen nachhaltig Werte um zu stiften. umfangreichen Netzwerken und akkrediUnternehmen nachhaltig Werte zu stiften. tierten Coaches an Ihrer Seite, um in Ihrem Unternehmen nachhaltig Werte zu stiften. SPEZIAL Biomanufacturing Abb.: Sartorius (unten); Marco2811/fotolia.de (Mitte); CRISPR Therapeutics (oben) Die Auftragsfertigung von Biopharmazeutika bleibt auch in Zukunft ein Markt, der zweistellig wächst. Doch wohin geht die Entwicklung? |transkript stellt die Trends vor: 29 Intro: Kunststoff schlägt Edelstahl – aber nicht immer 30 Marktüberblick: Problemlöser sind gefragt 42 Interview: Konstantin Matentzoglu von der Baseler Celonic AG will die Firma neu positionieren 44 Nachrichten: Lonza partnert mit Nikon; Sartorius kauft Bio Outsource; Mymetics führt europäisches VakzineKonsortium an 46 ACHEMA: Wie die Industrie 4.0 in der Biotech-Welt Einzug hält Schlegelstraße 2 | 53113 Bonn Telefon: +49 (0)228-82300-100 Telefax: +49 (0)228-82300-050 E-Mail: [email protected] Schlegelstraße 2 | 53113 Bonn ht tp: //+49 www.high-tech-gruenderfonds.de Telefon: (0)228-82300-100 Telefax: +49 (0)228-82300-050 E-Mail: [email protected] gie r re wa nce Ene tion ht tp: // www.high-tech-gruenderfonds.de cie e of t on a S S c ati e tom ogien Life Scien ie c nik Au l mu mmer ials Chem u & chno tware m r a o e o b t c Te n ek of Ma gie & Tel nd eine ische lle S h o & c l e u t s o opt ustr i Ma hn rne edien c e e t d t M in In e no rgi re Na nce Ene tion twa cie ce a S Sof ation m e to ogien ien ie Lif ik e Au I N V E S T O RmuEnN mDerEc S H I G H -alTs SEc C H em G R Ü N D EaRu &F O cNhnDolS wI aIre i t b kom e-com e ter e & Ch T n e a l e e Sof M i n Te d chi ptisch r ielle log t & n un s o e a n t n o M us die er ech Me ind Int not Na INVESTOREN DES HIGH-TECH GRÜNDERFONDS II Itranskript I Nr. 6 I 21. Jahrgang 2015 Wirtschaft Omeicos Dauer neuer Chef | Die Omeicos Therapeutics GmbH hat seit Mitte April einen neuen Geschäftsführer. Mit Ulrich Dauer hat ein Urgestein der deutschen Biotech-Branche bei dem Berliner Herzspezialisten angeheuert. Omeicos entwickelt synthetische Derivate natürlicher Metabolite von Omega-3-Fettsäuren. Ein besonderes Augenmerk legen die Forscher dabei auf sogenannte CYP-Eicosanoide. Die niedermolekularen Wirkstoffe sollen bei Patienten mit Vorhofflimmern eingesetzt werden. „Unsere Substanzen haben eine höhere Bindungsaffinität zu ihren Targets und eine vorteilhafte PharAnzeige Übernahme Morphosys kauft Lanthio Lanthios beteiligt. Nun wurden die anderen Anteilseigner ausgezahlt, darunter INKEF Capital, BioGeneration Ventures und Hanzepoort. „Jetzt ist der ideale Zeitpunkt gekommen, um […] die Weiterentwicklung dieses spannenden Programms zu sichern“, sagte Simon Moroney, Vorstandsvorsitzender von Morphosys. Lanthio war 2012 das erste Unternehmen, an dem sich Morphosys mit Eigenkapital direkt beteiligte. Finanzvorstand Jens Holstein will die damals begonnene Innovation-Capital-Initiative weiterführen: „Wir werden auch weiterhin nach Möglichkeiten Ausschau halten, in biopharmazeutische Start-ups zu investieren und mit ihnen zusammenarbeiten – zur Stärkung unserer Fähigkeiten in der Wirkstoffentwicklung und um das firmeneigene Medikamentenportfolio auszubauen.“ makokinetik“, grenzt Dauer Omeicos‘ Arzneikandidaten von nativen Omega-3-Fettsäuren ab, wie sie in Nahrungsergänzungsmitteln vorkommen. Zudem würden Patienten, die zu wenig CYP450 bilden, ohnehin nicht von einer Einnahme natürlicher Fettsäuren profitieren. „Wir wollen nun die Leitsubstanzen, die identifiziert worden sind, zügig Richtung Klinik entwickeln“, erläutert Dauer. Der ehemalige 4SC-Chef hat seine neue Stelle unmittelbar nach dem Abschluss einer Serie-A-Finanzierungsrunde über 6,2 Mio. Euro angetreten. „Die Anerkennung für den geglückten Abschluss der Finanzierungsrunde gebührt allein dem bestehenden Team“, betont Dauer. Auf weitere Erfolge kann nun gemeinsam hingearbeitet werden. Wagniskapital Bayer wird Investor bei Flagship Ventures Fund V Seit April Omeicos-Chef: Ulrich Dauer Über eine Beteiligung am Wagniskapitalfonds Flagship Ventures Fund will die Bayer AG ihrer Sparte Cropscience den Zugriff auf neue Technologien im Agrarbereich sichern. Bisher waren die Fonds des US-amerikanischen Anbieters vor allem auf Start-ups im Bereich Gesundheit fokussiert. Zusammen mit Bayer soll beim Flagship Ventures Fund V nun vermehrt auf Ideen aus dem Bereich Nachhaltigkeit im Energie-, Wasser-, Landwirtschafts- und Ernährungssektor geachtet werden. Zu den strategischen Investoren gehören neben Bayer auch AstraZeneca und Nestlé Health Science. Das Gesamtvolumen des im März geschlossenen fünften Fonds liegt bei rund I 24 LESEPROBE 537 Mio. Euro. Mit welcher Summe sich Bayer beteiligt, wurde zunächst nicht bekannt. „Mit steigendem Schädlingsdruck, zunehmenden Witterungsschwankungen und neuen Verbrauchervorlieben brauchen die Landwirte neue Lösungen zur Steigerung der Erträge und der Qualität“, sagte Liam Condon, Vorstandsvorsitzender von Bayer Cropscience. Hier setze die neue Fondsbeteiligung an. Das Interesse an der Landwirtschaft weitet sich schnell auf unterschiedliche Bereiche wie etwa Genomik, IT/Datenmanagement und Fernerkundungen aus. Mit der neuen Beteiligung will Bayer sich in diesem Bereich einen frühen Einstieg sichern. Itranskript I Nr. 6 I 21. Jahrgang 2015 Abb.: Morphosys, Omeicos Rund 20 Mio. Euro investiert die Morphosys AG in die vollständige Übernahme ihrer niederländischen Beteiligung Lanthio Pharma BV. Das Unternehmen in Martinsried erhält so Zugriff auf vier Lanthipeptid-Programme. Dabei handelt es sich um eine neuartige Wirkstoffklasse, die eine hohe Zielmolekülselektivität und verbesserte Wirkstoffeigenschaften aufweisen soll. LP2 – der am weitesten fortgeschrittene Arzneikandidat Lanthios – wird künftig von Morphosys unter der Bezeichnung MOR107 gegen diabetische Nephropathie und fibrotische Erkrankungen entwickelt. Eine klinische Phase I-Studie mit dem Molekül soll 2016 starten. Zuletzt hielt Morphosys 19,98% der Lanthio-Anteile. Morphosys hatte sich im November 2012 an einer Serie-A-Finanzierung Wissenschaft Genome editing von Keimbahngenen geht weiter CRISPR-Cas9 Obgleich Forscher weltweit das gezielte Ausschalten von Keimbahngenen des Menschen geächtet haben, wird munter weitergeforscht. Zwei Teams berichteten im April. („Menschenklonen“) generell tabu, heißt es nun, dass „es“ nicht getan werden dürfe, weil die Technologie noch nicht fehlerfrei arbeite und die medizinischen Folgen unabsehbar seien. Genome editing für Jedermann: Die CRISPR-Cas9-Technologie ermöglicht gezielte Schnitte im Genom. Gebraucht werden nur eine Zielsequenz und ein Expressionsystem für die Nuklease Cas9. Das wäre geklärt. Erst Mitte März hatten führende Köpfe des Genome editings vor Manipulationen der menschlichen Keimbahn mit Genscheren wie CRISPR-Cas9 gewarnt (vgl. |transkript 5/2014). Ende April gaben chinesische Genomingenieure der Universität Guangzhou dann die schauerliche Entwarnung: Die Technologie sei noch nicht ausgereift, berichteten die Forscher um Junjiu Huang, die das unsägliche Keimbahnexperiment an künstlich befruchteten menschlichen Eizellen tatsächlich durchgeführt hatten. Allerdings enthielten die von ihnen genutzten Zygoten drei anstelle von zwei Chromosomensätzen und bringen deshalb keine entwicklungs- und lebensfähigen Embryonen hervor (Protein & Cell, doi: 10.1007/s13238-015-0153-5). Das Schneiden des für die Beta-Thalassämie verantwortlichen Beta-Globin-Gens sei zwar in den Zygoten mit drei Vorkernen („3VK“-Zygoten) erfolgreich gewesen, erklärte Huang. Die anschließende DNA-Reparatur war aber so ineffizient, dass in den resultierenden Blastozysten manche Zellen das BetaGlobin-Gen exprimierten hätten, manche aber auch nicht. Daneben sei es zu unbeabsichtigI 54 LESEPROBE ten Schnitten („off-target“-Effekten) und dem Ausschalten des Delta-Globin-Gens gekommen. Um Erbkrankheiten vorzubeugen, müsse die Technologie erheblich verbessert werden, so das Fazit der Forscher, deren Kollege Xiaofang Sun zuvor das Erzeugen voll funktionsfähiger embryonaler Stammzellen aus den 3VKZygoten geglückt war (J Assist reProd Genet., doi: 10.1007/s10815-012-9764-4). „Wenn man dies bei normalen Embryonen versuchen will, sollte die Erfolgsquote bei fast 100% liegen“, unterstrich Huang. „Deshalb haben wir abgebrochen. Wir denken, dass die Methode noch nicht ausgereift ist.“ Obgleich entsprechende Versuche nach Embryonenschutzgesetz verboten sind, werben auch deutsche Stammzellforscher für ein internationales Moratorium des Keimbahn-Editings. Dem Ruf der Internationalen Stammzellgesellschaft ISSCR, entsprechende Arbeiten bis auf weiteres auszusetzen, folgte das German Stem Cell Network im April mit einem eigenen Papier (www.gscn.org). Neu an allen bisher veröffentlichten Aufrufen ist die Begründung für das Moratorium: War bisher die genetische Manipulation der Keimzellen Was im Menschen noch Fiktion ist, liefert in Tiermodellen für mütterlich vererbte Mitochondrienkrankheiten bereits nennenswerte Erfolge, wie ein US-Team um Juan Belmonte Ende April berichtete (C ell , 10.1016/j. cell.2015.03.051). Zur Ausprägung der Mitochondriopathien kommt es, wenn der prozentuale Anteil mutierter mitochondrialer DNA (mtDNA) eine kritische Schwelle überschreitet. Zunächst zeigten die Forscher vom Salk-Institut in La Jolla daher, dass sie durch Genome editing von Mauszygoten den Anteil mutierter mtDNA senken können. Das gezielte Schneiden der mutierten Variante führte dazu, dass bevorzugt Wildtyp-mtDNA auf die Folgegeneration weitergegeben wurde. Auch der anschließende Test in Mensch-Maus-Zygoten mit maternal vererbten Mitochondrienkrankheiten wie Lebersche optische Neuropathie, neurogene Muskelschwäche, Ataxie und Retinitis pigmentosa verlief positiv. Das Niveau der mutierten mtDNA, die die Kalifornier mittels TALEN-Technologie schnitten, sank. Die chimären Zygoten hatten sie – „wegen der Schwierigkeit, an Patientenzygoten heranzukommen“ – künstlich durch Fusion von Mausoozyten mit Zellen von Patienten erzeugt. Laut Forschungsleiter Belmonte müsse der Anteil der Mitochondrien mit der krankheitsinduzierenden Mutation lediglich um 10% bis 40% gesenkt werden, um die Krankheitssymptome zu unterdrücken. Er findet, dass die einmalige Manipulation von Patientenoozyten schonender, technisch weniger aufwendig und weniger traumatisch sei als die in Großbritannien zugelassene Mitochondrienspende (vgl. |transkript 3/2015). [email protected] Itranskript I Nr. 6 I 21. Jahrgang 2015 Abb.: Thermo Fisher Scientific Versuche laufen trotz internationaler Ächtung weiter Firmenindex Cytoswitch Cytotools IMPRESSUM Das Life Sciences-Magazin |transkript erscheint monatlich (mit zwei Doppelausgaben pro Jahr) im Verlag der BIOCOM AG Lützowstraße 33 – 36 10785 Berlin | Germany Tel.: 030/264921-0 Fax: 030/264921-11 E-Mail: [email protected] Internet: www.biocom.de Herausgeber: Dipl.-Biol. Andreas Mietzsch Redaktion: Dipl.-Biol. Thomas Gabrielczyk Dr. Bernd Kaltwaßer (V.i.S.d.P.) Maren Kühr Dr. Martin Laqua Anzeigen: Oliver Schnell, Christian Böhm, Andreas Macht Tel. 030/264921-45, -49, -54 Vertrieb: Marcus Laschke Tel. 030/264921-40 Druck: H. Heenemann GmbH & Co. KG Bessemerstraße 83 – 91 12103 Berlin 21. Jahrgang 2015 Hervorgegangen aus BioTechnologie Das Nachrichten-Magazin (1986 – 88) und BioEngineering (1988 – 94) ISSN 1435-5272 Postvertriebsstück A 49017 |transkript ist nur im Abonnement beim BIOCOM-Verlag erhältlich. Der Jahres-bezugspreis beträgt für Firmen und Institutionen 186 €, für Privatpersonen 94 € und für Studenten unter Vorlage einer gültigen Immatrikulationsbescheinigung 48 €, jeweils inkl. Mwst. und Porto. Auslandstarife auf Anfrage. Eine Abo-Bestellung kann innerhalb von zwei Wochen bei der BIOCOM AG schriftlich widerrufen werden. Das Abonnement gilt zunächst für ein Jahr und verlängert sich jeweils um ein weiteres Jahr, falls es nicht spätestens sechs Wochen vor Ablauf gekündigt wird. Bei Nichtlieferung aus Gründen, die nicht vom Verlag zu vertreten sind, besteht kein Anspruch auf Nachlieferung oder Erstattung vorausbezahlter Bezugsgelder. Gerichtsstand, Erfüllungs- und Zahlungsort ist Berlin. Mitglieder der BIO Deutschland, der Deutschen Gesellschaft für Proteomforschung DGPF, der Fachabteilung Life -Science Research im VDGH, der VBU sowie der -Biotechnologischen Studenteninitiative btS erhalten die Zeitschrift im Rahmen ihrer Mitgliedschaft. Namentlich gekennzeichnete Beiträge stehen in der inhaltlichen Verantwortung der Autoren. Alle Beiträge sind urheberrechtlich geschützt. Ohne schriftliche Genehmigung darf kein Teil in irgendeiner Form reproduziert oder mit elektronischen Systemen verarbeitet, vervielfältigt oder verbreitet werden. Beilage: biotechnologie.de Titelbild: Roche © BIOCOM AG ® BIOCOM ist eine geschützte Marke der BIOCOM AG, Berlin ‹ I 72 LESEPROBE 64 19 19, 24, A A Menarini Diagnostics 70 AB Enzymes GmbH 63 Abingworth LLP 20 Actelion 19 Addex 19 Affimed Therapeutics AG 6, 19, 52 Agennix 19 Alacris Theranostics GmbH 52 AMGEN GmbH U2 Analytik Jena AG 18 AOT 25 Aquila Biolabs GmbH 26 arGEN-X B V 17 AstraZeneca 8, 24 Atlas Ventures 16 Auris Medical AG 18 Austria Wirtschaftsservice GmbH 64 B Bachem AG 44 BASF AG 6 Basilea Pharmaceutica 19 Bayer AG 6, 17, 19, 24, 57,62 Bayer CropScience GmbH 24 BB Biotech AG 17, 19 bbi-biotech GmbH i G 52 Becton Dickinson GmbH 70 Biofrontera 19 BIO NRW 62 BIOCOM AG 48, 69, U3 BioLAGO e V 64 bioMerieux Deutschland GmbH 70 BioNTech AG 13 Biontech GmbH 8 BioOutsource Ltd 44 BioRegio STERN 64 biosaxony e V 62, 63 biotechnologie de Beilage Biotest AG 17, 19 BioTOP Berlin-Brandenburg 55 Boehmert & Boehmert 16 Bristol-Myers Squibb 8 C Caribou 21 Catalent Pharma Solutions 46 Celgene Corp 20 Celonic AG 28, 42 CEM GmbH 24, 48, 51 CEVEC Pharmaceuticals GmbH 31 Chimera Biotec GmbH 44 8 Citibank Clinrex GmbH 70 Co don AG 19 Concept Heidelberg 40, 45 CRISPR Therapeutics 20, 21, 22 CSD Labs GmbH 64 Curetis AG 62, 70 Cyprumed GmbH 64 Cytena GmbH 52 Cytos 19 Dechema Ausstellungs GmbH DECHEMA Forschungsinstitut Deutsche Börse AG Deutsche Messe AG DIA Europe / DIA Home DiaSorin Deutschland GmbH 46 40 16 3 11 70 E Editas Medicine Eli Lilly Endress + Hauser AG Epigenomics AG Eppendorf AG EUFETS AG Evolva AG Evonik Evotec EY Fördergesellschaft IZB 7 Formycon 19 Fujifilm Diosynth Biotechnologies 37 G Genmab A/S 8, 13 Gerresheimer AG 70 GlaxoSmithKline 20 Google Inc 25 Grünecker/Kinkeldey/Stockmair/ Schwanhäusser 20 GSK Biologicals 21 H HBM Partners AG 17, 19 High-Tech Gründerfonds Manag 5, 62 HMW Innovations AG U4 I IGV Institut für Getreideverarb 52 immatics biotechnologies GmbH 12 Intellia Therapeutics 21 J 16 14, 17 K Kite Pharma KWS SAAT AG 14 17, 19 L Lanthio Pharma B V Linde Engineering Lonza 24 46 19 M Magforce medicomp GmbH Medigene AG Merck KGaA MIG Verwaltungs AG Miltenyi Biotech GmbH Miracor Mologen Mondo Biotech Monsanto Nabriva GmbH Nestle Health Science SA NeuroProof GmbH New Enterprise Associates Novartis AG Novo Nordisk 22 24 62 20 8, 21 64 O 21 8, 13, 52 18 18, 19, 70 15 13 6, 19 19 19 67 F Johnson & Johnson Juno Therapeutics 19, 24 44 N D 4SC AG MorphoSys AG Mymetics S A 19 70 12, 18, 19 8, 17, 19 16 63 25 19 64 6 Omeicos Therapeutics GmbH 24 P Paion AG 17, 19, 70 Pall GmbH 32, 33 Phenex Pharmaceuticals AG 63 PIP – Poly Implant Prothèse 58 PlasmidFactory GmbH 36, 43 Probiodrug 19 ProBioGen AG 49 Promega Deutschland GmbH 70 Proteros Biostructures GmbH 16 Q Qiagen NV 19, 62, 70 Quintiles Deutschland GmbH 70 R Rentschler Biotechnologie GmbH 35 Richter-Helm BioTec GmbH 39 Rigontec GmbH 8 Robert Bosch GmbH 46 Roche AG 8, 19 Roche Diagnostics Deutschland 50 Rodin Therapeutics 16 S Sanofi SA 22 Santhera 19 Sartorius Stedim Biotech 47, 48 schuett-biotec GmbH 41 SHS Ges f Beteiligungsmanag 25 Siemens Healthcare 70 Spark Therapeutics 17 SR One 20 Stage Cell Therapeutics GmbH 8, 14 Stratec 19 Syconium Lactic Acid GmbH 64 Sygnis 19 Syngenta 6 Sysmex Europa GmbH 70 T T-Cell Factory B V Tamirna GmbH Technologiepark Heidelberg Therametrics TRI Dental Implants TÜV Rheinland 14 64 64 19 25 58 V Valneva Versant Ventures Vimecon Vita 34 VTU Technology GmbH 19 20 25 19 29, 40 W Wilex AG 19 Itranskript I Nr. 6 I 21. Jahrgang 2015 eGGFOUMJDIF1SFTTFLPOGFSFO[NJU%JTLVTTJPO © KAS #JPzLPOPNJF°*SSXFHPEFS JOEVTUSJFMMF3FWPMVUJPO 23. Juni 2015, 18 Uhr, Akademie der Konrad-Adenauer-Stiftung, Berlin Das Ziel der Bioökonomie klingt verheißungsvoll: die Etablierung einer auf nachhaltigen Rohstoffen basierenden und gleichzeitig hochinnovativen Wirtschaft. Kurz, die Biologisierung der Industrie. Ist das ein Irrweg oder hat diese industrielle Revolution bereits begonnen? Eine kontroverse Diskussion mit › › › › › › Prof. Dr. Stefanie Heiden, Industrielle u. Umwelt-Biotechnologie, Universität Osnabrück (Einführung) Prof. Dr. Franz-Theo Gottwald, Autor des Buches “Irrweg Bioökonomie” Dr. Holger Zinke, Vorstandsvorsitzender der BRAIN AG, Zwingenberg Dr. Martina Fleckenstein, WWF, Leiterin EU-Politik, Landwirtschaft und Biomasse Ralf Fücks, Vorstand der Heinrich-Böll-Stiftung Andreas Mietzsch, Herausgeber der Zeitschrift |transkript (Moderation) Bei Interesse an einer Teilnahme registrieren Sie sich bitte unter www.biocom.de/events/kas oder schreiben Sie eine E-Mail an [email protected]. Beschränkte Teilnehmerzahl. Mitveranstalter: Medienpartner: Industrieverbund Weiße Biotechnologie e.V. Organisation: BIOCOM AG | Lützowstraße 33–36 | 10785 Berlin www.biocom.de | [email protected] | Tel. +49 (0)30 264921-53 | Fax +49 (0)30 264921-66 SUBSTANZ ENTSCHEIDET ! ViroLogik Wir ﬁnanzieren Spitzentechnologien! Innovative Unternehmen aus Deutschland und Österreich setzen weltweit neue Standards in potenzialträchtige Spitzentechnologien. 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