vfa als PDF

Medikamente für die Krebsprävention, -diagnose
oder -therapie, die im Zulassungsverfahren oder vor
der Markteinführung stehen
15. Februar 2016 – Redaktion Dr. Rolf Hömke (mit Th, et)
Diese Liste enthält in die Zukunft gerichtete Aussagen, die auf den
gegenwärtigen Annahmen und Prognosen derjenigen Unternehmen
beruhen, deren Projekte genannt werden. Verschiedene bekannte wie
auch unbekannte Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren können dazu führen, dass der tatsächliche Fortgang dieser Projekte wesentlich von der hier gegebenen Einschätzung abweicht, was auch
das Einstellen der Projekte einschließt. Der vfa und seine Mitgliedsunternehmen übernehmen keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder
Entwicklung anzupassen. Die Liste erhebt auch keinen Anspruch auf
Vollständigkeit, sie gibt nur Beispiele.
Medikamente werden in zahlreichen Studien mit Gesunden und Patienten erprobt (Phase I: mit Gesunden; Phase II: mit wenigen Kranken; Phase III: mit vielen Kranken). Wenn sie sich hier bewähren,
beantragt der Hersteller die Zulassung für die EU (oder seltener: einige europäische Länder). Während des Zulassungsverfahrens prüft die
Zulassungsinstitution alle eingereichten Ergebnisse; ein Expertengremium (das für die EU das Kürzel CHMP trägt) gibt schließlich eine
Empfehlung ab (die „positive opinion“ oder „negative opinion“), ob
das Medikament zugelassen werden sollte oder nicht. Rund drei Monate später entscheidet dann die Europäische Kommission über die
Zulassung, die in allen 27 EU-Mitgliedstaaten sowie einigen assoziierten Ländern gilt. Fast immer folgt die Kommission der „positive opinion“. Nach der Zulassung dauert es manchmal nur einen Tag, in anderen Fällen aber noch Monate, bis das neue Medikament auf den Markt
kommt. Das hängt u. a. davon ab, ob der Hersteller zum Zeitpunkt
der Zulassung bereits über eine ausreichende Produktionskapazität
für das Medikament verfügt oder diese erst noch aufbauen muss.
Die vorliegende Tabelle folgt in ihrer Gliederung der geschilderten
Abfolge, ist jedoch rückwärts sortiert. Medikamente, deren Markteinführung mutmaßlich unmittelbar bevorsteht, stehen ganz vorn, während es bis zur Markteinführung der weiter hinten stehenden Präparate noch länger dauern dürfte. Durch Farbhinterlegung sind folgende
Kategorien zu unterscheiden:



Medikament ist zugelassen, aber noch nicht auf dem Markt
EU-Zulassung beantragt; „Positive Opinion“ erteilt
EU-Zulassung beantragt; noch keine „Positive Opinion“
Seite 2/11
Medikament zugelassen, aber noch nicht a. d. Markt
Neues Diagnostikum zur Lokalisation von Wächter-Lymphknoten (Wirkstoff: Tilmanocept) = Lymphoseek® von Navidea
Biopharmaceuticals





Medikament mit neuem Wirkstoff (NME)
Radiopharmakon, das spezifisch an Mannose-bindende Rezeptor-Proteine bindet, die außen auf Makrophagen und dendritischen Zellen sitzen
US-Zulassung am 13. Juni 2014
Positive Opinion des CHMP am 25. Sept. 2014
EU-Zulassung am 19. November 2014
Neun-valenter Impfstoff gegen Gebärmutterhalskrebs, Genitalwarzen sowie verschiedene Genital- und Analkrebsarten,
verursacht durch humane Papillomviren (Wirkstoff: V-503)
= Gardasil 9® von Sanofi Pasteur MSD






Impfstoff mit neuem Wirkstoff (NME); gentechnisch hergestellt
gegen die HPV-Typen 6, 11, 16, 18, 31, 33, 45, 52, 58 aktiv
Zulassung in den USA im Februar 2014 beantragt
Zulassung in der EU im April 2014 beantragt
Positive Opinion des CHMP am 26. März 2015
EU-Zulassung am 10. Juni 2015
Medikament zur Behandlung von Neuroblastomen
(Wirkstoff: Dinutuximab) = Unituxin® von United Therapeutics








Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); gentechnisch (rekombinant) hergestellt
Chimärer monoklonaler Antikörper gegen GD2
Neuroblastome kommen vor allem bei Kindern vor
Orphan-Drug-Status in der EU
Zulassung in den USA am 10. März 2015
Zulassungsantrag in der EU im Januar 2014
Positive Opinion des CHMP am 22. Mai 2015
EU-Zulassung am 14. August 2015
Medikament gegen Basalzellkrebs (Wirkstoff: Sonidegib)
= Odomzo® von Novartis







Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); chemisch hergestellt
Darreichungsform: Hartkapseln
Wirkstoff ist ein selektiver Smoothened (SMO)-Inhibitor; SMO
steuert den Hedgehog (Hh) Signalweg
Zulassung in der EU im Mai 2014 beantragt
US-Zulassung am 24. Juli 2015
Positive Opinion des CHMP am 25.06.2015
EU-Zulassung am 20. August 2015
Medikament gegen Melanome und weitere Krebsarten
(Wirkstoff: Talimogen Laherparepvec) = Imlygic® von Amgen








Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); gentechnisch veränderte Herpes simplex-1-Viren
Wirkstoff ist ein onkolytischer Impfstoff zur Injektion, der auf
dem nicht-pathogenen onkolytischen Herpes simplex Virus-1
Derivat OncoVEX basiert
zwei Wirkmechanismen: Lyse der Tumorzellen durch Vermehrung der Viren nach direkter Injektion in den Tumor und Hervorrufen einer systemischen Immunantwort, die auch auf Metastasen abzielt.
außerdem in Entwicklung gegen Kopf- und Halskrebs, Plattenepithelkarzinome, Brust-, Darm-, Bauchspeicheldrüsenkrebs
Zulassungseinreichung in den USA im Juli 2014
Zulassung in der EU im September 2014 beantragt
Positive Opinion des CHMP am 22. Oktober 2015
EU-Zulassung am 16. Dezember 2015
Seite 3/11
Medikament zur Behandlung der akuten lymphoblastischen
Leukämie (Wirkstoff: L-Asparaginase)
= Spectrila® von medac







Medikament mit neuem Wirkstoff (NME), gentechnisch hergestellt
eigentlich ist Asparaginase aber ein bekannter Wirkstoff, der
nur bisher nicht gentechnisch hergestellt wurde
einsetzbar ab Geburt
Orphan-Drug-Status in der EU
Zulassungsantrag in der EU im Januar 2014
Positive Opinion des CHMP am 19. November 2015
EU-Zulassung am 14. Jan. 2016
Medikament gegen nicht-kleinzelligen Lungenkrebs
(Wirkstoff: Osimertinib) = Tagrisso® von AstraZeneca







Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); chemisch hergestellt
Wirkstoff ist ein Kinasehemmer, der den EGFR-Rezeptoren mit
T790M-Mutation hemmt; ein Test zum Nachweis der Mutation
ist parallel entwickelt worden – personalisierter Ansatz
orale Darreichungsform
US-Zulassung am 13. Nov. 2015
EU-Zulassungsantrag im Oktober 2015
Positive Opinion des CHMP am 18. Dez. 2015
EU-Zulassung am 02. Februar 2016
EU-Zulassung beantragt; Positive Opinion erteilt
Medikament gegen nicht-kleinzelligen Lungenkrebs
(Wirkstoff: Necitumumab) = Portrazza® von Lilly





Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); gentechnisch hergestellt (monoklonaler Antikörper)
Wirkstoff ist ein EGFR-Inhibitor
US-Zulassung am 24. Nov. 2015
Zulassung in der EU im Dezember 2014 beantragt
Positive Opinion des CHMP am 18. Dezember 2015
Seite 4/11
Medikament gegen rezidivierte oder refraktäre Multiple
Myelome (Wirkstoff: Elotuzumab) = Empliciti® von BristolMyers Squibb







Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); gentechnisch hergestellt (humanisierter monoklonaler IgG1-Antikörper)
Wirkstoff ist gegen SLAMF7 (Signaling Lymphocytic Activation
Molecule Member Family 7), ein Glykoprotein auf der Oberfläche der Myelomzellen gerichtet
zum Einsatz in Kombination mit anderen Medikamenten vorgesehen
Orphan Drug-Status in der EU
US-Zulassung am 30. Nov. 2015
EU-Zulassungsantrag im Juli 2015
Positive Opinion des CHMP am 28. Jan. 2016
EU-Zulassung beantragt; noch keine Positive Opinion
Behandlung der akuten lymphoblastischen Leukämie (Prävention von Abstoßungsreaktionen bei Stammzelltransplantation) (Wirkstoff: TK) = Zalmoxis® von MolMed
 Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); Gen/Zelltherapieprodukt
 ergänzende Gentherapie bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation für Patienten mit Hochrisikoleukämie
 Wirkstoff besteht aus gentechnisch geänderten T-Zellen, die das
Herpes simplex Virus Thymidine Kinase (HSV-TK) “SelbstmordGen” exprimieren und die während der Stammzelltransplantation verabreicht werden. Dadurch kann auf Immunsuppressiva
verzichtet werden, wodurch die Wiederherstellung des Immunsystems beschleunigt wird. Dadurch können auch Spenden von
immunologisch nicht ganz so gut passenden Spendern genutzt
werden.
 Orphan-Status in der EU
 Zulassungsantrag bei der EU im März 2014
Seite 5/11
Medikament gegen Darmkrebs (Wirkstoff: Trifluridin/
Tipiracil) = Lonsurf® von Otsuka





Medikament mit bekannten Wirkstoffen; chemisch hergestellt
Trifluridin ein Nukleosid-Analogon, das bisher in antiviralen Augentropfen verwendet wurde; der Kombinationspartner Tipiracil
hemmt die Thymidin-Phosphorylase und dadurch den schnellen
Abbau von Trifluridin
auch in Entwicklung gegen nicht-kleinzelligen Lungenkrebs und
gastrointestinale Stromatumore
Zulassung in Japan im März 2014
US-Zulassung am 22. Sept. 2015 beantragt (dort Fast-TrackVerfahren); EU-Zulassung im März 2015 beantragt
Medikament zur Behandlung von Pankreas-Karzinomen
(Wirkstoff: MM-398 Irinotecan Liposominjektion) = Onivyde®
von Baxalta und Merrimack Pharmaceuticals






Medikament mit bekanntem Wirkstoff; chemisch hergestellt
Wirkstoff in lange zirkulierender nanoliposomaler Formulierung
Irinotecan hemmt das Enzym Topoisomerase I und unterstützt
den programmierten Zelltod
Orphan Drug-Status in der EU
US-Zulassung am 22. Okt. 2015
Zulassungsantrag in der EU im Mai 2015
Medikament gegen kutanes T-Zell-Lymphom (Wirkstoff:
Chlormethin) = NN® von Actelion






Medikament mit bekanntem Wirkstoff; chemisch hergestellt
Wirkstoff stört den Reproduktionsprozess der Krebszellen, indem er sich an deren DNA bindet
Wirkstoff wurde unter dem Namen Stickstofflost in der Onkologie als eines der ersten Alkylantien verwendet; es wurde zwischenzeitlich aber nicht mehr eingesetzt
Darreichungsform: Gel zum Auftragen auf die Haut
Orphan Drug-Status in der EU
Zulassungsantrag in der EU im Juli 2015
Seite 6/11
Medikament gegen nicht-kleinzelligen Lungenkrebs (Wirkstoff: Mereletinib, AZD-9291) = NN® von Astra Zeneca




Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); chemisch hergestellt
Wirkstoff ist ein Tyrosinekinase Hemmer der 3. Generation der
EGFR-aktivierende (EGFRm+) und Resistenzmutationen
(T790M) angreift
auch gegen Leberkrebs in klinischer Entwicklung
Zulassungsantrag in der EU im Juli 2015
Medikament gegen Multiple Myelome (Wirkstoff: Ixazomib)
= Ninlaro® von Takeda






Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); Wirkstoff chemisch
hergestellt
orale Darreichungsform
Wirkstoff ist ein Proteasom-Hemmer
auch in Entwicklung gegen weitere Krebs- sowie gegen Immunerkrankungen
US-Zulassung am 20. Nov. 2015
EU-Zulassungsantrag im August 2015
Medikament gegen nicht-kleinzelligen Lungenkrebs
(Wirkstoff: Alectinib) = NN® von Chugai (Roche)





Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); Wirkstoff chemisch
hergestellt
Wirkstoff ist ein Hemmer der Anaplastischen Lymphomkinase
(ALK)
Breakthrough designation in den USA
US-Zulassung am 11. Dez. 2015
EU-Zulassungsantrag im September 2015
Seite 7/11
Medikament gegen Philadelphia-Chromosom-negative akute
lymphatische Leukämie (Wirkstoff: Eryaspase) = GRASPA®
von Erytech Pharma




Medikament mit neuem Wirkstoff: in Erythrozyten verkapseltes
Enzym L-Asparaginase; Wirkstoff biologisch hergestellt
Phase 2/3 Studie mit Minderjährigen und Erwachsenen ergab
Verbesserung bei der Rate von Patienten mit kompletter Remission
Orphan Drug-Status in der EU und den USA
EU-Zulassungsantrag im September 2015
Medikament gegen Multiple Myelome (Wirkstoff:
Daratumumab) = Darzalex® von Genmab und Janssen





Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); Wirkstoff gentechnisch hergestellt
Wirkstoff ist gegen CD38 gerichtet, ein signalisierendes Molekül
auf der Oberfläche von multiplen Myelom-Zellen, und erzeugt
so eine Immunreaktion
Orphan Drug-Status in der EU und in den USA
US-Zulassung am 16. Nov. 2015
EU-Zulassungsantrag im September 2015
Medikament gegen Auszehrung und krankheitsbedingte
Magersucht bei Lungenkrebs (Wirkstoff: Anamorelin HCl)
= NN® von Helsinn




Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); Wirkstoff chemisch
hergestellt
synthetischer Ghrelin-Agonist mit dualem Wirkmechanismus:
Appetitstimulierung und erhöhte Freisetzung von Wachstumshormonen
orale Darreichungsform
EU-Zulassungsantrag im Oktober 2015
Seite 8/11
Medikament gegen chronisch lymphozytische Leukämie/CLL
(Wirkstoff: Venetoclax/RG-7601) = NN® von AbbVie und Roche






Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); chemisch hergestellt
Wirkstoff ist ein selektiver Bcl-2 Inhibitor; ein Companion Diagnostikum zur Bestimmung des Bcl-2 Überexpressionsstatus
wird parallel entwickelt – personalisierter Ansatz
orale Darreichungsform (Tablette)
derzeit in Phase III; außerdem in Entwicklung gegen B-ZellLymphome, Lupus erythematodes u.a.
Breakthrough-Status in den USA
Zulassung in der EU und in den USA im November 2015 beantragt
Diagnostikum für Gliome (Wirkstoff: Fluciclovin (18F)) = NN®
von Blue Earth Diagnostics




Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); chemisch hergestellt
Erkennung von wiederkehrender Tumoraktivität mittels PET
Orphan Drug-Status in der EU
Zulassung in der EU und in den USA im Dezember 2015 beantragt
Neues Medikament gegen Schizophrenie (Wirkstoff:
Iloperidon) = NN® von Vanda Pharmaceuticals





Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); chemisch hergestellt
atypisches Antipsychotikum das den Serotonin 2A-Rezeptor und
den Dopamin D2-Rezeptor hemmt
erste Zulassungseinreichung (2013) ist zurückgezogen worden,
weil vom CHMP geforderte Daten nicht fristgerecht geliefert
werden konnten
bereits im Markt in den USA, Israel und Mexiko
EU-Zulassung im Dezember 2015 beantragt
Seite 9/11
Neues Medikament gegen Hyperkaliämie (Wirkstoff: Natrium-Zirconium-Cyclosilikat; ZS-9) = NN® von ZS Pharma/
AstraZeneca




Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); chemisch hergestellt
Wirkstoff setzt Natrium und Wasserstoff frei und nimmt stattdessen Kalium, Stickstoff, Harnstoff und Phosphate aus Magen
und Dünndarm auf
Zulassung in den USA im Mai 2015 beantragt
EU-Zulassung im Dezember 2015 beantragt
Neues Medikament gegen akute myeloische Leukämie
(Wirkstoff: Vosaroxin) = QINPREZO® von Sunesis Pharma





Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); chemisch hergestellt
Wirkstoff ist ein Quinolon-Derivat
Wirkstoff hemmt das Enzym Topoisomerase II; dadurch, brechen die DNA-Stränge und die Krebszellen werden an der Vermehrung gehindert
Orphan Drug-Status in der EU und den USA
EU-Zulassung im Dezember 2015 beantragt
Neue Therapie gegen Prostatakrebs (Wirkstoff Padeliporfin)
= NN von Steba Biotech




Medikament mit neuem Wirkstoff (NME); chemisch hergestellt
Wirkstoff ist ein wasserlösliches Palladium-BakteriochlorophyllDerivat
wird in die Blutgefäße des Tumors injiziert und mit Laserstrahlen aktiviert, was zu einem Absterben der Tumorblutgefäße
führt; Wirkstoff wird nicht von umliegendem Gewebe aufgenommen
EU-Zulassung im Januar 2016 beantragt
Seite 10/11
Medikament gegen Nierenkrebs (Wirkstoff: Lenvatinib
mesylat) = Lenvima® von Eisai



bekannter Wirkstoff; chemisch hergestellt; als Lenvima bereits
seit Mai 2015 gegen Schilddrüsenkrebs zugelassen
Wirkstoff ist ein oraler multipler Tyrosinkinase-RezeptorInhibitor (hemmt u. a. VEGFR, FGFR, PDGFR alpha, KIT, RET)
Zulassung gegen Nierenkrebs in der EU und den USA im Januar 2016 beantragt; beschleunigtes Zulassungsverfahren
Medikament gegen Nierenkrebs (Wirkstoff: Cabozantinib) =
Cometriq® von TMC Pharma/Exelixis



bekannter Wirkstoff; chemisch hergestellt; als Cometriq bereits
seit März 2014 gegen Schilddrüsenkrebs zugelassen
Wirkstoff hemmt die Tyrosinkinase c-Met und den Wachstumsfaktor VEGFR2
Zulassung in der EU und den USA gegen Nierenkrebs im Januar 2016 (in der EU als Zweitlinientherapie beantragt; beschleunigtes Zulassungsverfahren
Seite 11/11

Download Report