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PALOVAROTENE
1 palovarotene は?
答え: Palovarotene は、レチノイン酸受容体 γ (RARγ) 作動薬で
全⾝身レチノイドと呼ばれる化合物のクラスでです。これらの化
合物は、さまざまな FOP のマウス・モデルにおける⾻骨形成をブ
ロックする⽰示されています。Palovarotene は、FOP の潜在的な
処置として調査中です。
2 palovarotene は、動物でテストされていますか?
答え: はい、palovarotene は、両⽅方の健康な動物で、FOP の動物
モデルでテストされています。⼈人間の palovarotene の潜在的な
副作⽤用のいくつかを決定する助け健康な動物でテストがありま
す。Palovarotene が⽤用量関連⽅方法で損傷後新しい⾻骨の成⾧長を防
いだ FOP のマウス・モデルでテストしたときつまりより多くの
⾻骨を防ぐほどの線量。
3. FOP と⼈人間の palovarotene の期待される効果とは?
答え: Palovarotene 阻⽌止、FOP のマウス・モデルの様々な新し
い⾻骨の形成がそれを⾏行うかどうか同じ⼈人間では知られていませ
ん。Clementia を⾏行っている第 2 相臨床試験は、もしあれば、そ
の palovarotene がにおける新⽣生⾻骨形成とどのような⽤用量で、
FOP の患者で発作の後、効果を評価する設計されています。さ
らに、この臨床試験は、FOP 患者の palovarotene に関連付けら
れている副作⽤用を評価します。
4. 任意の⼈人がこれまで撮影の palovarotene があるか
。これらの患者のいずれか FOP に苦しんでた。
答え: 8 100 と⼆二⼗十五⼈人、健常者と患者、肺気腫などを含むが、
2014 年 6 ⽉月末現在 palovarotene を撮影したが、これらのどれも
FOP 患者。
PVO 1 A 201、PALOVAROTENE のフェー
ズ II 臨床試験 FOP 患者の
5. 第 II 相 palovarotene 試験の⺫⽬目的とは?
答え: この臨床試験の⺫⽬目的は、palovarotene における新⽣生⾻骨形成
とどのような⽤用量で、FOP とどのような関連する副作⽤用の患者
の発作の後に影響を及ぼすかどうかを調査することです。
6 第 II 相臨床試験で⼈人参加できますか。
答え: この臨床試験は R206H 変異を有する FOP 患者における
palovarotene の効果を確認するように設計し、患者 40 例まで登
録されます。6 歳以上では、試験と肩、胸部、腹部、腕、腰、⾜足
にある再燃の 7 ⽇日以内の登録を完了することができる患者は、
フェーズ II 臨床試験の登録が考慮されるかもしれない。患者は
、FOP 治療ガイドライン; あたりプレドニゾンで治療を考慮する
ことをいとわないする必要があります。ない臨床試験の除外条
件のいずれかがあります。3 ヵ⽉月試⽤用期間中に予定されているプ
ロトコルのすべての訪問に出席することができる必要がありま
す。詳細と臨床試験の登録基準をさらに⾒見つけることができま
す。 www.clinicaltrials.gov と www.orpha.net.
7. は第 II 相臨床試験に参加している参加者の必要で
すか。
答え: 患者は完全な歴史と⾝身体検査に加えて、臨床試験のすべて
の⼊入学条件を満たすかどうかを決定するための検査の評価を受
けます。登録基準を満たすために、臨床試験に登録されている
患者は、palovarotene または 6 週間の朝⾷食後、毎朝患者によっ
て取られるが、プラセボのいずれかを受信にランダムに割り当
てられます。これらの患者は、臨床試験で総参加は 12 週間 6 週
間後に治験薬が停⽌止すると、さらに続くことにいきます。
Palovarotene が再燃、における新⽣生⾻骨形成に及ぼす影響、副作
⽤用かどうかを決定するため臨床試験中にアセスメントの数があ
ります。これらは、x 線、CT スキャン、MRI (または任意の件名
は、mri 検査を受けることができない超⾳音波) 再燃サイト、痛み
と腫れの症状、運動再燃サイトでの患者の評価と再燃サイトで
可動域の評価患者の。さらに、患者は、物理的な制限とその他
の⼀一般的な健康対策を評価するためのもののアンケートを完了
します。最後に、副作⽤用が評価されます。⼀一般に、これらの評
価されますベースライン時 (⼊入学時) で週 6 (治療の終わり) および
12 週 (後 6 週間のフォローアップ)。
臨床試験のさらなる詳細は、上で⾒見つけることができます
www.clinicaltrials.gov と www.orpha.net.
8. どういう第 II 相臨床試験でプラセボ治療を受ける
にランダムに割り当てられるか。
答え: 第 II 相臨床試験に参加している患者がランダムに (プロセ
スのコイントスと同様) 割り当てられる palovarotene またはプラ
セボのいずれかを受信します。この臨床試験でプラセボと
palovarotene を受信の 75% (3 の 4) の確率を受信 25% (4 つ) のチ
ャンスがあるでしょう。
9 なぜそれが使⽤用されての第 II 相臨床試験とプラセボ
治療です?
答え: プラセボは実験的化合物のように⾒見えるはありませんが、
palovarotene が含まれていない、治療しないと製品です。プラ
セボ治療は通常臨床試験で必要な実験的化合物提供、治療メリ
ットがあるかどうかを決定するために、副作⽤用を確認します。
臨床試験のプラセボ群を⽤用いた化合物、または患者の臨床試験
の⼀一部として慎重に監視されているため、実験の結果から⾒見ら
れる影響がかどうか決定するのに役⽴立ちます。または偶然が。
10 は第 II 相臨床試験の参加者か再燃、他の薬や酸素
や CPAP (持続的気道陽圧) などのデバイスのプレドニ
ゾンのような、通常のケアを受けることができます。
答え: はい、臨床試験のプロトコルは、palovarotene 潜在的な相
互作⽤用のためのいくつかの薬を許容しないが、プレドニゾン、
酸素、および CPAP 使⽤用する許容です。臨床試験は、許容可能
な薬を含むの詳細については⾒見つけることができます。
www.clinicaltrials.gov と www.orpha.net.また、臨床試験担当者
は、この情報をについて説明します。
11 治療に副作⽤用の経験第 II 相臨床試験の患者の在籍
どのような場合ですか。
答え: Palovarotene と関連付けられる最も頻繁な副作⽤用は、⽪皮膚
や粘膜 (例えば、鼻と⼝口の内側) に及ぼす乾燥肌、唇の乾燥、か
ゆみ、発疹、剥離し、剥離⽪皮膚、唇の炎症、⽪皮膚の発⾚赤など、
⼝口の中を乾燥し、⺫⽬目を乾燥させます。
薬 palovarotene のクラスに関連付けられている他の潜在的な副
作⽤用が⼀一部-レチノイドと呼ばれる、臨床試験の登録を検討され
ている場合にインフォームド・コンセントの過程で記載します
。臨床試験担当者にこれらの潜在的な健康リスクを議論する機
会があります。
患者では、臨床試験中に副作⽤用が発⽣生した場合彼/彼⼥女が慎重に
臨床現場の医師によって評価し、適切に処理します。また、患
者は、いつでも治験への参加を選択できます。
12 どこ第 II 相臨床試験が実施されているか。
答え: 下記のとおり、4 つのサイトで臨床試験を実施しています
。FOP について知識があり臨床試験プロトコルによく訓練され
た臨床の試験の職員各臨床現場があります。サイトの準備の詳
細を⾒見つけることが www.clinicaltrials.gov と www.orpha.net.
ペンシルバニア⼤大学-臨床試験医師: 博⼠士ロバート Pignolo
と博⼠士 Fred カプラン
カリフォルニア⼤大学、San Francisco – 臨床試験医師: 博⼠士エ
ド孝
Hôpital ネッカー Enfants Malades、パリフランス – 臨床試
験医師: 博⼠士ジュヌビエーブ Baujat
ロイヤル国⽴立整形外科病院、ロンドンイングランド-臨床
試験医師: 博⼠士リチャード・キーン
13. ⽶米国に住んでいない患者が、英国やフランスはこ
の臨床試験に登録することができますか?
答え: はい、フランス、英国、⽶米国外に住んでいる患者は、⼊入学
試験の考慮されるかもしれない。説明に従って任意の件名への
参加に興味を持ってする必要があります研究担当者に問い合わ
せてください。 www.clinicaltrials.gov (NCT02190747) と
www.orpha.net (ORPHA419970) または直接参加しているサイト
の 1 つを呼び出します。
14. Clementia は輸送のための資⾦金やクリニックサイ
トへのドライブにあまりにも遠くに住んでいる第 II
相臨床試験の参加者に住宅を提供するか。
答え: はい、その旅⾏行と患者と介護者のための宿泊施設などを含
む、このトライアルに参加するのに関連付けられているすべて
の合理的な費⽤用がカバーされます。
15. 場合、この第 II 相臨床試験が成功したマーケティ
ングの承認につながる?
答え: この第 II 相臨床試験では、palovarotene はどのような⽤用量
で FOP の患者で再燃における新⽣生⾻骨形成に及ぼす影響を持って
いるかどうかを探っています。それはまた FOP 患者における
palovarotene の副作⽤用を評価します。⽶米国⾷食品などの規制機関
の前に追加の研究が必要になります、薬剤管理と EU 欧州医薬品
庁は FOP の治療薬として palovarotene のマーケティングアプリ
ケーションを確認します。
16. palovarotene マーケティング承認のためのタイム
ラインってなに?
答え: マーケティングの承認のためのタイムラインがまだ知られ
ていません。
17 第 II 相臨床試験に参加が完了したら患者何どうな
りますか。
答え: Clementia は、12 週間の⼆二重盲検臨床試験を完了した患者
のオープンラベル延⾧長を⾏行っています。
オープンラベルは、患者が最初の研究でプラセボまたは
palovarotene を受信したかどうか palovarotene と扱われる対象
となる発作を経験する⼈人この臨床試験に登録した患者を意味し
ます。本研究の詳細についてで掲⽰示されます。
www.clinicaltrials.gov (NCT02279095)、 www.orpha.net
(ORPHA442910)。

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