重症血友病 A 患者の関節状態を MRI により評価した，定期補充療法と

重症血友病 A 患者の関節状態を MRI により評価した，
定期補充療法と出血時投与療法での比較対照横断試験
Controlled, cross-sectional MRI evaluation of joint status in severe haemophilia
A patients treated with prophylaxis vs. on demand
J. Oldenburg, R. Zimmermann, O. Katsarou, G. Theodossiades, E. Zanon, B. Niemann, E. Kellermann,
B. Lundin and the Cross-Sectional MRI Study Investigators
要　約：血友病 A 患者では，第 VIII 因子（FVIII）
コアは，全般的に患者の現在の年齢が上がるほど，
定期補充療法により，出血頻度および関節損傷が出
また定期補充療法の開始が遅いほど高くなった。足
血時投与療法に比べ減少する。定期補充療法の開始
関節の影響が最も顕著であった。現在 27 ～ 35 歳
年齢による影響を評価するため，磁気共鳴画像法
の第 1 群患者では，最大足関節スコアの中央値は 0.0
（MRI）を用いて，重症血友病 A 患者の骨および軟
で，第 4 群の中央値は 17.0，第 5 群は 18.0 であっ
骨の損傷について評価した。本多国間横断研究では，
た［平均指標関節スコアの中央値は 0.0（第 1 群），
8.1
12 ～ 35 歳の患者を一次定期補充療法の開始年齢が
2 歳未満（第 1 群），二次定期補充療法の開始年齢
，6 歳以上 12 歳未
が 2 歳以上 6 歳未満（第 2 群）
，出血時投与
満（第 3 群），12 ～ 18 歳（第 4 群）
療法（第 5 群）のいずれかの群に割り付けた。足
関節および膝関節の状態について，per-protocol 集
団（n=118）を対象に，互換性のある加算法 MRI
尺度
（Compatible Additive MRI）
によるスコア化
（足
関節の最大値および平均値，4 つの関節すべての最
大値および平均値）ならびに Gilbert スコアにより
（第 4 群），13.8（第 5 群）］。Gilbert スコアでは，
評価した。定期補充療法群はいずれも，出血時投与
joint status ， magnetic resonance imaging ， ondemand treatment，prophylaxis
療法群より MRI 関節スコアが優れていた。MRI ス
MRI スコアほど顕著な転帰が認められなかった。
MRI スコアにより，関節の病的状態が高感度で同
定された。定期補充療法群は，出血時投与療法群に
比較すると，年換算関節内出血回数が少なく MRI
スコアが低かった。一次定期補充療法は，二次定期
補充療法に比べ関節の増悪に対し保護作用を有する
ことが認められた。
Keywords： cross-sectional study ， haemophilia ，
Haemophilia (2014), 1–9 DOI: 10.1111/hae.12539
© 2014 The Authors. Haemophilia Published by John Wiley & Sons Ltd.
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hae.12539/abstract
本誌の日本語訳は原著者の許可を得てワイリー・パブリッシング・ジャパンが作成しています。
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