DLR-PT.de • Folie 2 Web-Seminar BMBF-Förderbekanntmachung Klinische Studien mit hoher Relevanz für die Patientenversorgung Dr. Isabell Hahn (DLR-PT) Dr. Alexander Grundmann (DLR-PT) 23. Februar 2016 DLR-PT.de • Folie 3 Historie 2003 – 2012: BMBF/DFG Fördermaßnahme „Klinische Studien“ Ziele: • Verbesserung der Studienkultur und -qualität in Deutschland: einheitlicher Maßstab nach internationalem state-of-the-art • Verbesserung des Stellenwerts und des wissenschaftlichen Ansehens klinischer Studien bei forschenden Ärztinnen und Ärzten • Erhöhung der Wahrnehmung des Prinzips der Evidenz-basierten Medizin bei Ärztinnen und Ärzten sowie und Patientinnen und Patienten • Verbesserung der Akzeptanz der breiten Öffentlichkeit 3 DLR-PT.de • Folie 4 Neue BMBF-Fördermaßnahme seit 2013 Stärker im Fokus: Bedeutung der Fragestellung für die betroffenen Patientinnen und Patienten und für den klinischen Alltag in Deutschland Schwerpunkt: Projekte, die durch das Schließen von Evidenzlücken eine hohe Relevanz für das deutsche Gesundheitssystem aufweisen Klinische Studien mit hoher Relevanz für die Patientenversorgung 4 DLR-PT.de • Folie 5 Zu erfüllende Kriterien • • • • • • • wissenschaftsinitiiert (IIT) multizentrisch Jedes Kriterium prospektiv muss erfüllt sein! kontrolliert interventionell konfirmatorisch mit Patientinnen und Patienten Wirksamkeitsnachweis von Therapiekonzepten. 5 DLR-PT.de • Folie 6 Welche Studien können nicht gefördert werden? • Forschungsansätze zur Versorgung Kranker (Versorgungs- bzw. „effectiveness“-Studien) • Monozentrische Studien (nur in begründeten Ausnahmefällen) • Forschungsansätze zur Rehabilitation • Studien mit ausschließlich gesundheitsökonomischen Fragestellungen • Explorative Studien oder mit zunächst vorgeschalteten explorativen Phasen • Nicht-interventionelle oder experimentelle Untersuchungen an gesunden Menschen • Studien, an deren Ergebnissen einzelne Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft ein unmittelbares wirtschaftliches Interesse haben 6 DLR-PT.de • Folie 7 Formale Anforderungen an Studienskizzen • Maximal 6 Seiten • Das Template ist verpflichtend und darf nicht abgeändert werden! • Zu jeder Überschrift sind Angaben zu machen • Einreichung ausschließlich online • Authentifizierung des/der Haupteinreichenden mittels Formular (muss auch von der zuständige Biometrikerin bzw. dem zuständigen Biometriker unterzeichnet sein) • NEU: 2 verpflichtende Anhänge (Abbildung zum Ablauf der Intervention und Suchstrategie) 7 DLR-PT.de • Folie 8 Inhaltliche Anforderungen an Studienskizzen • Beschreibung der Relevanz der Fragestellung, u.a. durch Einbindung von Patientinnen/Patienten oder deren Vertretungen • Darlegung der Evidenz, auf Grundlage des derzeitigen Wissenstandes und ggf. durch Präsentation von (humanen) Pilotdaten • Beschreibung des Studiendesigns (Kontrollen, Ein- und Ausschlusskriterien, (patientenrelevante) Endpunkte, Randomisierung, Power und Fallzahlberechnung, Machbarkeit der Rekrutierung • Statistische Analyse • Ethische Auseinandersetzung mit der Thematik • Darlegung der Machbarkeit (Genügend Prüfzentren? konservative Rekrutierungsabschätzung? Expertise im Team vorhanden? Unterstützende Studiendienstleister?) • Qualitätssicherung und Sicherheit, z.B. Monitoring, DSMB… • Realistische Finanzplanung 8 DLR-PT.de • Folie 9 Bewertung durch die Gutachter/innen Bewertung durch Kliniker/innen Relevanz der Fragestellung für die betroffenen Patientinnen und Patienten Einbindung von Patientenvertretungen Evidenz Eignung der Kontrollintervention Eignung der Ein- und Ausschlusskriterien Expertise des Teams Bewertung durch Biometriker/innen Studiendesign Hypothese Randomisierung Fallzahlkalkulation Analyse 9 DLR-PT.de • Folie 10 Häufige Kritikpunkte der Gutachterinnen und Gutachter • unzureichende Evidenz • ungeeignetes Studiendesign • kein oder zu wenig erwarteter Impact • zu komplexes Studiendesign • Machbarkeit nicht gegeben 10