Persbericht

Persbericht www.prosensa.com Prosensa start indiening registratiedossier bij FDA voor Duchenne-‐medicijn drisapersen LEIDEN – 13 oktober 2014 – Biofarmaceutische onderneming Prosensa Holding N.V. (NASDAQ ticker code: RNA), is gestart met het indieningsproces van het registratiedossier van haar Duchenne-‐
medicijn drisapersen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Prosensa richt zich met therapieën op basis van RNA-‐modulatie op een aantal zeldzame, nog onbehandelbare zogeheten neuromusculaire aandoeningen, waaronder de spierziekte Duchenne. De registratieaanvraag vindt plaats onder de “versnelde goedkeuringsprocedure”. Het dossier zal gefaseerd worden ingediend. Drisapersen kreeg in 2013 van de FDA de ‘doorbraak therapie status’. Prosensa’s CEO Hans Schikan zegt: “De start van de indiening van het registratiedossier voor drisapersen vormt het voorlopige hoogtepunt van 12 jaar intensief werk dat gericht is op het vinden van een behandeling van Duchenne-‐patiënten waarmee we hopelijk de levens van jongens met deze zeer ernstig invaliderende spierziekte kunnen verbeteren. We hebben in deze periode nauw samengewerkt met patiëntenorganisaties, wetenschappers, artsen en vele anderen. Onze grote dank gaat uit naar iedereen in de Duchenne-‐gemeenschap, met name de jongens en hun families, die ons geholpen hebben bij het bereiken van dit belangrijke moment. We verwachten de gefaseerde indiening vóór het eind van het jaar af te ronden en zijn op schema voor wat betreft de registratieaanvraag bij de Europese registratieautoriteit EMA begin 2015.” De Safety and Innovation Act (FDASIA) van de FDA uit 2012 biedt de mogelijkheid voor een versnelde goedkeuringsprocedure speciaal voor nieuwe medicijnen tegen ernstige aandoeningen, waarvoor nog geen therapie voorhanden is. Dr. Giles Campion, Chief Medical Officer van Prosensa en Senior Vice-‐President R&D zegt: “Om te kunnen komen waar we nu staan, op dit belangrijke scharnierpunt in Prosensa’s geschiedenis, hebben meer dan 300 patiënten in meer dan 50 klinische centra verspreid over meer dan 25 landen deelgenomen aan verschillende klinische studies. Vorige maand nog werden wetenschappelijke artikelen gepubliceerd in The Lancet Neurology en PLOS ONE, en is Prosensa gestart met de herbehandeling met drisapersen van jongens in zowel de Verenigde Staten als Europa. Deze week verzorgen we 12 presentaties tijdens het World Muscle Society Congress in Berlijn. Deze enorme hoeveelheid werk wereldwijd onderstreept nog eens onze wetenschappelijke toewijding aan en aanzienlijke investeringen in het begrip van de ziekte van Duchenne en de ontwikkeling van medicijnen daartegen”. -‐-‐ EINDE PERSBERICHT -‐-‐ Voor meer informatie: Nederland Prosensa Holding N.V. Luc Dochez, Chief Business Officer Telefoon: +31 71 3322100 Email: [email protected] SPJ Financiële & Corporate Communicatie Leon Melens Telefoon: +31 20 6478181 Mobiel: +31 6 538 16 427 Email: [email protected] Verenigde Staten Celia Economides, Senior Director IR & Corporate Communications Telefoon: +1 917 941 9059 Email: [email protected] Over Prosensa Holding N.V. Prosensa is sinds juni 2013 genoteerd aan de NASDAQ in New York met ticker code RNA. De onderneming, gevestigd op het Leiden BioScience Park, richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van therapieën gebaseerd op modulatie van ribonucleïnezuur, of RNA-‐modulatie, bij zeldzame, nog onbehandelbare erfelijke aandoeningen. Prosensa houdt zich met name bezig met de ontwikkeling van therapieën tegen de ziekte van Duchenne (DMD), myotone dystrofie en de ziekte van Huntington. Prosensa’s klinische portfolio van op RNA-‐gebaseerde kandidaat-‐medicijnen richt zich op de behandeling van de ziekte van Duchenne. Aan zes kandidaat-‐medicijnen is de weesgeneesmiddelstatus toegekend in zowel de VS als de Europese Unie. De kandidaat-‐medicijnen maken gebruik van de innovatieve exon-‐skipping technologie, die een ‘therapie op maat’ aanpak mogelijk maakt voor de verschillende populaties Duchenne patiënten. www.prosensa.com Over de ziekte van Duchenne De ziekte van Duchenne is een ernstig invaliderende neuromusculaire aandoening die optreedt bij 1 op de 3.500 jongens. Deze zeldzame ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine gen wat leidt tot de afwezigheid van of een afwijking in het dystrofine eiwit. Hierdoor krijgen patiënten te maken met een progressieve afname van de spierkracht. Veel van hen komen in een rolstoel aan het begin van hun tienerjaren. Ook de hartspier en de ademhalingsspieren worden uiteindelijk door de ziekte aangetast. Weinig patiënten worden ouder dan 30 jaar. Over exon skipping Het dystrofine gen is het langste gen van het menselijk lichaam en bestaat uit in totaal 79 exonen. Exonen zijn korte stukjes genetisch materiaal met een specifieke code die moeten zorgen voor de aanmaak van eiwit. Bij de ziekte van Duchenne is sprake van een mutatie van bepaalde exonen, waardoor het RNA niet voorbij de fout kan lezen. Hierdoor kunnen de achterliggende exonen niet worden afgelezen wat resulteert in een niet-‐functioneel dystrofine eiwit en in de ernstige symptomen van de ziekte van Duchenne. Momenteel worden voor de ziekte van Duchenne op RNA-‐modulatie gebaseerde therapieën ontwikkeld, zogeheten antisense oligonucleotiden die tot exon-‐skipping leiden. Deze ‘oligo’s’ slaan een brug over een defect exon naar het volgende exon, waardoor nieuw, grotendeels functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd. Prosensa’s exon skipping technologie is oorspronkelijk ontwikkeld binnen het Leids Universitair Medisch Centrum. Dit persbericht is een vertaling van het Engelstalige bericht. In geval van strijdigheid tussen de Engelstalige en de Nederlandstalige versie is het Engelstalige bericht leidend. “Dit bericht kan bepaalde toekomstverwachtingen bevatten, zoals verklaringen die de woorden “gelooft”, “verwacht”, “streeft naar”, “plant”, “tracht”, “schat”, “kan”, “zal”, ”zou kunnen” en “continueert” bevatten, evenals gelijkaardige uitdrukkingen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen kunnen gekende en ongekende risico’s en onzekerheden en andere factoren inhouden die er toe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten, financiële toestand, prestaties of realisaties van Prosensa, of resultaten van de industrie, beduidend verschillen van historische resultaten of van toekomstige resultaten, financiële toestand, prestaties of realisaties die door dergelijke toekomstgerichte verklaringen expliciet of impliciet worden uitgedrukt. Gelet op deze onzekerheden wordt de lezer aangeraden om geen overdreven vertrouwen te hechten aan deze toekomstgerichte verklaringen. Deze toekomstgerichte verklaringen gelden slechts op de datum van publicatie van dit document. Prosensa wijst uitdrukkelijk elke verplichting af om toekomstgerichte verklaringen in dit document bij te werken als weerspiegeling van enige wijziging van haar verwachtingen aangaande deze toekomstgerichte verklaringen of van enige wijziging in de gebeurtenissen, voorwaarden en omstandigheden waarop dergelijke verklaringen zijn gebaseerd, tenzij dit wettelijk of reglementair verplicht is.”

Download Report