Nanobodies® – de nieuwe generatie geneesmiddelen Shareholders’ Club 21 mei 2014 Nanobodies® Inspired by nature Toekomstgerichte uitspraken Bepaalde verklaringen, overtuigingen en meningen uitgedrukt in dit document zijn toekomstgericht en weerspiegelen de huidige verwachtingen en projecties van de Vennootschap of, naargelang het geval, de bestuurders van de Vennootschap, over toekomstige gebeurtenissen. Uit hun aard houden toekomstgerichte verklaringen een aantal risico’s, onzekerheden en vooronderstellingen in die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten of gebeurtenissen wezenlijk verschillen van deze uitgedrukt of gesuggereerd door de toekomstgerichte verklaringen. Deze risico's, onzekerheden en vooronderstellingen zouden een nadelige invloed kunnen hebben op de uitkomst en de financiële gevolgen van de plannen en gebeurtenissen die hierin worden beschreven. Heel wat factoren, met inbegrip van, maar niet beperkt tot, wijzigingen in de vraag, de concurrentie en de technologie, kunnen tot gevolg hebben dat werkelijke gebeurtenissen, prestaties of resultaten wezenlijk verschillen van enige geanticipeerde ontwikkeling. Toekomstgerichte verklaringen opgenomen in dit document aangaande tendensen of activiteiten uit het verleden mogen niet worden beschouwd als een verklaring dat dergelijke tendensen of activiteiten zich zullen voortzetten in de toekomst. Bijgevolg verklaart de Vennootschap uitdrukkelijk geen enkele verplichting of verbintenis op zich te nemen om enige update of herziening van enige toekomstgerichte verklaring opgenomen in dit document openbaar te maken ten gevolge van enige wijziging in de verwachtingen of enige wijziging in gebeurtenissen, voorwaarden, vooronderstellingen of omstandigheden waarop de toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd. Noch de Vennootschap, noch haar raadgevers of vertegenwoordigers, noch enige moeder- of dochteronderneming of enige bedrijfsleider of werknemer daarvan, waarborgen dat de vooronderstellingen die aan de basis liggen van dergelijke toekomstgerichte verklaringen geen vergissingen bevatten, en geen van hen aanvaardt enige verantwoordelijkheid voor de toekomstige juistheid van de toekomstgerichte verklaringen opgenomen in dit document, of voor het zich daadwerkelijk voordoen van de voorspelde ontwikkelingen. U dient geen ongepast vertrouwen te stellen in toekomstgerichte verklaringen, die enkel gelden op datum van dit document. www.ablynx.com 2 Bedrijfsoverzicht Corporate • • • • Actief in onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen - Gent Genoteerd op NYSE Euronext Brussel (ABLX) 49M uitstaande aandelen (52M verwaterde aandelen) >300 werknemers Technologie • • Pionier in volgende generatie biologische geneesmiddelen - Nanobodies® >500 toegekende en aangevraagde octrooien Producten • • • ~30 programma’s – zeven in klinische ontwikkeling Twee klinische ‘proof-of-concepts’ >800 gezonde vrijwilligers en patiënten behandeld met Nanobodies • • AbbVie, Boehringer Ingelheim, Eddingpharm, Merck & Co, Merck Serono and Novartis >€320M niet-verwaterde cash op heden • €203M aan liquide middelen op 31 maart 2014 Partners Financieel www.ablynx.com 3 Agenda 2013 was een jaar van transformatie voor Ablynx De Nanobody technologie Brede productportefeuille met “multiple shots on goal” Sterke samenwerkingen die veel cash genereren Wat kunnen we verwachten in 2014? www.ablynx.com 4 Snelle evolutie van platform naar product bedrijf Vandaag 2007 Matuur Europees biopharma bedrijf Onderzoek & vroege o 6 partners ontwikkeling 2002 Technologie platform 2001 Oprichting o 3 partners o €70M private equity o Geen partners o €85M IPO (NYSE) o €5M seed financing o 11 R&D projecten o Geen producten o 1 Nanobody in kliniek o 10 werknemers o 144 werknemers o Uitbouwen van een sterk platform o Opschaling van het platform o > €230M equity funding o >€320M cash van partners o ~30 R&D projecten o 800 mensen behandeld WW o 2 klinische POCs o 7 Nanobodies in kliniek o >300 werknemers o Productie op grote schaal Waarde Creatie www.ablynx.com 5 Sterk management en nieuwe Raad Van Bestuur www.ablynx.com Dr Kim Simonsen Dr Antonin de Fougerolles CEO COO CSO Wim Ottevaere Dr Dominique Tersago Guido Gielen Frank Landolt CFO CMO VP HR VP IP & Legal Dr Peter Fellner Voorzitter Dr Edwin Moses Dr Edwin Moses CEO Dr Russell Greig Dr Bo Jesper Hansen Dr William Jenkins Catherine Moukheibir Remi Vermeiren Onafhankelijke Bestuurders 6 2013 is transformerend geweest voor Ablynx… Klinische Studies • Sterke Fase IIa resultaten voor anti-IL-6R Nanobody (ALX-0061) • Vooruitgang in recrutering Fase II studie met caplacizumab (anti-vWF) • • Vooruitgang in bestaande samenwerkingen met Merck Serono en BI met de start van Fase I studies in inflammatie en de ziekte van Alzheimer Start van bijkomende Fase I studies met antiRSV Nanobody (ALX0171) www.ablynx.com Business Development • Licentie-overeenkomst voor ALX-0061 met AbbVie ter waarde van $840 miljoen (grootste product deal in de sector van 2013) • Vierde samenwerking met Merck Serono met mogelijks >€100 miljoen in kasinstroom over de komende 6,5 jaar • Licentie-overeenkomst voor anti-RANKL Nanobody met Eddingpharm in China, Macao, Taiwan, Hong Kong Corporate Development • Versterking van management team en onafhankelijke Raad van Bestuur • €31,5 miljoen opgehaald via private plaatsing • 17 miljoen aandelen van VCs met succes geplaatst bij institutionele investeerders • Free float is gestegen van 53% eind 2012 tot 85% vandaag 7 In 2013 was er een belangrijke evolutie in aandeelhouders 100% BI 75% Retail Institutional 50% VC 25% 0% 2006 2007 Van VC aandeelhouders aandeelhouders 2010 naar 2012 2013 gespecialiseerde institutionele biotech 17 miljoen aandelen van VCs werden met succes herplaatst tijdens 2013 www.ablynx.com 8 Enorme uitbreiding van de aandeelhoudersstructuur Abingworth (UK) 9.99% Boehringer Ingelheim (DE) 4.37% (*) Biotech Value Fund (US); 4.93% (*) Aviva (UK) 3.02% (*) Perceptive Advisors (US) 4.23% (*) Other institutional and retail investors 73.46% (*) (*) Free float is 90,01% Free float is gestegen van 53% eind 2012 tot 90% vandaag – wat de liquiditeit ten goede komt (gemiddeld ~190.000 aandelen/dag in 2013) Verdere transformatie van Ablynx in een matuur biotech bedrijf in Europa www.ablynx.com 9 In 2013 kenden we tevens een groei in ons personeel 292 262 284 295 261 233 205 144 Total R&D G&A 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 Feb 2014 56% groei in aantal werknemers sinds de IPO 100 PhD’s 15 nationaliteiten 39% man - 61% vrouw www.ablynx.com 10 Agenda 2013 was een jaar van transformatie voor Ablynx De Nanobody technologie Brede productportefeuille met “multiple shots on goal” Sterke samenwerkingen die veel cash genereren Wat kunnen we verwachten in 2014? www.ablynx.com 11 Wat zijn Ablynx’ Nanobodies? Kameel-achtigen hebben 2 vormen antilichamen CL VH VL VHH CH2 CH3 CH3 Conventioneel antilichaam • • • • Zware en lichte ketens Beide ketens zijn nodig voor de binding met het antigen en voor stabiliteit Groot en vrij weinig formatteringsflexibiliteit Toediening via injectie www.ablynx.com VHH CH2 Zware-keten antilichaam • • Alleen zware ketens Bindt volledig met het antigen en is uiterst stabiel Ablynx’ Nanobody® • • • • • • • Klein (1/10e van mAb) Flexibele formattering Krachtig, robuust en stabiel Brede toepasbaarheid Meerdere mogelijke toedieningsroutes Eenvoudige productie Eenvoudige en snelle ontdekking van geneesmiddelen 12 Alles begint bij de lama’s www.ablynx.com 13 Van lama tot Nanobody DNA 2. Immunisatie van Immunisatie van de lama 1. Preparatie van het Conventionele Bloedafname de lama antigen → vaccin 6-12 weken later antilichamen VHH CH2 Bijvoorbeeld: RSV virus CH3 VHH Ablynx’s Nanobody® 4. Selectie van de beste Nanobody GENEN =DNA www.ablynx.com 3. BLOEDAFNAME 14 Van Nanobody DNA tot geproduceerd Nanobody product 5. DNA INGENIEURS 6. Optimalisatie en clonering AAN HET WERK in micro-organismen voor productie Gisten Bacterien 7. Productie van het Nanobody via fermentatie Klinische studies www.ablynx.com 15 Nanobodies – uniekheid en competitieve voordelen Brede toepasbaarheid, met inbegrip van moeilijke doelwitten zoals GPCR’s en ionkanalen Flexibele formattering: multivalente, multispecifieke, biparatopische Nanobodies in de kliniek Robuustheid laat alternatieve toedieningswijzen toe, zoals nebulisatie Halfleven engineeringstechnologie om de gewenste eigenschappen te bekomen (acute vs chronische ziekten) (T1/2 van 2u tot 20 dagen) Uitstekend te produceren (gist en bacteriën), hoge concentratie formuleringen en lage viscositeit (uitstekend voor toediening via injectie) www.ablynx.com 16 Agenda 2013 was een jaar van transformatie voor Ablynx De Nanobody technologie Brede productportefeuille met “multiple shots on goal” Sterke samenwerkingen die veel cash genereren Wat kunnen we verwachten in 2014? www.ablynx.com 17 Volledig gepartnerd 50% CoCo Volledie eigendom van Ablynx Brede portefeuille Behaalde mijlpalen 2013 Indicatie Productnaam Target Hematologie Inflammatie/ Immunologie/ Infectie caplacizumab vWF ozoralizumab Diverse TNFα Oncologie Diverse Diverse Botziekten ALX-0141 RANKL ALX-0171 Diverse Diverse RSV Pneumologie Oncologie ALX-0751 Inflammatie/ Immunologie NA NA NA Oncologie/Neurologie Immunologie Diverse Diverse Immunologie ALX-0761 ALX-0061 Botziekten ALX-0141 Neurologie BI 1034020 NA Oncologie NA Pneumologie NA Diverse NA NA Immuno-oncologie Diverse www.ablynx.com Onderzoek Preklinisch Fase I Fase II Fase III ex Groot-China Zal mogelijks leiden tot minstens 4 co-co programma’s IL-17F/IL-17A IL-6R RANKL in Groot-China Gevalideerde targets (kliniek) 1ste in zijn soort 18 Volledig gepartnerd 50% CoCo Volledie eigendom van Ablynx Brede portefeuille Verwachte mijlpalen 2014 Indicatie Productnaam Target Hematologie Inflammatie/ Immunologie/ Infectie caplacizumab vWF ozoralizumab Diverse TNFα Oncologie Diverse Diverse Botziekten ALX-0141 RANKL ALX-0171 Diverse Diverse RSV Pneumologie Oncologie ALX-0751 Inflammatie/ Immunologie NA NA NA Oncologie/Neurologie Immunologie Diverse Diverse Immunologie ALX-0761 ALX-0061 Botziekten ALX-0141 Neurologie BI 1034020 NA Oncologie NA Pneumologie NA Diverse NA NA Immuno-oncologie Diverse www.ablynx.com Onderzoek Preklinisch Fase I Fase II Fase III ex Groot-China Zal mogelijks leiden tot minstens 4 co-co programma’s IL-17F/IL-17A IL-6R RANKL in Groot-China Gevalideerde targets (kliniek) 1ste in zijn soort 19 Programma’s in Fase II klinische studies Anti-IL-6R – ALX-0061 • Fase II POC bereikt in patiënten met RA • wereldwijde exclusieve licentie-overeenkomst met AbbVie • Ablynx is verantwoordelijk voor de volgende fases van ontwikkeling • mogelijkse differentiatie in RA en SLE Anti-vWF – caplacizumab • mogelijkse Phase II POC resultaten midden 2014 in patiënten met verworven TTP • eerste-in-zijn-klasse opportuniteit met Status van Weesziektegeneesmiddel Anti-TNFα – ozoralizumab • Fase II POC bereikt in patiënten met RA • Ablynx heeft zelf geen investeringen gedaan in klinische studies • licentie-gesprekken zijn lopende met bedrijven in groeilanden • nieuwe toedieningsmogelijkheden worden bestudeerd met anti-TNFα Nanobodies www.ablynx.com 20 ALX-0061 – mogelijks beste-in-zijn soort Actemra® (Roche) zelfde werkingsmechanisme als ons Nanobody • • • enige anti-IL-6R medicijn op de markt $1,2 miljard omzet in 2013 studies lopende om anti-IL-6R mechanisme t.o.v. andere mechanismen te vergelijken Belangrijkste symtomen van reuma zijn • • pijn, zwelling en stijfheid in de gewrichten, die bewegen moeilijk maken vooral ochtendstijfheid is kenmerkend POC in reuma met intraveneuze formulatie • • • • snelle en sterke werkzaamheid veelbelovend veiligheidsprofiel opportuniteit voor minder frequente dosering t.o.v. Actemra ACR20, 50 en 70 scores tot 100%, 75% en 63% resp Licentie-overeenkomst afgesloten met AbbVie in september 2013 www.ablynx.com 21 ALX-0061 – wereldwijde licentie-overeenkomst met AbbVie Vooruitbetaling van $175 miljoen en potentiële totale mijlpaalbetalingen voor Ablynx van $665 miljoen plus tweecijferige royalty’s Ablynx is verantwoordelijk voor • Fase I studie met de subcutane formulatie: start Q2 2014 – resultaten eind 2014 • Fase II studies in RA en in SLE (lupus) AbbVie zal een succesvergoeding betalen wanneer ze hun rechten uitoefenen om ALX-0061 in te licentiëren na voltooiing van de Fase II studies • RA in 2016 • SLE in 2018 AbbVie is verantwoordelijk voor Fase III studies, registratie en wereldwijde commercialisatie in beide indicaties Ablynx krijgt de optie voor co-marketing in Benelux www.ablynx.com 22 Caplacizumab – opportuniteit in zeldzame bloedziekte TTP Plotseling optreden van: • hevige vermoeidheid • neurologische symptomen • hoofdpijn, beroerte, coma • huidbloedingen Gezonde volwassene Treft 11,3 per miljoen mensen Langdurige plasmaferese (plasma-uitwisseling) Caplacizumab Status van “weesgeneesmiddel” Nanobody toedienen bovenop plasmaferese zou moeten leiden tot: • minder rondes van plasmaferese • snellere normalisering in aantal bloedplaatjes • minder dagen in ziekenhuis • minder orgaancomplicaties • sneller herstel www.ablynx.com 23 Caplacizumab – huidige status en volgende stappen Biologische activiteit en veiligheid aangetoond in klinische studies Mogelijkse Fase II POC resultaten midden 2014 Fase III zal naar verwachting starten in 2015 • een minder streng studie protocol is gepland in vergelijking met de Fase II studie Status van weesgeneesmiddel in EU en de VS voor de behandeling van verworven TTP Vandaag zijn er geen medicijnen op de markt die specifiek zijn voor de behandeling van verworven TTP Mogelijkse POC resultaten juni 2014 Eerste-in-zijn klasse weesgeneesmiddel www.ablynx.com 24 Ozoralizumab – potentieel in inflammatie Vijf producten op de markt met zelfde werkingsmechanisme als ons Nanobody (anti-TNFα) • samen >$30 miljard omzet in 2013 • Humira (AbbVie) is marktleider met $10,7 miljard omzet in 2013 Programma voordien gelicentieerd aan Wyeth (later overgenomen door Pfizer) Fase 2 POC behaald in patiënten met RA Ablynx heeft zelf geen investeringen gedaan in klinische ontwikkeling van dit programma Discussies zijn lopende met bedrijven in groeilanden om dit product opnieuw uit te licentiëren www.ablynx.com 25 Programma’s met Fase I klinische status Anti-RSV – ALX-0171 • eerste Fase I veiligheidsstudie met succes afgerond • data van bijkomende Fase I veiligheids- en PK studies gerapporteerd in mei 2014 • eerste studie in baby’s start naar verwachting tijdens Q4 2014 • potentieel om een transformationele behandeling te worden voor RSV infecties Anti-RANKL – ALX-0141 • Fase I studie met succes afgerond • exclusieve licentie-overeenkomst met Eddingpharm in Groot-China Anti-IL-17A/F – ALX-0761 • preklinische POC behaald en Fase I lopende • Merck Serono heeft een exclusieve licentie op dit programma BI 1034020 • Fase I studie gestart in oktober 2013 • Boehringer Ingelheim is volledig verantwoordelijk voor dit programma www.ablynx.com 26 ALX-0171 – behandeling van de virale longinfectie RSV • op heden worden enkel de symptomen behandeld • er bestaat een preventieve behandeling maar deze is duur en enkel voor premature baby’s • 8-20% van geïnfecteerde baby’s belandt in ziekenhuis Virus vermenigvuldigt zich in de longen Verontrustende symptomen, voornamelijk bij baby’s Nanobody ALX-0171 “Eerste-in-zijn-soort” • • • • behandeling thuis Nanobody wordt geïnhaleerd met nebulisator vermenigvuldiging van virus wordt tegengehouden geen hospitalisatie Sterke recente resultaten in studie met lammeren en Fase I veiligheidsdata 1ste Nanobody niet via injectie toegediend – belangrijke technologische doorbraak Bijkomende Fase I studies met succes afgerond in mei 2014 om Fase IIa in baby’s te starten in 2014 www.ablynx.com 27 ALX-0141 (anti-RANKL) – deal met Eddingpharm Exclusieve licentie in Groot-China voor alle indicaties (osteoporose en botmetastase) Eddingpharm is verantwoordelijk voor de klinische ontwikkeling, product registratie en commercialisatie Ablynx krijgt toegang tot de resultaten en kan deze gebruiken in bijkomende partnering discussies Ablynx heeft €2 miljoen ontvangen bij ondertekening en krijgt commerciële mijlpaalbetalingen en royalty’s tot 20% Gezond bot Osteoporose Botmetastase Eerste stap gezet in groeimarkten www.ablynx.com 28 Agenda 2013 was een jaar van transformatie voor Ablynx De Nanobody technologie Brede productportefeuille met “multiple shots on goal” Sterke samenwerkingen die veel cash genereren Wat kunnen we verwachten in 2014? www.ablynx.com 29 Samenwerkingsstrategie – balans tussen risico en beloning €47m in cash sinds 2008 ~19 actieve programma’s >€280M 2 in cash sinds 2005 Fase 1’s lopende 4 actieve programma’s 2 Klinische programma’s gelicentieerd Diverse O&O TNFa Ph II* RSV Ph I vWF Ph II RANKL Ph I 1+2 = >€320M in cash binnen gehaald www.ablynx.com * Geen investering in klinische studies totnogtoe gemaakt door Ablynx 30 Potentieel aantal klinische programma’s met partners Samenwerkingen “voeden” de klinische pijplijn tot 12 tot 6 3 2013 2014 2015 www.ablynx.com 31 Agenda 2013 was een jaar van transformatie voor Ablynx De Nanobody technologie Brede productportefeuille “met meerdere schoten op doel” Sterke samenwerkingen die veel cash genereren Wat kunnen we verwachten in 2014? www.ablynx.com 32 2014 – een jaar met mogelijks veel vooruitgang in de kliniek Geplande Klinische Resultaten Start van Klinische Studies • Mogelijkse POC Fase II resultaten met caplacizumab (verworven TTP) • Start Fase I/II pediatrische studie met ALX-0171 (anti-RSV) • Fase I resultaten van sc studie met ALX-0061 (antiIL-6R) • Start Fase I studie met sc formulatie van ALX-0061 (anti-IL-6R) Fase I resultaten van 2 studies met ALX-0171 (antiRSV) • Voorbereiding van de start van Fase II RA en SLE studies met ALX0061 (anti-IL-6R) in 2015 • Start van mogelijks 4 nieuwe Fase I studies met partners • • • Fase I resultaten met BI voor Nanobody in de ziekte van Alzheimer Fase I resultaten met Merck Serono voor ALX-0761 (antiIL-17A/F) www.ablynx.com Business Development • Mogelijkse mijlpaalbetalingen in huidige samenwerkingen • Nieuwe deals 33 Waardecreatie – mogelijkse resultaten uit patiëntenstudies ALX-0061 Fase IIb sc (anti-IL-6R) in patiënten met RA ALX-0171 Fase I/II (anti-RSV) in baby’s met RSV infectie 2013 Caplacizumab Fase II (anti-vWF) in patiënten met verworven TTP Ablynx-eigen ALX-0061 Fase IIa programma iv (anti-IL-6R) in patiënten met RA Ablynx-eigen programma Gelicentieerd aan AbbVie ALX-0761 Fase IIa (anti-IL-17A/F) in patiënten met RA Gelicentieerd aan Merck Serono Twee gepartnerde Fase I/II programma’s in kanker Gelicentieerd aan AbbVie www.ablynx.com 34 Waarom investeren in Ablynx? Unieke Technologie Robuuste technologie voor de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen die eerste in hun soort kunnen zijn Brede Pijplijn 30 Nanobody® programma’s – 7 in klinische ontwikkeling Indicaties: inflammatie, hematologie, oncologie, neurologie en virologie Klinische Data 2 klinische proof-of-concepts in RA (mei 2011 – okt 2012) >800 gezonde en zieke vrijwilligers reeds behandeld met Nb’s Commerciële Deals Samenwerkingen waaronder 22 actieve programma’s met AbbVie, Boehringer Ingelheim, Eddingpharm, Merck & Co, Merck Serono en Novartis - 12 mogelijks in de kliniek in de komende 3 jaar Intellectueel Eigendom www.ablynx.com Exclusieve rechten op 500 octrooiaanvragen en verleende octrooien – know-how 35 U bent van harte welkom op onze volgende clubs: Aanvang steeds om 17.45h 17 september 2014 10 december 2014 Agenda: 17u45: 18u45: 19u15: 20u00: presentatie door Wim Ottevaere (CFO Ablynx) bezoek aan de labo’s mogelijkheid tot vraag & antwoord met een drankje einde Inschrijven via [email protected] www.ablynx.com 36 Nanobodies® – de nieuwe generatie geneesmiddelen Shareholders’ Club 21 mei 2014 Nanobodies® Inspired by nature Financiële resultaten 2013 FY 2013 (€M) FY 2012 (€M) % YoY 35,9 26,7 34% R&D inkomsten 33,2 25,6 30% Subsidies 2,8 1,1 155% (53,7) (56,3) (4%) R&D (43,7) (46,9) (7%) G&A (10,0) (9,4) 6% 0,1 (0,2) Operationeel resultaat (17,7) (29,8) Netto financieel resultaat (1,8) 1,3 Netto resultaat (19,5) (28,5) Netto cash inflow (burn) 137,6 (1) (21,1) Cash op 31 december 200,4 (2) 62,8 (3) Inkomsten Operationele kosten Andere operationele inkomsten (kosten) 41% 32% 219% (1) incl. private plaatsing (€31,5M) en AbbVie vooruitabetaling ($175M) www.ablynx.com (2) incl €2,3M restricted cash (3) incl €2,7M restricted cash 38 Het aandeel sinds de IPO in november 2007 www.ablynx.com 39 ALX-0061 – differentiatie op basis van ACR70 scores 70 Week 12 Week 24 58 60 % of patients 50 Anti-IL-6R in ontwikkeling Anti-IL-6R op de markt 40 JAK inhibitoren 34 28 30 25 25 25 24 2221 20 20 17 11 10 0 17 13 1213 4 12 13 10 7 Sarilumab 61 1 Tocilizumab Tcz 2 Sirukumab Siru Sari ALX-0061 3 (Roche) (J&J) (Sanofi)4 www.ablynx.com 15 1212 Clazakizumab Tofacitinib Claza 5 tofa (BMS) (Pfizer)6 Baricitinib Bari (Lilly)7 40
© Copyright 2024 ExpyDoc
