EMD Serono - TI Pharma

ニュースリリース
2015 年 5 月 29 日
問い合わせ先：アステラス製薬長谷川裕
電話：
+81 3 3244 3086
Ｅメール：
[email protected]
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小児用プラジカンテルコンソーシアムは、公益社団法人グローバルヘルス技
術振興（GHIT）基金より約 490 万米ドルの研究助成金を受領
GHIT 基金から受領した二度目の研究助成金は、就学前児童の住血吸虫症治療のための小児用製剤
開発の第 II 相試験に活用します。
2015 年 5 月 29 日、オランダ – 住血吸虫症を治療する小児用製剤の新薬開発のために設立された小児用プラ
ジカンテルコンソーシアムは、今回、日本の公益社団法人グローバルヘルス技術振興（GHIT）基金から約
490 万米ドルの研究助成を受けました。GHIT 基金は、今回二度目となる研究費の助成を通して、同コンソ
ーシアムが住血吸虫症を撲滅させるべく、就学前児童の治療法の研究に励む姿勢を支持しております。
GHIT 基金の使命は、発展途上諸国の感染症や貧困との全世界的な闘いに、日本の技術革新、投資、リーダ
ーシップを呼び込み、国際的な共同事業を推進していくことにあります。GHIT 基金（日本）の CEO 兼エ
グゼクティブディレクターを務める Slingsby 博士によれば、「6 歳未満の小児用として特別に作られたプラ
ジカンテルの製剤には大きなニーズがあります。アフリカ全土およびブラジルなどの南米諸国にある健康管
理センターやコミュニティ全体が直面しているジレンマとして、医師が小児に処方する必要があるときに、
成人用の製剤を使用している点が挙げられます。本コンソーシアムは、就学前児童のための製剤を開発して
上市することにより、このニーズに応える役割を果たしています」。
住血吸虫症の既存の標準治療法はプラジカンテル（praziquantel：PZQ）です。これはドイツのダルムシュ
タットにある Merck KGaA が 1970 年代に共同研究により開発したもので、安全かつ有効で、錠剤で服用で
きるうえ、成人にも学齢に達した小児にも使用されています。しかしながら，乳児や幼児を含め、住血吸虫
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症に罹患している就学前児童に対しては、投与可能な適切な小児用製剤がないことから、治療がスムーズに
提供されていません。住血吸虫症の撲滅を主な目標に掲げる中で、この満たされていない医療ニーズが重大
な解決課題となっています。小児用プラジカンテルコンソーシアムは、生後 3 ヵ月から 6 歳までの小児を対
象とした口腔内崩壊錠の開発を目指しています。
今回の研究助成金は、サブサハラアフリカで実施される第 II 相臨床試験に活用される予定です。また、この
研究助成金によって、原薬プロセスの開発、最適化、物流などさまざまな活動に関わる経費も賄う予定です
。
小児用プラジカンテルコンソーシアム理事会議長、兼 Merck Serono のグローバル臨床活動部長、兼 Merck
KGaA の生物薬剤事業担当のカレン・フォードは、次のようにコメントしています。「小児用プラジカンテ
ルコンソーシアムは、官民が協力し合うことによって、小児の住血吸虫症に適した治療法の開発をより加速
させ、より意義ある進捗を実現できるという信念のもとに設立されました。当コンソーシアムでは、顧みら
れない熱帯病の分野の優れたエキスパートと最高水準の技術とノウハウを集結させ、新たな小児用製剤を必
要とされている地域に届けるための道を切り拓いていきます。今回の GHIT 基金からの研究助成金の追加助
成によって、このプログラムを通じての住血吸虫症との闘いは強力に推進されることになります」。
GHIT 基金からコンソーシアムに対して最初に提供された研究助成金は、2014 年に主に第 I 相臨床開発プロ
グラム等の資金助成として活用されました。
住血吸虫症について
78 か国もの発展途上国で風土病とされている住血吸虫症は、寄生虫によって引き起こされる慢性炎症性疾
患です。世界保健機関 (World Health Organization: WHO)によると、この疾患には世界で 2 億 4900 万人以
上が罹患し、そのうち約半数が小児で、多くは不衛生な状態や飲料水の入手方法がない状況と関連していま
す。この疾患はアフリカで最も多くみられる寄生虫疾患のひとつであり、同時に公衆衛生の負担額や経済的
影響の観点から最も重視すべき疾患に挙げられています。貧困に関連したこの疾患は、治療せずに放置して
おくと、貧血、発育の阻害、学習能力の低下、臓器の慢性的な炎症につながるおそれがあり、最も重篤な症
例では死に至る可能性もあります。現在、6 歳未満の小児については十分な治療法がなく、推定では、これ
に該当する小児はすでに感染している世界規模の集団の約 10%を占めるとされています。
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小児用プラジカンテルコンソーシアムについて
小児用プラジカンテルコンソーシアムは 2012 年 7 月に設立されました。その最終目標は、乳幼児を含む就
学前児童の住血吸虫症の治療用として、新規のプラジカンテルの小児用製剤を開発し上市することです。パ
ートナー企業が積極的に主導していくこのコンソーシアムでは、このプログラムの先導役を担う Merck
KGaA（ドイツ・ダルムシュタット）が、化学合成法、製造における専門技術、リソースを提供するととも
に、その他プラジカンテルに関するあらゆるサポートをおこなっております。加えて、プロジェクトの有効
かつ効率的な実施に欠かせない、前臨床、臨床、および規制関連のリソースや経験も提供しています。アス
テラス製薬は、小児を対象とした製剤設計や臨床開発の分野での革新的な製薬技術を提供して貢献します。
Swiss Tropical and Public Health Institute（Swiss TPH）は、蠕虫の生物学的・薬理学的研究のほか、疫学
および臨床的研究で培ってきた豊富な経験を、風土病のある地域での薬物の効果と有効性の研究に活かして
います。ガバナンスは、顧みられない病気の分野を含め、薬物の研究開発において、国際的に半官半民のパ
ートナーシップの広範囲なポートフォリオにより、独立した非営利団体である Top Institute Pharma（TI
Pharma）が推進しています。ブラジルの Fiocruz 財団の連邦政府製薬検査機関である Farmanguinhos は、
風土病のある国々で新たな小児用の医薬品の製造と流通において、独自の専門技術を活かしています。イギ
リスにある研究開発型の中小企業 Simcyp は、小児のための臨床試験において、優れた予測を行うための薬
物動態モデリングに専門技術を活かしています。
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アステラス製薬について
東京に本社を置くアステラス製薬は、先端・信頼の医薬で世界の人々の健康に貢献することを経営理念とす
る製薬企業で、世界で約 1 万 7 千名の従業員を有しています。同社は泌尿器疾患、免疫疾患（移植を含む）
および感染症、がん、精神・神経疾患、糖尿病合併症および腎疾患の領域におけるグローバル・カテゴリー
・リーダーを目指して活動を展開しています。また、パートナーシップを通じたさまざまな支援活動を行い
、発展途上国における Access to Health（保健医療へのアクセス問題）の改善にも取り組んでいます。アス
テラス製薬の製剤研究所は、これまでに可溶化技術、徐放化技術、口腔内崩壊錠技術、薬物送達技術などの
卓越した製剤技術を駆使して、新しい製剤を開発し、付加価値を高め、治療の利便性・機能性向上に貢献し
てきました。詳しくは www.astellas.com/jp をご覧ください。
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Merck KGaA（ドイツ・ダルムシュタット）について
ドイツのダルムシュタットにある Merck KGaA は、ヘルスケア、ライフサイエンス、高性能素材の革新的で
最高品質のハイテク製品を手がけるトップ企業です。Merck Serono、Consumer Health、Allergopharma、
Biosimilars、Merck Millipore、Performance Materials の 6 つの事業を展開し、2014 年には 113 億ユーロの
売上高を記録しました。患者のクオリティ・オブ・ライフを向上させ、顧客の成功をさらに伸ばし、グロー
バルな課題を満たすことを目指して、66 か国で約 39,000 人が同社に勤務しています。ダルムシュタットに
ある Merck KGaA は世界で最も古い製薬・化学薬品企業です。1668 年より、同社は技術革新、事業の成功
、責任ある事業家精神を表明してきました。持株率は約 70%で、創業者一族は今日まで同社のオーナーの
大多数を占めています。ドイツのダルムシュタットで展開する Merck KGaA は、Merck という社名とブラン
ドに対するグローバルな権利を有しています。唯一の例外はカナダと米国で、これらの国では同社は EMD
Serono 、 EMD Millipore 、 EMD Performance Materials として事業展開しています。詳しくは
www.merckgroup.com をご覧ください。
Swiss Tropical and Public Health Institute（Swiss TPH）について
Swiss TPH はバーゼル大学の付属機関です。その任務は、優れた研究、サービス、教育、研修を通し、国際
的レベル、国家レベル、現地レベルでの公衆衛生の向上に貢献することにあります。この任務を進める戦略
は、ラボ、現場、教室、ベッドサイド間で持続可能な反復プロセスの幅広い学際的なアプローチを基盤とし
ています。Swiss TPH は、技術革新（開発のコンセプト、方法、製品）、バリデーション（作用についての
エビデンスの提供）、応用（公共の保健システムおよび方針の強化）の間をつなぐ役割を果たしています。
62 か国から集まった 700 人以上のスタッフが 2 つの研究部門と 3 つのサービス部門を構成しています。
詳しくは www.swisstph.ch をご覧ください。
Farmanguinhos について
Farmanguinhos は、オズワルドクルズ財団の技術的・科学的部門です。この部門は、「医薬品の製造、研究
、技術開発、知識の一般への普及を通して公衆衛生を促進するうえでの環境的な責任ある対応」を念頭に置
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き、ブラジルの厚生省の管轄下で最大規模の公的な製薬企業として、特に糖尿病、高血圧、マラリア、
AIDS、結核の治療のために製造された医薬品を扱っています。また、Farmanguinhos は厚生省の緊急時の
要請を満たすという重要な役割も担っています。
詳しくは http://www2.far.fiocruz.br/farmanguinhos/をご覧ください。
Simcyp について
Simcyp は、イギリスのシェフィールド大学からのスピンアウト企業として、 Geoff Tucker 教授、Amin
Rostami-Hodjegan 教授、John Evans 氏により 2001 年に設立されました。2012 年の初めには、薬物の発見
および開発ソフトウェアと科学的なコンサルティングサービスを提供するトップ企業である Certara に
Simcyp は買収されました。なお Simcyp は、Pharsight や Tripos を含む Certara グループ内のスタンドアロ
ーン型のビジネス部門として事業展開しています。Simcyp は、バーチャルのヒト集団とバーチャルの実験
動物（ラット、イヌ、マウス）の薬物動態と薬力学のモデリングとシミュレーションのプラットフォームを
提供します。その技術により、ルーチンで生成した in vitro データから製薬研究者が in vivo 転帰を予測でき
るようになり、また Simcyp モデルを観察された臨床的データに取り付けて、”リアルタイムの”シミュレー
ションを通して個人間の変動性を評価することもできます。Simcyp は教育的なワークショップや現場での
教育を行うとともに、薬物開発の戦略的なコンサルタント業も行っています。
詳しくは www.simcyp.com をご覧ください。
Top Institute Pharma（TI Pharma）について
Top Institute Pharma（TI Pharma）は非営利団体であり、国際的な半官半民のパートナーシップを確立し管
理することにより、新しい医薬品の開発に対する草分け的な製薬研究を可能にします。科学者、業界、患者
組織などがオープンイノベーションモデルの範囲内で最先端を行く人々と協力し、学際的な研究が社会的に
有益な医薬品の開発の向上を目指しています。
詳しくは www.tipharma.com をご覧ください。
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News Release
Contact: Hiliana Fienieg (English/Español)
Phone: +31 6 526 73 783
Email: [email protected]
May 29, 2015
Pediatric Praziquantel Consortium Awarded USD4.9 Million Grant from
Global Health Innovative Technology Fund
The second research grant from GHIT provides further support for the Phase II development
of a pediatric formulation to combat schistosomiasis in pre-school children
The Netherlands, May 29, 2015 – The Pediatric Praziquantel Consortium, a Consortium dedicated to the
development of a new pediatric formulation against schistosomiasis received almost USD4.9 million from the
Japanese Global Health Innovative Technology (GHIT) Fund. The GHIT Fund reaffirms, with this second
research grant, its confidence in the work being done by the consortium to offer a treatment solution for preschool children and the future role that the Consortium will be playing for the elimination of schistosomiasis
GHIT’s mission is to facilitate international partnerships that bring Japanese innovation, investment, and
leadership to the global fight against infectious diseases and poverty in the developing world. Dr. Slingsby,
CEO & Executive Director of the GHIT Fund (Japan) says, “There is great need for a formulation of
praziquantel created specifically for the pediatric population under six years old. Local healthcare centres
and entire communities across Africa and South America (like in Brazil) are faced with a dilemma, where
physicians are using an adult formulation for the needs of children. The Consortium is working to help fill the
gap by developing and registering a formulation for pre-school-age children.”
The existing ‘gold standard’ treatment for schistosomiasis is praziquantel (PZQ), which was developed by
Merck KGaA, Darmstadt, Germany in the 1970s through a research collaboration. It is safe and effective,
and is available in tablets, suitable for adults and school-age children. Proper treatment of preschool-aged
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children, including infants and toddlers suffering from schistosomiasis, is hampered due to the lack of a
suitable pediatric dosage form that can be readily administered to children. This unmet medical need
represents a significant gap toward the main goal of eliminating schistosomiasis. The Pediatric Praziquantel
Consortium is working to develop orodispersible (fast disintegrating) tablets for children from three months
old to six years old.
This research grant is intended to fund the costs for the conduct of a Phase II clinical study in SubSaharan Africa, and it will also cover additional costs such as those related to active pharmaceutical
ingredient (API) process development activities.
“The Pediatric Praziquantel Consortium was founded on the belief that working together, public and private
partners will make faster and more significant progress in developing a suitable treatment for schistosomiasis
in children. This Consortium brings together high-caliber experts and some of the best-in-class capabilities in
neglected diseases, paving the way for us to bring the new pediatric formulation where it is desperately
needed,” states Kathleen Ford, Chair of the Pediatric Praziquantel Consortium Board and Head of Global
Clinical Operations at Merck Serono, the biopharmaceutical business of Merck KGaA, Darmstadt, Germany.
“This additional GHIT grant will certainly contribute to the progress of the program and to the fight against
schistosomiasis.”
The first research grant from GHIT to the Consortium was awarded in 2014 and used to fund the Phase I
drug development program.
About Schistosomiasis
Schistosomiasis, endemic in 78 developing countries, is a chronic inflammatory disease caused by
parasitic worms. According to the World Health Organization, this disease affects at least 249
million people globally, of whom nearly half are children, and is commonly associated with poor
sanitation and no access to drinking water. It is one of the most prevalent parasitic diseases in
Africa, and one of the most important ones in terms of public health burden and economic impact.
Left untreated, this poverty-related disease can lead to anemia, stunted growth, impaired learning
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ability and chronic inflammation of the organs, which can be fatal in the most serious cases. Today,
there is no adequate treatment for children under the age of six, which are estimated to account for
about 10% of the global population already infected.
Pediatric Praziquantel Consortium
The Pediatric Praziquantel Consortium was founded in July 2012. Its ultimate objective is to develop and
register a new praziquantel pediatric formulation for the treatment of schistosomiasis in preschool-age
children, including infants and toddlers. In this consortium of highly driven partners, Merck KGaA, Darmstadt,
Germany, responsible for leading the program, also brings the necessary chemistry and manufacturing
expertise, resources, and support related to praziquantel. In addition, it provides the preclinical, clinical and
regulatory resources and experience necessary to efficiently and successfully execute the project. Astellas
Pharma Inc. contributes by providing its innovative pharmaceutical technologies in the area of drug
formulation development and clinical development in children. Swiss TPH brings extensive experience in
helminths biological and pharmacological research, epidemiology and clinical research on drug effectiveness
and efficiency in endemic regions. The governance is facilitated by TI Pharma, a non-profit organization and
independent party with an extensive portfolio of international public-private partnerships in drug research and
development, including in the area of neglected diseases. Farmanguinhos, the federal governmental
pharmaceutical laboratory of the Fiocruz Foundation in Brazil, brings unique expertise to produce and
distribute the new pediatric formulations product in endemic countries. Simcyp, a small UK research-based
company, brings expertise in pharmacokinetic modelling fora better prediction for use in the pediatric clinical
trials.
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About Astellas Pharma Inc.
Astellas Pharma Inc., based in Tokyo, Japan, is a pharmaceutical company dedicated to improving the
health of people around the world through the provision of innovative and reliable pharmaceutical products.
Astellas Pharma Inc. has approximately 17,000 employees worldwide. The organization is committed to
becoming a global category leader in Urology, Immunology (including Transplantation) and Infectious
Diseases, Oncology, Neuroscience, and DM Complications and Kidney Diseases. Astellas Pharma Inc. is
committed to increasing access to health in developing countries through its partnership initiatives. Astellas
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Pharma Inc.’s pharmaceutical research and technology labs have contributed to improving convenience for
use and the functionality of treatments by developing novel formulations and bringing additional value based
on its excellent pharmaceutical technologies (e.g. solubilization, controlled release, oral disintegration tablet
and drug delivery technologies).
For more information, please visit www.astellas.com/en
About Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Merck KGaA of Darmstadt, Germany, is a leading company for innovative, top-quality high-tech products in
healthcare, life science and performance materials. The company has six businesses – Merck Serono,
Consumer Health, Allergopharma, Biosimilars, Merck Millipore and Performance Materials – and generated
sales of around € 11.3 billion in 2014. Around 39,000 employees work in 66 countries to improve the quality
of life for patients, to further the success of customers, and to help meet global challenges. Merck KGaA,
Darmstadt, Germany, is the world’s oldest pharmaceutical and chemical company – since 1668, the
company has stood for innovation, business success and responsible entrepreneurship. Holding an
approximately 70% interest, the founding family remains the majority owner of the company to this day.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany, holds the global rights to the Merck name and brand. The only
exceptions are Canada and the United States, where the company operates as EMD Serono, EMD Millipore
and EMD Performance Materials.
For more information, please visit www.merckgroup.com
About Swiss TPH
Swiss TPH is an associated institute of the University of Basel. Its mandate is to contribute to the
improvement of public health at international, national and local levels through excellence in research,
services, teaching and training. The strategy to pursue this mandate is based on a broad interdisciplinary
approach for a sustainable iterative process between the laboratory, field, classroom and bedside. Swiss
TPH addresses the continuum between innovation (developing concepts, methods and products), validation
(providing evidence for what works) and application (strengthening public health systems & policies). Over
700 staff members from 62 nations are organized in two research and three service departments.
For more information, please visit www.swisstph.ch
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About Farmanguinhos
Farmanguinhos is a technical-scientific unit of the Oswaldo Cruz Foundation. Bearing in mind the mission of
“Acting with environmental responsibility in promoting public health through the production of medicines,
research, technological development and general diffusion of knowledge”, this unit is the largest public
pharmaceutical company under the Brazil’s Ministry of Health and are produced medicines for the treatment
of diabetes, hypertension, malaria, AIDS, tuberculosis, among others. Farmanguinhos also has an important
role in meeting emergency demands of the Ministry of Health.
For more information, please visit http://www2.far.fiocruz.br/farmanguinhos/
About Simcyp
Simcyp Limited was founded in 2001 by Professor Geoff Tucker, Professor Amin Rostami-Hodjegan and Mr.
John Evans as a spin-out company from the University of Sheffield, UK. Early in 2012 Simcyp was acquired
by Certara, a leading provider of drug discovery and development software and scientific consulting services.
Simcyp operates as a stand-alone business unit within the Certara group which also includes Pharsight and
Tripos. Simcyp provides
platforms for the modeling and simulation of pharmacokinetics and
pharmacodynamics in virtual human populations and virtual laboratory animals (rat, dog and mouse). The
technology allows pharmaceutical researchers to predict in vivo outcomes from routinely generated in vitro
data, to fit Simcyp models to observed clinical data and to assess inter-individual variability through ‘real-life’
simulations. Simcyp also runs educational workshops, on-site education and provides strategic consultancy
in drug development.
For more information, visit www.simcyp.com
About Top Institute Pharma
Top Institute Pharma (TI Pharma), a non-profit organization, enables groundbreaking pharmaceutical
research for the development of new medicines by establishing and managing international public-private
partnerships. Within an open innovation model, scientists, the business world, patient organizations and
others collaborate in frontrunner, multidisciplinary research aimed at improving the development of socially
valuable medicines.
For more information, please visit www.tipharma.com
詳細につきましてはアステラス製薬長谷川裕までお問い合わせください：
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