当社は、官民共同プロジェクト株式会社エイジーン研究所（期間：1994 年3月～2001 年3月）で当社は、官民共同プロジェクト株式会社エイジーン研究所（期間：1994年月～2001年の老化や癌に関する研究成果を、事業に活かす目的で設立された、創薬による医薬品の開発を行っているバイオベンチャーです。設立：2000年年12月月20日日立：資本金：6,520万円（万円（2015年年3月月31日現在）日現在）資本金：万円（概要 2000年年12月月資本金1,000万円で設立万円で設立資本金沿革 2003年年 3月月日本バイオインダストリー協会賞受賞 2005年年 1月月アルナイラム社と独占的特許使用許諾契約締結臨床応用を目的としたRNAi基本特許群基本特許群臨床応用を目的とした対象siRNA：：RECQL1-siRNA、、WRN-siRNA 対象所在地：神奈川県鎌倉市梶原19-2 所在地：神奈川県鎌倉市梶原代表取締役社長：六川玖治 2006年年 3月月 JSTの委託開発事業に採択の委託開発事業に採択肝機能改善剤プロジェクト（GK-001) 肝機能改善剤プロジェクト（遺伝子：DNA 2009年年 3月月 NEDO の「イノベーション推進事業」に採択 siRNA定量法定量法 2010年年 6月月神奈川県バイオベンチャー人材活用事業に採択研究開発 2012年年 3月月横浜特区テーマに認定 RECQ-siRNA抗がん剤抗がん剤標的：RECQヘリカーゼ細胞が増える際に頻発する遺伝子のキズを修復するために2本鎖をほどく重要な役割を果たす 2013年年 8月月経産省補助事業に採択核酸医薬創出基盤研究 2014年年 2月月かわさき起業家オーディション起業家賞受賞「RECQ-siRNA」を中心とする」を中心とするsiRNA抗癌剤抗癌剤」を中心とする 2002年年 siRNAの医薬品として優の医薬品として優れた特性から抗がん剤としての有用性を確認し、研究を開始その結果、RECQヘリカーゼ遺伝ヘリカーゼ遺伝その結果、子の発現を抑制するsiRNAは、様々は、様々子の発現を抑制するな癌種に対して、癌細胞のみを選択的に抑制する効果がある、有望な新規抗癌剤候補であることを立証『役立って喜ばれる』革新的医療の実現サイエンス最前線からの創薬事実に基づいた高い確信「肝がん発症抑制剤｣「肝がん発症抑制剤｣ GK-001 既存薬の新規薬効に基づく新薬開発 A: Control siRNA B: RECQL1-siRNA 2005年年東京医科歯科大学の臨床研究テーマを導入障壁を乗越える強い気概 RECQLl-siRNAによるがん細胞死の誘導 2006年年 JSTに、委託開発テーマとしに、委託開発テーマとして採択動物実験などにより、薬効、薬理を確認標的候補：幅広い癌に有効例：大腸癌等の肝臓転移、原発性肝癌、頭頸部癌、肺癌、卵巣癌、膀胱癌、前立腺癌、子宮癌などテーマに対する熱い思い 2008年年フランス及びスペインで臨床試験(PIIa)申請が受理申請が受理試験 2009年年同取り下げ：資金的理由創薬事業 DDS：リポソームなど：リポソームなど RECQ-siRNA 以外にも、 4 種類のsiRNA特許権所有特許権所有類の 2012年年東京医科歯科大学で、臨床研究が承認 2013年年東京医科歯科大学での第2次東京医科歯科大学での第次臨床研究を開始低分子医薬の研究開発 RECQL1-siRNA LS174T Control siRNA医薬の研究開発医薬の研究開発服用を止めると再発症例No.1 症例 RECQL1-siRNA コントロール投与 AFP（ng/mL）） α-fetoprotein（（ ng/ml） 150 GK-001 治療治療 GK-001 300mg/日日 150mg/日日治療肝がん発症 100 5年年10ヶ月間再発せずヶ月間再発せず 300mg/日日投与開始（１日に１回投与）治療 † 肝がん再発 50 心臓発作肝がん再発基準範囲 0 生存期間 (days) -10 0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 100 (month) 治療経過（月）大腸がん細胞株LS174Tの転移性肝がんに対するの転移性肝がんに対する抗腫瘍効果大腸がん細胞株の転移性肝がんに対する抗腫瘍効果典型症例：GK-001投投与効果典型症例： 110 120 130