患 － １ － １ ２８．４．１４ 患者申出療養評価会議 構成員 平成 28 年 4 月 14 日 氏 名 役 職 分 野 天野 慎介 一般社団法人 全国がん患者団体連合会 理事長 一般 五十嵐 隆 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター 小児科 理事長 石川 広己 公益社団法人 日本医師会 常任理事 小児科 一色 高明 上尾中央総合病院 心臓血管センター特任副院 循環器内科 長・循環器内科科長 上村 尚人 大分大学医学部 臨床薬理学講座 教授 臨床薬理・生 物統計 新谷 歩 大阪大学大学院医学系研究科 臨床統計学講座 統計 教授 大門 貴志 兵庫医科大学医学部医療統計学 教授 生物統計 田島 優子 さわやか法律事務所 弁護士 倫理 田代 志門 国立がん研究センター社会と健康研究センター 倫理 生命倫理研究室長 寺田 智祐 滋賀医科大学医学部附属病院薬剤部 薬剤部長 薬学 手良向 聡 京都府立医科大学 生物統計学教室 教授 生物統計 直江 知樹 国立病院機構 名古屋医療センター 院長 血液内科 成川 衛 北里大学大学院薬学研究科 医薬開発学 教授 薬学 原田 久生 一般社団法人 日本難病・疾病団体協議会 理事 一般 福井 次矢 聖路加国際病院 院長 松井 健志 国立研究開発法人 国立循環器病研究センター医 生命倫理 総合内科 学倫理研究部倫理研究室 室長 山口 俊晴 公益財団法人がん研究会有明病院 院長 山崎 力 東京大学医学部附属病院 臨床研究支援センタ 臨床研究・倫理 ◎ 座長 ー センター長 ○ 座長代理 1 消化器外科 患者申出療養評価会議 技術専門員 平成 28 年 4 月 14 日 氏 名 役 職 分 野 赤川 安正 広島大学名誉教授 歯科 渥美 義仁 ライフ・エクステンション研究所付属 永寿 内分泌・代謝 総合病院 糖尿病臨床研究センター長 新井 一 順天堂大学医学部附属順天堂医院 医学部長 脳神経外科 五十嵐 敦之 NTT 東日本関東病院皮膚科部長 皮膚科 池田 浩治 東北大学病院臨床研究推進センター 開発推 臨床開発・薬系 進部門長 磯部 光章 東京医科歯科大学 大学院循環制御内科学 教授 循環器内科 岩中 督 埼玉県立小児医療センター病院長 上田 孝文 国立病院機構 大阪医療センター統括診療部 骨軟部腫瘍 小児外科 入院診療部長 榎本 隆之 新潟大学大学院医歯学総合研究科産婦人科教 産婦人科 授 小川 郁 慶應義塾大学医学部耳鼻咽喉科教授 耳鼻咽喉科 川村 雅文 帝京大学医学部外科学講座 主任教授 呼吸器外科 北川 雄光 慶應義塾大学外科学教授 消化器外科 木下 茂 京都府立医科大学 感覚器未来医療学 特任教授 再生医療・眼科 斎藤 忠則 社会福祉法人 賛育会 賛育会病院 泌尿器科 泌尿器科 部長 坂井 信幸 神戸市立医療センター中央市民病院 脳神経 脳血管外科 外科部長 笹子 三津留 兵庫医科大学上部消化管外科特任教授 澤 芳樹 大阪大学大学院医学系研究科 消化器外科 外科学講座 心臓血管外科 心臓血管外科学 教授 髙橋 信一 立正佼成会附属佼成病院副院長 高橋 政代 理化学研究所 発生・再生科学総合研究センター 眼科 網膜再生医療研究開発プロジェクトリーダー 2 消化器内科 田上 順次 東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科教 歯科 授 理事・副学長 竹中 洋 大阪医科大学 名誉教授 耳鼻咽喉科 谷川原 祐介 慶應義塾大学医学部教授 薬学 辻 省次 東京大学大学院医学系研究科教授 神経内科 寺本 明 東京労災病院 院長 脳神経外科 戸山 芳昭 慶應義塾大学 常任理事 整形外科 長瀬 隆英 東京大学大学院医学系研究科呼吸器内科学 教授 呼吸器内科 中村 耕三 国立障害者リハビリテーションセンター総長 再生医療・ 整形外科 平形 明人 杏林大学眼科学教授 眼科 本田 浩 九州大学大学院 医学研究院臨床放射線科 教授 臨床放射線科学 松原 和夫 京都大学医学部附属病院 薬剤部教授・部長 薬学 三村 将 慶應義塾大学精神医学講座主任教授 精神科 村垣 善浩 東京女子医科大学先端生命医科学研究所 先端 脳神経外科・ 工学外科学分野教授 医療工学 村田 満 慶應義塾大学医学部臨床検査医学教授 臨床検査 望月 修一 国立国際医療研究センター 臨床研究センター 医療情報解析 医療情報解析部長 山口 照英 日本薬科大学・客員教授 再生医療・生物 製品 山口 芳裕 杏林大学医学部救急医学教授 救急 山田 芳嗣 東京大学大学院医学系研究科麻酔学教授 麻酔科 ○ 出席者 3 患 － １ － ２ ２８．４．１４ 「患者申出療養評価会議」開催要綱（案） 【 目的 】 患 者 申 出 療 養 に つ い て は 、「 規 制 改 革 実 施 計 画 」（ 平 成 26 年 ６ 月 24 日 閣 議 決 定 ）に 基 づ き 、持 続 可 能 な 医 療 保 険 制 度 を 構 築 す る た め の 国 民 健 康 保 険 法 等 の 一 部 を 改 正 す る 法 律（ 平 成 27 年 法 律 第 31 号 。以 下「 改 正 法 」と い う 。）に よ り 、患 者 の 申 出 を 起 点 と す る 新 た な 保 険 外 併 用 療 養 費 制 度 と し て 定 め ら れ た ところである。 ま た 、患 者 申 出 療 養 に 係 る 申 出 の 取 扱 い に つ い て は「 健 康 保 険 法 及 び 高 齢 者 の医療の確保に関する法律に規定する患者申出療養の実施上の留意事項並び に 申 出 等 の 取 扱 い に つ い て 」（ 医 政 発 0304 第 ３ 号 、薬 生 発 0304 第 １ 号 、保 発 0304 第 ８ 号 。 以 下 「 患 者 申 出 通 知 」 と い う 。 ） を 発 出 し た と こ ろ で あ り 、 こ れ に 基 づ い て 申 出 が 行 わ れ た 医 療 技 術 に つ い て 、国 が 患 者 申 出 療 養 と し て 定 め るか否かの判断を行うこととしている。 患 者 申 出 療 養 評 価 会 議 （ 以 下 「 本 会 議 」 と い う 。） は 、 患 者 か ら 申 出 が 行 わ れ た 医 療 技 術 に つ い て 、安 全 性・有 効 性 等 を 確 認 し つ つ 、身 近 な 医 療 機 関 で 迅 速 に 受 け ら れ る よ う に す る と と も に 、将 来 的 な 保 険 適 用 に つ な げ て い く と い う 観 点 を 踏 ま え 、専 門 的 な 観 点 か ら の 検 討 を 行 う こ と を 目 的 と し て 、国 が 開 催 す るものである。 １．検討項目 本 会 議 は 、患 者 か ら 申 出 が 行 わ れ た 医 療 技 術 に つ い て 、専 門 的 な 検 討 を 行 う も のとする。具体的には、次の各号に掲げる事項について専門的な検討を行う。 （１） 患者から患者申出療養としての保険給付との併用の申出があった医療技 術に関する次のアからウまでに掲げる事項 ア 当 該 医 療 技 術 の 有 効 性 、安 全 性 等 の 技 術 的 妥 当 性 及 び 試 験 実 施 計 画 等 の妥当性 イ 当該医療技術の有効性、安全性等を踏まえた保険給付との併用の適否 ウ 当該医療技術を実施可能な保険医療機関の考え方 （２） 患者申出療養として保険給付との併用が認められた医療技術に関する次 のアからオまでに掲げる事項 ア 当該医療技術の実績報告・総括報告等に基づく評価 イ 当該医療技術の有効性、安全性等の観点から見た保険給付との併用の 継続の適否 ウ 当該医療技術と保険給付との併用を継続させることを適当とする場合 の実施可能な保険医療機関の考え方等 エ 当該医療技術の保険収載の適否（但し、未承認等の医薬品、医療機器 若しくは再生医療等製品の使用又は医薬品、医療機器若しくは再生医療 1 等製品の適応外使用を伴う医療技術を除く。） オ 当該医療技術を保険収載することを適切とする場合の実施可能な保険 医 療 機 関 の 要 件（ 但 し 、未 承 認 等 の 医 薬 品 、医 療 機 器 若 し く は 再 生 医 療 等 製 品 の 使 用 又 は 医 薬 品 、医 療 機 器 若 し く は 再 生 医 療 等 製 品 の 適 応 外 使 用 を 伴 う 医 療 技 術 を 除 く 。） （３）その他、患者申出療養に関し専門的な検討が必要な事項 ２．構成員等 （１）本会議は、先進的な医療に係る学識経験を有し、かつ、保険診療に精通 し た 者（ 以 下「 構 成 員 」と い う 。）に よ り 構 成 す る 。本 会 議 に お け る 検 討 のため、必要に応じ個々の医療技術について技術的な観点から検討する 者（以下「技術専門員」という。）を会議に参加させることができる。 （２）座長は、検討のため必要があると認めるときは、技術専門員及び個々の 医 療 技 術 に 精 通 す る 者（ 以 下「 有 識 者 」と い う 。）を 会 議 に 参 加 さ せ る こ とができる。 （３）座長は、各構成員の中から互選により選出する。 （４）座長は、会議の事務を総理し、会議を代表する。 （５）座長は、各構成員の中から座長代理を指名する。 （ ６ ）座 長 代 理 は 座 長 を 補 佐 し 、座 長 不 在 の と き は 、座 長 に 代 わ っ て そ の 職 務 を代行する。 （ ７ ）構 成 員 及 び 技 術 専 門 員 の 任 期 は 、２ 年 以 内 と す る 。た だ し 、再 任 を 妨 げ ない。 （ ８ ）構 成 員 又 は 技 術 専 門 員 に 欠 員 を 生 じ た と き 新 た に 任 命 さ れ た 各 構 成 員 又 は技術専門員の任期は、前任者の残任期間とする。 （ ９ ）会 議 の 有 識 者 は 、そ の 参 加 す る 検 討 事 項 に 関 す る 検 討 が 終 了 し た と き に 、 解任されるものとする。 ３．定足数 会議は、構成員の総数の２分の１以上の出席がなければ、会議を開き、取り ま と め を 行 う こ と が で き な い 。 た だ し 、 会 議 の 構 成 員 に つ い て は 、 10に よ る 意 見書の提出があった場合は、出席したものとみなす。 ４．検討結果の取りまとめ （１）会議の検討結果は、座長（２（６）によりその職務を代行する者を含む。 以下同じ。）を除く出席した各構成員及び技術専門員並びに各構成員及び技 術 専 門 員 が 10に よ る 意 見 書 に 検 討 結 果 を 記 載 し た も の （ 但 し 、 ５ （ １ ） 及 び （２）に該当するそれぞれの各構成員及び技術専門員を除く。）をもって、 座長が取りまとめる。但し、技術専門員については、検討のために関わった 医療技術に係る部分に限る。 2 （ ２ ）（ １ ）の 規 定 に 関 わ ら ず 、７（ ２ ）に よ る 持 ち 回 り 開 催 の 場 合 は 、構 成 員 の意見をもって、座長が取りまとめる。 ５．特定医療技術等の検討 （１）会議の構成員、技術専門員及び有識者（以下「構成員等」という。）は、 自らが関与又は特別の利害関係を有する医薬品、医療機器等が使用される医 療技術等（以下「特定医療技術等」という。）に関する検討には、参加する ことができず、検討の場から退席するものとする。 （２）会議の構成員等は、自らが所属する保険医療機関が意見書の作成に関与し ている医療技術等に関する検討については加わることができるが、検討結果 の取りまとめ及び事前評価には加わることができない。 （３）（１）及び（２）にかかわらず、座長が必要と認めた場合にあっては、当 該構成員等は、特定医療技術等に関する検討に参加することができる。ただ し、この場合にあっても、当該構成員等は、４の取りまとめには参加するこ とができない。 ６．検討項目の検討方法等 １（１）及び（２）の検討については、評価を担当する構成員等を定め、 事前評価を行った上で会議において検討を行う。 な お 、事 前 評 価 中 に 、担 当 す る 構 成 員 か ら 疑 義 が 生 じ た 場 合 は 、会 議 に 先 立ち事務局を通じて意見書を作成した臨床研究中核病院等に照会すること ができる。 ７．会議の開催等 （１）会議の開催 定 期 的 に 開 催 す る こ と と す る 。た だ し 、申 出 の タ イ ミ ン グ に 応 じ て 随 時 開 催 することを座長が認めた場合はこの限りではない。 （２）持ち回り開催 各 会 議 は 、構 成 員 等 を 招 集 し て 開 催 す る こ と を 基 本 と す る が 、座 長 が 認 め た 場 合 に は 、電 子 メ ー ル 等 の 手 段 に よ り 構 成 員 の 意 見 を 集 約 す る な ど の 持 ち 回 り 開催を行うことができる。この場合であっても、意見の集約課程等について、 必要な書類を速やかに公開することとする。 た だ し 、４（ ２ ）の 取 り ま と め に お い て 、構 成 員 の 過 半 数 の 意 見 が 一 致 し な い場合は、構成員を招集した本会議を開催することとする。 ８．分科会 （ １ ）本 会 議 の 下 に 必 要 に 応 じ て 領 域 ご と に 患 者 申 出 療 養 技 術 評 価 分 科 会（ 以 下 「 分 科 会 」 と い う 。） を 開 催 す る こ と が で き 、 申 出 の あ っ た 医 療 技 術 の 検 討 等を行うものとする。分科会は以下のように定める。 3 ① 第１分科会 主にがん等に関する医療技術を優先的に扱うこととする。 ② 第２分科会 主に難病等に関する医療技術を優先的に扱うこととする。 （２）本会議の所掌事務のうち、１（１）各号及び（２）アに係る検討を分科会 に行わせることができる。 （３）分科会における取りまとめをもって本会議の取りまとめとする。 （４）分科会において取りまとめた事項について、当該分科会の分科会長は、そ の決定事項を本会議に報告しなければならない。 （５）分科会の構成員は、本会議の構成員により構成することとし、本会議座長 が指名する。 （ ６ ）分 科 会 長 は 、各 構 成 員 の 中 か ら 互 選 に よ り 選 出 す る も の と し 、分 科 会 長 は 、 各構成員の中から分科会長代理を指名する。分科会長代理の事務は２（６） に掲げる事項について「本会議」を「分科会」に読み替えるものとする。 （ ７ ） そ の 他 、 ３ か ら ７ ま で 及 び ９ か ら 13ま で を 準 用 す る 。 ９．検討時の留意事項 構 成 員 等 は 、担 当 す る 医 療 技 術 の 検 討 の た め に 必 要 な 資 料 は 事 務 局 等 か ら 入 手 す る こ と と し 、担 当 す る 医 療 技 術 に 使 用 さ れ る 医 薬 品 、医 療 機 器 等 の 開 発 企 業及び担当する医療技術に関係する保険医療機関から直接資料提供を受ける ことができない。 １０．欠席構成員等の意見提出 会議の構成員及び技術専門員（座長が検討のため必要があると認めたときに 限る。）は、やむを得ない理由により出席できない場合にあっては、議事とな る事項について、予め意見書を提出することができる。ただし、座長が必要と 認めた場合を除き、特定医療技術等に係る意見書は提出することができない。 １１．議事の公開 会 議 は 公 開 と す る 。た だ し 、座 長 は 、対 象 と な る 患 者 が 特 定 さ れ る な ど 、個 人 情 報 保 護 の 観 点 か ら 特 別 な 配 慮 が 必 要 と 認 め る 場 合 等 に あ っ て は 、会 議 を 非 公開とすることができる。 １２．議事録の公開 （１）会議における議事は、次の事項を含め、議事録に記載するものとする。 ① 会議の日時及び場所 ② 出席した構成員等の氏名 ③ 議事となった事項 （ ２ ）議 事 録 は 公 開 と す る 。た だ し 、座 長 は 、対 象 と な る 患 者 が 特 定 さ れ る な ど 、 4 個 人 情 報 保 護 の 観 点 か ら 特 別 な 配 慮 が 必 要 と 認 め る 場 合 等 に あ っ て は 、議 事 録の全部又は一部を非公開とすることができる。 （３） （ ２ ）の 規 定 に よ り 議 事 録 の 全 部 又 は 一 部 を 非 公 開 と す る 場 合 に あ っ て は 、 座長は、非公開とした部分について議事要旨を作成し、これを公開するもの とする。 １３．庶務 会議の庶務は、保険局医療課において処理する。必要に応じて、医政局研究 開発振興課又は医薬・生活衛生局審査管理課若しくは医療機器・再生医療等製 品担当参事官室の協力を得る。 １４．補足 （１）この要綱に定めるもののほか、会議の運営に関して必要な事項は、座長が 会議に諮って定める。 （ ２ ） こ の 要 綱 は 、 平 成 28年 ４ 月 14日 か ら 施 行 す る 。 5 患 － １ － ３ ２８．４．１４ 「患者申出療養評価会議」運営細則（案） （通則） 第１条 患 者 申 出 療 養 評 価 会 議 （ 以 下 「 会 議 」 と い う 。） の 運 営 に 関 し 必 要 な 事 項 は 、 患 者 申 出 療 養 評 価 会 議 開 催 要 綱 （ 以 下 「 開 催 要 綱 」 と い う 。） に 定 め る もののほか、この細則の定めるところによる。 （適用対象構成員等） 第２条 構 成 員 、 技 術 専 門 員 及 び 有 識 者 （ 以 下 「 構 成 員 等 」 と い う 。） に 適 用 す る。 （定義） 第３条 こ の 細 則 に お い て「 寄 附 金・契 約 金 等 」と は 、コ ン サ ル タ ン ト 料・指 導 料 、特 許 権・特 許 権 使 用 料・商 標 権 に よ る 報 酬 、講 演・原 稿 執 筆 そ の 他 こ れ に 類 す る 行 為 に よ る 報 酬 及 び 構 成 員 等 が 実 質 的 に 使 途 を 決 定 し 得 る 寄 附 金・研 究 契 約 金（ 実 際 に 割 り 当 て ら れ た 額 を い い 、教 育 研 究 の 奨 励 を 目 的 と し て 大 学 等 に 寄 附 さ れ る い わ ゆ る 奨 学 寄 附 金 を 含 む 。） 等 や 、 保 有 し て い る 企 業 の 株 式 の 株 式 価 値（ 申 告 時 点 ）を い う 。た だ し 、構 成 員 等 本 人 宛 で あ っ て も 、学 部 長 又 は 施 設 長 等 の 立 場 で 学 部 や 施 設 な ど の 組 織 に 対 す る 寄 附 金・契 約 金 等 を 受 け 取 っていることが明らかなものは除くものとする。 ２ こ の 細 則 に お い て 「家族」は、配偶者及び一親等の者（両親及 び子ども）であ って、構成員等本人と生計を一にする 者とする。なお、以下のいずれの場合も、「生 計を一にする 者」とみなす。 （１） 家族が同一の家屋に起居している場合。 （２） 勤務、修学、療養等の都合上他の家族と日常 の起居を共にしていない家族が いる場合であって も、次に掲げる場合に該当するとき。 イ 当該他の家族と日常の起居を共にしていない家 族が、勤務、修学等の余暇に は当該他の家族のもと で起居を共にすることを常例としている場合 ロ これらの家族間において、常に生活費、学資金、療養費等の送金が行われて いる場合 ３ 前 ２ 項 に 規 定 す る も の の ほ か 、こ の 細 則 に お い て 使 用 す る 用 語 は 、開 催 要 綱 において使用する用語の例による。 （検討不参加の基準） 第４条 構 成 員 等 は 、自 ら が 所 属 す る 保 険 医 療 機 関 に よ る 意 見 書 の 作 成 に 係 る 医 療 技 術 等 の 場 合 は 、当 該 医 療 技 術 に 関 す る 検 討 に 加 わ る こ と が で き る が 、検 討 結果の取りまとめ及び事前評価には加わらない。 1 ２ 構 成 員 等 本 人 又 は そ の 家 族 が 、第 ５ 条 第 １ 項 に 規 定 す る 申 告 対 象 期 間（ 以 下 単 に 「 申 告 対 象 期 間 」 と い う 。） に お い て 検 討 対 象 と な る 医 療 技 術 に 含 ま れ る 医 薬 品 、医 療 機 器 又 は 再 生 医 療 等 製 品 の 製 造 販 売 業 者 か ら の 寄 附 金・契 約 金 等 の 受 取 （ 割 当 て を 含 む 。 以 下 同 じ 。） の 実 績 を 有 し 、 そ れ ぞ れ の 個 別 企 業 か ら の 受 取 額 に つ い て 、申 告 対 象 期 間 中 に 年 度 当 た り 500 万 円 を 超 え る 年 度 が あ る 場 合 は 、当 該 構 成 員 等 は 、当 該 医 療 技 術 に 関 す る 検 討（ 検 討 結 果 の 取 り ま と め を 含 む 。） 及 び 事 前 評 価 に は 加 わ ら な い 。 ３ 構 成 員 等 本 人 又 は そ の 家 族 が 、申 告 対 象 期 間 に お い て 検 討 対 象 と な る 医 療 技 術 に 含 ま れ る 医 薬 品 、医 療 機 器 又 は 再 生 医 療 等 製 品 の 製 造 販 売 業 者 か ら の 寄 附 金・契 約 金 等 の 受 取 の 実 績 を 有 し 、そ れ ぞ れ の 個 別 企 業 か ら の 受 取 額 に つ い て 、 申 告 対 象 期 間 中 の い ず れ の 年 度 も 500 万 円 以 下 で あ る 場 合 は 、当 該 構 成 員 等 は 、 当 該 医 療 技 術 に 関 す る 検 討 に 加 わ る こ と が で き る が 、検 討 結 果 の 取 り ま と め 及 び事前評価には加わらない。 ４ 前 項 の 規 定 に か か わ ら ず 、寄 付 金・契 約 金 等 が 、申 告 対 象 期 間 中 の い ず れ の 年 度 も 50 万 円 以 下 の 場 合 は 、 検 討 結 果 の 取 り ま と め 及 び 事 前 評 価 に も 加 わ る ことができる。 ５ 前 ４ 項 の ほ か 、当 該 医 療 技 術 等 の 評 価 の 公 平 性 に 疑 念 を 生 じ さ せ る と 考 え ら れ る 特 別 の 利 害 関 係 を 有 す る 構 成 員 等（ 家 族 が 申 告 対 象 期 間 に お い て 検 討 対 象 と な る 医 療 技 術 に 含 ま れ る 医 薬 品 、医 療 機 器 又 は 再 生 医 療 等 製 品 の 製 造 販 売 業 者 の 役 員 又 は 職 員 (常 勤 )で あ る 構 成 員 等 を 含 む 。） は 、 座 長 に そ の 旨 を 申 し 出 る も の と し 、当 該 申 出 が あ っ た と き は 、当 該 構 成 員 等 は 、当 該 医 療 技 術 等 に 関 す る 検 討 （ 検 討 結 果 の 取 り ま と め を 含 む 。） 及 び 事 前 評 価 に 加 わ ら な い 。 ６ 前 ５ 項 の ほ か 、当 該 医 療 技 術 等 の 評 価 の 公 平 性 に 著 し い 疑 念 を 生 じ さ せ る 可 能 性 が あ る と 座 長 が 認 め た 場 合 に あ っ て は 、当 該 構 成 員 等 の 検 討 へ の 参 加 に つ い て 、座 長 が 会 議 に 諮 っ て 、第 １ 項 か ら 第 ４ 項 ま で の 規 定 に 準 じ て 取 り 扱 う こ ととする。 （申告対象期間） 第５条 申 告 対 象 期 間 は 、原 則 と し て 、検 討 が 行 わ れ る 会 議 の 開 催 日 の 属 す る 年 度を含む過去３年度とする。 ２ 構 成 員 等 は 、会 議 の 開 催 の 都 度 、そ の 寄 附 金・契 約 金 等 に つ い て 、申 告 対 象 期間において最も受取額の多い年度につき、自己申告するものとする。 （報告） 第６条 第 ４ 条 の 規 定 に 基 づ く 構 成 員 等 の 参 加 の 可 否 に つ い て は 、会 議 に お い て 、 事務局より報告するものとする。 （議事のとりまとめ） 第７条 会 議 に お け る 検 討 結 果 の と り ま と め は 、開 催 要 綱「 ５ 2 検討結果の取り ま と め 」に 定 め る と こ ろ に よ る が 、そ の 際 、「 適 」以 外 の 結 果 と な る 場 合 に は 、 その理由も明らかにするものとし、当該理由に対する回答書が付された場合 は、改めて検討を行うことができるものとする。 （準用） 第８条 患 者 申 出 療 養 技 術 評 価 分 科 会 を 開 催 す る 場 合 に は 、前 条 ま で の 運 用 を 準 用する。 附 則 こ の 細 則 は 、 平 成 28 年 ４ 月 14 日 か ら 施 行 す る 。 3 患者申出療養評価会議 第１分科会 構成員 平成 28 年 4 月 14 日 氏 名 役 職 分 野 天野 慎介 一般社団法人 全国がん患者団体連合会 理事長 一般 石川 広己 公益社団法人 日本医師会 常任理事 小児科 新谷 歩 大阪大学大学院医学系研究科 臨床統計学講座 統計 教授 寺田 智祐 滋賀医科大学医学部附属病院薬剤部 薬剤部長 薬学 手良向 聡 京都府立医科大学 生物統計学教室 教授 生物統計 福井 次矢 聖路加国際病院 院長 総合内科 松井 健志 国立研究開発法人 国立循環器病研究センター医 生命倫理 学倫理研究部倫理研究室 室長 山口 俊晴 公益財団法人がん研究会有明病院 院長 山崎 力 東京大学医学部附属病院 臨床研究支援センタ 臨床研究・倫理 ー センター長 ◎ 分科会長 ○ 分科会長代理 1 消化器外科 患者申出療養評価会議 第２分科会 構成員 平成 28 年 4 月 14 日 氏 名 五十嵐 隆 役 職 分 野 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター 小児科 理事長 一色 高明 上尾中央総合病院 心臓血管センター特任副院 循環器内科 長・循環器内科科長 上村 尚人 大分大学医学部 臨床薬理学講座 教授 臨床薬理・生 物統計 大門 貴志 兵庫医科大学医学部医学科数学教室 教授 生物統計 田島 優子 さわやか法律事務所 弁護士 倫理 田代 志門 国立研究開発法人国立がん研究センター 倫理 研究支援センター生命倫理室長 直江 知樹 国立病院機構 名古屋医療センター 院長 血液内科 成川 衛 北里大学大学院薬学研究科 医薬開発学 教授 薬学 原田 久生 一般社団法人 日本難病・疾病団体協議会 理事 一般 ◎ 分科会長 ○ 分科会長代理 2 患 － ２ － １ ２８．４．１４ 中医協 総－４（改） ２ ７ ． ９ ． ３ ０ 患者申出療養の制度設計について はじめに 我が国においては、国民皆保険の理念の下、必要かつ適切な医療は基本的に保険収載して いる。その上で、保険収載されていないものの、将来的な保険収載を目指す先進的な医療等 については、保険外併用療養費制度として、安全性・有効性等を確認するなどの一定のルー ルにより保険診療との併用を認めている。 今般の患者申出療養は、困難な病気と闘う患者の思いに応えるため、先進的な医療につい て、患者の申出を起点とし、安全性・有効性等を確認しつつ、身近な医療機関で迅速に受け られるようにするものである。 これは、国において安全性・有効性等を確認すること、保険収載に向けた実施計画の作成 を臨床研究中核病院に求め、国において確認すること、及び実施状況等の報告を臨床研究中 核病院に求めることとした上で、保険外併用療養費制度の中に位置付けるものであるため、 いわゆる「混合診療」を無制限に解禁するものではなく、国民皆保険の堅持を前提とするも のである。 Ⅰ 患者申出療養としては初めての医療の実施までの取扱いについて １．患者申出療養に係る申出について （１）患者申出療養に係る申出の主体について ○ 患者申出療養に係る申出は、療養を受けようとする者が、厚生労働大臣に対して行 うこととされている。 ○ 法律上の行為である患者申出療養に係る申出については、患者が行為能力の制限を 受ける者（未成年者、成年被後見人等）である場合、法的な保護者の同意を求める こととする。 ○ 患者申出療養は基本的に臨床研究として実施されることから、申出に当たっては、 基本的に「人を対象とする医学系研究に関する倫理指針」に規定する「侵襲を伴う 臨床研究」において必要とされる手続に基づくインフォームド・コンセントが行わ れることを前提とすることとする。 （２）臨床研究中核病院等における相談の応需体制等について ○ 患者申出療養に係る申出は、患者が安全性・有効性等について理解・納得した上で 行われることが重要であり、臨床研究中核病院等はそうした観点から申出の支援を 行うこととする。 ○ 臨床研究中核病院においては、患者申出療養に係る患者の相談について、専門的・ 1 総合的に対応することとし、申出の支援を行う際には、安全性・有効性等のエビデ ンスを用いた説明を行うこととする。安全性・有効性等のエビデンスが不足してい る場合には、患者にその旨を説明することとする。 ○ 患者申出療養に係る患者の相談について専門的・総合的に対応する窓口を有する特 定機能病院においては、安全性・有効性等のエビデンスを用いた説明を行うととも に、臨床研究中核病院に対して共同研究の提案を行うことができることとする。 ○ 特定機能病院における対応窓口については、 ① 患者申出療養に係る相談に対応する窓口であることが分かりやすく掲示され ていること ② 患者申出療養に係る医学的な相談への対応とともに、その他関係する臨床研究 等に係る相談にも総合的に対応できること を求めることとする。 ○ かかりつけ医を含む患者に身近な医療機関においては、例えば、専門的内容の分か りやすい説明や、患者の症状等を踏まえた助言を行うこととする。 （３）患者申出療養に係る申出に必要な書類について ○ 患者申出療養に係る法律上の申出は、臨床研究中核病院の開設者の意見書その他必 要な書類を添えて、患者が国に対して行うこととされている。 ○ 臨床研究中核病院の開設者の意見書には、患者申出療養の実施計画、倫理審査委員会 の開催要綱、当該医療技術の実施の適否等が審議された内容等を含めることとする。 ○ 患者申出療養の実施計画は、①実施届出書、②臨床研究計画書、③患者説明同意文 書、④医療技術の概要図、⑤薬事承認又は保険収載までのロードマップで構成する こととする。 ○ 患者申出療養は基本的に臨床研究として実施されることから、臨床研究計画書を含 む実施計画を作成して対応することとする。なお、例外的に、臨床研究の形式で実 施することが難しい場合には、臨床研究計画書が含まれないなど、意見書に含まれ る書類は臨床研究として実施される場合と異なることとなる。 ○ 臨床研究中核病院の開設者の意見書の他に必要な書類は、患者の申出を担保するた めの書類とする。患者の申出を担保する書類には、①患者の署名入りの申出書、② 患者と臨床研究中核病院の面談記録、③当該申出を行う医療の安全性・有効性等を 理解・納得したことが分かる書類、④患者がこれらの書類の内容の確認を行ったこ 2 とが分かる書類を含めることとする。 （４）申出の支援に係る臨床研究中核病院等の連携等について ○ 厚生労働省は、臨床研究中核病院等が患者の相談に応じるためのマニュアルの整備 及び研修の実施を行うこととする。また、厚生労働省は、臨床研究中核病院等が相 談に対応した記録及び実施することとした医療の内容を共有できる仕組みを設け ることとする。専門的な知見が不足しているなどにより患者からの相談に対応する ことが難しい医療機関においては、当該仕組み等を利用して対応可能な医療機関に 紹介するよう努めることとする。 ○ 患者が適切に申し出るために必要な情報を入手できるような仕組みが必要である ことから、候補となる医薬品等のリストの作成等について、利益相反に留意しつつ、 厚生労働省から関係学会、国立高度専門医療研究センター等に対して要請を行うこ ととする。 ２．患者申出療養の対象とする医療について （１）患者申出療養の対象とする医療の考え方について ○ 患者申出療養は、保険収載を目指すことを前提としていることから、保険収載を目 指さないものは患者申出療養の対象とはせず、保険収載を前提に、一定の安全性・ 有効性等が確認されたものについて、患者申出療養の対象とすることとする。 ○ 患者申出療養は基本的に「人を対象とする医学系研究に関する倫理指針」に基づい た臨床研究として実施することとする。患者申出療養の実施に係るインフォーム ド・コンセントについては、基本的に侵襲を伴う臨床研究におけるインフォーム ド・コンセントと同様とすることとする。 （２）患者申出療養の対象とする医療の類型について ○ 患者申出療養として実施されることが想定される医療の類型と、それに応じた対応 は以下のとおりとする。 ① 既に実施されている先進医療を身近な医療機関で実施することを希望する患者 に対する医療 前例のない患者申出療養として、新たに実施計画の作成（先進医療の実施計画 を用いる。）を求め、国で審査（※）を行う。 ※ 先進医療としての実施医療機関追加や実施計画変更につながる場合もあり うる。 ② 既に実施されている先進医療の実施計画対象外の患者に対する医療 前例のない患者申出療養として、新たに実施計画の作成（先進医療の実施計画 3 を変更する場合を含む。）を求め、国で審査（※）を行う。 ※ 先進医療としての実施医療機関追加や実施計画変更につながる場合もあり うる。 ③ 先進医療としても患者申出療養としても実施されていない医療 前例のない患者申出療養として、新たに実施計画の作成を求め、国で審査を行う。 ④ 現在行われている治験の対象とならない患者に対する治験薬等の使用 １）人道的見地からの治験の実施につなげることを検討する。 ２）前例のない患者申出療養として、新たに実施計画の作成を求め、国で審査を行う。 （３）人道的見地からの治験との連携について ○ 既に治験において使用されている未承認薬を使用したいという相談があった場合 には、まずは主たる治験又は人道的見地からの治験につなげることを検討すること とする。すなわち、未承認薬を使用する患者申出療養に係る相談があった場合には、 公開されている治験の情報を参考に、臨床研究中核病院等が主たる治験が実施中で あるかどうかを確認し、実施中である場合にはその情報を患者から相談を受けたか かりつけ医等に提供する。当該かかりつけ医等が実施企業・主たる治験実施医療機 関に治験への参加の可能性を照会して、進行中の治験に参加する方向で連携するこ ととする。 ○ 主たる治験を実施中でない場合又は人道的見地からの治験を実施中（人道的見地か らの治験を準備中の場合を含む。）でない場合には、患者申出療養として実施でき るか否かについて、臨床研究中核病院が検討を行うこととする。 ３．国における患者申出療養に係る審議について （１）新たに開催する会議体について ○ 患者申出療養について、安全性・有効性等を審査するため、国において患者申出療 養評価会議を開催することとする。患者申出療養評価会議における審議の結果、患 者申出療養としての実施が承認された医療については、告示するとともに、意見書 を作成した臨床研究中核病院を経由し、申出を行った患者に通知することとする。 告示は、患者の申出を受理した日から原則６週間以内に適用することとする。 ○ 患者申出療養評価会議は、定期的に開催することとし、原則として公開で行うこと とする。また、必要に応じて持ち回り開催も活用できることとするが、その場合で あっても審議過程及び結果を事後的に公開するなど（審議に参加した者の意見を明 確に記録するなどの対応を含む。）、全体会議の開催と同等の透明性を確保するこ ととする。 4 ○ 患者申出療養評価会議の構成員は、約20名とし、臨床医、薬学に関する有識者、生 物統計の専門家、倫理に関する専門家、一般・患者に関係した有識者等とする。構 成員に加え、申出のあった医療の属する領域に関して専門知識を有する者が議論に 参加できるよう、技術専門員が案件に応じて参加できることとする。必要に応じて、 患者申出療養評価会議は、案件によって領域ごとの分科会を開催できることとする。 ○ 安全性・有効性等の観点など、基本的に先進医療と同様の観点から議論を行うこと とするが、患者の申出に基づくものであることが担保されるよう、患者が理解・納 得して申し出たことが担保されているかといった観点からも議論を行うこととす る。 ○ 医学的判断が分かれるなどにより、患者の申出が受理された日から６週間以内に告 示を適用することができない場合には、その理由を明確にするとともに、持ち回り 開催でなく全体会議を開催して、慎重に議論を行うこととする。 ○ 患者申出療養評価会議における評価の際に、同会議は当該医療について、実施医療 機関追加の判断の指標として、「実施可能な医療機関の考え方」を定めておくこと とする。 ○ 患者申出療養として使用される医薬品等の特性やリスク（特に海外・国内ともに未 承認の医薬品等を使用する場合）によっては、安全性等の観点から、実際に投与さ れた結果を告示後に検証するなどのプロセスを経て実施医療機関を追加する場合 もあると考えられることから、患者申出療養評価会議における評価の際に、同会議 は当該医療について、こうした考え方を示すものとして、「実施医療機関の追加に 係る取扱い」を定めておくこととする。 （２）会議体における審議後の取扱いについて ○ 患者申出療養評価会議における審議結果（患者申出療養として定めないこととした 場合は、その理由を含む。）について、国は、意見書を作成した臨床研究中核病院 を通じて患者に通知することとする。 ○ Ⅱ 告示された医療は、意見書を作成した臨床研究中核病院において、患者申出療養評 価会議において認められた実施計画に沿って実施することができる。また、当該医 療は、あらかじめ実施医療機関として実施計画に記載された医療機関（特定機能病 院及び患者に身近な医療機関を含む。）においても実施することができる。 患者申出療養として前例がある医療の実施までの取扱いについて 5 １．実施医療機関の追加について （１）患者の申出について ○ 患者申出療養評価会議における審議の結果、告示されて患者申出療養として実施が 可能となった医療については、前例がある患者申出療養として、実施医療機関を臨 床研究中核病院が個別に審査し、追加することが可能となる。 ○ 実施医療機関の追加を行う場合も、患者から臨床研究中核病院に対して申出を行う こととする。その際、法律上の申出の場合と同様に、患者が行為能力の制限を受け る者（未成年者、成年被後見人等）である場合は法的な保護者の同意を求めること とし、患者の申出を担保する書類についても、実施医療機関となることを希望する 医療機関を経由して提出を求めることとする。 ○ 実施医療機関の追加について患者が申出を行う場合も、患者が安全性・有効性等に ついて理解・納得した上で申出が行われることが重要であり、臨床研究中核病院等 はそうした観点から申出の支援を行うこととする。 （２）実施医療機関の追加に係る審査について ○ 当該申出に係る医療について、患者申出療養評価会議における評価の際に定められ た「実施可能な医療機関の考え方」を参考として、臨床研究中核病院が原則２週間 で審査を行うこととする。審査に２週間を超えて必要な場合は、その理由を明らか にすることとする。 ○ 患者申出療養として使用される医薬品等の特性やリスク（特に海外・国内ともに未 承認の医薬品等を使用する場合）を踏まえた安全性等の観点から、患者申出療養評 価会議においてあらかじめ定めた「実施医療機関の追加に係る取扱い」も参考に審 査を行うこととする。 ○ 臨床研究中核病院は、実施医療機関の追加について判断した後、その旨を速やかに 地方厚生（支）局に届け出ることとする。臨床研究中核病院が審査した結果、実施 が認められた医療機関においては、実施計画に沿って当該医療を実施することがで きる。追加した医療機関に係る報告は患者申出療養評価会議に報告することとする。 ２．患者申出療養の実施計画対象外の患者について （１）患者の申出について ○ 前例のある患者申出療養については、患者申出療養評価会議において認められた実 施計画に沿って当該医療を実施することができ、実施計画で定められている患者適 格基準から外れる患者など、実施計画対象外の患者に対して、当該医療を実施する ことはできない。 6 ※ 患者適格基準においては、年齢、疾患の重症度、合併症の有無等について、要 件を設けることとしている。 ○ 前例のある患者申出療養について、実施計画対象外の患者に実施する場合には、患 者から国に対して申出を行うこととする。その際、法律上の申出の場合と同様に、 患者が行為能力の制限を受ける者（未成年者、成年被後見人等）である場合は法的 な保護者の同意を求めることとし、臨床研究中核病院の意見書及び患者の申出を担 保する書類についても、初めての医療の申出に係る意見書を作成した臨床研究中核 病院を経由して提出を求めることとする。 ○ 患者申出療養の実施計画対象外の患者からの申出については、安全性・倫理性等に ついて慎重な対応が求められることが多いことが想定されるため、患者が安全性等 について理解・納得した上で申出することが重要であり、臨床研究中核病院等はそ うした観点から申出の支援を行うこととする。 （２）患者申出療養の実施計画対象外の患者への対応について ○ 患者申出療養として定められた医療について、実施計画の対象外の患者から相談が あった場合の対応としては、具体的には、①既存の実施計画を変更することによっ て対応を求める場合と②新たな実施計画を作成することによって対応を求める場 合があるものと考えられる。②の場合は、臨床研究として実施することとする。 ○ なお、例外的に臨床研究の形式で実施することが難しい場合にも、実施計画の作成 を求めることとする。 ※ 実施計画の内容は、臨床研究として実施される場合と臨床研究の形式で実施 することが難しい場合とで異なることとなる。 ○ 患者申出療養の実施計画対象外の患者からの申出については、臨床研究中核病院の 倫理審査委員会等で安全性・倫理性等の観点から審査された結果を踏まえ、患者申 出療養評価会議の全体会議を開催して、審議することとする。 Ⅲ 患者申出療養の実施後に係る運用について １．有害事象等の発生時の対応について （１）有害事象等の発生に備えた対応について ○ 患者申出療養における有害事象等の発生に備えた対応は、先進医療と同様に行うこ ととする。すなわち、重篤な有害事象等の可能性、健康被害が生じた場合の補償及 び治療の内容、費用等について、事前に患者又は家族に説明し文書により同意を得 て、実施計画に記載することとする。 7 ○ 臨床研究の形式で実施することが難しい場合であっても、「人を対象とする医学系 研究に関する倫理指針」を参考に、健康被害が生じた場合の対応等について、実施 計画に記載しておくこととする。 （２）有害事象等の発生時の対応について ○ 有害事象等の発生時の対応も、先進医療と同様に行うこととする。すなわち、実施 に伴う重篤な有害事象又は不具合が発生した場合、実施医療機関においては、速や かに倫理審査委員会等の意見を聴き、その対応や実施に係る妥当性の検討等を行う とともに、臨床研究中核病院は、当該患者申出療養を実施している他の実施医療機 関等に対して、情報提供を行うこととする。また、予測できない重篤な有害事象が 発生し、当該医療との直接の因果関係が否定できない場合には、臨床研究中核病院 は、速やかに国へ報告することとする。 ２．報告・情報公開の在り方について （１）国に求める報告について ○ 臨床研究中核病院等に対しては、以下の事項について、国に報告を求めることとする。 ① 臨床研究中核病院が実施医療機関として認めた医療機関 ② 臨床研究中核病院等で実施した患者の申出に係る支援の内容及び患者申出療養 としての実績 ③ エビデンスが不十分であるなどにより、臨床研究中核病院で意見書を作成できな かった医療 （２）国における情報公開について ○ 国に報告された事項については、原則として厚生労働省のホームページで公開する こととする。 ○ 保険収載に向けた進捗状況を国が把握することが必要であることから、実績報告に 基づき、今後の方針等について引き続き患者申出療養評価会議で審議することとす る。その際、できるだけ迅速にエビデンスが集積され、安全性・有効性等の確認を 経て保険収載されることが重要であることから、取組が不十分であるなどの場合に は必要に応じて追加の報告を求めるなど、保険収載に向けた取組を促すこととする。 さらに、計画から遅れが見られるにもかかわらず、合理的な対応を講じていない場 合等には、患者申出療養から除外することとする。 ○ 実施計画に基づく実施期間が終了した際には、臨床研究中核病院に対し総括報告書 の提出を求め、保険収載に必要な事項等について、患者申出療養評価会議で審議す ることとする。 8 ３．保険収載に向けた対応について ○ 医薬品等を保険診療において使用するに当たっては、薬事承認を得ることが原則で ある。医薬品等の薬事承認を得るためには、厚生労働大臣の定める基準に従って収 集かつ作成された資料を添付して申請することが必要であり、これを目的として実 施される試験であれば、治験として実施することが必要である。 ○ 患者申出療養は、未承認の医薬品等を用いた医療については、保険収載を目指して、 実施計画に基づいて一定の安全性・有効性等を国によって確認した上で実施される ものである点で先進医療と同様であることから、先進医療と同様に薬事承認に係る 申請の効率化が可能となるよう、取組を進めることとする。 ※ なお、医療上必要な医薬品や適応（未承認薬等）を解消するため「医療上の必 要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」が、未承認医療機器等の迅速な医療 現場への導入について検討することを目的とする「医療ニーズの高い医療機器 等の早期導入に関する検討会」が、それぞれ開催されており、医療上の必要性 の評価、承認のために必要な試験の有無・種類の検討等を行っている。当該会 議においては、それぞれ本年７月及び８月より要望の対象拡大を行い、 「先進医 療Ｂで一定の実績があるもの」が追加されたところ。 ４．患者申出療養を実施する場合の費用の取扱いについて ○ 患者申出療養は保険外併用療養費制度に位置付けられるものであり、その費用の額の 算定に当たっては、先進医療と同様に、診療報酬の算定方法の例によることとする。 ○ Ⅳ 患者から患者申出療養に係る費用を特別の料金として徴収する場合は、先進医療と 同様の取扱いとすることとする。すなわち、当該特別の料金の徴収を行った保険医 療機関は、患者に対し、保険外併用療養費の一部負担に係る徴収額と特別の料金に 相当する自費負担に係る徴収額を明確に区分した当該特別の料金の徴収に係る領 収書を交付することとする。特別の料金については、その徴収の対象となる医療に 要するものとして社会的にみて妥当適切な範囲の額とすることとする。 今後のスケジュール ○ 平成 28 年４月より患者申出療養を施行するため、この制度設計を骨格として、更 に詳細な運用について、必要な省令・告示・通知等を国において示すこととする。 9 患 － ２ － ２ ２８．４．１４ 患者申出療養の創設 ○国内未承認の医薬品等を迅速に保険外併用療養として使用したいという患者の思いに応えるため、患者から の申出を起点とする新たな保険外併用療養の仕組みとして、患者申出療養を創設（平成28年度から実施） 〈患者申出療養としては初めての医療を実施する場合〉 〈既に患者申出療養として前例がある医療 を他の医療機関が実施する場合（共同研究の申請）〉 患者からの申出に係る相談 かかりつけ医等 と相談 ※質の高い臨床研究を実施できる拠点として 厚生労働大臣が個別に承認。 原則６週間 患者から国に対して申出 （臨床研究中核病院が作成する書類を添えて行う） ● 臨床研究中核病院は、特定機能病院やそれ以外の 身近な医療機関を、協力医療機関として申請が可能 かかりつけ医等 と相談 原則２週間 ●かかりつけ医等と 適宜連携 ●最初から協力医療 機関としての申請も 可能 患者からの申出に係る相談 ● 医療法の臨床研究中核病院（※）又は 患者申出療養の窓口機能を有する 特定機能病院（全国84カ所）に対して 申出に係る相談を実施 ● 特定機能病院が患者の申出に係る相談を 受けた場合は、臨床研究中核病院に共同 研究の実施を提案。 患者申出療養評価会議による審議 ● 安全性、有効性、実施計画の内容を審査 ● 医学的判断が分かれるなど、6週間で判断できない場合 は全体会議を開催して審議 ● 身近な医療機関に対して 前例を取り扱った臨床研究 中核病院に対する申出に 係る相談を実施 患者から臨床研究中核病院に対して申出 前例を取り扱った臨床研究中核病院 ● 臨床研究中核病院は国が示した考え方を 参考に、患者に身近な医療機関の実施体制 を個別に審査 ● 臨床研究中核病院の判断後、速やかに地方 厚生局に届出 身近な医療機関で患者申出療養の実施 既に実施している 医療機関 患者申出療養の実施 ● 申出を受けた臨床研究中核病院又は特定機能病院に加え、 患者に身近な医療機関において患者申出療養が開始 ● 対象となった医療及び当該医療を受けられる医療 機関は国がホームページで公開する 臨床研究中核病院 協力医療機関 として追加 1 保険外併用療養費制度について ○ 保険診療との併用が認められている療養 ③ 選定療養 （特定療養費制度から範囲拡大） ○ 評価療養 ・ 先進医療（先進Ａ：●技術、先進Ｂ：●技術 平成28年4月時点） ① 評価療養 ② 患者申出療養 平成18年の法改正により創設 保険導入のための評価を行うもの ・ 医薬品、医療機器、再生医療等製品の治験に係る診療 ・ 薬事法承認後で保険収載前の医薬品、医療機器、 再生医療等製品の使用 保険導入を前提としないもの ・ 薬価基準収載医薬品の適応外使用 保険外併用療養費の仕組み ［評価療養の場合］ （用法・用量・効能・効果の一部変更の承認申請がなされたもの） ・ 保険適用医療機器、再生医療等製品の適応外使用 （使用目的・効能・効果等の一部変更の承認申請がなされたもの） 基礎的部分 （入院基本料など 保険適用部分） 上乗せ部分 （保険適用外部分） ○ 患者申出療養 ○ 選定療養 保険外併用療養費として 医療保険で給付 患者から料金徴収可 （自由料金） ※ 保険外併用療養費においては、患者から 料金徴収する際の要件（料金の掲示等）を 明確に定めている。 ・ ・ ・ ・ ・ ・ ・ ・ ・ ・ 特別の療養環境（差額ベッド） 歯科の金合金等 金属床総義歯 予約診療 時間外診療 大病院の初診 大病院の再診 小児う蝕の指導管理 １８０日以上の入院 制限回数を超える医療行為 2 患者申出療養の審査・実施・評価の流れ① 患 － ２ － ３ ２８．４．１４ 患者 臨床研究中核病院が 意見書等を添付 事務局 患者申出療養評価会議 担当構成員（原則として主担当１名、副 担当２名）及び必要に応じて技術専門員 を選任する 担当構成員及び技術専門員は、事前評 価を行う その際、事務局は、担当構成員及び技 術専門員から申請内容について指摘が あれば、添付資料を作成した臨床研究中 核病院に対して指摘事項の回答の作成 を依頼し、作成された回答を担当構成員 及び技術専門員に送付する 主担当は、副担当及び技術専門員の評 価結果を踏まえて総合評価を行う 患者申出療養評価会議において、以下の審査を行う ・技術的妥当性（有効性、安全性等）及び試験実施計画等の妥当性の審査 ・有効性、安全性等を踏まえた保険給付との併用の適否 ・当該医療技術を実施できる保険医療機関の審査 等 患者申出療養の実施 1 患者申出療養の審査・実施・評価の流れ② 患者 臨床研究中核病院が 意見書等を添付 事務局 患者申出療養評価会議 ・技術的妥当性（有効性、安全性等）及び試験実施計画等の妥当性の審査 ・有効性、安全性等を踏まえた保険給付との併用の適否 ・当該医療技術を実施可能な医療機関の考え方を設定 等 患者申出療養の実施 ・診療報酬改定での保険導入に向けた検討のための報告 ・試験期間の終了または症例登録の終了による総括報告 ・毎年１回の定期報告 事務局 患者申出療養評価会議 ・技術的妥当性（有効性、安全性、技術的成熟度）の評価 ・社会的妥当性（倫理性、普及性、費用対効果）の評価 ・保険収載の必要性の検討 ・実施状況等を踏まえた患者申出療養としての継続の可否の検討 保険収載 ※診療報酬改定時における検 討 患者申出療養として継続 等 患者申出療養告示から 取消し 2 患 － ２ － ４ ２８．４．１４ 患者申出療養 実施計画等評価表（案） （番号 xxxxx） 評価者 主担当： 副担当： 技術専門員： 申出に 係る 療養の名称 臨床研究中核 病院の名称 実施医療機関 の 名 称 医 療 技 術 の 概 要 【実施体制等の評価】 評価者： １．医療技術の評価 Ⅰ 適応症 Ⅱ 有効性 Ⅲ 安全性 Ａ．妥当である。 Ｂ．その他 （具体的に： ） Ａ．従来の技術より有効であることが期待される。 Ｂ．その他 （具体的に： ） Ａ．問題なし。 Ｂ．その他 （具体的に： ） Ⅳ 技術的成熟度 Ａ．当該分野を専門とし経験を積んだ医師又は医師の指導 下であれば行える。 Ｂ．当該分野を専門とし数多く経験を積んだ医師又は医師 の指導下であれば行える。 Ｃ．当該分野を専門とし、かなりの経験を積んだ医師を中 心とした診療体制をとっていないと行えない。 Ⅴ 社会的妥当性 (社会的倫理的問題等) Ａ．倫理的問題等はない。 Ｂ．倫理的問題等がある。 （具体的に： ） Ⅵ 現時点での普及性 Ａ．罹患率、有病率から勘案して、かなり普及している。 Ｂ．罹患率、有病率から勘案して、ある程度普及している。 Ｃ．罹患率、有病率から勘案して、普及していない。 Ⅶ 将来の保険収載の Ａ．将来的に保険収載を行うことが妥当。なお、保険導入 等の評価に際しては、以下の事項について検討する必要 必要性 がある。 Ｂ．将来的に保険収載を行うべきでない。 ２． 「患者申出療養を実施可能とする保険医療機関の考え方」の評価 Ⅰ 実施責任医師についての考え方 適 ・ 不適 Ⅱ 実施医療機関についての考え方 適 ・ 不適 Ⅲ その他の考え方 適 ・ 不適 コメント欄： （ 「不適」とした場合には必ず記載ください。 ） 実施条件欄： （修正すれば適としてよいものは、その内容を記載ください。 ） 【倫理的観点からの評価】 評価者： ３．同意に係る手続き、同意文書 適 ・ 不適 ４．補償内容 適 ・ 不適 コメント欄： （ 「不適」とした場合には必ず記載ください。 ） （患者相談等の対応が整備されているか、についても記載下さい。 ） 実施条件欄： （修正すれば適としてよいものは、その内容を記載ください。 ） 2 【試験実施計画書等の評価】 評価者： ５．期待される適応症、効能及び効果 適 ・ 不適 ６．予測される安全性情報 適 ・ 不適 ７．患者の適格基準及び登録方法 適 ・ 不適 ８．治療計画の内容 適 ・ 不適 ９．有効性及び安全性の評価方法 適 ・ 不適 １０．モニタリング体制及び実施方法 適 ・ 不適 １１．被験者等に対して重大な事態が生じた場合の対処 方法 適 ・ 不適 １２．試験に係る記録の取扱い及び管理・保存方法 適 ・ 不適 １３．患者負担の内容 適 ・ 不適 １４．起こりうる利害の衝突及び研究者等の関連組織と の関わり 適 ・ 不適 １５．個人情報保護の方法 適 ・ 不適 コメント欄： （ 「不適」とした場合には必ず記載ください。 ） 実施条件欄： （修正すれば適としてよいものは、その内容を記載ください。 ） 総合評価 適 条件付き適 継続審議 実施条件： （修正すれば適となる場合は、修正内容を記載ください。 ） コメント欄（不適とした場合は、その理由を必ず記載ください。 ） 3 不適 患 － ３ ２８．４．１４ 患者申出療養に係る運用の詳細 について 平成28年４月14日 1 本日検討を行う事項 1. 申出が予想される技術等について 2. 実施医療機関の追加について 3. 他制度との連携について 4. 「実施計画対象外」の考え方 5. 臨床研究以外で実施する場合について 6. その他 2 本日検討を行う事項 1. 申出が予想される技術等について 2. 実施医療機関の追加について 3. 他制度との連携について 4. 「実施計画対象外」の考え方 5. 臨床研究以外で実施する場合について 6. その他 3 １．申出が予想される技術等について ○ 患者申出療養に係る申出の対象となる医療技術については、保険収載を目指さないものを除 き、以下のとおりの分類となることが考えられるのではないか。 1. 未承認等の医薬品等の使用及び医薬品等の適応外使用のいずれも伴わない医療技術 2. 未承認等の医薬品、医療機器若しくは再生医療等製品（以下「医薬品等」という。）の使用又は医薬 品等の適応外使用を伴う医療技術 a. 海外未承認の医薬品等 b. 海外承認国内未承認の医薬品等で、海外で承認されていない適応 c. 海外承認国内未承認の医薬品等で、海外で承認されている適応 d. 国内承認の医薬品等で、承認されていない適応 ○ 患者が厚生労働大臣に申出を行うに当たっては、臨床研究中核病院の開設者が作成する意 見書を添えることが必要となるが、意見書作成を行うことができない場合としては、具体的には 以下のような事例が想定されるのではないか。 I. II. III. 科学的根拠等が不足している場合 ① 実施計画を作成するに当たって、依拠するデータや論文等が不足している場合 ② 保険収載を見据えたロードマップを作成することが困難である場合 ③ 患者に安全性上の問題等が生じることが予想される場合 相談を受けた臨床研究中核病院より専門的な対応が可能な他の臨床研究中核病院がある場合 医薬品等が入手不可能である場合 4 本日検討を行う事項 1. 申出が予想される技術等について 2. 実施医療機関の追加について 3. 他制度との連携について 4. 「実施計画対象外」の考え方 5. 臨床研究以外で実施する場合について 6. その他 5 ２．実施医療機関の追加について ○ 患者申出療養を実施できる医療機関は、以下のとおりとされている。 ① 意見書を作成した臨床研究中核病院 ② 患者申出療養評価会議で審議された際に、あらかじめ実施医療機関として実施計画に記載されてい る医療機関 ③ 意見書を作成した臨床研究中核病院が審査し、追加することが認められた医療機関 ②については、臨床研究中核病院間の連携を図るため、意見書を作成した臨床研究中核病院以外 の臨床研究中核病院も、原則として実施医療機関となることとしてはどうか。 ③については、臨床研究中核病院における審査に資するよう、当会議において審査する際に、 実 施医療機関追加の判断の参考として「実施可能な医療機関の考え方」を定めておくこととされている ことから、意見書に含まれる「患者申出療養を実施可能とする保険医療機関の考え方」を元に定め ることとしてはどうか。 また、患者申出療養として使用される医薬品等の特性やリスク（特に海外・国内ともに未承認の医薬 品等を使用する場合）によっては、安全性等の観点から、実際に投与された結果を告示後に検証す るなどのプロセスを経て実施医療機関を追加する場合もあると考えられることから、患者申出療養 評価会議における評価の際に、こうした考え方を示すものとして、「実施医療機関の追加に係る取 扱い」を定めておくこととされている。これを踏まえ、考え方を整理してはどうか。 国内未承認の医薬品等の場合は、以下の対象医療機関における患者申出療養としての実績（症例数は 個別に定める）を検証した上で、さらなる実施医療機関の追加の可否を判断することとする。 〔対象医療機関〕 ① 臨床研究中核病院 ② そのほか、既に使用実績を有していること等一定の水準を満たす医療機関 6 患者申出療養を実施可能とする保険医療機関の考え方 様式９号より抜粋 申出に係る療養の名称及び適応症： 診療科 資格 当該診療科の経験年数 当該医療技術の経験年数 当該医療技術の経験症例数 注 1） Ⅰ．実施責任医師の考え方 要（ ）・不要 要（ ）・不要 要（ ）年以上・不要 要（ ）年以上・不要 実施者［術者］として （ ）例以上・不要 ［それに加え、助手又は術者として （ ）例以上・不要］ その他 Ⅱ．医療機関の考え方 要（ ）・不要 診療科 実施診療科の医師数 注2） 要・不要 具体的内容： 他診療科の医師数 注2） 要・不要 具体的内容： 要（ その他医療従事者の配置 （薬剤師、臨床工学技士等） 規模 その他（例；遺伝ｶｳﾝｾﾘﾝｸﾞの実施体制が必要、 倫理審査委員会の開催頻度 頻回の実績報告 その他 要（病床数 ）・不要 床以上、 対１看護以上）・不要 等） Ⅲ．その他の考え方 要（ 月間又は 症例までは、毎月報告）・不要 7 実施医療機関追加の流れ（案） 通常の医薬品等 未承認の医薬品等 患者から国に対して申出 （臨床研究中核病院が作成する書類を添えて行う） 患者申出療養評価会議による審議 患者申出療養の実施 身近な医療機関に対して 前例を取り扱った臨床研究 中核病院に対する申出に 係る相談を実施 臨床研究中核病院が患者に身近な医療機関 の実施体制を個別に審査 患者申出療養評価会議による審議 患者申出療養の実施 ★まずは実績のある医療機関等で数例を実施 患者申出療養評価会議による審議 （実績を確認） 医療機関の拡大を承認 ● 身近な医療機関に対して 前例を取り扱った臨床研究 中核病院に対する申出に 係る相談を実施 患者から臨床研究中核病院に対して申出 身近な医療機関で患者申出療養の実施 臨床研究中核病院が患者に身近な医療機関 の実施体制を個別に審査 身近な医療機関で患者申出療養の実施 原則２週間 原則２週間 患者から臨床研究中核病院に対して申出 原則６週間 原則６週間 患者から国に対して申出 （臨床研究中核病院が作成する書類を添えて行う） 8 本日検討を行う事項 1. 申出が予想される技術等について 2. 実施医療機関の追加について 3. 他制度との連携について 4. 「実施計画対象外」の考え方 5. 臨床研究以外で実施する場合について 6. その他 9 ３．他制度との連携について ○ 治験、先進医療といった既存の評価療養と患者申出療養との連携について、一定の整理が 必要である。 ○ 患者に対して迅速に医療を提供する観点からは、他の既存の評価療養を利用できる場合に は、その活用を十分に考慮するべきである。 ○ また、患者申出療養は、将来的に保険導入を目指すものであり、保険診療において用いられ る医薬品等は治験を通じて薬事承認を得ていることが原則である。 ○ 以上の観点から、以下の場合分けに従って運用に関する検討を行ってはどうか。 （先進医療との連携について） ① 先進医療として開始され、実施されている途中である場合 ② 既に先進医療が終了している場合 （治験との連携について） ① 治験を計画中の場合 ② 治験として開始され、実施されている途中である場合 10 実施中の先進医療と患者申出療養との連携について①（案） ○ 現在実施中の先進医療について、身近な医療機関等で実施することを患者が希望する場 合は、まずは、先進医療の申請医療機関等での実施を考慮するべきではないか。 申出の相談があった医療 ＹＥＳ 既存の先進医療実施施設 で実施可能か NO ＹＥＳ 患者が実施してほしい特定の医療機関が 先進医療実施施設となることが可能か NO 先進医療の計画変更によって対応可能か NO ＹＥＳ 患者申出療養の実施計画を 作成可能か ※先進医療会議等 において承認が必要 先進医療実施施設につ なぎ、既存の施設で実施 先進医療実施 施設として追加 先進医療の計画を変更し、先 進医療実施施設として追加 ＹＥＳ 患者申出療養 として実施 NO 患者申出療養とし て実施不可能 11 実施中の先進医療と患者申出療養との連携について②（イメージ） ○ 現在実施中の先進医療Bであって、先進医療の枠組みでは対応できない場合は、患者申出療養におい て対応することが考えられるが、以下のようなイメージとなるのではないか。（先進医療Aの場合も類似） 臨床研究中核病院 ＝先進医療Bの申請医療機関の場合 患者申出療養 として追加 先進医療Bの申請医療機関 先進医療として ・実施医療機関追加 ・患者の組み入れ 両者が異なっ ている場合は、 連携して実施 先進医療Bの プロトコール 臨床研究中核病院 先進医療Bの プロトコール 【新たに作成】 【新たに作成】 先進医療として ・実施医療機関追加 ・患者の組み入れ 患者申出療養のプ ロトコール（※） 患者申出療養 のプロトコール 先進医療より 広い概念の部分 （患者適格基準、 施設基準、評価項目等） 患者申出療養 として追加 ○ 先進医療Bの申請医療機関が臨床研究中核病院ではない場合、先進医療Bの申請施設からプロトコール の提供がなければ、臨床研究中核病院において、患者申出療養としての実施計画作成に必要な情報（先進医 療における適格基準や評価項目、実施に当たって必要な体制等）が得られず、実施計画作成が困難となる可 能性がある。 12 既に終了した先進医療と患者申出療養との連携について（案） ○ 既に終了した先進医療の場合、終了した理由等に応じて、対応が細分化されるのではないか。 先進医療Aの場合 • 試験の遂行、試験結果（有効性・安全性等）に問題があったため終了した場合 → 課題を解決し、実施計画の作成が可能であれば、患者申出療養として実施できる余地があるので はないか（当時の実施要件を満たす施設が先進医療として再申請することも可能。） 先進医療Bの場合 • 試験の遂行、試験結果（有効性・安全性等）に問題があったため終了した場合 → 課題を解決し、実施計画の作成が可能であれば、患者申出療養として実施できる余地があるので はないか • 当初の計画を完遂して終了した場合 → ロードマップ上、後続研究（先進医療、治験等）があればその中で実施できるのではないか。 → ロードマップ上、後続研究がない場合、安全性情報の収集等の目的で実施計画が作成可能であ れば、先進医療又は患者申出療養として実施できる余地があるのではないか。 13 人道的見地からの治験の流れ 主たる治験情報 をHPに掲載 ① 患者・主治医 ② 主たる治験への参加打診 欧米と類似の 枠組み 日本独自の 付加的枠組み 拡大治験 実施せず 主たる治験実 施企業 主たる治験実 施医療機関 ④ 主治医と主たる 治験実施施設で 個別症例ごとに 治験参加の可能 性を検討 H 2 8 . 3 . 2 5 薬事分科会資料（改） ③ 既存治療 継続 主たる治験 に参加 拡大治験 実施 ⑤ 拡大治験 要望 ※実施の判断は欧米の類似の 制度と同様に企業が行う ⑥ 厚生労働省 未承認薬等検 討会議 （公開） ⑦検討打診・企業の事前見解 ⑧ 制度該当性（生命に重大な影響があ る重篤な疾患か、既存の治療法に 有効なものが存在しないか）を検 討 拡大治験該当 実施の検討を要請 拡大治験非該当 拡大治験実 施計画 ⑨ 拡大治験 実施 ※拡大治験は医師主導治験で実施することを妨げない ※実施の判断は欧米の 類似の制度と同様に 14 企業が行う 拡大治験不実施理由と患者申出療養における対応（案） ○ 既に治験において使用されている未承認薬を使用したいという相談があった場合には、まずは主たる治験又は人道的見 地からの治験につなげることとなる。人道的見地からの治験で実施が難しいとなった場合の理由は大きく４つに分類できるとさ れているが、そのうち、患者申出療養として実施が可能かどうかについては、以下のとおり分類されるのではないか。 既存の治療法に有効なものが存在する、あるいは生命に重大な影響 がある重篤な疾患ではない （制度該当性事由） 既存の治療法にある程度有効なものが存在する 場合や、生命に重大な影響がある重篤な疾患で はない場合でも、個々の患者が当該療養を希望 する事情等によっては、患者申出療養において実 施することが考慮されうるのではないか。 治験薬の供給に余裕がないあるいは人的、資本的リソース不足のた め、主たる治験の実施に影響を与えるおそれがあること （絶対事由） 拡大治験では治験の実施に影響を与えるおそれ がある場合でも、患者申出療養として行う場合に は治験の実施に影響を与えないケースもあるので はないか。 主たる治験の症例の組入期間中であるため、拡大治験を実施した場 合、主たる治験への患者の組入が阻害される。または主たる治験の 評価、盲検性等に影響を及ぼすことで、主たる治験の実施に影響を 与えるおそれがあること（時期的事由） 病期の進行度や合併症等の患者の病状に鑑みて、ベネフィットに比し て明らかにリスクが高いことから、安全性の観点から拡大治験への参 加が勧められないこと（個別事由） 患者申出療養においても同様に実施困難ではな いか。 15 患者申出療養と人道的見地からの治験（イメージ） ○ 患者申出療養で実施中に、治験が開始となる際には、速やかな薬事承認を目指す必要があることから、 患者申出療養における新規患者組み入れを休止することとしてはどうか。 患者申出療養 患者申出療養 薬事開発されな い場合 薬事開発される 場合 患者申出療養 患者申出療養 患者申出療養で用いている薬剤の主たる 治験が開始となった場合は、原則として 一旦、患者申出療養における新規患者の 組入れ休止等の規定を設け、治験に集約 することとしてはどうか。 治験 基礎研究 前臨床等 治験 PhⅠ 実施条件 主たる治験の実施後又は実施中 命を脅かす重篤な疾患等 主たる治験を妨げない 治験 Ph Ⅱ 拡大治験と連携し、患者申出療 養における新規患者組入れが再 開される場合もあり得るのでは ないか。 治験 Ph Ⅲ 申請 承認 審査 承認 保険 適用 人道的見地からの治験 主たる治験の治験届出情報をHP で確認可能 16 本日検討を行う事項 1. 申出が予想される技術等について 2. 実施医療機関の追加について 3. 他制度との連携について 4. 「実施計画対象外」の考え方 5. 臨床研究以外で実施する場合について 6. その他 17 実施計画対象外の患者について（案） ○ すでに実施されている患者申出療養の実施計画対象外（実施計画で定められている適応疾 患、用法・用量又は患者適格基準から外れる等）の患者から申出があった場合に、実施計画に おける対応として以下の２通りが考えられる。 ① 実施計画を変更することによって対応する場合 ② 新たな計画を作成することによって対応する場合 ○ いずれの方法を選択するかは、臨床研究を適切に実施できるかどうかの観点から（当 初の意見書を作成した）臨床研究中核病院が検討し、判断することとなるが、まずは実施 計画の変更で対応できないか検討することとしてはどうか。 ○ それぞれの方法の具体的な運用は以下のとおり考えられるのではないか。 ① すでに患者申出療養として実施されている実施計画を変更する場合には、臨床研究 として成り立つ（※）ことが必要。 （※）- 当該療養が依拠したエビデンスの範囲から逸脱しない - 当初の計画の骨子が大きく変わらない ② 新たな計画を作成する場合については、全く別の研究として位置づける場合、又は 元の計画との関係付けができる場合（※）がある。 （※）元の計画との関係付けができるとは、最終的な結果の解釈において、二つの計 画を包括することが可能であることを指す。 - 評価項目を変更して設定することで、追加的な安全性や有効性に係る情報が得られる場合 - 対象範囲を変更して設定することで、異なる対象範囲に係る情報が得られる場合 18 実施計画対象外の患者の申出への対応のイメージ（案） 実施計画対象外かどうか ※計画変更の場合には臨床研究と して成立することが必要 - 当該療養が依拠したエビデンスの 範囲から逸脱しない - 当初の計画の骨子が大きく変わら ない （患者適格基準を満たさない場合） ＹＥＳ NO 計画変更で 対応可能か 既存の患者申出療養を実施 NO ＹＥＳ 既存の計画と関連づけた 新たな計画が作成可能か NO ＹＥＳ 当初の臨中が対応 既存の患者申出療養の 実施計画を変更して実施 ※ 手続きとしては、単なる変更手 続きではなく、患者の申出書とともに、 必要な書類が一式として必要。 当初の臨中が対応 既存の患者申出療養と関 連づけた新たな計画で 患者申出療養を実施 ※計画を実施し、最終的な結果の解釈を 包括して行うことが可能である場合 - 評価項目を変更して設定し、追加的な 安全性や有効性に係る情報が得られる - 対象範囲を変更して設定し、 異なる対象範囲に係る情報が得られる どの臨中でも可 既存の患者申出療養と 別の新たな計画で 患者申出療養を実施 いずれの場合も患者申出療養 評価会議における審議が必要。 19 本日検討を行う事項 1. 申出が予想される技術等について 2. 実施医療機関の追加について 3. 他制度との連携について 4. 「実施計画対象外」の考え方 5. 臨床研究以外で実施する場合について 6. その他 20 臨床研究以外で実施する場合について（案） ○ 患者申出療養は、保険収載を目指して評価を行う制度として位置付けられてい ることから、その実施計画は、保険収載に向けたものである必要があり、基本的 に臨床研究として実施されるものである。具体的には、実施計画において、どう いう患者群を対象にして、どういうエンドポイントを示すのかが明確になっている 臨床研究計画書を含む必要がある。 ○ これらを前提とした上で、例外的に臨床研究としては実施しないことが可能な場 合とは、例えば、上記を満たす「元となる臨床研究計画」があって、その臨床研究 計画と関連付けができるような事例が考えられるのではないか。 【関連付けが出来るような事例】 - 追加的な安全性や有効性に係る情報が得られる場合 - 異なる対象範囲についての情報が得られる場合 ○ なお、これらの場合であっても、実施計画の作成は必要であり、倫理指針に準 じた形式で実施されることを求めていくこととし、今後具体的な申出の内容等に 基づいて審査していくこととしてはどうか。 21 本日検討を行う事項 1. 申出が予想される技術等について 2. 実施医療機関の追加について 3. 他制度との連携について 4. 「実施計画対象外」の考え方 5. 臨床研究以外で実施する場合について 6. その他 22 その他の検討事項 1. 臨床研究中核病院等における情報共有の仕組み ① 臨床研究中核病院、窓口機能を有する特定機能病院において実施した相談について、国で用意 したフォーマットを用いて共有することとしてはどうか。 ② 患者の個人情報に配慮しながら、内容等について定期的に当会議に報告してはどうか。 ③ 臨床研究中核病院等で対応に苦慮した例や、対応可能な医療機関の検索等連携に関する詳細 な運用を協議できるよう、調整を図ってはどうか。 相談を受けた臨床研究中核病院 又は特定機能病院 相談 一覧化・整理 相談記入シート （厚生労働省提出用） を随時送付 厚生労働省 定期的 に送付 相談記入シートの入力 1. 臨床研究中核病院、窓口機能を有する特定機能病院が、 相談の記録を相談記入シートに記入し、そのうち、一部 の情報を随時、厚生労働省あてに送付。 2. 厚生労働省において、送付されてきた情報を一覧化して 整理。 3. 厚生労働省の専用アドレスから、メーリングリストあてに、 定期的に集計結果を送付。 4. 集計結果は、評価会議に報告。 臨床研究中核病院、窓口機能を有する特定機能病院 メーリングリスト 厚生労働省 23 その他の検討事項 2. ６週間の審査について ○ 「告示は、厚生労働大臣が申出を受理した日から起算して原則６週間以内に適用するもの とする。申出を受理した日から起算して６週間以内に告示を適用することができない場合に は、その理由を厚生労働省において公開するものとする。」とされている。 ○ ただし、拙速な検討を避ける観点から、以下のような場合は期間にとらわれず審議すること としてはどうか。 ① 構成員により指摘事項が一定項目数以上作成され、計画変更の可能性があると認め た場合 ② 構成員の評価が一致せず、慎重な検討が必要な場合 ③ 他の国での承認がないなど、エビデンスに関する判断に慎重な対応が必要な場合 ア 海外未承認の医薬品等 イ 海外承認国内未承認の医薬品等で、海外で承認されていない適応 ④ その他、患者申出療養評価会議の座長が必要と認める場合 ○ なお、６週間以内に告示を適用することのできない技術名とその理由の公開については、 当会議において行うこととしてはどうか。（直近に会議が開催されない場合は、持ち回りとす る。） 24 患者申出療養に該当するかの確認の流れについて ～想定される対応のイメージ～ 1 治験・先進医療 の参加可能性確認 PMDAのHPに実施中の新薬の検証 試験（治験）があるか ＹＥＳ 試験実施可能なエビデンス（欧 米での承認等）があるか NO ＹＥＳ 新薬の検証試験（治 験）に参加可能か NO ＹＥＳ 拡大治験が 適用可能か NO ＹＥＳ 日本版CU制度 CU （治験）に参加 ＹＥＳ NO NO 先進医療に 参加可能か 検証試験（治 験）に参加 2 患者申出療養 実施の検討 NO 先進医療 に参加 ※計画作成の実現可 能性等を踏まえる NO 既存の技術で対応 医薬品の 入手が可能か ＹＥＳ 実施体制等の観点か ら実施可能か ＹＥＳ 患者申出療養 25
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