小児および成人を対象にした一次療法および救済療法による免疫寛容

Abstract: J. Oldenburg, et al.
Abstract（Clinical haemophilia ）
小児および成人を対象にした一次療法および救済療法による免疫寛容
導入：VWF 含有血漿由来 FVIII 濃縮製剤による多施設共同国際試験
Primary and rescue immune tolerance induction in children and adults: a multicentre
international study with a VWF-containing plasma-derived FVIII concentrate
J. Oldenburg, V. Jiménez-Yuste, R. Peiró-Jordán, L. M. Aledort and E. Santagostino
多くの血友病 A 患者の免疫寛容導入（ ITI ）療法
ITI ）に焦点を当てている。本稿では，成人および
（ primary
に関する試験は，
小児を対象にした一次 ITI
救済的 ITI（ rescue ITI ）を施行した患者を含む大規
Haemophilia (2014), 20, 83–91
© 2013 John Wiley & Sons Ltd
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模コホートを後ろ向きに検討し，血漿由来 FVIII/
VWF 濃縮製剤により治療した場合の ITI 療法の転
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帰について報告する。スペイン，イタリア，ドイ
的 ITI では 74% を達成した。最も予後不良（ ITI に
ツ 22 施設において，pdFVIII/VWF 濃縮製剤を用
対し反応不良となる既知の危険因子が 3 個以上）の
いて一次 ITI または救済的 ITI を受けた，インヒビ
患者 9 例中 8 例（ 85% ）が奏効（ CS+PS ）を達成し
ターを有する血友病患者（ FVIII 2% 未満）から後ろ
た。一次 ITI 患者中，ITI 開始時の力価 2.5 BU 以
，部分奏効
向きデータを収集した。完全奏効（ CS ）
下かつインヒビターピーク値 25 BU 以下の 8 例で
，失敗は 2006 年 ITI 国際ワークショップコン
（ PS ）
は，CS 100% が認められた。小児および成人患者
センサス勧告の基準に基づき定義した。一次 ITI 計
を対象にした一次 ITI および救済的 ITI では，予後
41 例（小児 32 例，成人 9 例），救済的 ITI 計 19 例
（小児 17 例，成人 2 例）を評価した。一次 ITI では
奏効（ CS+PS ）率 87%，高リスク特性を有する救済
不良因子がある場合でも有望な奏効率が得られた
ことから，インヒビターを有する血友病 A 患者の
免疫寛容療法の適応拡大を促進する必要がある。
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