平成 22年 度厚生労働科学研究難治性疾患克服研究事業 今後 の難病対策のあ り方に関する研究 資料 2 今後 の難病対策研究のあ り方を考え る ∼先進国 におけ る希少疾 患対策の動向∼ 平成 22年 5月 難 病 対 策委 員会 10日 研 究代表者 国 立保健 医療科 学院 (月 曜 ) 林 謙治 「今後 の難病対策のあ り方 に関する研究 」 における検討課題 ・ 難病対策の基盤となる研究開発環境を整備 :す るため の 方法論の 開発 ・ 難病 対策及び 難病 に関 する研 究 開発 のあ り 方 の 検討 ・ わ が 国及 び 諸外 国 にお ける難病 対策 の 動 向 や成果の分析 ⇒ 今後 の難病対策を推進する上で行政が抱 える様 々な課題 に対す る1政 策 的提言を行 う 研 究開発環境を整備 するための方 法論￨の ― 開発 ・ ①難病患者 の発 生率 の推計方法及び 発 疫 1学 的特徴の把 握方 法 の 開‐ ,② 診断困難症例の情報収集 0集 約・ 分析・提供システムの開発 ?③ 難病 患者 の 実態把握の手法の開発 0-既 存も しくは新規調査 による経済的指標の構造 分析、財政・経済支援のあ り方の検討等 -3- 難病 対策及び難病 に関￨す る研 究開発 l④ 臨1床1調 査個人票の有効活用及び臨床 ￨デ ニタベ■スの構築 ‐ lo・ デニ タ入力負担軽減t'デ ■タベースの臨床研究 応用化 ・ l⑤l難病に関する技術評価の手法の開1発 。二国際共同研究の推進方策等 災害 寺にお け る難病‐ 患者 の支援体制‐ `⑥― の構築 1日 … 希少医薬品の供給確保、病院● 施設の安全il牛 の向 躙絣 -4- わが 国の難病 の対策 につ いて 病 (希 少疾患 )の 治療研 究体制 病 (長 期 にわ た り高 額な費用がかかる病気 )の 療賣 について患者 の 自己負担 を軽減する制度 米 日 ０ 一一 一 一 一 一 一一 一 一一 一一一 ｒ 一 一 一一一 一 一 一一 一 一﹂ ・ 欧における難病 の定義 と規定 ‐ ・希少性※1 (患 者数がIInね 5万 人 未 満 ×2) 。原 因 不 明 ・希少性 ※1 (患 者数が 20万 人 未満 ) ・効果 的な治療法が ・有効な治療法が 未確立 未確立 ・生活面への長期 に ‐ わたる支 障 (長 期 療養 を必要 とする) 難病対策要糸 岡 (1972) 薬事法等の改正※3 (1993) 希少疾病 医薬品法 0「 phan (1983) Drug ACt ‐ ・希少1性 メ1 (患 者数が1万 人 に5人 以下 ) ・有効な治療法が 未確立 ・生活 に重大な困難 を'及 ぼす、非常に 重症な状態 欧州希少医薬品規制 Orphan MediCinal Product Regulation ‐ (1999) . 希少1■ を欧州定義に則うた場合 :1万 人あたり米国7人 未満、自本4人 未満 薬事法第77条 の 2に おいて希少疾病用医薬品又は希少疾病用医療機器と 指定する要件として、「対象者の上限を 5万 人」とされている。 霧曇姦信用 -6- を 的とした薬事法啓 薬品副 「 T医 颯 ￨ 国 における希少疾患 対象 の臨床研 究体制 ○希少疾 患研究対策室 (omce Of Raに Dtea鏡 1989-) (2002年 に法的位置付け Rё SearCh′ ):希 少疾患に特化 した研究の推進 (研 究の調整 7支 援 、研究費助成)、 患者へめ情報提供など、希少疾 患研究全体の運営を行う。 (保 健福祉省 ) 国 立 衛 生研究所 ｓ ｅ ゃ ｓ ａ ｅ ｓ Ｄ NINDS: National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NICHD: National Institute of Child Health and Human Development, NIAID:NaJ9nall,Sutute 9F AIlergy and lnfecu9u, NIAMS′ NIDCR′ NIDDK′ NHLβ I 他 : 7う の国立衛生研究所に属する研究施設があり、運営に関与する 欧州各国の医療制度及￨び 難病患者 に対する 療費軽減制度の概要 (=覧 ) 医‐ 1難 病という概念ではなく、原則として長期にわたり ては、 お ヽ 用がかかる疾患を対象に医療費の支援を実施している。￨ な費‐ t‐ :1患 者が ‐ 時的に金額 を支払 い 、その後公的医療保険から医療費が償還される方 式 1腱 1生 疾患 :再 生不良性貧血、パニキンソン病、クロニン病、SLE等 の疾患が含まれる。
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