Presentazione

02/04/2014
Immagine dell’industria farmaceutica:
il parere di AIFA
Luca Pani
[email protected]
Roma, 31 marzo 2014
Dichiarazione di trasparenza*
Interessi nell’industria farmaceutica
NO
Attualmente
Precedenti 2
anni
Da oltre 2 a 5
anni
precedenti
Oltre 5 anni
precedenti
(facoltativo)
Interessi diretti:
Impiego in una società
x
Consulenza per una società
x
Interessi finanziari
x
Titolarità di un brevetto
x
Interessi indiretti:
Sperimentatore principale
x
Sperimentatore
x
Sovvenzioni o altri fondi finanziari
x
Corsi ECM
x
* Luca Pani, secondo il regolamento sul Conflitto di Interessi approvato dal CdA AIFA in data 26.01.2012 e pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale del
20.03.2012 in accordo con la policy 0044 EMA/513078/2010 sulla gestione del conflitto di interessi dei membri dei Comitati Scientifici e degli
esperti.
N.B. Per questo intervento non ricevo alcun compenso
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Due secoli di ricerca farmaceutica
• 1859: Louis Pasteur suggerisce l’idea che i microrganismi potrebbero
causare molte malattie negli uomini e negli animali
• 1879: Pasteur dimostra la capacità dei vaccini di proteggere le pecore
dal carbonchio
• 1885: Pasteur sviluppa il primo vaccino antirabbico
• 1897: l’aspirina, un potente antinfiammatorio e antipiretico, viene
inventata in Germania da Felix Hoffman
Due secoli di ricerca farmaceutica
• 1911: il ricercatore tedesco Paul Ehrlich sperimenta l’arsfenamina, un
farmaco utilizzato nel trattamento della sifilide e della tripanosomiasi
africana
• 1922: somministrata per la prima volta l’insulina, isolata da Banting e
Best nel 1920, a un ragazzo diabetico
• 1928: Sir Alexander Fleming scopre la penicillina, che sarà disponibile
per uso terapeutico a partire dal 1940
• 1932: i ricercatori scoprono la riboflavina o vitamina B3
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Due secoli di ricerca farmaceutica
• 1937: Daniel Bovet realizza il primo antistaminico
• 1944: scoperta da Albert Schatz la streptomicina, antibiotico efficace
contro la TB
• 1947: scoperta dell’antibiotico cloromicetina
• 1949: John Cade scopre gli effetti antimaniacali dei sali di litio
• 1952: sviluppato l'isoniazide, il principale antibiotico antitubercolare
• 1955: introdotto il primo antidiabetico orale, la tolbutamide
• 1957: scoperta del diuretico clorotiazide
Due secoli di ricerca farmaceutica
• 1958: Paul Janssen scopre l’aloperidolo durante alcune ricerche sugli
antidolorifici derivanti dall'oppio
• 1960: introdotto il clordiazepossido, farmaco ansiolitico capostipite dei
benzodiazepinici
• 1963: nasce il diazepam (Valium)
• 1976: la mevastatina fu la prima statina ad essere scoperta grazie allo
scienziato Akira Endo
• 1981: sviluppata la ranitidina, farmaco antiulcera, divenne uno dei
farmaci più utilizzati al mondo
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Due secoli di ricerca farmaceutica
• 1984: approvata la somatotropina, l’ormone della crescita
• 1987: commercializzato il primo farmaco in grado di arginare gli effetti
dell’AIDS, la zidovudina (o AZT), un inibitore della trascrittasi inversa
• 1993: introdotto il fattore VIII, noto anche come fattore antiemofiliaco (AHF)
• 1997: la FDA approva il rituximab per il trattamento del linfoma da
cellule B, primo anticorpo chimerico anti-CD20
• 2004: FDA approva bevacizumab per l’uso nel cancro metastatico del
colon e del retto
• 2012: EMA approva Glybera, primo prodotto di terapia genica
Il valore della sperimentazione clinica
L’AIFA crede nel valore della sperimentazione clinica e la
identifica come una delle aree di maggiore crescita ed
interesse nel panorama regolatorio mondiale.
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Verso una nuova e differente cultura del farmaco
L’evoluzione delle terapie in
valutazione richiede una
grande
capacità
di
osservazione
e
di
adattamento alle mutate
condizioni della ricerca e
dello sviluppo clinico.
Misurazione della performance negli studi clinici
Persone con
malattia A
1. Popolazione target
A
2. Concetto di interesse
3. Esempi di attività della vita
quotidiana limitate dalla
disabilità
Camminare
velocemente per
andare ad un
appuntamento
4. Funzioni corporee coinvolte
nelle attività della vita
quotidiana
Camminare
5. Sub-componenti delle
funzioni corporee
6. Metodo di misurazione
Velocità
T25FW
B
C
“Disabilità”
Stare al passo
nelle
conversazioni
Ricordare di
prendere i
farmaci
Funzioni
cognitive di
livello
superiore
Velocità
del
pensiero
SDMT
Memoria
CVLT
Attenzione
BVRT
7/24
SRT
E
F
Leggere un
giornale
Usare coltello e
forchetta, scrivere,
usare la tastiera del
computer
Funzioni
visive
Funzioni
muscolari
Acuità
Uso
fine
della
mano
LCVA
Controllo
del
movimento
volontario
Coordinazio
ne occhiomano
9-HPT
7. Generazione delle
misurazioni
Misurazione della disabilità (punteggio)
8. “Validazione” ed
interpretazione
Significato di punteggi, modifiche e differenze
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Approcci preclinici e clinici innovativi
Il tasso di successo per l'approvazione dei farmaci oncologici rimane basso
rispetto ad altre aree terapeutiche. Approcci preclinici e clinici innovativi,
come l'utilizzo di tecnologie genomiche avanzate, così come gli adaptive
clinical trial designs, hanno il potenziale di accelerare lo sviluppo e
l'approvazione dei farmaci oncologici altamente efficaci.
Una nuova era nello sviluppo dei farmaci
Potrebbe
essere
ragionevole
rinunciare a studi randomizzati di
fase III per quei farmaci che
dimostrano una sostanziale attività
prima di tale fase, in particolare
per le malattie con un elevato
bisogno medico insoddisfatto.
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Adaptive Licensing: una possibile soluzione
Principio di base
Facilitare
l'accesso
rapido
ai
medicinali mediante un’approvazione
anticipata e il riconoscimento di un
certo grado di incertezza dei dati...
…ma NON del rischio!
(a) Current scenario
(b) AL scenario
Eichler et al. Clin Pharmacol Ther. 2012 Mar
Il coinvolgimento del paziente nella fase di R&S
Programma di ricerca
Fornire a pazienti,
operatori sanitari e
consumatori
un riscontro sulla rilevanza
del tema della ricerca.
Aiutare ad identificare
nuovi temi di ricerca.
Sviluppo dei quesiti di
ricerca
Definire quesiti utili a
pazienti, operatori sanitari
e consumatori e con
un’applicabilità nel mondo
reale.
Reclutamento
Aiutare a sviluppare
approcci per massimizzare
il potenziale di un'ampia e
significativa
rappresentanza dei
pazienti nella ricerca.
Selezione degli esiti e
dei comparatori
Identificare esiti di
interesse per pazienti,
operatori sanitari e
consumatori.
Traslazione e
diffusione dei risultati
Aiutare i pazienti, gli
operatori sanitari e i
consumatori a
comprendere i risultati
della ricerca.
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Il dialogo con le Agenzie regolatorie
I dati essenziali del XII Rapporto nazionale 2013
Ø Nel 2012 in Italia, nonostante la crisi “globale” si conferma il numero di
studi clinici (697) rispetto a quelli del 2011 (676).
La sperimentazione clinica dei medicinali in Italia - XII Rapporto nazionale 2013
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I dati essenziali del XII Rapporto nazionale 2013
Ø Gli studi di early phase (Fase I e Fase II) assommano al 42,9% del
totale, a testimonianza di una buona vocazione nazionale ad occuparsi
delle fasi precoci di sviluppo del farmaco.
La sperimentazione clinica dei medicinali in Italia - XII Rapporto nazionale 2013
I dati essenziali del XII Rapporto nazionale 2013
Ø L’area terapeutica maggiormente rappresentata è quella oncologica
(34,9%), seguita a grande distanza dalla cardiovascolare (7,7%), linfoematopoietica (7,2%),
infettivologica (6,5%) e neuropsichiatrica
(6,0%).
La sperimentazione clinica dei medicinali in Italia - XII Rapporto nazionale 2013
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Attrarre più ricerca in Italia
Molecole in sviluppo per area terapeutica:
24% area oncologica
13,5% area neuropsichiatrica
9.0% area infettivologica
8,4% area muscoloscheletrica
7,1% area cardiovascolare
7% area immunologica
3,2% area ematologica
Confrontando i dati del XII Rapporto nazionale 2013 con quelli delle molecole
in sviluppo a livello mondiale nei prossimi 5 anni per simili aree terapeutiche,
emerge chiaramente come alcune delle nostre eccellenze cliniche abbiano
certamente modo di attrarre potenzialmente più ricerca di quanto non sia
accaduto sinora.
Berggren et Al. Outlook for the next 5 years in drug innovation. Nat Rev Drug Disc. Vol 11 - June 2012
L’Italia è uno dei Paesi più attivi per la ricerca no profit
L’AIFA si conferma una risorsa per la ricerca indipendente no profit
stanziando circa 8 milioni di euro all’anno per questo scopo.
La sperimentazione clinica dei medicinali in Italia - XII Rapporto nazionale 2013
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Il rilancio della Ricerca indipendente
Affiancare la tradizionale modalità di finanziamento attraverso i bandi alla
promozione di una ricerca indipendente focalizzata su poche ma rilevanti e
specifiche tematiche mediante il finanziamento di progetti top-down. Per tali
progetti sarà data evidenza pubblica e saranno fissati specifici requisiti.
Le Regioni più attive sul territorio nazionale
L’AIFA auspica il coinvolgimento delle Regioni meno attive in modo da
migliorare le competenze e la qualità delle sperimentazioni cliniche in tutto
il Paese.
La sperimentazione clinica dei medicinali in Italia - XII Rapporto nazionale 2013
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Incremento degli studi osservazionali
La sperimentazione clinica dei medicinali in Italia - XII Rapporto nazionale 2013
Il nuovo regolamento europeo sulla SC
Il nuovo regolamento mira a rendere la SC più agevole e sicura
favorendo gli investimenti in Europa
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Le prossime tappe
Update of the CT Regulation Programme – EU TMB – 18 Marzo 2014
Cosa cambia?
Update of the CT Regulation Programme – EU TMB – 18 Marzo 2014
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Il contributo di AIFA alla discussione europea
Una significativa posizione dell’AIFA in ambito regolatorio
internazionale è indispensabile per attrarre investimenti sul
territorio nazionale.
Non perdere competitività a livello internazionale
E’ necessario che il processo di riorganizzazione dei Comitati
Etici in Italia si avvii rapidamente alla conclusione per non
perdere competitività a livello internazionale.
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In conclusione ci aspetta un salto paradigmatico
Ø Quali sono le implicazioni e i costi di questo
nuovo modello di business scientifico?
Ø L’Industria è pronta?
Ø Sono pronti gli altri stakeholders?
Ø Abbiamo bisogno di una coalizione globale?
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