Winfuran, INN-Nalfurafine - European Medicines Agency

24 January 2014
EMA/33514/2014
EMEA/H/C/002683
Vragen en antwoorden
Intrekking van de aanvraag van een vergunning voor het
in de handel brengen van Winfuran (nalfurafine)
Op 17 januari 2014 heeft Toray International U.K. Limited het Comité voor geneesmiddelen voor
menselijk gebruik (CHMP) officieel op de hoogte gebracht van haar beslissing haar aanvraag van een
vergunning voor het in de handel brengen van Winfuran in te trekken. Winfuran was bedoeld voor de
behandeling van ernstige uremische pruritus (een vorm van jeuk) bij patiënten met terminale nierziekte
die dialyse ondergaan.
Wat is Winfuran?
Winfuran is een geneesmiddel dat de werkzame stof nalfurafine bevat. Het had verkrijgbaar moeten
worden als concentraat voor oplossing voor infusie in een ader.
Voor welke behandeling was Winfuran bedoeld?
Winfuran was bedoeld voor de behandeling van patiënten met ernstige uremische pruritus. Uremische
pruritus is een persistente vorm van jeuk die optreedt bij sommige patiënten van wie de nieren niet
goed werken. Winfuran was bedoeld om te worden gebruikt bij patiënten met terminale nierziekte
(wanneer de nieren volledig zijn gestopt met werken) die worden behandeld met dialyse (een techniek
om afvalproducten uit het bloed te verwijderen).
Winfuran werd op 11 september 202 voor uremische pruritus aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een
geneesmiddel voor zeldzame ziekten). Zie hier voor meer informatie.
Hoe werd verwacht dat Winfuran zou werken?
Hoewel de precieze oorzaak van uremische pruritus niet bekend is, wordt aangenomen dat de jeuk
verband houdt met een overmatige activiteit van bepaalde receptoren (mu-opioïde receptoren) in de
hersenen en huid. Winfuran activeert verschillende opioïde receptoren (kappareceptoren) die de
7 Westferry Circus ● Canary Wharf ● London E14 4HB ● United Kingdom
Telephone +44 (0)20 7418 8400 Facsimile +44 (0)20 7523 7129
E-mail [email protected] Website www.ema.europa.eu
An agency of the European Union
© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
activiteit van de mu-opioïde receptoren blokkeren en daarom de jeuk bij patiënten met uremische
pruritus verlichten.
Welke documentatie heeft de firma ingediend als ondersteuning van de
aanvraag?
De werking van Winfuran werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.
De effecten van Winfuran werden vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) in één
hoofdonderzoek onder 339 patiënten met uremische pruritus die regelmatig dialyse ondergingen. De
voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de verandering in symptomen zoals jeukintensiteit
en slaapstoornissen na vier weken behandeling op basis van een standaardscoringssysteem.
In welke beoordelingsfase werd de aanvraag ingetrokken?
De beoordeling was afgerond en het CHMP had een negatief advies uitgebracht.
Wat was de aanbeveling van het CHMP op dat moment?
Op basis van de bestudering van de informatie had het Comité op het ogenblik van de intrekking een
negatief advies uitgebracht en aanbevolen een handelsvergunning voor Winfuran voor de behandeling
van ernstige uremische pruritus te weigeren.
De belangrijkste bedenking van het CHMP was dat de voordelen van Winfuran bij de behandeling van
uremische pruritus onvoldoende waren aangetoond. Het hoofdonderzoek toonde niet aan dat Winfuran
werkzamer was dan placebo voor het verlichten van jeuk. Hoewel een aanvullende analyse bij een
subpopulatie van patiënten met een ernstige vorm van uremische pruritus een bescheiden voordeel liet
zien, was het CHMP van mening dat de klinische relevantie niet was aangetoond. Daarom was het CHMP
op het ogenblik van de intrekking van mening dat de voordelen van Winfuran niet opwogen tegen de
risico’s ervan, en concludeerde het CHMP dat het geneesmiddel niet kon worden goedgekeurd op basis
van de door de firma overgelegde informatie.
Welke redenen gaf de firma voor het intrekken van de aanvraag?
De firma stelde in een officiële brief dat haar beslissing om de aanvraag in te trekken was gebaseerd
op het oordeel van het CHMP dat het Comité op basis van de overgelegde gegevens geen positieve
baten-risicoverhouding kan vaststellen.
De intrekkingsbrief is hier te vinden.
Welke gevolgen heeft de intrekking voor patiënten die deelnemen aan
klinische proeven of het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen
toegediend?
De firma heeft het CHMP laten weten dat er geen klinische proeven met Winfuran lopen en dat Winfuran
op dit moment niet met speciale toestemming wordt toegediend.
Intrekking van de aanvraag van een vergunning voor het in de handel brengen van
Winfuran (nalfurafine)
EMA/33514/2014
Blz. 2/2

Download Report