コーポレートファクトシート 2014年第1四半期アキュセラ・インク（コード番号：4589 東証マザーズ）は、世界中で数百万人の人々に影響を及ぼしている視力を脅かす眼疾患の革新的な治療薬の探索および開発に取り組んでいるバイオ製薬企業です。企業理念ビジネスモデル最新情報視力を脅かす眼疾患の撲滅を当社は、大きな市場規模にも関わらずまだ十分な •3/3/2014 目指し、革新的な新薬の探索およ治療法が確立されていない眼疾患領域において、エミクススタト塩酸塩の臨床第2b/3相試験被験者び開発に取り組む以下の3つの戦略を柱に企業の発展に取り組んで登録完了います。企業理念 •9/18/2013 最先端のサイエンス: ・革新的なサイエンスを応用し、眼疾患治療のアンメットニーズにブライアン・オカラガン氏の役員就任視覚サイクルモジュレーターのフランチャイズ化 • 8/27/2013 （現在臨床第2b/3相試験及び非臨床試験実施中）貢献するエミクススタト塩酸塩の臨床第2b/3相試験被験者・社会に貢献する企業であり続ける・よりよい職場環境作りを目指し、社員の生活向上を重視する盤石な研究開発体制: 登録数50%到達眼科領域における専門性及び研究・臨床開発の実績 • 5/8/2013 のある人材の登用大塚製薬と共同開発中のドライ型加齢黄斑変性長期的視野に基づく戦略的な業務提携: 治療薬米国臨床第2a相試験の結果を2013年度日本を拠点にグローバル展開を続けるヘルスケア ARVOで発表企業である大塚製薬株式会社との業務提携を軸とした事業展開パイプライン医薬品効能前臨床第1相第２相第3相オリジネーター当社のテリトリーアキュセラ北米（共同）、 EU、南米及びアフリカスターガート病、網膜色素変性症、未熟児網膜症アキュセラ全世界緑内障大塚製薬米国（共同）加齢黄斑変性視覚サイクルモジュレーターエミクススタト塩酸塩糖尿病性網膜症／糖尿病性黄斑浮腫スターガート病、網膜色素変性症、未熟児網膜症1 その他の視覚サイクルモジュレーター及び網膜製品候補 OPA-6566 2 1 バックアップ化合物 2 本契約で大塚製薬は、臨床第２相試験及び第３相試験後、共同開発および共同販売を行うためのオプション権を当社に付与しています。コーポレートファクトシート 2014年第1四半期製品候補エミクススタト塩酸塩（地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬）加齢黄斑変性は、網膜の機能に支障をきたし、視力の低下や失明につながる恐れのある眼疾患で、ドライ型（萎縮型）とウェット型（滲出型）の2つのタイプがあります。ドライ型では、眼球の裏側にある病変部が時間とともに拡大していき、やがて地図状萎縮と呼ばれる症状を引き起こします。地図状萎縮を伴う患者は、視野の中心が次第にかすみ、対象をはっきりと見ることができなくなり、読書や運転など日常生活に支障を来たすようになります。ウェット型では、眼球の裏側の脈絡膜に生じた異常な新生の血管から漏れが生じ、網膜下に水分や血液などの滲出物が貯留し、急激な視力低下を招きます。進行性加齢黄斑変性（地図状萎縮およびウェット型加齢黄斑変性）は、米国で50歳を超える患者の視力低下と失明の主な原因となっています。エミクススタト塩酸塩は、視覚サイクルモジュレーション（VCM)を活用した新規低分子化合物です。本剤は、網膜に選択的に作用し、網膜疾患の進行を遅延または停止させる効果があると期待されており、現在地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象に2年間の臨床第2b/3相試験でその安全性と有効性の評価を行っています。(ClinicalTrials.gov identifier: NCT01802866) OPA-6566 (緑内障) 緑内障は、網膜神経節細胞に不可逆的な損傷をもたらす進行性の視神経症です。当該損傷は、とりわけ適切な治療が施されない場合に視覚機能の低下および失明につながる可能性があり、世界的に失明の主な原因の一つです。現在慢性の緑内障を根本的に治癒できる治療法は存在せず、さらなる進行を防ぐことで視覚機能を維持することが主な治療目標となっています。緑内障で最も多くみとめられる症例は眼圧の上昇で、視神経および網膜神経線維束の構造的異常を引き起こすことにより視野の異常をもたらします。これらの異常はかなり悪化が進むまで無症状です。 OPA-6566は、大塚製薬が創製した選択的アデノシンA2a受容体アゴニストで、高眼圧症または開放隅角緑内障の患者さんにおいて点眼により眼圧を下降させる効果が期待されている新規の化合物候補です。OPA-6566は、ぶどう膜強膜排出を促進するプロスタグランジン製剤や房水産生を抑制するβブロッカーなどの既存薬とは異なり、小柱網／シュレム管からの房水排出を促進する作用を有しています。この新しい作用機序により、OPA-6566は単剤としてまたは他の治療薬との併用薬として使用できるというメリットを有しています。マネージメントチーム役員窪田良, MD, PhD ハンズ・ピーター・フレジャー, PhD 窪田良, MD, PhD 会長・社長兼CEO 副社長、コマーシャル・オペレーション＆会長・社長兼CEO マーケティング戦略ピーター・クレセルデヴィッド・L・ローランス, CPA ヘン・デ・ヤング, CHIC, SPHR 副社長、人事担当カリン・ルドヴィック, MD 副社長、臨床開発担元アラガン上級副社長スーザン・シュナイダー, MD 最高財務責任者（CFO）エグゼクティブメディカルアドバイザー（国際薬事規制担当）光延佳子ブライアン・オカラガンエグゼクティブディレクター、 Sonrgy社、会長兼CEO アライアンスマネージメント & グレン・Y・サトウ, JD 事業戦略クーリー・ゴッドワード・クロニッシュ・LLP シィーシ・ワン, PhD, CRP パートナーエグゼクティブディレクター、マイケル・シュツラークリニカルオペレーションワシントン州テクノロジー産業協会CEO お問い合わせ米国本社日本事務所パートナリングに関するお問い合わせ: 1301 Second Ave., Suite 1900 Seattle, WA 98101-3805 電話: +1.206.805.8300 Fax: +1.206.805.8301 www.acucela.com 〒150-6018 東京都渋谷区恵比寿4-20-3 恵比寿ガーデンプレイスタワー18F 電話: 03.5789.5872 Fax: 03.5789.5874 www.acucela.jp 光延佳子エグゼクティブディレクターアライアンスマネージメント & 事業戦略 [email protected] 米国プレス & IRに関するお問い合わせ: フランチェスカ・ノーランディレクター、コーポレートコミュニケーション [email protected]