MDCTN通信第22号 - 筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク

ＭＤＣＴＮ通信
第22号 2017年2月
今年最初のMDCTN通信をお届けします。
筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク（MDCTN）は設立より５年目を迎えました．全国網羅
的に39施設に加盟いただき活動を続けております．多施設共同臨床研究を実施しているほ
か，神経筋疾患患者登録システム（Remudy）と連携した実施可能性調査，被験者組み入れも
複数受託しており，その有用性についてはある程度示すことができたと考えています．今後
も臨床開発において橋渡し的な役割を担っていければと考えています．
MDCTNが実施している多施設共同研究では，ポンペ病スクリーニング（PHiRS-J），筋ジスト
ロフィーの運動機能に関するアウトカムメジャー両研究ともに研究参加施設の皆様の協力な
らびに進捗管理も効果的に働き，順調に進んでおります．今年はこれらの研究成果を学会発
表，論文という形で示せるものと思います．
MDCTNの新しいワーキンググループ（WG）として，NHOまつもと医療センター中村昭則部
長を中心にベッカー型筋ジストロフィーWGが設立されました．自然歴研究など今後本格的に
活動を進めていただく予定です．
デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたエクソンスキップ薬であるEteplirsenについて，
諮問委員会がその有効性を疑問視していたにも関わらず，FDAは条件付き承認という判断を
下しました．このような臨床開発の現実も注視しながら活動を続けて行きたいと思います．
このような背景を踏まえ，治験対照群に活用できる自然歴研究，市販後調査に活用できる患
者登録システムのあり方を検討するのも今後の重要な課題です．
今年度末でMDCTNの運営基盤となっている精神・神経疾患研究開発費の研究班が終了と
なります．次年度以降の体制はまだ決まっておりませんが，いずれにしてもMDCTNはより発
展的に運営が継続されていくことになると思います．
それでは本年もよろしくお願いいたします．
MDCTN事務局代表
小牧宏文
お知らせ
第6回MDCTNワークショップ
日時平成29年7月22日(土)
会場未定
例年7月の最終土曜日に開催しておりますが
来年度は１週早く開催いたします.
詳細は追ってお知らせいたします．
※お知らせ欄に掲載を希望される方は，
事務局まで．
【MDCTN事務局】
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター内
〒187-8551 東京都小平市小川東町4丁目１番１号
☎042-341-2711（内線3052）
ホームページ http://www.mdctn.jp/
編集：MDCTN広報担当

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