（記者説明会配付資料）医師主導治験による希少疾患用コンタクトレンズ平成 28 年 2 月 16 日【概要】・指定難病であるスティーヴンス・ジョンソン症候群及びその重症型である中毒性表皮壊死症（別名：重症多形滲出性紅斑）は、老若男女問わず年間に人口 100 万人に３人程度が発症する希少疾患であり、急性に重篤な全身疾患を伴う原因不明の難病でもある。慢性期の後遺症として高度の視力障害とドライアイをきたすが、視覚障害に有効な治療法は国際的にも確立していない。・スティーヴンス・ジョンソン症候群及び中毒性表皮壊死症の眼後遺症は共通であり、凸凹で不正な角膜表面による著しい視力障害と高度のドライアイを伴う。既存の眼鏡やコンタクトレンズを用いても不正乱視を矯正することはできず、一般的なコンタクトレンズは装用困難である。また、ドライアイに対しては、人工涙液などの点眼薬が処方されるが、視力や自覚症状を改善することは極めて困難であり、根治療法は確立していない。・京都府立医科大学と(株)サンコンタクトレンズは、直径 13～14 ミリのハードコンタクトレンズ（輪部支持型 HCL）を独自に開発し、京都府立医科大学において臨床研究を実施した。本疾患患者 42 例 53 眼のうち、 79％が最良矯正視力 0.1 未満の高度視覚障害を有した（42 例中の 37 例が視覚障害者）がレンズ装着により、見え方の改善、眼痛軽減等の効果が得られた。・医療機器としての実用化に向け、平成 24 年度に医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）の薬事戦略相談をした結果、対象疾患患者数が少なく、企業による治験実施が困難であることから、平成 25 年９月より厚生労働省の研究補助金のもとに、医師主導治験として臨床治験を実施した。・登録した 10 例について、治験の中止症例や重篤な有害事象を生じた症例はなく、平成 26 年 12 月をもって各実施施設での観察を終え、また同年 12 月に希少疾病用医療機器の指定を受けた。翌年、平成 27 年 3 月に解析を終了、同年６月に薬事申請を行い今回の承認に至った。（記者説明会配付資料）【治験概要】対象目的デザイン実施機関目標症例数治験期間主要評価項目副次評価項目重症多形滲出性紅斑重症多形滲出性紅斑の眼後遺症を対象として輪部支持型ハードコンタクトレンズ CS-100 の有効性及び安全性を確認する。非対照、オープンラベル試験京都府立医科大学附属病院、京都大学医学部附属病院 10 例同意所得から装用開始後 13 週間視力改善ＱＯＬ改善【医療機器詳細】輪部支持型角膜形状異常眼用コンタクトレンズ「サンコン kyoto-CS」平成 28 年 2 月 15 日（月）薬事承認申請者株式会社サンコンタクトレンズ［レンズの特徴］・海外では強膜支持型の特殊な大型ハードコンタクトレンズの装用によって視力を向上させる方法があるが、レンズの直径が大きく（約 16〜23 ㎜）、アジア人や高度の癒着を伴う重症症例には適さない。・本レンズを独自にデザインすることにより、レンズの装着によりレンズと角膜のあいだに涙液が入り、角膜表面の凹凸不正が緩和されて視力補正が可能になる。さらにはレンズが涙液の蒸発を抑制し、ドライアイに伴う症状を緩和する。【研究資金】 ① 国立研究開発法人新エネルギー・産業技術総合開発機構（ NEDO）福祉用具実用化開発費助成金（平成 22～24 年度） ② 厚生労働省科学研究費補助金難治性疾患等克服研究事業（H25-難治等(難)-一般-027）【研究関係者】・研究グループ京都府立医科大学大学院医学研究科視覚機能再生外科学教授外園千恵（治験事務局）特任講座感覚器未来医療学教授木下茂准教授上田真由美生物統計学教授手良向聡医療フロンティア展開学講師今井浩二郎京都大学医学部附属病院臨床研究総合センター助教角栄里子眼科学教室助教荻野顕連携教授小泉範子・機器提供株式会社サンコンタクトレンズ（京都市中京区）・指導・助言先端医療振興財団臨床研究情報センター・開発業務受託機関株式会社ベル・メディカルソリューションズ社