PRESS RELEASE 2015 年 12 月 22 日報道関係各位グラクソ・スミスクライン株式会社グラクソ・スミスクラインピリメタミンについて希少疾病用医薬品の指定を取得グラクソ・スミスクライン株式会社（社長：フィリップ・フォシェ、本社：東京都渋谷区、以下 GSK）は、 12 月 18 日付で同社のピリメタミンについて、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。今回指定を受けたピリメタミンの効能・効果は「トキソプラズマ症」を予定しています。本薬は、一般社団法人日本感染症学会より、厚生労働省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」に対して、「トキソプラズマ脳炎を含む重症トキソプラズマ症の治療及び再発予防」におけるピリメタミンの開発要望が提出され、同会議で医療上の必要性が高いと判断されたことから、 2013 年 1 月に厚生労働省より開発要請がなされたものです。 GSK の社長フィリップ・フォシェは希少疾病医薬品の指定を取得したことについて次のように述べています。「トキソプラズマ症は患者数の少ない疾患であるものの、AIDS 患者さんにおける罹患は大変深刻な症状をもたらします。 GSK はこれまでと同様に、日本において医療上の必要性が高いと判断され、当局から要請を受けた薬剤の開発を行うことで、患者さんに貢献できることを嬉しく思います。わたしたちは患者数が多い疾患だけでなく、希少疾患にも注力することで、高い医療ニーズがあるにもかかわらず十分に治療にアクセスできない患者さんに対して治療の選択肢を提供できるよう引き続き尽力してまいります」【参考】トキソプラズマ症およびピリメタミンについてトキソプラズマ症は、原虫類 Toxoplasma gondii が再活性化されることによって発病すると考えられている疾患で、健常者の場合は免疫系の働きにより、臨床症状は顕在化することはありません。一方で、免疫機能の低下した AIDS 患者さんにおけるトキソプラズマ脳炎は致死的な疾患であり、先天性トキソプラズマ症は水頭症、脈絡網膜炎、脳内石灰化等の重篤な症状を示します。また、眼トキソプラズマ症は視力に深刻な障害を生じ、失明する可能性もある疾患です。ピリメタミンはトキソプラズマ脳炎の急性期治療にスルファジアジン、ホリナートカルシウムとの 3 剤併用で用いられる薬剤で、このトキソプラズマ脳炎に対する 3 剤併用療法は米国のガイドライン「成人および青少年における日和見感染症のガイドライン」において推奨治療（AI）に分類されており、臨床試験に基づいた推奨を得ています。生きる喜びを、もっと Do more, feel better, live longer グラクソ・スミスクラインは、研究に基盤を置き世界をリードする、医薬品およびヘルスケア企業であり、人々が心身ともに健康でより充実して長生きできるよう、生活の質の向上に全力を尽くすことを企業使命としています。