レギュラトリーサイエンスの展望－アンケート調査にもとづく考察と提言

はしがき
財団法人ヒューマンサイエンス振興財団の規制基準委員会では規制動向調査ワーキンググル
ープを設置して、以前より、将来期待される医療、医薬品、医療機器等の規制動向に関する調査
研究を行ってまいりました。調査のテーマとしては、平成 13 年度にゲノム科学を、平成 14 年度に
は再生医療を取りあげ、調査結果をそれぞれ HS レポート No.37「ゲノム科学の進展と医薬品開発
環境の変化」（平成 14 年 4 月刊行）、HS レポート No.40「再生医療の進展と規制動向」（平成 15
年 3 月刊行）にまとめるとともに、種々の提言をさせていただきました。
平成 15 年度では、現在科学の分野で話題になっているレギュラトリーサイエンスをテーマに取り
あげました。学会やセミナーなどで多くの関心を集めておりますが、医療や医薬品に関連したレギ
ュラトリーサイエンスに関するとらえ方は、人によりさまざまであり統一したものがみられないのも実
情です。そこで、本ワーキンググループでは、レギュラトリーサイエンスの概念を掘り起こすことから
始め、関係者の意識調査を行ったうえで今後の方向性を指し示すために、2 か年の計画で調査研
究を行ないました。平成 15 年度は多くの有識者の方へのヒアリングを中心に現状調査を行い、医
療や医薬品におけるレギュラトリーサイエンスのあり方を整理するとともに、将来の取り組むべき課
題についても考察し、その結果を HS レポート No.47「レギュラトリーサイエンス−現状と課題−」
（平成 16 年 4 月刊行）にまとめ、発刊いたしました。2 年目にあたる平成 16 年度では、平成 15 年
度の調査結果を踏まえて、産業界、行政、学界、医療機関への意識調査を行なう目的でアンケー
ト調査を実施し、それぞれの立場での考え方、取り組み方を調べるとともに、共通点や相違点につ
いても明らかにいたしました。アンケート調査は、レギュラトリーサイエンス全般について、医薬
品開発・承認審査・薬事行政について、バイオロジクスについての 3 部構成とし、その結果を第
2 章から第 4 章に詳しく記載しております。また、第 5 章では、前年の報告以降のレギュラトリーサイ
エンスに係る国内外の最新動向を追補いたしました。これらの内容をワーキンググループ内で取り
まとめるとともに、各立場の専門家の方々へのヒアリングを実施し、いただきました種々のご意見を
参考に、第 6 章にワーキンググループとしてのまとめと提言をさせていただいております。
調査の結果からは、レギュラトリーサイエンスの考え方、医薬品開発・承認申請・薬事行政にお
ける諸問題、特に科学技術と規制の関係や、バイオロジクスのリスクとベネフィット、バイオ後発医
薬品などにおいて、「産」・「官」・「学」・「医療機関」での考え方の相違がみられ、医薬品の開発、医
療における各立場の違いが浮き彫りになったものと思われます。また、各立場でのご意見や他の立
場の方への期待に関する設問では、自由記載で忌憚のないご意見が寄せられましたので、ご参考
にしていただければと存じます。レギュラトリーサイエンスの考え方については、必ずしも統一した
見解がえられたわけではありませんが、医薬品の研究開発や医療を実践するうえで、最新の科学
技術・知識に基づいた評価のみならず、倫理面や経済面といった社会科学的な面での調和が必
須であると多くの人が認識しておられます。そこで提言を行うにあたり、ワーキンググループとしてレ
ギュラトリーサイエンスを次のように定義させていただきました。
レギュラトリーサイエンスとは、科学的合理性と社会的正当性の両面から規制や行政施策に的
確な根拠を与えるとともに、迅速な対応を促す科学的アプローチ（研究）である。
提言では、「より良い医薬品・医療機器や、ひいてはより良い医療を提供する」ことを合言葉に、
「産」・「官」・「学」・「医療機関」が種々の課題を共有し克服できるよう、将来的な視点に立って、官
への要望にとどまらず、「産」が「官」や「学」と共同で実施すべき課題を含めた建設的な内容といた
しました。
本報告書が、企業経営陣はもとより産業界で研究開発に取り組んでおられる方々、行政、学界、
医療機関の皆様にとりましても、将来の医療の発展に役立つきっかけとなりましたら幸いです。
ご多忙のところ、本調査研究にご協力をいただきました各位に深く感謝申し上げます。
平成 17 年 4 月
財団法人ヒューマンサイエンス振興財団
規制基準委員会委員長光島健二
目
次
第 1 章アンケート調査の概要
1
1−1．方法
1
1−2．期間
1
1−3．対象者
3
1−4．設問の対象
3
1−5．回収率
3
1−6．集計方法
3
1−7．本文中の自由記述回答の取扱いについて
3
第 2 章レギュラトリーサイエンス全般について
5
2−1．レギュラトリーサイエンスのとらえ方
6
2−1−1．レギュラトリーサイエンスに対するイメージ
6
2−1−2．レギュラトリーサイエンスが必要とされる理由
8
2−1−3．医療分野でレギュラトリーサイエンスが注目されている理由
10
2−1−4．レギュラトリーサイエンスに基づいた医療を推進する必要性
12
2−1−5．レギュラトリーサイエンスにおける倫理的側面の重要性
14
2−1−6．レギュラトリーサイエンスにおける経済的側面の重要性
16
2−2．レギュラトリーサイエンスの推進
18
2−2−1．レギュラトリーサイエンスを規制基準に結びつける具体策
18
2−2−2．レギュラトリーサイエンスに関わる産官学連携の必要性
20
2−2−3．レギュラトリーサイエンスに対する企業理解の必要性
26
2−2−4．企業におけるレギュラトリーサイエンスの位置づけと取り組み
28
2−2−5．レギュラトリーサイエンスの視点からみた行政への期待
30
2−2−6．レギュラトリーサイエンスにおける教育・啓発活動
32
2−2−7．大学・研究機関に期待するもの
34
2−2−8．医療従事者・薬剤師に期待するもの
36
2−2−9．社会的側面の研究を重視する理由
38
2−2−10．「公共空間」を実現するためには
40
2−2−11．レギュラトリーサイエンスに関する議論の場を構築する必要性
42
2−2−12．レギュラトリーサイエンスの社会受容の必要性
44
2−2−13．レギュラトリーサイエンスの社会受容に向けた方策
48
2−2−14．レギュラトリーサイエンスに期待すること
50
2−2−15．レギュラトリーサイエンスへの取り組みに期待すること
51
2−2−16．レギュラトリーサイエンスという言葉について
54
2−3．第 2 章のまとめ
55
2−3−1．レギュラトリーサイエンスのとらえ方
55
2−3−2．レギュラトリーサイエンスの推進
56
第 3 章医薬品開発・承認審査・薬事行政について
59
3−1．医薬品レギュラトリーサイエンスについての考え方
60
3−1−1．医薬品評価に取り入れるべきレギュラトリーサイエンスの考え方
60
3−1−2．医薬品開発の国際協調に果たすレギュラトリーサイエンスの役割
62
3−1−3．レギュラトリーサイエンスに関して注目する機関
64
3−1−4．レギュラトリーサイエンスの観点から見た ICH の活動
66
3−2．医薬品レギュラトリーサイエンスの推進
68
3−2−1．現行の新医薬品の承認審査担当者の体制について
68
3−2−2．医薬品の承認審査における人材交流を実現するために必要なこと
70
3−2−3．科学的に説得力のある医薬品開発を効果的に行なうための取り組み
72
3−2−4．科学的に説得力のある医薬品開発をさらに進めていくための今後の取り
74
組みへの意見
3−2−5．新医薬品の国内臨床開発で今後望まれること
76
3−2−6．規制側の情報公開は十分か
78
3−2−7．医薬品企業の情報公開は十分か
80
3−3．科学技術と規制の関係
82
3−3−1．医薬品開発で困った規制に遭遇したのはどのような場合か
82
3−3−2．医薬品開発を規制が適切にリードしたのはどのような場合か
84
3−4．医薬品レギュラトリーサイエンス各論
86
3−4−1．早期解決が求められる CMC の課題
86
3−4−2．薬局方の国際調和についての課題
88
3−4−3．非臨床分野でレギュラトリーサイエンスに期待される役割
90
3−4−4．「医師主導治験」についての見方
92
3−4−5． 3 種類の GCP について
96
3−4−6．新薬市販後の安全対策
100
3−5．ガイドラインのとらえ方
102
3−5−1．行政当局が出すガイドラインについての考え方
102
3−5−2．行政当局が出すガイドラインに産官学からの意見が取り入れられたか
104
3−6．ファーマコゲノミクスの位置づけ
106
3−6−1．ファーマコゲノミクスへの期待
106
3−6−2．ファーマコゲノミクスを実用化するための課題
108
3−6−3．ファーマコゲノミクスの利用により期待されること
110
3−6−4．ファーマコゲノミクスの利用により懸念されること
3−7．第 3 章のまとめ
112
114
3−7−1．医薬品レギュラトリーサイエンスについての考え方
114
3−7−2．医薬品レギュラトリーサイエンスの推進
115
3−7−3．科学技術と規制の関係
116
3−7−4．ガイドラインの考え方
117
第 4 章バイオロジクスについて
119
4−1．バイオロジクスのレギュラトリーサイエンスについての考え方
120
4−1−1．バイオロジクスにおいてレギュラトリーサイエンスが重要である理由
120
4−1−2．バイオロジクスの発展のために必要な社会的基盤
122
4−2．バイオロジクスのリスクとベネフィット
124
4−2−1．従来の医薬品と比べたバイオロジクスの使用上のベネフィット
124
4−2−2．バイオロジクスの使用上で最も重視するリスク
126
4−2−3．バイオロジクスの製造上最も重視するリスク
130
4−2−4．バイオロジクスのリスク管理に関する法整備状況について
134
4−3．バイオロジクスの規制基準
4−3−1．バイオロジクスに関する現行の規制・ガイドライン・ガイダンスについての
138
138
認知度
4−3−2．バイオロジクスに関する公的な規制・ガイドライン・ガイダンスの整備状況
140
4−3−3．独立行政法人医薬品医療機器総合機構に新しく設置されたバイオロジク
スの医薬品の承認審査・相談体制への期待
144
4−3−4．バイオロジクスの医薬品の承認要件について
146
4−3−5．再生医療/細胞治療薬に日本版 GTP が必要か
148
4−3−6．バイオロジクスの医薬品に関する指針や規制の見直し頻度
150
4−3−7．バイオロジクスの医薬品の承認申請資料の公開範囲
152
4−3−8．バイオロジクスの医薬品の製造方法の承認申請資料への記載範囲
154
4−3−9．バイオロジクス関連の研究に及ぼすカルタヘナ法の影響
156
4−4．バイオロジクスの後発医薬品
162
4−4−1．バイオロジクスの後発医薬品が存在できるか
162
4−4−2．バイオ医薬品の後発品は必要か不必要か
164
4−4−3．どのようなバイオ医薬品の後発品を認めるか
168
4−4−4．バイオロジクスの後発医薬品として特に要求されるもの
170
4−5．バイオロジクスの将来展望
4−5−1．バイオロジクスの開発を国家戦略として振興する必要性
172
172
4−5−2．バイオロジクスのトランスレーショナル・リサーチの必要性
174
4−5−3．バイオロジクスの使用が医療費の高騰を招くと考えられている理由
178
4−5−4．日本におけるバイオロジクスの臨床試験費用について
180
4−5−5．バイオロジクスの医薬品の発展と国際競争力の向上に求められる方策
182
4−5−6．バイオロジクス関連ベンチャーの発展に必要なこと
184
4−6．第 4 章のまとめ
185
4−6−1．バイオロジクスのレギュラトリーサイエンスについての考え方
185
4−6−2．バイオロジクスのリスクとベネフィット
185
4−6−3．バイオロジクスの規制基準
186
4−6−4．バイオロジクスの後発医薬品
187
4−6−5．バイオロジクスの将来展望
188
第 5 章レギュラトリーサイエンスの最新動向
191
5−１．はじめに
191
5−2．国際動向
191
5−2−1．アジア・オセアニアの最新動向
191
1）オーストラリア
191
2）シンガポール
193
3）インド
194
4）中国
195
5）韓国
198
5−2−2．米国動向
199
1）米国 FDA におけるファーマコゲノミクス
199
2） AmpliChip の承認
201
3）ジェノタイピングガイダンス
201
4） 21 世紀にむけた医薬品に関する製造指針
202
5）米国バイオロジクス製薬企業の R&D 動向
205
5−2−3．欧州動向
1）欧州（EU）におけるファーマコゲノミクス関連動向
5−3．国内動向
5−3−1．厚生労働省
207
207
209
209
1）平成 17 年度厚生労働省予算
209
2）抗がん剤併用療法における医薬品の使用について
216
3）規制緩和への動き
216
4）個人情報保護法に伴う各倫理指針の見直し
218
5）医薬品の臨床試験におけるファーマコゲノミクスの利用指針の作成に係る行政
220
機関への情報の提出等について
6）大規模治験ネットワーク
5−3−2．財団法人ヒューマンサイエンス振興財団
221
222
1）先端医学研究等普及啓発セミナー
222
2）ヒューマンサイエンス技術移転センター
222
3）ヒューマンサイエンス研究資源バンク
222
4）疾患関連たんぱく質解析研究・創薬プロテオームファクトリープロジェクト
223
5）ヒューマンサイエンス基礎研究講習会
224
6）創薬等ヒューマンサイエンス総合研究推進事業
225
5−3−3．独立行政法人医薬品医療機器総合機構
230
1）組織・活動状況
5−3−4．独立行政法人医薬基盤研究所
230
231
1）設立
231
2）中期目標・計画案
231
5−3−5． ICH 動向
232
1）日米 EU 医薬品規制調和国際会議ワシントン会議
232
2）日米 EU 医薬品規制調和国際会議横浜会議
233
5−3−6．国立医薬品食品衛生研究所
234
1）バイオコンパラビリティー討論会
234
2）第 2 回バイオロジクスフォーラム
235
5−3−7．日本製薬工業協会
1）日英製薬協シンポジウム「ファーマコゲノミクス∼レギュラトリーサイエンスの視
236
236
点から」
5−3−8．学会等
238
1）トランスレーショナル・リサーチ実施にあたっての共通倫理審査指針
238
2）日本薬学会主催シンポジウム
239
3）医薬品開発の人材育成プログラムの開始
244
第 6 章総合考察と提言
247
6−1．はじめに
247
6−2．医薬品開発におけるレギュラトリーサイエンス
247
6−3．レギュラトリーサイエンスの実現をめざして
249
6−3−1．迅速なガイドラインやガイダンスの策定と柔軟な運用
249
6−3−2．承認審査官（レギュレーター）の養成
250
6−3−3．臨床試験データや承認審査過程の情報公開と共有化
251
6−3−4．レギュラトリーサイエンスを推進する議論の場の形成
252
6−3−5．議論の場における社会受容（パブリックアクセプタンス）の獲得
253
6−3−6．リスク・コミュニケーションの担い手としての医師の役割
254
6−3−7．厚生労働省と総合機構によるレギュラトリーサイエンスの推進と支援
255
6−3−8．国際調和
255
6−3−9．企業がなすべきこと
256
あとがき
添付資料（付録 CD-R に収載）
259
添付資料（付録 CD-R 収載）
目
次
1．アンケート調査用紙
1−1．セクション A「レギュラトリーサイエンス全般について」
1−2．セクション B「医薬品開発・承認審査・薬事行政について」
1−3．セクション C「バイオロジクスについて」
2．アンケート調査結果集計データ
2−1．セクション A「レギュラトリーサイエンス全般について」
2−2．セクション B「医薬品開発・承認審査・薬事行政について」
2−3．セクション C「バイオロジクスについて」
3．参考資料
3−1．臨床研究に関する倫理指針（厚生労働省、平成 16 年 12 月 28 日全部改正）
3−2．遺伝子治療臨床研究に関する指針（文部科学省・厚生労働省、平成 16 年 12 月 28
日全部改正）
3−3．疫学研究に関する倫理指針（文部科学省・厚生労働省、平成 16 年 12 月 28 日全部改
正）
3−4．ヒトゲノム・遺伝子解析研究に関する倫理指針（文部科学省・厚生労働省・経済産業
省、平成 16 年 12 月 28 日全部改正）
3−5．経済産業分野のうち個人遺伝情報を用いた事業分野における個人情報保護ガイドラ
イン（経済産業省、平成 16 年 12 月）
3−6．「医薬品の臨床試験におけるファーマコゲノミクスの利用指針の作成に係る行政機関
への情報の提供等について」（薬食審査発第 0318001 号、2005 年 3 月 18 日）
3−7．薬食審査発第 0318001 号別紙−情報提出用リスト例
3−8．治験情報の登録と開示に関する共同指針／日本語（仮訳）
3−9．治験情報の登録と開示に関する共同指針／英語
3−10． FDA Guidance for Industry. Pharmacogenomic Data Submissions (March
2005)
3−11． FDA Attachment to Guidance on Pharmacogenomic Data Submissions.
Examples of Voluntary Submissions or Submissions Required Under 21
CFR 312, 314, or 601 (March 2005)
3−12． FDA Manual of Policies and Procedures. CDER, Processing and Reviewing
Voluntary Genomic Data Submissions (March 16, 2005)
3−13． FDA Guidance for Industry and FDA Staff. Class II Special Controls
Guidance Document: Drug Metabolizing Enzyme Genotyping System
(March 10, 2005)
3−14． FDA Reviewer Guidance. Conducting a Clinical Safety Review of a New
Product Application and Preparing a Report on the Review (February 2005)
3−15． DHHS/FDA Pharmaceutical cGMPs for the 21st Century – A Risk-Based
Approach, Final Report (September 2004)
3−16． Current Good Tissue Practice for Human Cell, Tissue, and Cellular and
Tissue-Based Product Establishments; Inspection and Enforcement; Final
Rule (21 CFR Parts 16, 1270, and 1271) (November 24, 2004)
3−17． CHMP Guideline on Similar Biological Medicinal Products (November 16,
2004)
3−18． CHMP Concept Paper. Similar Biological Medicinal Products containing
Recombinant Human Insulin (November 16, 2004)
3−19． CHMP Concept Paper. Similar Biological Medicinal Products containing
Recombinant Human Growth Hormone (November 16, 2004)
3−20． CHMP Concept Paper. Similar Biological Medicinal Products containing
Recombinant Human Granulocyte-Colony Stimulating Factor (November 16,
2004)
3−21． CHMP Concept Paper. Similar Biological Medicinal Products containing
Recombinant Human Erythropoietin (November 16, 2004)
3−22． CHMP Guideline on Similar Biological Medicinal Products containing
Biotechnology-Derived Proteins as Active Substance: Quality Issues
(released for consultation, March 2005)

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