創薬ベンチャー 株式会社アールテック・ウエノ 個人投資家向け会社説明会 （配布資料） 2012年12月1日 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 1 株式会社アールテック・ウエノ R-Tech Ueno, Ltd. 本社 （東京都千代田区） 神戸研究所 （兵庫県神戸市） 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） Research and Technology 研究 技術 三田工場 さんだ (兵庫県三田市） 2 アールテック・ウエノの変遷 1989年9月 アールテック・ウエノ設立（上野隆司博士、久能祐子博士）：特許管理会社 創業者上野隆司博士を中心とした医薬品開発 研究開発支援 事業開始 レスキュラ® AMITIZA® 1994年 レスキュラ®点眼液製造販売承認(日本) 2006年 AMITIZA®カプセル製造販売承認(米国) 2001年4月 上野製薬(株)よりレスキュラ®点眼液の製造販売業務継承 レスキュラ®の製造・ 2003年4月 ファーマケミカル事業部、医薬品事業部を設立 販売事業開始 ® 2004年10月 レスキュラ 点眼液の販売提携先を 「藤沢薬品工業（現アステラス製薬株式会社）」から「参天製薬株式会社」へ変更 創薬ベンチャー としてスタート AMITIZA®カプセルの製造供給契約を「米国スキャンポ社」 2005年4月 2008年4月 トランスレーショナルリサーチ推進室（現研究開発部）を設立し、創薬事業開始 大阪証券取引所 ヘラクレス（現 JASDAQスタンダード）に上場 2009年6月 代表取締役社長に眞島行彦が就任 及び「武田薬品工業株式会社」との3社間で締結 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 医薬品の受託製造 事業開始 3 代表取締役社長 眞島行彦 大学からベンチャー 企業への転身 1980年 1982年 1989年 1992年 1997年 2005年 医師、医学博士 2006年 2009年6月 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 慶應義塾大学医学部卒業、病院研修医 慶應義塾大学助手（医学部眼科学） 米国バスコム・パルマー眼研究所研究員 慶應義塾大学講師 （医学部眼科学） 慶應義塾大学助教授（医学部眼科学） （株）アールテック・ウエノ取締役 （医学専門家 Medical director） （株）アールテック・ウエノ専務取締役 （研究開発担当） （株）アールテック・ウエノ代表取締役社長 慶應義塾大学講師（非常勤） 4 経営理念 Physician-Oriented Company （医師の視点から経営を考える） 医師の目線で医薬品開発・販売を行う分野特化型 （眼科・皮膚科）のグローバルな医薬品会社を目指す 医薬品開発の重点は量から質へ アンメット・メディカル・ニーズへの対応 （未だ満足のゆく治療法がない医療領域） （専門医による治療が中心の疾患） 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 5 想像力は触発しあい、開発を加速する。 すべては優れた医薬品を届けるために。 アールテック・ウエノの基本経営方針 アールテック・ウエノの価値（Value）は？ 財務基盤のしっかりした創薬ベンチャー アールテック・ウエノの使命（Mission）は？ 生活の質を向上させる医薬品の開発、販売（医師指導型） 株主還元（安定配当等） アールテック・ウエノの基本戦略（Strategy）は？ ミドルリスク、ハイリターン 6 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 6 3分野に重点を置いた事業展開 FIELD 1 FIELD 2 FIELD 3 新規医薬品の研究開発（創薬） 対象領域：眼科、皮膚科 医薬品の製造・販売 レスキュラ®点眼液0.12%：緑内障・高眼圧症 世界初のプロストン系緑内障治療薬 医薬品開発支援および受託製造サービス プロスタグランジン関連医薬品開発支援 AMITIZA®カプセルの受託製造 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 7 最近の業績推移 (単位： 億円) 売上高推移 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） (単位： 億円) 利益推移 8 想像力は触発しあい、開発を加速する。 すべては優れた医薬品を届けるために。 今後の中長期の成長戦略 創薬事業 ・満足のゆく治療薬がない領域 ・希少疾病領域 ・生活改善領域 製造・販売事業 ・レスキュラ®点眼液0.12％ 受託製造事業 9 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） ・アミティーザ®カプセル 9 短期の成長エンジン1（受託製造事業） アミティーザ ® カプセル （米国スキャンポ社が開発） 適応症 慢性特発性便秘症 便秘型過敏性腸症候群 米国市場 2006年 1月 製造販売承認取得 スイス市場 2009年11月 製造販売承認取得 日本市場 2012年 6月 製造販売承認取得 英国市場 2012年 9月 製造販売承認取得 米国市場 2008年 8月 適応拡大承認取得 オピオイド誘発性腸機能障害 米国市場 （非癌性） 2012年 7月 適応拡大申請中 当社は、米国、EU地域、日本・アジア・オセアニア地域における独占的製造供給権を 保有 スキャンポ社のグローバル展開に伴い、当社の受託製造売上高の増加が見込まれる 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 10 便秘症は世界で最も一般的な消化管障害の一つで、患者数は日本だけでも2,000万人 慢性特発性便秘症 ・ 原因不明の慢性的便秘症で、65歳以上の高齢者は特に罹患率が高い。 ・ いきみ、硬便、膨満感、腹痛や不快感があるが、その多くは病院を受診しない。 ・ 誘因には、水溶性・非水溶性の食物繊維の摂取不足、運動不足、腸障害、 腹圧低下や筋力低下などがある。 治療 食生活の改善を含めた生活習慣改善と並行して、刺激性下剤や酸化マグネシウム などの塩類下剤などを使った薬物治療が行われている。しかし、これらの薬剤を 使った治療では、長期連用による習慣性や高マグネシウム血症の発症リスクなど 問題も多かった。 アミティーザ®カプセル ・ 日本初の慢性便秘症に対する処方箋医薬品として認可（2012年6月） ・ 小腸のクロライドチャネルを活性化することで腸管内への腸液の分泌を上げ、便の 水分含有量を増やして柔軟化し、腸管内輸送を高め、排便を促進させる（新しい機序）。 慢性便秘症は医療機関に行くことで、早期診断と効果的な長期にわたる治療が可能 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 11 受託製造品アミティーザ®カプセルの展開 AMITIZA ® カプセル開発元： 米国スキャンポ社 上野隆司CEO コメント 出展：薬事日報 -電子版- 2012年10月30日付 ようやく米日欧の事業体制が整った 慢性特発性便秘症治療薬『アミティーザ® 』のグローバル展開に 乗り出す “世界全体でピーク時には年間500億円、 国内では100億円以上の売上を期待できる”と強調 国内第1号製品であるアミティーザ®の大型化を目指す考えを示す “欧州全域をカバーする販売体制の整備には大きな投資が必要 になる。まずは英国を皮切りに、販売エリアを順次拡大していく” 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 12 成長エンジン1（受託事業） 中長期の事業性 売上高 （億円） 60 50 42.0 40 44.3 40.5 30 20 10 0 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 13 アミティーザ®に続く成長エンジンは何か？ 創薬事業 オキュセバ™（0.15％ウノプロストン） （UF-021） 来期第3相臨床試験 有効性試験（1年間）（2015年）→申請（2015年）→その間安全性試験 →承認・発売（2016年） 日本発・世界初の網膜色素変性治療薬 市場を独占可能 患者数：日本では3万人（世界では100万人超） オーファン治療薬として高薬価 遺伝子組換え人血清アルブミン （RU-101） 来期米国で第1/2相臨床試験開始→有効性・安全性データ取得 （2014年）→ライセンス 日本発・世界初の生物製剤によるドライアイの治療 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 14 医療イノベーション5カ年戦略の概要 -平成24年6月6日 内閣官房 医療イノベーション推進室- 政府は今年の6月6日、医療関連分野を成長産業と位置付け、革新的な 医薬品や医療機器の開発・実用化を推進するための「医療イノベーション 5カ年戦略」をまとめた。「医療イノベーション5カ年戦略」は、国家戦略会議 が取りまとめる「日本再生戦略」に盛り込まれる。 こうした医療イノベーションのニーズは世界でも高く、世界に向けて発信す ることで、経済の新たなけん引役としても期待している。 目標 1） 超高齢化社会に対応し、国民が安心して利用できる最新の医療環境整備 2） 医療関連産業の活性化による我が国の経済成長 3） 日本の医療の世界への発信 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 15 網膜色素変性 特定疾患治療研究事業対象疾患 難治性疾患克服研究事業 臨床調査研究分野対象疾患 ・網膜色素変性は進行性の夜盲、視野狭窄を主な症状とし、失明に至ることがある 遺伝性の網膜脈絡膜変性疾患 ・日本では視覚障害原因の第3位（60歳以下では第1位） ・日本では患者の数は約3万人（希少疾病）（世界中では約100万人） ・レーバー先天盲（網膜色素変性の特殊型）では遺伝子治療（英国、米国）が施行 ・神経保護作用蛋白（CNTF）の眼内カプセル型放出投与が施行（米国） ・現在まで、本疾患に対する低分子化合物による有効な治療法は確立されていない ・ ライフイノベーション ・ ソーシャルニーズ 眼底写真 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 求 心 性 視 野 狭 窄 失明 16 網膜色素変性治療薬 オキュセバ™0.15％点眼液 中心部網膜感度を改善することにより、視力の悪化を 遅らせる日本発・世界初の網膜色素変性治療薬 ライフイノベーション 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 製品イメージ 17 開発製品の市場性・経済性（1） ・想定売上 この点眼液の薬価については、治療薬がないことから高薬価が期待される。 年間売り上げとして、20億円前後（日本）。 ・市場規模 網膜色素変性の患者数は3万人と推定される。 2010年3月31日発表の本疾患の特定疾患医療受給者証交付件数 （中期ー末期）では 25,952件であった。 ・市場占拠率の根拠 現在、網膜色素変性に有効とされる治療薬はないこと、眼科学会をはじめ 患者団体等にも本開発製剤の開発動向が高い注目を集めていることから、 患者の80%程度に継続投与されると想定 している。 ・グローバルでの開発 日本で製造・販売承認後は海外展開を計画 網膜色素変性は全世界で100万人（500億円の市場） 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 18 網膜色素変性 売上高 （億円） 90 中長期の事業性 オキュセバ™第3相試験 有効性 安全性 承認申請 開発費 7億 7億 2億 80 グローバル開発展開 オキュセバ™ 発売 （世界初） 70 60 50 44.3 42.0 40.5 10.4 9.1 40 30 20 研究開発費 10 12.3 10 10 0 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 19 オキュセバ™開発の事業性 アールテック・ウエノの価値（Value）は？ 今後3年間の開発期間中アミティーザ®による増収 財務基盤のしっかりした創薬ベンチャー アールテック・ウエノの使命（Mission）は？ 生活の質を向上させる医薬品の開発、販売 株主還元（安定配当等） 日本発・世界初の網膜色素変性治療薬 市場を独占可能 患者数：日本では3万人（世界では100万人） オーファン治療薬として高薬価 日本市場：年間売り上げとして、20億円前後 日本で承認後海外展開へ：約500億円の市場 アールテック・ウエノの基本戦略（Strategy） ミドルリスク、ハイリターン 臨床開発のハイリスクをミドルリスクにするための施策 1）第3相臨床試験での成功確率を上げることにより開発リスクを軽減 →（その分投資額は増額） 2）第3相臨床試験を2段階として、1段階（有効性、2015年3月期）で成功 しなければ、2段階（安全性）は中止 →（開発投資額の軽減） 3） 国からの補助金制度を活用し、申請中 →（開発投資額の軽減） 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 20 オーファンドラッグ（希少疾病医薬品）とは 難病などの治療で必要性が高いのにもかかわらず、 患者数が少ないため採算性の低い医薬品を指す。 国の補助金助成による開発の推進 平成19年8月30日 厚生労働省 新医薬品産業ビジョン －イノベーションを担う国際競争力のある産業を目指してー （3）医薬品産業に求められるもの ・ アンメット・メディカル・ニーズへの対応 ・ 収益性は低いものの開発が重要な医薬品（治療法のない難病の 治療薬、オーファンドラッグ、ワクチンなど）や国内・アジアのニーズ に合った医薬品の開発・供給 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 21 オーファンドラッグの時代（1） これまでは、 希少疾患（オーファン疾患）は患者数が少ないため、市場が狭く、新薬を開発し ても、売り上げに限りがあるとされていた。 近年、 ・ノバルティス、ファイザー、サノフィー・アベンティス、GSKなど欧米のメガファーマが 希少疾患領域に参入し始めた。 ・適応を拡大し、市場を広げる ・2011年のFDA承認新規成分新薬のうち約40％はオーファンドラッグ オーファンドラック（稀少疾病用医薬品）の特徴 ・希少疾患に対する治療薬ゆえに、競合となる商品はない（少ない） ・市場は全世界が対象 ・難病に苦しむ患者にとっては唯一の特効薬 ・高額な薬価を設定 ・政府による助成金優遇措置や、申請から承認までの期間も短くて済む。 ・再審査期間は10年間（独占的販売権）で、薬価はほぼ変わらない。 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 22 オーファンドラッグの時代（2） ノバルティス ファーマ株式会社 プレスリリースより 2007年10月18日 「ルセンティス」について、日本では2006年3月に稀少疾病用医薬品（オーファンド ラッグ）に指定されており、国内での臨床試験の結果、日本の加齢黄斑変性の患者 で優れた有効性と安全性が確認されました。 ルセンティス 加齢性黄斑変性 （2011年 全世界） 2,050百万米ドル 1,640億円 2012年3月30日 「ルセンティス」について、中心窩下脈絡膜新生血管を伴う加齢黄斑変性症に加え、 新たに糖尿病黄斑浮腫の治療薬として、効能追加の承認申請を行いました。 2012年10月29日 「ルセンティス」について、中心窩下脈絡膜新生血管を伴う加齢黄斑変性症に加え、 新たに、網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫による視力障害、および病的近視に伴う 脈絡膜新生血管による視力障害の治療薬として、効能追加の承認申請を行いました。 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 23 アミティーザ®に続く成長エンジンは何か？ 創薬事業 オキュセバ™（0.15％ウノプロストン） （UF-021） 来期第3相臨床試験 有効性試験（1年間）（2015年）→申請（2015年）→その間安全性試験 →承認・発売（2016年） 日本発・世界初の網膜色素変性治療薬 市場を独占可能 患者数：日本では3万人（世界では100万人超） オーファン治療薬として高薬価 遺伝子組換え人血清アルブミン （RU-101） 来期米国で第1/2相臨床試験開始→有効性・安全性データ取得 （2014年）→ライセンス 日本発・世界初の生物製剤によるドライアイの治療 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 24 ドライアイ治療薬 遺伝子組換え人血清アルブミン （RU-101） 2011年11月10日 日経産業1面掲載 日本発・世界初の生物製剤によるドライアイの治療薬 2013年に、米国にて第1/2相臨床試験を実施予定 第1/2相臨床試験開始→有効性・安全性データ取得 （2014年）→ライセンス（2015年） ドライアイの市場規模 グローバルに1,500億円の市場があると推定される 過去5年間でドライアイ市場は約2倍に成長している 今後も年率10%の成長が見込まれる 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 25 何故、遺伝子組換え人血清アルブミンなのか? アルブミンは… アルブミンは体内で生成され、血清タンパク 60％を占め、重要な生理作用を担っている 生体にとって重要な 物質（タンパク） 涙液に含まれているタンパクの60-70％を占める 安全性の高い物質 献血アルブミン製剤による点眼液治療により、 重症ドライアイ患者の症状が改善 献血アルブミン製剤では、感染症の危険性が 完全に除外できない 解決! 人のアルブミンを産生する遺伝子を酵母に 組込み、酵母で人アルブミンを生成 海外では添加物として使用（実用化）されている 点眼治療薬として 重症ドライアイに有効 遺伝子組換え人血清 アルブミン製剤により 感染症の心配が無い 日本から世界に発信する画期的な重症ドライアイ治療薬になりうる 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 26 開発製品の市場性・経済性（1） 米国の診断された患者数 （2006年4月実施の調査会社報告より） • Moderate patients get limited relief from artificial tears Diagnosed Dry Eye Patient Population By Type, 2006 (In thousands) 4150 • Use of punctal plugs and Restasis are considered 850 1800 RU-101治療の対象市場 1,500 Total diagnosed dry eye population Mild patients Moderate patients • Severe patients report significant discomfort from dry eye with limited treatment options • Long term effects of dry eye can include corneal scarring Severe patients 何らかの治療を受けている患者数は約500万人 RU-101治療の対象患者数は約350万人 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 27 開発製品の市場性・経済性（2） ドライアイ市場 1）抗炎症薬：Restasis（シクロスポリン、免疫抑制剤） ・医薬品（処方箋薬） ・アラガン社のプレスリリースによると、2012年のRestasis 売上予測は$780-800 million (624～640億円)（日本は未承認） ・現在、新薬の開発が進行している 2）保湿、水分補給薬：ヒアルロン酸ナトリウム、メチルセルロース、人工涙液等 米国：OTC薬（大衆薬）、 日本：ヒアルロン酸ナトリウムは処方箋薬 3）ムチン/水分分泌促進点眼液 日本でのみ承認された処方箋薬 4）アルブミン製剤（保湿、ムチン分泌による上皮保護、抗炎症） ・医薬品（処方箋薬） ・抗炎症薬（Restasis）との併用が考えられる 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 28 網膜色素変性 オキュセバ™第3相試験 有効性 安全性 中長期の事業性 売上高 （億円） 100 承認申請 90 開発費 7億 7億 1億 80 70 ドライアイ(RU-101) RU-101 第1/2相試験 ライセンス 60 開発費 2.5億 2.5億 50 42.0 40 RU-101発売 （世界初） オキュセバ™ 発売 （世界初） RU-101 マイルストーン ドライアイ(RU-101) 第3相試験 44.3 40.5 30 20 10.4 9.1 12.3 10 10 研究開発費 10 0 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 29 研究開発パイプラインのポテンシャル 開発コード UF-021 （BKイオンチャネル 開口剤） RU-101 （遺伝子組換え 遺 組換 人血清アルブミン） 適応疾患 エリア 全世界 網膜色素変性 想定 患者数 100 万人 3 1,500 万人 億円 本 800 360 万人 億円 全世界 - 400 日 本 - 370 日 本 1,260 500 万人 億円 全世界 4 400 4,400 760 万人 億円 日 睫毛貧毛症 RTU-1096 （VAP-1阻害剤） アトピ 性 アトピー性 皮膚炎 アールテック・ウエノの価値（Value）は？ 財務基盤のしっかりした創薬ベンチャー 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 第2相 第3相 後 - 9,000 ドライアイ 第1相 前 - 本 全世界 男性型脱毛症 市場規模 万人 日 RK-023 非臨床 億円 億円 アールテック・ウエノの基本戦略（Strategy） ミドルリスク、ハイリターン アールテック・ウエノ のライセンスライン 30 ご清聴ありがとうございました 【IR担当窓口】 ビジネスマネジメント部 TEL： 03-3596-8011 FAX： 03-3596-8023 E-mail： [email protected] http://rtechueno.com/ 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 31 2013年3月期 第2四半期実績 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 32 2013年3月期第2四半期決算ハイライト 参考資料 通期計画に対しほぼ計画通りの推移 （単位：百万円 ） 11年4-9月期 （実績） 12年4-9月期 （実績） 対売上高 比率（％） 13年3月期 （通期計画） 対売上高 比率（％） 対通期 計画 対売上高 比率（％） 進捗率 （％） 高 1,872 100.0 1,833 100.0 4,432 100.0 41.3 売上総利益 1,263 67.5 1,161 63.3 2,633 59.4 44.1 研究開発費 317 17.0 484 26.4 1,233 27.8 39.2 営 業 利 益 551 29.5 306 16.7 618 14.0 49.6 経 常 利 益 547 29.2 302 16.4 623 14.1 48.4 当 期 利 益 352 18.8 210 11.5 405 9.1 52.0 売 上 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 33 2013年3月期第2四半期 事業別売上高 参考資料 レスキュラ® 、AMITIZA ® ともにほぼ計画通りの推移 （単位：百万円 ） 医薬品の製造販売 レスキュラ® AMITIZA® 医薬品の研究開発 支援サービス 合 計 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 11年4-9月期 （実績） 12年4-9月期 （実績） 構成比 (%) 構成比 (%) 1,835 795 1,039 37 1,872 13年3月期 （通期計画） 12.08.09 発表 構成比 (%) 対 通期計画 進捗率 (%) 98.0 1,738 94.8 4,264 96.2 40.7 42.5 657 35.8 1,933 43.6 33.9 55.5 1,080 58.9 2,331 52.6 46.3 94 5.2 168 3.8 56.4 100.0 1,833 100.0 4,432 100.0 41.3 2.0 34 2013年3月期 第2四半期 B/S 参考資料 （単位：百万円） 2012年3月期末 構成比 (%) 流 動 資 産 現 預 金 た な 卸 資 産 そ の 他 固 定 資 産 有形固定資産 無形固定資産 投資その他の資産 資 負 産 合 債 合 流 動 負 固 定 負 純 資 産 負債・資本合 創薬ベンチャー（証券コード： 4573） 計 計 債 債 計 計 7,235 77.6 5,209 - 1,296 - 729 - 2,094 22.4 421 - 86 - 1,586 - 9,329 100.0 1,234 13.2 705 529 - 8,095 86.8 9,329 100.0 2012年9月末 （実績） 構成比 7,232 5,259 1,346 625 1,577 424 110 1,042 8,809 1,142 796 346 7,666 8,809 82.1 17.9 100.0 13.0 87.0 100.0 増減額 (%) ▲3 49 50 ▲103 ▲517 3 24 ▲544 ▲520 ▲91 91 ▲183 ▲428 ▲520 35
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