RU-101

重症ドライアイ治療薬
（遺伝子組換え人血清アルブミン）
開発コード： RU-101
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
2015/03/31 update
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ドライアイ薬物治療の現状とアルブミン治療
人工涙液
ムチン/水分分泌促進点眼液
・P2Y2受容体作動薬
ヒアルロン酸Na点眼液
（ジクアス® 点眼液）
（日本）
涙液減少
ムチン欠損
油膜障害
アルブミン点眼液
・水分保持
・ムチン代理作用
・蛋白結合
・抗酸化作用
・眼表面滞留・創傷治癒
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
ムチン分泌促進点眼液
（ムコスタ® 点眼液）
（日本）
（日本）
涙液の
不安定
高浸透圧
炎症
眼表面の
障害
眼不快感
QOL低下
- MMPs
- IL-1, IL-8
- TNF-α
抗炎症作用を持つ薬
・免疫抑制作用
940億円
（米国）
（レスターシス® ）
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何故、遺伝子組換え人血清アルブミンなのか?
アルブミンは…
 アルブミンは体内で生成され、血清タンパク
60％を占め、重要な生理作用を担っている
生体にとって重要な
物質（タンパク）
 涙液に含まれているタンパクの60-70％を占める
安全性の高い物質
 献血アルブミン製剤による点眼液治療により、
重症ドライアイ患者の症状が改善
 献血アルブミン製剤では、感染症の危険性が
完全に除外できない
解決!
 人のアルブミンを産生する遺伝子を酵母に
組込み、酵母で人アルブミンを生成
 海外では添加物として使用（実用化）されている
点眼治療薬として
重症ドライアイに有効
遺伝子組換え人血清
アルブミン製剤により
感染症の心配が無い
日本企業から世界に発信する画期的な重症ドライアイ治療薬になりうる
治療が患者や社会にもたらす効果が高い
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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涙液の三層構造
[ 目の表面 ]
油層(0.1μm)
マイボーム腺、 Zeis腺、Moll腺より
分泌される
水の蒸発を抑える働き
水層(7μm)
涙腺（主、副）より分泌される
潤いを保持する働き
ムチン層(0.02-0.05μm)
結膜の杯細胞より分泌される
水を角膜表面に保持する働き
角膜上皮細胞（目の最表面）
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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なぜ、遺伝子組換え人血清アルブミン(RU-101)
点眼液が効くのか?
目が乾く、
痛い、かすむ
【ドライアイ】
油層
水層
ムチン層
角膜上皮細胞
自己免疫機能の
障害などで涙液が減少
↓
上皮細胞が
乾燥して障害
遺伝子組換え人血清アルブミン(RU-101)
点眼液を点眼すると…
油層
瞳が輝いてきた♪
水層
ムチン層
角膜上皮細胞
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
アルブミンが
①水分の保持力を高め
→水層が厚くなる
②ムチンの生産を促し
→ムチン層を再生
③症状が改善
→上皮細胞が正常化
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遺伝子組換え人血清アルブミン（RU-101）点眼液：ドライアイ治療薬
開発状況・計画
2013年5月
米国にて第1/2相臨床試験を開始
• アルブミンは涙液に含まれているタンパクの60-70％（安全性が高い物質）
• 遺伝子組換え人血清アルブミン製剤により感染症の心配が無い
2014年11月第1/2相臨床試験を完了
有効性・安全性データ取得
グローバル製薬会社へ開発権/販売権をライセンス
（第2/3相試験の実施）
日本から発信する世界初の生物製剤によるドライアイの治療薬
ドライアイの市場規模
 グローバルに1,500億円の市場があると推定
 過去5年間でドライアイ市場は約2倍に成長
 今後も年率10%の成長が見込まれる
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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遺伝子組換え人血清アルブミン（RU-101）点眼液：ドライアイ治療薬
市場性・経済性
ドライアイ市場
1）抗炎症薬：Restasis®（シクロスポリン、免疫抑制剤）
・アラガン社のプレスリリースによると、
2013年の売上は $940 million （940億円）（日本、欧州は未承認）
・現在、抗炎症作用を持つ新薬の開発が進行している
2）保湿、水分補給薬：ヒアルロン酸ナトリウム、人工涙液等
米国：OTC薬（大衆薬）、日本：ヒアルロン酸ナトリウムは処方箋薬
3）ムチン/水分分泌促進点眼液
日本でのみ承認された処方箋薬（ジクアス®、ムコスタ®）
4）RU-101（アルブミン製剤）：保湿、ムチン分泌による上皮保護、軽度の抗炎症
・抗炎症薬（Restasis®）との併用が考えられる
米国での第1/2相臨床試験において、より重症例に有効であった。
日本発・世界初の生物製剤によるドライアイの治療薬
米国の場合、生物製剤の独占販売期間は12年間
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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リリース・お知らせ一覧
▼下線部をクリックするとリリース全文をご覧いただけます。
2014/11/10 重症ドライアイに対する遺伝子組換え人血清アルブミン（開発コード RU-101）点眼液の米国における
第1相/第2相臨床試験完了に関するお知らせ
http://www.rtechueno.com/investor/press/141110_pr.pdf
2013/11/06 重症ドライアイに対する遺伝子組換え人血清アルブミン（開発コード RU-101）点眼液の米国における
第1相/第2相臨床試験のステージ1の完了およびステージ2の症例登録開始のお知らせ
http://www.rtechueno.com/investor/press/131106_pr.pdf
2013/05/20 重症ドライアイに対する遺伝子組換え人血清アルブミン（開発コード RU-101）点眼液の米国における
第1相/第2相臨床試験症例登録開始のお知らせ
http://www.rtechueno.com/investor/press/130520_pr.pdf
2013/04/26 重症ドライアイに対する遺伝子組換え人血清アルブミン（開発コード RU-101）点眼液の新薬臨床試験
開始（IND）申請承認について
http://www.rtechueno.com/investor/press/130426_pr.pdf
2011/10/19 遺伝子組換え人血清アルブミンのデータ使用許諾に関する基本合意について
http://www.rtechueno.com/investor/press/111019_pr.pdf
2011/10/18 遺伝子組換え人血清アルブミンの供給に関する基本合意について
http://www.rtechueno.com/investor/press/111018_pr.pdf
2010/08/12 遺伝子組換え人血清アルブミンのドライアイ治療用点眼液の開発・事業化に関するライセンス契約につ
いてのお知らせ（2）
http://www.rtechueno.com/investor/press/100812c_pr.pdf
2009/11/16 遺伝子組換え人血清アルブミンのドライアイ治療用点眼液の開発・事業化に関するライセンス契約につ
いてのお知らせ
http://www.rtechueno.com/investor/press/091116_ir.pdf
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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