Programma

21 - 22 febbraio 2015
The Church Palace Hotel, Roma - Italia
XIII Conferenza Internazionale
di Parent Project Onlus
Programma provvisorio
XIII Conferenza Internazionale Parent Project onlus
21-22 Febbraio 2015 – The Church Palace Hotel, Roma - Italia
Lo sviluppo clinico di un trattamento.
Il percorso canonico e le differenze nel caso delle malattie rare
I vari aspetti della partecipazione ad un trial
Terapia cellulare
• Mesoangioblasti
Giulio Cossu - Institute of Inflammation and Repair, University of Manchester,
Manchester, Gran Bretagna
Strategie di correzione
• Aggiornamento dello sviluppo clinico di Tanslarna nella DMD
PTC Therapeutics
• Aggiornamento sui trial clinici di Prosensa
Prosensa
• Aggiornamento sui trial clinici con Drisapersen
Prosensa
• Aggiornamento sul trial clinico con Eteplirsen
Sarepta Therapeutics
Proteine alternative
• SMT C1100
Francesco Muntoni - - Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for
Neuromuscular Deseases UCL Institute of Child Health and Great Ormond
Street Hospital for Children (GOSH), Dept. Of Developmental Neurocience,
Londra, Gran Bretagna
Infiammazioe e fibrosi
• Fattori di rischio per la perdita del tessuto osseo e le fratture in ragazi
affetti da DMD: dalla genetica al trattamento (RisBo)
Maria Luisa Bianchi - Centro Malattie Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico
Italiano IRCCS, Milano, Italia
• Flavocoxid: studio clinic pilota nella DMD
Sonia Messina - Dip. Di Neurologia e Malattie Neuromuscolari, Policlinico
Universitario
Messina, Messina, Italia
• HT 100
Akashi therapeutics
Potenziamento massa muscolare
• Miostatina
Pfizer
• Givinostat per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Italfarmaco SpA
• Studio Clinico con Tadalafil nella DMD
Eli Lilly Italia
Ricerca in corso nell’ambito dei test di valutazione
• Modificatori genetici
Elena Pegoraro- Dipartimento di Neuroscienze, Università di Padova, Italia
• Scale di valutazione per la funzionalità degli arti superiori
Eugenio Mercuri - Dip. Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino
Gemelli, Roma, Italia
•
Biomarcatori
•
MRI
Alessandra Ferlini – Dipartimento di medicina diagnostica e sperimentale,
Università di Ferrara, Italia
Volker Straub – Istituto di Genetica medica, Università di Newcastle upon
Tyne, UK
• MiRNAs
Adele D’Amico - Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative, Dip.
di neuroscienze, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma, Italia
• MyoPinch-MyoGrip
Laurent Servais - Università di Brussels, Belgio
Con il patrocinio di:
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Con il sostegno di:
PARENT PROJECT ONLUS
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Tel. 0666182811 - Fax 0666188428
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