21 - 22 febbraio 2015 The Church Palace Hotel, Roma - Italia XIII Conferenza Internazionale di Parent Project Onlus Programma provvisorio XIII Conferenza Internazionale Parent Project onlus 21-22 Febbraio 2015 – The Church Palace Hotel, Roma - Italia Lo sviluppo clinico di un trattamento. Il percorso canonico e le differenze nel caso delle malattie rare I vari aspetti della partecipazione ad un trial Terapia cellulare • Mesoangioblasti Giulio Cossu - Institute of Inflammation and Repair, University of Manchester, Manchester, Gran Bretagna Strategie di correzione • Aggiornamento dello sviluppo clinico di Tanslarna nella DMD PTC Therapeutics • Aggiornamento sui trial clinici di Prosensa Prosensa • Aggiornamento sui trial clinici con Drisapersen Prosensa • Aggiornamento sul trial clinico con Eteplirsen Sarepta Therapeutics Proteine alternative • SMT C1100 Francesco Muntoni - - Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for Neuromuscular Deseases UCL Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), Dept. Of Developmental Neurocience, Londra, Gran Bretagna Infiammazioe e fibrosi • Fattori di rischio per la perdita del tessuto osseo e le fratture in ragazi affetti da DMD: dalla genetica al trattamento (RisBo) Maria Luisa Bianchi - Centro Malattie Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS, Milano, Italia • Flavocoxid: studio clinic pilota nella DMD Sonia Messina - Dip. Di Neurologia e Malattie Neuromuscolari, Policlinico Universitario Messina, Messina, Italia • HT 100 Akashi therapeutics Potenziamento massa muscolare • Miostatina Pfizer • Givinostat per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne Italfarmaco SpA • Studio Clinico con Tadalafil nella DMD Eli Lilly Italia Ricerca in corso nell’ambito dei test di valutazione • Modificatori genetici Elena Pegoraro- Dipartimento di Neuroscienze, Università di Padova, Italia • Scale di valutazione per la funzionalità degli arti superiori Eugenio Mercuri - Dip. Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Agostino Gemelli, Roma, Italia • Biomarcatori • MRI Alessandra Ferlini – Dipartimento di medicina diagnostica e sperimentale, Università di Ferrara, Italia Volker Straub – Istituto di Genetica medica, Università di Newcastle upon Tyne, UK • MiRNAs Adele D’Amico - Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative, Dip. di neuroscienze, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma, Italia • MyoPinch-MyoGrip Laurent Servais - Università di Brussels, Belgio Con il patrocinio di: spazio patrocini Main partner: Con il sostegno di: PARENT PROJECT ONLUS Via N. Coviello, 12 - 00165 Roma Tel. 0666182811 - Fax 0666188428 Numero Verde 800 943 333 [email protected] www.parentproject.it Media partner:
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