Orphan-Arzneimittel nach Indikationen Gemäß der Verordnung (EG) 141/2000 zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten zugelassene Präparate: 89 Derzeit sind in der Europäischen Union die in der nachfolgenden Tabelle genannten 89 Medikamente als Orphan Drugs zugelassen. Davon sind die folgenden Wirkstoffe gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf: Azacitidin, Brentuximab vedotin, Cholsäure, Dasatinib, Ibrutinib, Isavuconazol, Ponatinib, Sorafenib, Trabectedin. Die Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2011, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 514 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma ADA-SCID autologe Zellfraktion Strimvelis® Mai 2016 GlaxoSmithKline Pasireotid Signifor® Nov 2014 Novartis Dasatinib Sprycel® Nov 2006 Bristol-Myers Squibb 36.700 Mercaptopurin Xaluprine® Mrz 2012 Nova Laboratories 61.000 Ponatinib Iclusig® Jul 2013 Ariad Pharma 51.000 Blinatumomab Blincyto® Nov 2015 Amgen 92.000 Nelarabin Atriance® Aug 2007 Novartis 56.000 Erkrankte in der EU 2000 schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID) Akromegalie 102.000 Riesenwuchs Akute lymphatische Leukämie Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern) Akute lymphatische Leukämie Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern) Akute lymphatische Leukämie Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern) Akute lymphatische Leukämie akute lymphatische B-Vorläufer-Leukämie (Blutkrebs) Akute lymphoblastische T-Zell-Leukämie und lymphoblastisches T-Zell-Lymphom Blutkrebs (häufig Kinder betroffen) Montag, 7. November 2016 SEITE 1 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Akute myeloische Leukämie Decitabin Dacogen® Sep 2012 Janssen-Cilag 101.000 Azacitidin Vidaza® Dez 2008 Celgene 101.000 Histamin dihydrochlorid Ceplene® Okt 2008 Meda Pharma Tafamidis Vyndaqel® Nov 2011 Pfizer Brentuximab vedotin Adcetris® Okt 2012 Takeda 10.100 Eculizumab Soliris® Nov 2011 Alexion 5.000 allogene T-Zellen Zalmoxis® Aug 2016 MolMed 10.500 Siltuximab Sylvant® Mai 2014 Janssen-Cilag 51.000 Ofatumumab Arzerra® Apr 2010 Novartis 176.000 Ibrutinib Imbruvica® Okt 2014 Janssen 154.000 Obinutuzumab Gazyvaro® Jul 2014 Roche 154.000 Erkrankte in der EU Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) Akute myeloische Leukämie Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) Akute myeloische Leukämie 34.000 Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) Amyloidose 5.040 Proteinablagerungen um Nerven und Körpergewebe Anaplastisches großzelliges Lymphom Krebs des Lymphsystems Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS) Erkrankung der kleinen Blutgefäße Begleittherapie bei haploidentischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation Begleittherapie bei Transplantation blutbildender Stammzellen bei Krebspatienten Castleman-Krankheit abnorme Vergrößerung eines oder mehrerer Lymphknotens, oft mit gutartigen Tumoren Chronisch lymphatische Leukämie Blutkrebs (Zulassung für Patienten, die refraktär auf Fludarabin und Alemtuzumab sind) Chronisch lymphatische Leukämie Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion) Chronisch lymphatische Leukämie Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion) Montag, 7. November 2016 SEITE 2 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Chronisch myeloische Leukämie Nilotinib Tasigna® Nov 2007 Novartis 51.000 Ponatinib Iclusig® Jul 2013 Ariad Pharma 41.000 Dasatinib Sprycel® Nov 2006 Bristol-Myers Squibb 45.000 Bosutinib Bosulif® Mrz 2013 Pfizer 81.000 Aztreonamlysin Cayston® Sep 2009 Gilead 65.000 Tobramycin TOBI Podhaler® Jul 2011 Novartis 65.000 Pasireotid Signifor® Apr 2012 Novartis 23.000 Ketoconazol Ketoconazole HRA® Nov 2014 Laboratoire HRA Pharma 46.000 Ataluren Translarna® Jul 2014 PTC Therapeutics 20.000 Olaparib Lynparza® Dez 2014 AstraZeneca 153.000 Trabectedin Yondelis® Okt 2009 Pharma Mar 121.000 Erkrankte in der EU Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) Chronisch myeloische Leukämie Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) Chronisch myeloische Leukämie Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) Chronisch myeloische Leukämie Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) Chronische Lungenentzündung durch Pseudomonas aeruginosa bei Mukoviszidose verursacht durch Pseudomonas aeruginosa Chronische Lungenentzündung durch Pseudomonas aeruginosa bei Mukoviszidose verursacht durch Pseudomonas aeruginosa Cushing Syndrom durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut Cushing Syndrom hohe Cortisonspiegel im Blut Duchenne Muskeldystrophie Progressiver symmetrischer Muskelabbau Eierstockkrebs Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten Eierstockkrebs Rückfall, platinsensible Fälle Montag, 7. November 2016 SEITE 3 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Faktor X-Mangel Humaner Gerinnungsfaktor X Coagadex® Mrz 2016 Bioproducts Alipogen tiparvovec Glybera® Okt 2012 uniQure biopharma 1.000 Cholsäure Kolbam® Apr 2014 Retrophin Europe 4.000 Cholsäure Orphacol® Sep 2013 Laboratoires CTRS 4.000 Eftrenonacog alpha Alprolix® Mai 2016 Biogen Albutrepenonacog Idelvion® Mai 2016 CSL Behring Glycerolphenylbutyrat Ravicti® Nov 2015 Horizon Therapeutics Defibrotid Defitelio® Okt 2013 Gentium Icatibant Firazyr® Jul 2008 Shire Dinutuximab Unituxin® Aug 2015 United Therapeutics 56.000 Brentuximab vedotin Adcetris® Okt 2012 Takeda 51.300 Erkrankte in der EU 51.000 Blutgerinnungsstörung Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben Schwere Fettstoffwechselstörung Gallensäuresynthesestörung infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel Gallensäuresynthesestörung infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroidOxidoreductase-Mangel oder Δ4-3Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel Hämophilie B 10.200 Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung Hämophilie B, kongenital 5.000 Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung Harnstoffzyklusstörung 90.000 Harnstoffzyklusstörung aufgrund verschiedener Enzymmangelerkrankungen Hepatische venookklusive Erkrankung bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation 3.600 Zerstörung kleiner Blutgefäße der Leber durch Transplantation Hereditäres Angioödem 128.300 z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute Hochrisiko-Neuroblastom Gehirntumor bei Kindern Hodgkin Lymphom Krebs des Lymphsystems Montag, 7. November 2016 SEITE 4 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Homocystinurie Betain Cystadane® Feb 2007 Orphan Europe 8.300 Carglumsäure Carbaglu® Mai 2011 Orphan Europe 3.000 Asfotase alfa Strensiq® Aug 2015 Alexion Pirfenidon Esbriet® Mrz 2011 Roche 153.200 Nintedanib Ofev® Jan 2015 Boehringer Ingelheim 153.000 Romiplostim Nplate® Feb 2009 Amgen 50.000 Isavuconazol Cresemba® Okt 2015 Basilea 102.000 Teduglutid Revestive ® Aug 2012 Shire Amifampridin Firdapse® Dez 2009 BioMarin Europe Idebenon Raxone® Sep 2015 Santhera Erkrankte in der EU Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel Hypophosphatasie 500 Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit Idiopathische Lungenfibrose bis zum Tod fortschreitende Vernarbung des Lungengewebes Idiopathische Lungenfibrose bis zum Tod fortschreitende Vernarbung des Lungengewebes Idiopathische thrombozytopenische Purpura Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen Invasive Aspergillose seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion Kurzdarmsyndrom 22.000 chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom 5.300 neurologisch bedingte Muskelschwäche Lebersche ererbte Optikusneuropathie (LHON) 10.000 akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate Montag, 7. November 2016 SEITE 5 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Leberzellkrebs Sorafenib Nexavar® Okt 2007 Bayer Lennox-Gastaut-Syndrom Rufinamid Inovelon® Jan 2007 Eisai Limbusstammzelleninsuffizienz nach Verbrennung / Verätzung des Auges Lebendes (Hornhaut)Gewebeäquivalent Holoclar® Feb 2015 Chiesi Farmaceutici Lungenhochdruck (arterieller und chronisch thromboembolischer) Riociguat Adempas® Mrz 2014 Bayer 103.000 Ambrisentan Volibris® Apr 2008 GlaxoSmithKline 103.000 Macitentan Opsumit® Dez 2013 Actelion 92.000 Sebelipase alfa Kanuma® Aug 2015 Synageva 10.000 5-Aminolaevulinsäure Gliolan® Sep 2007 Medac 51.200 Lenalidomid Revlimid® Jul 2016 Novartis 31.000 Temsirolimus Torisel® Aug 2009 Pfizer 20.000 schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) Erkrankte in der EU 51.000 51.000102.000 15.000 pulmonaler (zur Lunge führend) arterieller und chronisch-thromboembolischer Bluthochdruck in der Lunge Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie) Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie) Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien Lysosomaler saurer Lipase-Mangel Enzymmangel-Erkrankung Malignes Gliom Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms Mantelzell-Lymphom Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) Mantelzell-Lymphom Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) Montag, 7. November 2016 SEITE 6 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Mantelzell-Lymphom Ibrutinib Imbruvica® Okt 2014 Janssen 31.000 Medulläres Schilddrüsenkarzinom Cabozantinib Cometriq® Mrz 2014 TMC Pharma Services 35.700 Mobilisierung von KnochenmarksStammzellen Plerixafor Mozobil® Jul 2009 Genzyme 50.500 Morbus Fabry Migalastat Galafold® Mai 2016 Amicus Therapeutics Morbus Gaucher Typ 1 Velaglucerase alfa VPRIV® Aug 2010 Shire 15.200 Eliglustat Cerdelga® Jan 2015 Genzyme 15.000 Ibrutinib Imbruvica® Jul 2015 Janssen 5.000 Idursulfase Elaprase® Jan 2007 Shire 1.000 Elosulfase alfa Vimizim® Apr 2014 BioMarin Europe 1.500 Isavuconazol Cresemba® Okt 2015 Basilea 3.000 Mannitol Bronchitol® Apr 2012 Pharmaxis 35.300 Ivacaftor Kalydeco® Jul 2012 Vertex 35.000 Erkrankte in der EU Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) Vorbereitung bestimmter Stammzelltransplantationen 118.000 vererbter Enzymmangel Morbus Gaucher Typ 1 vererbter Enzymmangel Morbus Waldenström Lymphoplasmatisches Lymphom - ein NonHodgkin-Lymphom Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter Syndrom) Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms Mukopolysaccharidose Typ IVA Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms Mukormykose seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion Mukoviszidose vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports Montag, 7. November 2016 SEITE 7 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Multiples Myelom Lenalidomid Revlimid® Jun 2007 Novartis 65.000 Panobinostat Farydak® Aug 2015 Novartis 170.000 Carfilzomib Kyprolis® Nov 2015 Amgen 169.000 Daratumumab Darzalex® Mai 2016 Janssen 204.000 Pomalidomid Imnovid® Aug 2013 Celgene 66.000 Thalidomid Thalidomide Apr 2008 Celgene 61.100 Lenalidomid Revlimid® Jun 2013 Novartis 153.000 Azacitidin Vidaza® Dez 2008 Celgene 56.500154.000 Stiripentol Diacomit® Jan 2007 Biocodex Pitolisant Wakix® Mrz 2016 Bioprojet Pharma Erkrankte in der EU Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen Multiples Myelom Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen Multiples Myelom Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen Multiples Myelom Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen Multiples Myelom Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen Multiples Myelom Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen Myelodysplastisches Syndrom bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe Myelodysplastisches Syndrom bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe Myoklonische Epilepsie / Dravet's Syndrom 20.000 schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie 254.000 Exzessive Tagesschläfrigkeit Montag, 7. November 2016 SEITE 8 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Nebenniereninsuffizienz Hydrocortison Plenadren® Nov 2011 ViroPharma Cysteamin Procysbi® Sep 2013 Raptor Pharmaceuticals Tasimelteon Hetlioz® Jul 2015 Vanda Miglustat Zavesca® Jan 2009 Actelion Nierenzellkrebs Temsirolimus Torisel® Nov 2007 Pfizer Osteosarkom Mifamurtid Mepact® Mrz 2009 Takeda 25.300 Irinotecan Onivyde® Okt 2016 Baxalta 71.000 Eculizumab Soliris® Jun 2007 Alexion 5.000 Sapropterin Kuvan® Dez 2008 BioMarin Europe 85.000 Afamelanotid Scenesse® Dez 2014 Clinuvel 10.000 Coffeincitrat Peyona® Jul 2009 Chiesi Farmaceutici 43.500 Erkrankte in der EU 228.000 Hormonproduktion der Nebenniere unzureichend Nephropathische Cystinose 5.000 Ansammlung des Proteins Cystin in Zellen (z. B. Leukozyten, Muskel- und Leberzellen) Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Syndrom 169.000 Tag-Nacht-Rhythmus-Störungen bei Blinden Niemann-Pick Typ C 5.000 vererbte neurodegenerative Erkrankung 179.200 Knochentumore, die sich vor allem in Wachstumsphasen bilden Pankreaskarzinom Krebs der Bauchspeicheldrüse Paroxysmale nächtliche Hämoglubinurie Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen Phenylketonurie und BH4-Mangel vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel Phototoxizität bei erythropoetischer Protoporphyrie Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht Primäre Apnoe bei Frühgeborenen Aussetzen der Atmung über mehr als 20 Sekunden Montag, 7. November 2016 SEITE 9 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Primärer IGF-1-Mangel Mecasermin Increlex® Aug 2007 Ipsen Pharma 100.800 Sorafenib Nexavar® Nov 2014 Bayer 61.000199.000 Lenvatinib Lenvima® Mai 2015 Eisai 154.000 Hydroxycarbamid Siklos® Jun 2007 Addmedica 29.500 Everolimus Votubia® Sep 2011 Novartis 51.000 proteolytische Enzyme aus Bromelain NexoBrid® Dez 2012 MediWound 50.600 Tuberkulose Paraaminosalicylsäure Granupas® Apr 2014 Lucane Pharma 72.000 Tuberkulose Bedaquilin Sirturo® Mrz 2014 Janssen-Cilag 101.000 Delamanid Deltyba® Apr 2014 Otsuka 103.000 Thiotepa Tepadina® Mrz 2010 Adienne Erkrankte in der EU schwerer primärer Mangel an Insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 Schilddrüsenkrebs differenzierte follikuläre / papilläre / HürthleZell-Schilddrüsenkarzinome Schilddrüsenkrebs follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs Sichelzellanämie Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen Subependymales Riesenastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose durch die genetisch bedingte tuberöse Sklerose verursachter Hirntumor Tiefe Verbrennungen Entfernung des Verbrennungsschorfs (Eschar) bei tiefen thermischen Verletzungen Behandlung mehrfach resistenter Tuberkulose (MDR-TB) Tuberkulose Lungentuberkulose, multiresistent Vorbereitung einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation 31.200 Vorbereitung auf bestimmte StammzellTransplantationen Montag, 7. November 2016 SEITE 10 VON 11 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Zulassung Firma Weichteilsarkom Trabectedin Yondelis® Sep 2007 Pharma Mar Erkrankte in der EU 31.000 Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…) Montag, 7. November 2016 SEITE 11 VON 11 Arzneimittel mit früherem Orphan-Status Die folgenden Medikamente besitzen den Orphan-Status nicht mehr; die meisten dieser Medikamente stehen aber nach wie vor zur Behandlung der seltenen Krankheiten, gegen die sie entwickelt worden sind, zur Verfügung. Die Anzahl der Erkrankten entspricht der Angabe in der Zuerkennung des Orphan-Status auf der Webseite der EMA. Indikation Wirkstoff Arzneimittel Firma Zulassung Ende OrphanStatus Rücknahmegrund Erkrankte in der EU Akromegalie Pegvisomant Somavert® Pfizer Nov 2002 Nov. 2012 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 31.000 Akute lymphatische Leukämie Imatinib Glivec® Novartis Sep 2006 Apr. 2012 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 25.000 Akute lymphatische Leukämie Clofarabin Evoltra® Genzyme Mai 2006 Jun. 2016 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt 20.500 Akute PromyelozytenLeukämie Arsentrioxid Trisenox® Teva Mrz 2002 Mrz. 2012 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt. 41.000 Chronisch myeloische Leukämie Imatinib Glivec® Novartis Nov 2001 Nov. 2011 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 46.200 Freitag, 2. September 2016 SEITE 1 VON 7 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Firma Zulassung Ende OrphanStatus Rücknahmegrund Erkrankte in der EU Chronische Eisenüberladung Deferasirox Exjade® Novartis Aug 2006 Aug. 2016 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome Canakinumab Ilaris® Novartis Okt 2009 Dez. 2010 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome Rilonacept Rilonacept Reg Regeneron Okt 2009 Okt. 2012 Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen; Medikament war nie im Markt < 2.500 Dermatofibrosarcoma protuberans Imatinib Glivec® Novartis Sep 2006 Apr. 2012 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 50.500 Ductus arteriosus bei Frühgeborenen Ibuprofen Pedea® Orphan Europe Jul 2004 Jul. 2014 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 107.000 Extravasation durch Anthracycline Dexrazoxan Savene® Clinigen Healthcare Jul 2006 Jul. 2016 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt 1.490 Familiäre adenomatöse Polyposis Celecoxib Onsenal® Pfizer Okt 2003 Mrz. 2011 Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten Freitag, 2. September 2016 138.400 2.500 15.00051.000 SEITE 2 VON 7 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Firma Zulassung Ende OrphanStatus Rücknahmegrund Erkrankte in der EU Gastrointestinale Stromatumore Imatinib Glivec® Novartis Mai 2002 Apr. 2012 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 3.100 Gastrointestinale Stromatumore Sunitinib Sutent® Pfizer Jul 2006 Jul. 2008 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 15.400 Haarzell-Leukämie Cladribin Litak® Lipomed Apr 2004 Apr. 2014 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt Hyperammonämie wegen primären Nacetylglutamat Synthasemangels Carglumsäure Carbaglu® Orphan Europe Jan 2003 Jan. 2013 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt Hypereosinophiles Syndrom / Chronische eosinophile Leukämie Imatinib Glivec® Novartis Nov 2006 Apr. 2012 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 50.500 Idiopathische thrombozytopenische Purpura Eltrombopag Revolade® GlaxoSmith Kline Mrz 2010 Dez. 2011 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt 125.000 Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie) Iloprost Ventavis® Bayer Sep 2003 Sep. 2013 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 112.000 Freitag, 2. September 2016 182.000 80 SEITE 3 VON 7 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Firma Zulassung Ende OrphanStatus Rücknahmegrund Erkrankte in der EU Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie) Bosentan Tracleer® Actelion Mai 2002 Mai. 2012 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie) Sitaxentan Thelin® Pfizer Aug 2006 Jan. 2011 Marktrücknahme wegen möglicher Leberschäden 95.000 Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie) Sildenafil Revatio® Pfizer Okt 2005 Nov. 2015 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 51.200 Magenkrebs Ramucirumab Cyramza® Lilly Dez 2014 Dez. 2015 Indikationsausweitung Morbus Fabry Agalsidase alfa Replagal® Shire Aug 2001 Aug. 2011 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 1.500 Morbus Fabry Agalsidase beta Fabrazyme® Genzyme Aug 2001 Aug. 2011 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 1.500 Morbus Gaucher Typ 1 Miglustat Zavesca® Actelion Nov 2002 Nov. 2012 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt Freitag, 2. September 2016 110.000 204.000 30.000 SEITE 4 VON 7 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Firma Zulassung Ende OrphanStatus Rücknahmegrund Erkrankte in der EU Morbus Pompe Alglucosidase alfa Myozyme® Genzyme Mrz 2006 Mrz. 2016 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt 6.850 Morbus Wilson Zinkacetat dihydrat Wilzin® Orphan Europe Okt 2004 Okt. 2014 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 30.000 Mukopolysaccharidose Typ I Laronidase Aldurazyme® Genzyme Jun 2003 Jun. 2013 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 1.250 Mukopolysaccharidose Typ VI Galsulfase Naglazyme® BioMarin Europe Feb 2006 Jan. 2016 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt 840 Myelodysplastische / Myeloproliferative Erkrankungen Imatinib Glivec® Novartis Nov 2006 Apr. 2012 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 81.000 Myelofibrose Ruxolitinib Jakavi® Novartis Aug 2012 Feb. 2015 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt 500 Narkolepsie mit Kataplexie Natriumoxybat Xyrem® UCB Okt 2005 Jan. 2010 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt Freitag, 2. September 2016 SEITE 5 VON 7 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Firma Zulassung Ende OrphanStatus Rücknahmegrund Erkrankte in der EU Nebennierenrindenkarzinom Mitotan Lysodren® Laboratoire HRA Pharma Apr 2004 Apr. 2014 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt Nierenzellkrebs Sorafenib Nexavar® Bayer Jul 2006 Jul. 2016 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt 154.300 Nierenzellkrebs Sunitinib Sutent® Pfizer Jul 2006 Jul. 2008 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 179.500 Nierenzellkrebs Everolimus Afinitor® Novartis Aug 2009 Jul. 2011 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 201.000 Parkinson Levodopa / Carbidopa Duodopa®Gel AbbVie Jun 2004 Nov. 2014 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 120.000 photodynoamische Therapie des BarrettÖsophagus Porfimer natrium PhotoBarr® Pinnacle Biologics Mrz 2004 Mai. 2012 Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen 184.600 Schmerzen (schwer, chronisch) Ziconotid Prialt® Eisai Mrz 2005 Feb. 2015 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt Freitag, 2. September 2016 5.350 77.500 SEITE 6 VON 7 Indikation Wirkstoff Arzneimittel Firma Zulassung Ende OrphanStatus Rücknahmegrund Erkrankte in der EU Systemische Sklerodermie Bosentan Tracleer® Actelion Jun 2007 Mai. 2012 Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für die Erstindikation abgelaufen war. Thrombozytämie Anagrelid Xagrid® Shire Nov 2004 Nov. 2014 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 126.000 Tyrosinämie Typ I Nitisinon Orfadin® Swedish Orphan Biovitrum Feb 2005 Feb. 2015 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 5.000 Viszerale Leishmaniose Miltefosin Impavido® Paladin Labs Dez 2004 Dez. 2014 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 4.500 Vorbereitung einer hämatopoetischen Stammzelltransplantati on Busulfan Busilvex® Pierre Fabre Jul 2003 Jul. 2013 Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt 30.700 Freitag, 2. September 2016 66.000 SEITE 7 VON 7
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