平成27年度 革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業 多能性幹細胞由来細胞最終製品（エンドプロダクト）の類似性判断の根拠と それをふまえた自家・他家移植における非臨床試験パッケージの検討 理化学研究所多細胞システム形成研究センター 網膜再生医療研究開発プロジェクト 高橋政代 平成２７年度までの成果 目的 • • • 有効性、安全性の評価方法 確立 安全性ガイドラインの作成 （NIHS/PMDAとの連携） • 胞およびiPS細胞由来RPEについて全ゲノム解析、エピゲノム解析、 single cell PCRなどの詳細解析 平成26年度に得られたCAGEデータをさらに様々な角度から解析し、各 細胞のプロファイルの分布の検討。また品質を評価するのに重要なキ ーとなる遺伝子の候補を発見 人材交流、人材育成 事業内容 • 加齢黄斑変性の臨床研究における2例目に予定していた患者のiPS細 定例実務者会議開催 移植用網膜色素上皮細胞の 革新的評価法確立 人材交流プログラム PMDA審査業務担当者と理研CDBへのPMDA在籍派遣職員として 定期的に会合、臨床研究の状況の報告、討議 網膜細胞移植の臨床効果判 定法の確立 NIHS佐藤陽治部長、PMDA担当者とガイドライン創出に関する会議 同種iPS細胞由来RPE細胞浮遊液移植治験について対面助言 再生医療に活用できる細胞群 患者から の体細胞 増殖良好 iPS細胞 培養 増殖 初期化 オミックス 解析 効率的に増殖する 細胞群の原因は？ RNAネット ワーク解析 必要な細胞へ 再生医療に活用される 分化誘導 細胞群の指標とは？ 安全性の指標 とは？ 増殖不良 Yes 有効性の指標 とは？ 再生医療に不向きな細胞群 RNAネット ワーク解析 移植へ 細胞の機能に重要な ネットワークが働いている？ No 最新のロードマップ 2014 研究体制構築・ パイロットスタディ 2017 データ解析・検証 網羅的解析データ蓄積 研究センター（神戸） 社会知創成事業 予防医療・診断技術 開発プログラム（横浜） 治験・標準治療へ レギュレタリーサイエンススペシャリスト セミナー 人材交流 品質安全性 有効性評価 ガイライン共同創出 人材交流 理化学研究所 多細胞システム形成 2018～ ガイドライン作成 PMDA NIHS 2016 2015 iPS細胞由来RPE細胞 株間比較 同等性検証 サンプル供与 iPS細胞株間比較と RPE細胞品質との 関連性検証 品質マーカーの検証 論文作成 ガイドライン準備 解析データベース 構築準備 ライフサイエンス基盤研究 センター 機能性ゲノム解析部門 情報基盤センター 理研横断型プログラム運用 トランスクリプトーム解析 CAGE 解析データベース構築・整備 ・サーバーセキュリティ構築 ・バイオインフォマティク解析 ・プログラム改良・運用 自家臨床研究実施 研究者主導臨床研究 企業治験 GLオーソライズ RNAネットワーク解析による 細胞の定義化 ・細胞機能特異的TSS 基準データベース 細胞品質 データベース ・学術論文 ・特許創出 ・SOP ・特性解析に資 するマーカー 他家臨床研究実施 非臨床試験（GLP;可能な範囲で） 薬事戦略相談／対面助言 治 験 届 治験 実施 2
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