Früh beim Patienten: Trends in zentralen Verfahren Dr. Harald Enzmann Seite 1 Zulassung ist die Abwägung von Nutzen und Risiko Seite 2 Arzneimittelzulassung durch Nationalstaaten: Wurzeln in der Schadensabwehr USA 1936 Deutschland 1961 Sulfanilamid, Diethylenglykol Thalidomid Über 100 Tote Über 10 000 Missbildungen 1938: Federal Food, Drug and Cosmetic Act. 1964: Registrierung mit Beleg von Qualität, Unbedenklichkeit, Wirksamkeit Seite 3 Arzneimittelzulassung durch EU / EMA: Wurzeln in der Förderung innovativer Arzneimittel > 40 Nationale Behörden der EU/EEAMitglieder Einschl. MRP, DCP 24 Sprachen zur Auswahl Innovative Generische Seite 4 Entscheidungspunkte auf dem Weg vom Labor zur klinischen Routine Beginn der klinischen Entwicklung Zulassung Preisgestaltung und Kostenerstattung Behandlungsentscheidung Industrie Investoren Regulatoren HTA, Kostenträger Patienten Ärzte Erwartung eines ökonomischen Erfolgs Nachweis eines positiven Nutzen Risiko Verhältnis Nachweis der Kosteneffizienz Erwartung eines Behandlungserfolgs Seite 5 Aktuell: Bessere Vernetzung der Entscheidungspunkte auf dem Weg vom Labor zur klinischen Routine Beginn der klinischen Entwicklung Zulassung Preisgestaltung und Kostenerstattung Behandlungsentscheidung Industrie Investoren Regulatoren HTA, Kostenträger Patienten Ärzte Erwartung eines ökonomischen Erfolgs Nachweis eines positiven Nutzen Risiko Verhältnis Nachweis der Kosteneffizienz Erwartung eines Behandlungserfolgs Unterstützung der vorausgehenden Entscheidungen durch gemeinsame wissenschaftliche Beratung Seite 6 Zulassung innovativer Arzneimittel Aktuelle Ansätze der Weiterentwicklung Beginn der klinischen Entwicklung Industrie Investoren Erwartung eines ökonomischen Erfolgs Zulassung besser und schneller durch: Preisgestaltung und Kostenerstattung Behandlungsentscheidung Adaptive pathway adaptive design adaptive licensing HTA, Kostenträger Patienten Ärzte Nachweis der Kosteneffizienz Erwartung eines Behandlungserfolgs Prime, pathfinder Surrogat-Endpunkte Seite 7 Adaptive Pathways (formerly adaptive licensing) Seite 8 Zulassung innovativer Arzneimittel besser und schneller durch: • Conditional approval frühzeitig anstreben * • als Auszeichnung, nicht als Zulassung 2. Klasse • Accelerated Assessment frühzeitig anstreben • bei besonders wichtigen statt bei besonders unkomplizierten • Kriterium für Vergabe der Rapporteurschaft • Kombination von Accelerated und Conditional Approval * • frühzeitig anstreben, scientific advice • Besondere Unterstützung durch Prime / Pathfinder • Einbeziehung des Rapporteurs in die Entwicklung • Bessere Akzeptanz für Surrogat-Endpunkte * • Extrapolation über Substanzklasse und Wirkungsmechanismus hinaus • Akzeptanz gelegentlicher unzutreffender Extrapolation auf klinisch relevanten Nutzen * Wechselwirkung mit Entscheidung durch HTA / Kostenträgern? Seite 9 Bessere Vernetzung der Entscheidungspunkte auf dem Weg vom Labor zur klinischen Routine Beginn der klinischen Entwicklung Zulassung Preisgestaltung und Kostenerstattung Behandlungsentscheidung Industrie Investoren Regulatoren HTA, Kostenträger Patienten Ärzte Erwartung eines ökonomischen Erfolgs Nachweis eines positiven Nutzen Risiko Verhältnis Nachweis der Kosteneffizienz Erwartung eines Behandlungserfolgs Unterstützung der folgenden Entscheidungen durch Transparenz der Bewertung (effects table) Seite 10 Bessere Vernetzung der Entscheidungspunkte auf dem Weg vom Labor zur klinischen Routine Beginn der klinischen Entwicklung Zulassung Preisgestaltung und Kostenerstattung Behandlungsentscheidung Industrie Investoren Regulatoren HTA, Kostenträger Patienten Ärzte Erwartung eines ökonomischen Erfolgs Nachweis eines positiven Nutzen Risiko Verhältnis Nachweis der Kosteneffizienz Erwartung eines Behandlungserfolgs Unterstützung der Behandlungsentscheidung durch Transparenz der Bewertung Seite 11 Stärkere Integration der Spannweite der individuellen Patientensicht in Zulassungsentscheidungen Beginn der klinischen Entwicklung Zulassung Preisgestaltung und Kostenerstattung Behandlungsentscheidung Industrie Investoren Regulatoren HTA, Kostenträger Patienten Ärzte Erwartung eines ökonomischen Erfolgs Nachweis eines positiven Nutzen Risiko Verhältnis Nachweis der Kosteneffizienz Erwartung eines Behandlungserfolgs Unterstützung der Behandlungsentscheidung durch Transparenz der Bewertung Seite 12 Zulassung innovativer Arzneimittel Rolle des BfArM im europäischen Netzwerk • Verstärkte Nutzung von Accelerated und Conditional Approval • Vorbereitung im Rahmen des scientific advice (auch national) • Prioritäre Bereitstellung von BfArM Ressourcen für innovative Produkte im CP (auch PRIME / pathfinder) • Aufnahme der Frage von Surrogat-Endpunkten in BfArM Research • Wirkungsmechanismen-basierte Extrapolation auf klinisch relevante Endpunkte • Retrospektive Erfolgskontrolle bei Surrogat-basierten Entscheidungen • Verstärkt Einbeziehung der Patientensicht in regulatorische Entscheidungen • Als Partner nationaler Patientenorganisationen (z.B. CP mit DE als Rapp/CoRapp) • Im Rahmen des IMI project Patient Perspectives on Benefit/Risk • Im Rahmen vermehrter Patientenbeteiligung an CHMP Entscheidungen Seite 13 Trittsteine oder Stolpersteine? Je nachdem, wie man damit umgeht! Seite 14 Vielen Dank für Ihre Aufmerksamkeit! Kontakt Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Abteilung 2 Kurt-Georg-Kiesinger-Allee 3 53175 Bonn Ansprechpartner Dr. Harald Enzmann [email protected] www.bfarm.de Tel. +49 (0)228 99 307-3315 Fax +49 (0)228 99 307-3535 Seite 15
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