常染色体優性多発性囊胞腎(ADPKD)患者の肝囊胞に対する球状塞栓物質による治療法開発北海道大学病院内科Ⅱ 助教西尾妙織嚢胞性疾患に対する ® エンボスフィアの適応拡大研究の背景・目的多発性肝嚢胞は、嚢胞が肝に多数生じる病気で、嚢胞そのものは良性病変だが、特に常染色体優性多発嚢胞腎（ ADPKD ： Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease）に併発した場合には、時間が経つにつれ嚢胞は徐々に大きくなり、腹部膨満を生じる。進行すると腫大した肝により消化管（胃、腸）が圧迫され、食物の通過障害を生じ、さらに進行すると体動制限によるADL 低下、肺や心臓の圧迫による呼吸障害を生じる。また、嚢胞の内部に出血や感染を生じることもあり、これらはしばしば難治性である。既存療法として金属コイルによる動脈塞栓治療がすすめられてきたが、末梢領域の細かな血管に対する阻血効果が低い、塞栓後の再開通が生じるなどの問題点が挙げられており、本物質による改善が期待される。治験機器特対象疾患エンボスフィア® 多発性肝囊胞徴巨大肝嚢胞を有する常染色体優性多発性嚢胞腎患者あるいは多発性肝嚢胞患者に対しての球状塞栓物質（エンボスフィア® 販売元：日本化薬株式会社）を用いた肝動脈塞栓術治療の有用性と安全性の検討を目的とした医師主導治験を実施し、嚢胞性疾患に対する適応拡大を目指す。巨大肝嚢胞を有する常染色体優性多発性嚢胞腎患者あるいは多発性肝嚢胞患者に対しての球状塞栓物質を用いた肝動脈塞栓術治療の有用性と安全性の検討を行う。本塞栓物質は、欧米ですでに動静脈奇形、多血性腫瘍、子宮筋腫に対して承認されている。日本では2013年6月に、多血性腫瘍または動静脈奇形に対して承認されている。 ▲治験機器イメージ ▲嚢胞塞栓イメージ開発計画これまでの進捗状況と今後の予定 2013 PMDA薬事戦略相談を踏まえて、治験実施計画を固めた。2014年12月に北海道大学病院のIRBにて、承認を取得。2015年1月に治験計画届を提出し、2月より治験を開始する。 2014 2015 2016 2017 2018 医師主導治験（多施設共同臨床試験）（肝嚢胞）探索的臨床研究（肝囊胞）承認申請探索的臨床研究（囊胞腎） PMDA薬事戦略相談厚生労働省臨床研究中核病院整備事業＜平成26年度成果報告会ポスター＞