神経変性疾患FTLD、ALSの治療薬開発を目指すスクリーニング技術と

1.患者脳で見られるTDP-43の凝集を再現する細胞モデル
2.細胞モデルでスクリーニングされた治療候補化合物
⇒治療候補化合物の効率的なスクリーニングを行うことが可能
FTLD
ALS
TDP- 43
GFP
GFP
Δ78-84
Δ187-192
414
162
0.5
0.4
0.3
0.2
0.1
0
DMSO DB
2A3