STUDIO VERTEX VX 12- 809 -103 Nella primavera dell”anno 2013 è stato messo a punto il progetto di studio multicentrico esteso a Europa e USA che riguarda l”utilizzo combinato di un composto correttore della proteina CFTR(lumacaftor-VX 809) e di un composto potenziatore della stessa proteina (ivacaftor-VX 770) allo scopo di correggere il difetto delle proteina CFTR in soggetti affetti da Fibrosi Cistica omozigoti per la mutazione F 508del-CFTR di età superiore a 12 anni. OBIETTIVO PRIMARIO -valutare l”efficacia di lumacaftor in combinazione con ivacaftor al tempo 24 sett dall”inizio del trattamento OBIETTIVO SECONDARIO -valutare la sicurezza della combinazione lumacaftor+ ivacaftor durante 24 sett di trattamento -investigare la farmacocinetica di lumacaftor e il suo metabolita M28 ed ivacaftor e suoi metaboliti M1 e M6 ENDPOINT PRIMARIO -variazione relativa di FEV1( percento del predetto)tra valore di inizio verso valore di 24° sett ENDPOINT SECONDARI -variazione assoluta di FEV1 (percento del predetto) tra inizio e valore di 24° sett - variazione assoluta di BMI tra inizio e valore di 24° sett -numero di riacutizzazioni respiratorie durante 24 sett di trattamento -variazione assoluta nello score del questionario FC revisionato paragrafo respiratorio(CFQ-R) tra inizio e valore di 24° sett -variazione assoluta di BMI z-score tra inizio e valore di 24° sett - variazione assoluta di peso corporeo tra inizio e valore di 24° sett - tempo fino alla prima riacutizzazione respiratoria durante 24 sett di trattamento - eventi con almeno 1 riacutizzazione respiratoria durante 24 sett di trattamento - variazione assoluta nello score del questionario EuroQol 3-level(EQ-5D-3L) tra inizio e valore di 24° sett - variazione assoluta nello score del questionario Treatment Satisfaction per i farmaci(TSQM) tra inizio e valore di 24° sett -sicurezza e tolleranza in base ad eventi avversi ,dati di laboratorio, ECG,segni vitali,ossimetria -farmacocinetica di lumacaftor e metaboliti,ivacaftor e metaboliti DISEGNO DELLO STUDIO Arm A: lumacaftor 600 mg qd + ivacaftor 250 mg q12 ore Arm B; lumacaftor 400 mg q12 ore + ivacaftor 250 mg q12 ore Arm C: lumacaftor placebo q12 ore + ivacaftor 250 mg q12 ore n=167 n=167 n=167 STUDIO VERTEX VX 12- 809 -103 REPORT PRELIMINARE del Centro FC di Milano a cura di Dott D.Costantini Periodo dello studio Luglio 2013-marzo 2014 PAZIENTI ARRUOLATI Nello studio VX 12-809-103 sono stati arruolati 12 pazienti ( 8 F/4 M)omozigoti F508del, che rispondevano ai requisiti richiesti nei criteri di inclusione dello studio con le seguenti caratteristiche: Età media 19,16 ( range 14,4-24,2 anni) BMI media 21,36 (range 19,9-24,5 ) indice di massa corporea FEV1 media 75,17 (range 63-85,8) percento del predetto RISULTATI Nessun dato è per ora disponibile fino al termine dell’ultimo paziente arruolato nello studio multicentrico (termine previsto Aprile 2014) COMMENTI Tutti i pazienti arruolati presso il Centro FC di Milano hanno concluso per intero lo studio,nessuna visita né esami strumentali missing Tolleranza clinica: nessun sintomo riferibile a intolleranza dei farmaci è stato registrato Eventi avversi: si sono verificati in totale 2 avventi avversi, (riacutizzazioni respiratorie con ricovero ospedaliero) che si sono risolti senza complicanze residue. Nel mese di marzo sono da completare gli esami CT scan torace che verranno inviati al consulente incaricato per la valutazione dello score con apposito software. PROSECUZIONE DELLO STUDIO Tutti i pazienti seguiti presso il Centro FC di Milano hanno aderito al Rollover study VX 12-809-105 Studio Fase 3 per valutare sicurezza ed efficacia a lungo termine di lumacaftor in combinazione ad ivacaftor in soggetti FC con età superiore a 12 anni,omozigoti o eterozigoti per mutazione F508del CFTR STUDIO VERTEX VX 12- 809 -103
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