PMDAワークショップ
「⼩児領域及び難病等アンメットニーズ医薬品の臨床開発とファーマコメトリクスの活⽤」
2017年１⽉27⽇（⾦）
⼩児臨床現場における
モデリング＆シミュレーションの活⽤
〜⼩児医薬品開発・個別化薬物治療・臨床薬理教育〜
シンシナティ⼩児病院医療センター
（シンシナティ⼤学医学部⼩児科学）
臨床薬理部⾨ 福⽥剛史・江本千恵
本編内容
1. はじめに
2. PK-PD/E-R から臨床へ: ミコフェノール酸の事例
1) パイロット臨床試験から学ぶ
2) 研究体制（部⾨間連携と若⼿研究者育成）
＜余談１＞新旧 ⽶国⼩児臨床薬理試験ネットワーク
＜余談２＞シンシナティ⼩児病院の臨床研究⽀援室
3. ⼩児臨床試験計画-PK外挿のための基礎知識
4. 個別化治療におけるM&Sの活⽤事例
1) ⾎管形成異常(⼩児→乳幼児・新⽣児へ)：シロリムスの個別化投与
2) 造⾎幹細胞移植後の⾎栓性微⼩⾎管障害
：バイオマーカーによる抗体医薬エクリズマブの個別化投与
3) ⼩児⽋神てんかん：エトスクシミド⾄適濃度の探索
4) 新⽣児薬物離脱症候群：メサドン投与プロトコールの再評価
5. さいごに
1) NIH(NICHD)主導の⼩児臨床薬理研究者育成プログラム
2) 臨床薬理セクションのラベリングに対するFDAガイドライン案
(2016年12⽉)
NICHD：The Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
[話題提供]PBPKモデル活⽤に関する現状
1. 製薬による⼩児PBPKモデルの活⽤例
2. ⼩児医薬品開発におけるPBPKモデル利⽤の動向
1) ⼩児分野のおけるPBPKモデル利⽤の転機
2) 欧⽶規制当局や関連学会らによる教育活動
3) 欧⽶規制当局のドラフトガイドライン（2016年）
＜余談＞シンシナティ⼩児病院での若⼿研究者育成
3. 臨床視点の活⽤事例（シンシナティ⼩児病院）
1) “もっともらしい”メカニズムの検討
2) コバリエイト候補の探索
4. ⼩児・希少疾患領域でのPBPKモデルへの期待と展望
5. さいごに