資料１ 再生医療実現拠点ネットワーク プログラムの現状について 文部科学省研究振興局ライフサイエンス課 1 再生医療の実現化ハイウェイ構想 日本医療研究開発機構対象経費 平成28年度予算額： 148億円（一部再掲） 基礎から臨床段階まで切れ目なく一貫した支援を行うとともに、再生医療関連事業のための基盤整備ならびに、ｉＰＳ細胞等の創薬支援ツールとしての活用に向けた 支援を進め、新薬開発の効率性の向上を図る。 フェーズ 応用研究 基礎研究 非臨床 臨床研究・治験 実用化 ■文科省、■厚労省、■経産省 ● 再生医療実用化研究事業 平成28年度予算額 24.9億円 ● 再生医療臨床研究促進 平成28年度予算額 2.3億円 基盤整備事業 ＜再生医療の臨床試験推進＞ ● 審査の迅速化・質の向上と安全対策の強化（医薬品等規制調和・評価研究事業） ≪再掲≫ 平成28年度予算額 5.7億円 ≪再掲:再生医療関連部分≫ 平成28年度予算額 25.0億円 ● 再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業 ・均一な細胞を安定して製造する技術の開発 ＜再生医療の実現化を支える産業基盤を構築＞ 創薬等への活用 ● 再生医療実現拠点ネットワークプログラム（再掲） ・疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究 ● ● ● ● 難治性疾患実用化研究事業 再生医療実用化研究事業 （再掲） 再生医療臨床研究促進基盤整備事業 （再掲） 審査の迅速化・質の向上と安全対策の強化 （医薬品等規制調和・評価研究事業） ≪再掲≫ ＜iPS細胞等を用いた創薬等研究の支援＞ 支援基盤 ● 再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業 （再掲） ・均一な細胞を安定して製造する技術の開発 ＜幹細胞による創薬支援の実現化を支える産業基盤を構築＞ 実用化（ 市販・ 医療現場への普及 等） シームレスな連携 情報共有 共同評価等 企業／ベンチャー等による研究の推進 研究開発 再生医療の実現化 ● 再生医療実現拠点ネットワークプログラム 平成28年度予算額 89.9億円 ・安全なiPS細胞の提供 ・幹細胞操作技術の開発・共有 ・基礎研究の推進 ＜再生医療のいち早い実現を目指して強力に研究を推進＞ 創薬支援ネットワーク 医療機器開発支援ネットワーク （独）医薬品医療機器総合機構（PMDA）による支援 【2015年度までの達成目標】 【2020年頃までの達成目標】 ○ ヒト幹細胞等を用いた研究の臨床研究又は治験への移行数 約10件 （例：加齢黄斑変性、角膜疾患、膝半月板損傷、骨・軟骨再建、血液疾患） ○ ｉＰＳ細胞を用いた創薬技術の開発 ○ ○ ○ ○ ○ ｉＰＳ細胞技術を活用して作製した新規治療薬の臨床応用 再生医療等製品の薬事承認数の増加 臨床研究又は治験に移行する対象疾患の拡大 約15件※ 再生医療関係の周辺機器・装置の実用化 2 ｉＰＳ細胞技術を応用した医薬品心毒性評価法の国際標準化への提言 ※ 2015年度達成目標の10件を含む 難病克服プロジェクト 日本医療研究開発機構対象経費 平成28年度予算額 122億円（一部再掲） 希少・難治性疾患（難病）の克服を目指すため、治療法の開発に結びつくような新しい疾患の病因や病態解明を行う研究、医薬品・医療機器等の実 用化を視野に入れた画期的な診断法や治療法及び予防法の開発をめざす研究を推進する。また、疾患特異的ｉＰＳ細胞を用いて疾患の発症機構の解 明、創薬研究や予防・治療法の開発等を推進することにより、ｉＰＳ細胞等研究の成果を速やかに社会に還元することを目指す。 フェーズ 応用研究 基礎研究 非臨床 臨床研究・治験 ・ミトコンドリア脳筋症に 対するタウリン療法 ・難治性脳・脊髄疾患 の歩行障害に対し、思 い通りの動きをアシス トする生体電位駆動型 ロボット（HAL: Hybrid Assistive Limb)を用い た治療の実用化 ● 疾患特異的iPS細胞を樹立、分化誘導、 解析する技術を有する拠点の整備 ・リンパ脈管筋腫症に 対するシロリムス内服 免疫疾患に対する 体外衝撃波治療法等 ・ＡＬＳに対する HGF髄腔内投与 ・プリオン病に対する低分子 ・遠位型ミオパチーに対する ・HAMの革新的な治療法となる シャペロン治療薬の開発 Nアセチルノイラミン酸の開発 抗CCR抗体療法の実用化 H24年度～『疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究』 iPS細胞を活用した基礎研究から実用化研究まで一貫した研究体制の構築による早期の治療法開発 平成28年度予算額 10.5億円《再掲：難病関連部分》 疾患特異的iPS細胞の樹立・分化に関する技術の普及や、 疾患特異的iPS細胞を用いた研究を個別機関と共同で実施 疾患特異的iPS細胞から分化誘導された 細胞を用いた治療法の開発研究 ①患者体細胞の供与 情報共有 難病患者 疾患特異的 iPS細胞 神経細胞・筋肉細胞等 ②iPS細胞、分化細胞の供与 病態解明 創薬・新規治療法開発 ■文科省、■厚労省 難病患者への還元 企業 ベ/ンチャー等による研究の推進 研究開発 いた治療の 実用化 ・小児重症拡張型心筋症への 骨格筋芽細胞シートを用いた 再生治療等 25.9億円≪再掲≫） 実用化（ 市販・ 医療現場への普及 等） ● 難治性疾患実用化研究事業 平成28年度予算額 85.9億円 ●臨床ｹﾞﾉﾑ情報統合ﾃﾞｰﾀﾍﾞｰｽ整備事業≪再掲≫ 平成28年度予算額 遺伝子治療及び医薬品・医療機器等の医療技術の実用化を目指した 臨床研究、医師主導治験等の推進（新規治療法の開発・既存薬剤の適応拡大等） ・難治性潰瘍を伴う 実用化 樹立した疾患特異的iPS細胞を細胞バンクに寄託、公開 共同研究 共同研究 製薬企業との共同研究を実施 支援基盤 創薬支援ネットワーク 医療機器開発支援ネットワーク （独）医薬品医療機器総合機構（PMDA)による支援 【2015年度までの達成目標】 【2020年頃までの達成目標】 ○薬事承認を目指した新たな治験導出件数７件以上の達成 （重症肺高血圧症、クロイツフェルト・ヤコブ病等のプリオン病など） ○新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大を１１件以上達成（ＡＬＳ、遠位型ミオパチーなど） ○欧米等のデータベースと連携した国際共同治験等の推進 3 平成２９年度要求・要望額 （平成２８年度予算額 再生医療実現拠点ネットワークプログラム ：8,993百万円 ：8,993百万円） 概 要 京都大学iPS細胞研究所を中核拠点とした研究機関の連携体制を構築し、厚生労働省及び経済産業省との連携の下、iPS細胞等 を用いた革新的な再生医療・創薬をいち早く実現するための研究開発を推進。 【平成２９年度の予算の取組】 ・更なる研究課題の臨床研究段階への移行を目指し、着実に研究を推進。 ・疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究・創薬研究を加速させるとともにiPS細胞の利活用を促進。 Ⅰ-① ｉＰＳ細胞研究中核拠点 臨床応用を見据えた安全性・標準化に関する研究等を実施し、再生医療用 iPS細胞ストックを構築 Ⅰ-② 疾患・組織別実用化研究拠点 iPS細胞研究中核拠点 ○世界最高水準の基礎研究能力を最大限に活かし、 安全かつ標準的な再生医療用iPS細胞を確立 京都大学iPS細胞研究所 再生医療用iPS細胞 ストックの整備 iPS細胞 疾患・組織別に再生医療の実現を目指す研究体制を構築 Ⅰ-③ 技術開発個別課題 iPS 細胞等の臨床応用の幅を広げる技術開発、より高度な再生医療を目指 した技術開発、iPS 細胞等の産業応用を目指した技術開発を実施 Ⅱ 再生医療の実現化ハイウェイ 再生医療のいち早い実現のため、関係省庁が連続的に再生医療研究を支援 III 幹細胞・再生医学イノベーション創出プログラム 次世代の再生医療・創薬の実現に資する幹細胞・再生医学研究を支援 IV 【新規】疾患特異的iPS細胞の利活用促進・難病研究 加速プログラム（仮称） 患者由来のiPS細胞を用いた疾患発症機構の解明、創薬研究や予防・治療 法の開発等を更に加速させるとともにiPS細胞の利活用を促進 慶應大学 京都大学 パーキンソン病 大阪大学 心 疾 理化学研究所 患 脊 髄 損 傷 網 膜 疾 患 基礎から臨床までの 研究を迅速かつ 疾患・組織別実用化研究拠点 重点的に実施 ○分化細胞の安全性、品質評価システムの構築 ○効果的・効率的に再生医療を実施するための技術開発 世界に先駆けて再生医療を実現！ 再生医療研究のサポート体制構築 知財戦略、規制対応等の支援体制を構築し、iPS細胞の実用化を推進 10年間の長期 かつ集中的支援 4 10年間で約1,100億円の支援 事業運営体制（平成28年11月末時点） 実施期間 （年度） 再生医療の実現化ハイウェイ構想 疾患・組織別実用化研究拠点 （拠点A・拠点B） 技術開発個別課題 Ｈ25～Ｈ34 Ｈ25～Ｈ34 Ｈ25～Ｈ34 Ｈ25～Ｈ29 7 ― ・参考資料 iPS細胞研究中核拠点 プログラムディレクター（PD） 齋藤 英彦 国立病院機構名古屋医療センター 名誉院長 ページ 再生医療実現拠点ネットワーク - 11 PS 齋藤 英彦 療センター PS代行/PO 国立病院機構名古屋医 名誉院長 5 Ｈ24～Ｈ30頃 12 ― 再生医療の実現化ハイウェイ （課題Ａ～D） 13 Ｈ28～Ｈ30 疾患特異的iPS細胞を活用し た難病研究 Ｈ24～Ｈ28 14 ― 幹細胞・再生医学イノベー ション創出プログラム 15 高橋 良輔 京都大学 研究科 教授 中山 俊憲 千葉大学 大学院医学研 究院長・医学部長／大学院医学研究 院 免疫発生学 教授 ― 参考資料 16 葛原 茂樹 鈴鹿医療科学大学 看 17 護学部 教授 ・ 3 H29～H34 参考資料 資料 4 【新規】「疾患特異的iPS細 胞の利活用促進・難病研究加 速プログラム」（仮称） 大学院医学 2 2 （未定） PS代行 赤澤 智宏 東京医科歯科大学 大 学院保健衛生学研究科 教授 PO 片倉 健男 国立医薬品食品衛生研 究所 再生・細胞医療製品部 客員 研究員 PO 青井 貴之 神戸大学 大学院医学 研究科 特命教授 PO 阿久津 英憲 国立成育医療研究セン ター研究所 再生医療センター 生殖 医療研究部部長 PO 吉松 賢太郎 エーザイ（株）エー ザイプロダクトクリエーションシス テムズ シニアサイエンティフィッ クアドバイザー （未定） 5 各プログラムの実施期間（予定） H28.4 iPS細胞研究中核拠点 疾患・組織別 実用化研究拠点 技術開発個別課題 再生医療の実現化 ハイウェイ 幹細胞・再生医学 イノベーション 創出プログラム 疾患特異的iPS細胞の 利活用促進・難病研究加速 プログラム H29 H30 H31 H33 H32 中 間 中 間 評 価 事 後 中 間 事 後 H35 H36 H37 事 後 事 後 中 間 ・ 事 後 H34 事 後 中 間 評 価 事 後 評 価 事 後 中 間 ・ 事 後 事 後 プログラム評価 課題評価 6 再生医療実現拠点ネットワークプログラム 実施体制図 ① ｉＰＳ細胞研究中核拠点 ・再生医療用iPS細胞ストックを構築 ■再生医療グレードのiPS細胞ストックの構築 ・臨床応用を見据えた安全性・標準化に関する研究等を実施 ■iPS細胞の初期化の分子機構や特性の解明 ■樹立や培養等のiPS細胞技術の標準化 ■均一で高品質なiPS細胞を効率良く作成する樹立法の確立 ■臨床応用に向けてのiPS細胞の安全性の確立 iPS細胞の提供 安全性に関する情報などの還元 疾患・組織別実用化研究拠点 ・疾患・組織別に責任を持って再生医療の実現を目指す研究体制を構築し、臨床応用を目指す ■目的細胞への分化誘導法確立 ■幹細胞操作・応用技術開発 ■分化細胞の安全性評価 ５年以内に再生医療の実用化を目指す拠点（拠点Ａ） • 臨床応用に向けた基本的技術開発が完了している分野で、 いち早い臨床応用を目指す • 数年間での達成目標を設定し、達成した拠点だけが事業を 継続（ステージゲート方式） • First in human、対象疾患拡大、治療法の高度化など、パイ プラインを構築、達成目標に反映 ■組織形成技術の開発 ■移植方法の最適化 技術的ブレークスルーを行い臨床応用を目指す拠点（拠点Ｂ） • 臨床応用に向けた技術的課題が多く存在する分野で、問題点を 克服しながら臨床応用を目指す • 最初の数年間で、技術開発動向を見極め、その後の継続を決定 拠点と連携 技術開発個別課題 ・ iPS細胞研究中核拠点、疾患・組織別実用化研究拠点と連携してiPS 細胞等の臨床応用の幅を広げる技術開発、より高 度な再生医療を目指した技術開発、iPS 細胞等の産業応用を目指した技術開発を実施 組織培養 試験動物 培養技術 分析診断技術 知財、規制、倫理課題対応の支援 その他基盤技術 7 IPS細胞研究中核拠点 ○ 疾患・組織別実用化研究拠点 １／２ 【再生医療】 ｉＰＳ細胞研究中核拠点 研究開発課題名 代表機関 代表研究者 分担機関 再生医療用iPS細胞ストック開発拠点 京都大学 iPS細胞研究所・所長／教授 山中 伸弥 疾患・組織別実用化研究拠点 拠点A （５年以内の臨床応用が見込まれる分野） 研究開発課題名 代表機関 代表研究者 分担機関 備考 再生医療実用化研究事業の採択 状況等 iPS細胞由来神経前駆細胞を 用いた脊髄損傷・脳梗塞の 再生医療 慶應義塾 大学 医学部・学部長／教授 岡野 栄之 国立病院機構大阪医療セ ンター、大日本住友製薬 亜急性期脊髄損傷に対するiPS細胞由来 神経前駆細胞を用いた再生医療（平成 28採択；慶應義塾大学中村教授） 視機能再生のための複合組 織形成技術開発および臨床 応用推進拠点 理化学研 究所 多細胞システム形成研究セ ンター・プロジェクトリー ダー 高橋 政代 （公財）先端医療振興財 団 iPS細胞を用いた心筋再生治 療創成拠点 大阪大学 大学院医学系研究科・研究 科長／教授 澤 芳樹 京都大学iPS細胞研究所 パーキンソン病、脳血管障 害に対するiPS細胞由来神経 細胞移植による機能再生治 療法の開発 京都大学 iPS細胞研究所・教授 高橋 淳 理化学研究所、（公財） 先端医療振興財団 重症心不全に対するiPS細胞由来心筋細 胞シート移植の治験を目指した心筋再 生治療の実現化研究（Ｈ27採択） 8 疾患・組織別実用化研究拠点 ２／２ 拠点B 【再生医療】 （臨床応用に技術的ブレークスルーが必要な分野） 研究開発課題名 代表機関 代表研究者 分担機関 培養腸上皮幹細胞を用いた炎症性腸疾 患に対する粘膜再生治療の開発拠点 東京医科 歯科大学 大学院医歯学総合研究科・教授 渡辺 守 慶應義塾大学 iPS細胞を用いた代謝性臓器の創出技術 開発拠点 横浜市立 大学 大学院医学研究科・教授 谷口 英樹 国立成育医療研究セン ター、クラレ、味の素、 積水メディカル NKT細胞再生によるがん免疫治療技術 開発拠点 理化学研 究所 統合生命医科学研究センター・ グループディレクター 古関 明彦 千葉大学、慶應義塾大 学、国立病院機構本部 総合研究センター iPS細胞由来軟骨細胞を用いた軟骨疾患 再生治療法の開発拠点 京都大学 iPS細胞研究所・教授 妻木 範行 大阪大学、東京大学 iPS細胞を基盤とする次世代型膵島移植 療法の開発拠点 東京大学 分子細胞生物学研究所・教授 宮島 篤 国立国際医療研究セン ター、（公財）実験動 物中央研究所、カネカ 備考 再生医療実用 化研究事業の採択状 況等 9 技術開発個別課題 １／２ 【再生医療】 平成25年度採択課題（H25～29年度） 組 織 培 養 課題名 代表機関 代表研究者 肝細胞移植に向けたヒトiPS 細胞由来肝幹前駆細胞の維持・増 殖技術の開発 大阪大学 大学院薬学研究科・教授 水口 裕之 iPS細胞を用いた新規糖尿病治療法の開発 京都大学 iPS細胞研究所・教授 川口 義弥 慢性腎臓病に対する再生医療開発に向けたヒトiPS細胞から機 能的な腎細胞と腎組織の作製 京都大学 iPS細胞研究所・教授 長船 健二 再生医療における血管形成制御技術の開発 大阪大学 微生物病研究所・教授 高倉 伸幸 【平成27年度終了】 心機能再生を目指した特定因子による細胞変換技術開発 東京大学 分子細胞生物学研究所・准教授 竹内 純 歯・外分泌腺などの頭部外胚葉器官の上皮・間葉相互作用制御 による立体形成技術の開発 （独）理化学研究所 多細胞システム形成研究センター ・チームリーダー 辻孝 ヒトiPS細胞を用いた視床下部- 下垂体ホルモン産生細胞の分化 誘導法と移植方法の開発 名古屋大学 医学部附属病院 病院助教 須賀 英隆 難治性筋疾患に対する細胞移植治療法の開発 （独）国立精神・神経 医療研究センター 神経研究所・所長／遺伝子疾患治 療研究部 部長 武田 伸一 移植免疫寛容カニクイザルコロニーの確立と再生医療への応用 滋賀医科大学 医学部・教授 小笠原 一誠 ブタ等大型動物を利用するiPS細胞技術の開発 自治医科大学 再生医学研究部・教授 花園 豊 10 技術開発個別課題 ２／２ 【再生医療】 平成25年度採択課題（H25～29年度） 培 養 技 術 分 析 診 断 技 術 そ の 他 基 盤 技 術 課題名 代表機関 代表研究者 再生医療用製品の大量生産に向けたヒトiPS細胞用培養装置開発 東京女子医科大学 先端生命医科学研究所・准教授 松浦 勝久 再生医療に用いるiPS細胞大量培養プラットフォームの開発 旭硝子（株） 技術本部中央研究所・特別研究員 熊谷 博道 【平成27年度終了】 立体浮遊培養の再生医療への実用化のための自動化技術の開発 川崎重工業（株） マーケティング本部・MD技術開発 室長 佐藤 理 iPS 細胞・体性幹細胞由来再生医療製剤の新規品質評価技術法の 開発 東京医科歯科大学 大学院発生発達病態学分野・教授 森尾 友宏 iPS・分化細胞集団の不均質性を1 細胞・全遺伝子解像度で高速 に測定する技術の開発 理化学研究所 情報基盤センター・ユニットリー ダー 二階堂 愛 iPS細胞分化・がん化の量子スイッチングin vivo Theranostics 名古屋大学 大学院工学研究科・教授 馬場 嘉信一 再生医療のための細胞システム制御遺伝子発現リソースの構築 産業技術総合研究所 創薬分子プロファイリング研究セン ター・チーム長 五島 直樹 幹細胞培養用基材の開発 大阪大学 蛋白質研究所・教授 関口 清俊 幹細胞パッケージングを用いた臓器再生技術と新規移植医療の 開発 慶應義塾大学 医学部・教授 北川 雄光 多能性幹細胞から多種類の分化細胞を、最短時間、高効率、高 品質、大量、自在に生産するための基盤技術開発と産業化応用 慶應義塾大学 医学部・教授 洪実 11 再生医療実現拠点ネットワークプログラム 実施体制図 ② 再生医療の実現化ハイウェイ 再生医療のいち早い実現のため、関係省庁が有機的に連携し、再生医療の実現に向けた取 組を一体的に推進 ◆文科省、厚労省が協働して評価を実施し、結果が芳しくないも のは非臨床研究段階から支援を打ち切り。 ◆ＰＭＤＡの薬事相談窓口が可能となる仕組みの構築 ◆基礎研究から臨床研究への迅速かつシームレスな移行を可能と する仕組みの構築 RM 再生医療の実現化 ハイウェイ 文部科学省 再生医療の 実現の 高速化 厚生労働省 ・新たな再生医療技術に 関する基礎研究の推進 ・再生医療の臨床研究 の推進 再生医療の 実現化 ◆文科省課題の採択は、 文科省、厚労省が協働 して実施 支 援 経済産業省 支 援 ・再生医療の実現化を支える産業基盤を構築 ◆最先端の基礎研究成果を 装置開発等に迅速に反映 病態解明等 への活用 ◆技術動向や安全性基準に関する情報 を逐次共有しながら周辺機器を開発 ◆治療用装置や医療機器 などの開発 医療以外のﾋﾄiPS/ES細胞研究での知見の医療研究への還元 新規産業の 創出 ヒトｉＰＳ・ＥＳ細胞等幹細胞に係る研究 12 再生医療の実現化ハイウェイ【再生医療】（平成23・24年度開始） 課題名 （*は平成24年度開始） 代表機関 代表研究者 備考 【H28終了】滑膜幹細胞による膝半月板 再生 東京医科 歯科大学 再生医療研究センター ・センター長／教授 関矢 一郎 【臨床研究実施】滑膜幹細胞による半月板・関節軟骨 【H28終了】培養ヒト角膜内皮細胞移植 による角膜内皮再生医療の実現化 京都府立 医科大学 大学院医学研究科・教授 木下 茂 【臨床研究実施】培養ヒト角膜内皮細胞移植による角 課 【H28終了】培養ヒト骨髄細胞を用いた 題 低侵襲肝臓再生療法の開発 Ａ 山口大学 大学院医学系研究科・教授 坂井田 功 【臨床研究実施】非代償性肝硬変患者に対する培養自 大学院医歯薬保健学研究院・ 教授 越智 光夫 【臨床研究実施】自己骨髄間葉系細胞の磁気ターゲ 【臨床研究実施】滲出型加齢黄斑変性に対する自家iPS 再生医療実用化事業の採択状況等 の治癒促進・再生（終了）／滑膜幹細胞による変形性膝関 節症（軟骨・半月板）の再生医療の実用化 膜内皮再生医療の実現化（終了）／ 培養角膜内皮細胞を 用いた水疱性角膜症に対する革新的再生医療の早期薬事承 認による社会還元（H28採択） 己骨髄細胞を用いた低侵襲肝臓再生療法の安全性に関する 研究 *磁性化骨髄間葉系細胞の磁気ターゲ ティングによる骨・軟骨再生 広島大学 【終了】iPS細胞由来網膜色素上皮細胞 移植による加齢黄斑変性治療の開発 理化学研 究所 多細胞システム形成研究セン ター・プロジェクトリーダー 大阪大学 大学院医学系研究科・教授 西田 幸二 慶應義塾 大学 医学部・教授 福田 恵一 成育医療 研究セン ター 研究所・副所長 梅澤 明弘 重症高アンモニア血症を生じる尿素サイクル異常症に対す るヒト胚性幹(ES)細胞由来再生医療等製品に関する医師主 導治験（Ｈ28採択） *iPS細胞技術を基盤とする血小板製剤 の開発と臨床試験 京都大学 iPS細胞研究所・副所長／教授 江藤 浩之 同種血小板輸血製剤の上市に向けた開発 課 Ｃ 題 再生医療の早期実現化と国際展開に向 けた研究開発支援 医薬基盤・ 健康・栄養 研究所 創薬資源部／難治性疾患治療開発・ 支援室 部長／研究リーダー 課 題 再生医療研究における倫理的課題の解 決に関する研究 東京大学 ※疾患・組織別実用化研究拠点Aと統合 iPS細胞を用いた角膜再生治療法の開発 iPS細胞を用いた再生心筋細胞移植によ 課 る重症心不全治療法の確立 題 【H28終了】重症高アンモニア血症を生 Ｂ じる先天性代謝異常症に対するヒト胚 性幹（ES）細胞製剤に関する臨床研究 Ｄ 高橋 ティングによる関節軟骨欠損修復 細胞由来網膜色素上皮シート移植に関する臨床研究 政代 松山 晃文 医科学研究所・教授 武藤 香織 iPS細胞由来角膜上皮細胞シートのfirst-in-human臨床研究 （Ｈ28採択）／iPS細胞由来治療用角膜内皮代替細胞に関す る臨床研究（H28採択；慶應義塾榛村准教授） 13 再生医療実現拠点ネットワークプログラム 実施体制図 ③ 幹細胞・再生医学イノベーション創出プログラム 平成28年度調整費により平成28年11月開始 【背景】 • 今後の幹細胞・再生医学研究の在り方について（改訂版）（平成27年８月 幹細胞・再生医学戦略作業部会）（抄） 一方、我が国の幹細胞・再生医学分野の研究水準をさらに高めるには、再生医療や創薬の実用化といった出口指向の取組のみならず、 再生医療の対象疾患拡大あるいは高度化に資するシーズの源泉となる基礎的・基盤的研究への支援や研究者・研究支援者の人材育成を 怠ってはならない。 • 再生医療実現拠点ネットワークプログラム中間評価票（平成28年７月 研究計画・評価分科会）（抄） （３）今後の研究開発の方向性 ３年目時点での評価としては、プロジェクト全体の目標の達成状況及び運営状況は優れており、今後も優れた研究成果や波及効果が得 られることが見込まれることから、本プログラムは継続して実施すべきである。 なお、研究開発の推進にあたり、以下の点について留意が必要である。 （略）・中長期的に社会実装を達成できる課題も創出・推進することが重要であり、萌芽的内容の積極的な取組みに期待すること。 【概要】 幹細胞・再生医学分野の発展および次世代の革新的な再生医療の実現に資する、目標達成型の基礎的研究の支援を行う。 ・次世代に向けた人材・シーズの育成を行い、再生医療分野の継続的な発展を実現 ・革新的なシーズの発掘に繋げ、将来のイノベーションを期待 研究開発委託 研究者 PS・PO 応募区分 ① 一般：20～30 百万円／年 ② 若手：10～20百万円／年 14 幹細胞・再生医学イノベーション創出プログラム 平成28年度採択課題（H28～30年度） ※応募総数：➀一般99件 課題名 ➁若手70件 代表機関 一般 アセンブラーとしての癌/非癌幹細胞の機能解明とその制御技術の開発 神戸大学 ダイレクトリプログラミングによる心臓再生と分子基盤解明 慶應義塾大学 多能性幹細胞を用いた膵β細胞の成熟化機構解明 東京工業大学 分化・成熟過程の人為的制御による再構築腎臓組織への機能賦与 熊本大学 Primed型ヒトiPS細胞のNaïve 化/腫瘍化/分化指向性を規定するエピゲノム 宮崎大学 ネットワークの解析 未成熟心筋細胞の成熟心筋細胞へのリプログラミングとその分子メカニズ 自治医科大学 ムの解明 若手 ヒト多能性幹細胞を用いた局所的細胞運命制御技術の開発 理化学研究所 骨格筋幹細胞の不均一性・階層性原理を応用した筋再生治療法の開発 長崎大学 ヒトiPS細胞由来肝構成細胞による肝線維化モデルの樹立と応用 東京大学 ヒトiPS細胞を用いた呼吸器上皮細胞の量産化と疾患モデリングへの応用 京都大学 発生フィールドの再起動による器官レベルの再生 岡山大学 ヒト脳傷害誘導性神経幹細胞を用いた神経再生療法 兵庫医科大学 造血幹細胞の代謝制御メカニズム解明と機能増強法の探索 国立国際医療 研究センター 代表研究者 大学院科学技術イノベーション研究 科・教授 青井 貴之 医学部・専任講師 家田 真樹 生命理工学院・教授 粂 昭苑 発生医学研究所・教授 西中村 隆一 農学部獣医学科／医学獣医学総合研究 科・准教授 西野 光一郎 分子病態治療研究センター・講師 魚崎 英毅 多細胞システム形成研究センター・上 級研究員 大串 雅俊 原爆後障害医療研究所・講師 小野 悠介 分子細胞生物学研究所・助教 木戸 丈友 医学部附属病院・特定助教 後藤 慎平 異分野融合先端研究コア・准教授 佐藤 伸 医学部・助教 高木 俊範 研究所・生体恒常性プロジェクト長 15 田久保 圭誉 再生医療実現拠点ネットワークプログラム 実施体制図 ④ 疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究 本プログラムの概要 文部科学省、厚生労働省が協働して、疾患特異的ｉＰＳ細胞を用いて疾患発症機構の解明、創薬研究や予防・治療法の開発等を推進することにより、ｉＰＳ細胞等研 究の成果を速やかに社会に還元することを目指す。 本プログラムの目的 本プログラムの体制 ○病態解明・創薬の進まない難治性・希少性疾患に 対する研究を疾患特異的iPS細胞を用いることで推 進し、治療薬の創出を図る。 ○疾患特異的iPS細胞バンクを充実させ、より多くの 研究者、企業が使用できる環境を整備する。 ○疾患特異的iPS細胞を用いた研究に必要な技術を広 く普及させる。 事後評価結果概要 実施期間：平成28年5月～平成28年7月 実施主体：「疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究」 事後評価委員会 総合評価： プロジェクトの目標達成の程度及び運営状況は優れ ている。 PS 葛原茂樹 PO 吉松賢太郎 小林健一郎 (H24-H27) 赤澤智宏 (H24-H26) 本プログラムの目標と実績（平成28年５月時点） 項目 事業 全体 ○各課題の進捗状況に差はあるものの、全体として 研究目標は達成されており、優れた成果をあげて いると評価できる。 ○iPS細胞から分化させた細胞が病態を反映するこ とを示せたこと、創薬のシーズを見出せたことは 意義深い。 ○今後は、得られた候補化合物を用いた臨床研究へ の進捗、寄託された疾患特異的iPS細胞の利活用 促進による疾患モデルの開発や発症メカニズムの 解明・創薬研究の一層の発展が期待される。 開発候補品（前臨床試験のため 当初目標 事業全体として１つ以上 の最適化合物と定義）の同定 拠 点 毎 実績（平成28年５月時点） 開発候補品の同定に至った疾患 ６疾患 ※全て既承認医薬品 167疾患、318症例 95疾患、191症例 疾患特異的iPS細胞の樹立数、寄 託数 樹立拠点にて200疾患以上バンク に寄託 ○樹立：樹立拠点 ○寄託：樹立拠点 難治性疾 患に対 する創薬 ス ク リーニング実施数 疾患研究に関する論文発表数 1拠点あたり5件以上 18件（1拠点当たり平均3.6件） 1拠点あたり20報以上 67報（1拠点当たり13.4報）41疾患 16 疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究 平成24年度採択課題（H24～28年度） 樹立拠点 全国の研究機関等から体細胞の提供を受け、疾患 特異的iPS細胞を樹立、バンクに寄託する拠点 研究開発課題名 代表機関 代表研究者 疾患特異的iPS細胞樹立促進のための基盤形成 京都大学 山中 伸弥 共同研究拠点 分担機関 難治疾患克服研究事業との連携で、難治性疾患・ 希少性疾患の疾患研究、創薬研究を実施する拠点 研究開発課題名 代表機関 代表研究者 分担機関 高品質な分化細胞・組織を用いた神経系および視覚系難病の In vitroモデル化と治療法の開発 京都大学 井上 治久 理化学研究所 疾患特異的iPS細胞技術を用いた神経難病研究 慶應義塾大学 岡野 栄之 東京大学、慈恵大学 iPS細胞を用いた遺伝性心筋疾患の病態解明および治療法開発 東京大学 小室 一成 慶應義塾大学、国立成育医療研究セン ター 疾患特異的iPS細胞を活用した筋骨格系難病研究 京都大学 戸口田 難治性血液・免疫疾患由来の疾患特異的iPS細胞の樹立と新規治療法開発 京都大学 中畑 淳也 龍俊 国立精神・神経医療研究センター 東京大学 17
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