Härtefallprogramm zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie

HärtefallprogrammzurBehandlungderSpinalenMuskelatrophie
StellungnahmederdeutschenBehandlungszentren
Stand:10.11.2016
DieFirmenIonisundBiogenentwickelngemeinsameinMedikamentzurBehandlung
derSpinalenMuskelatrophie(SMA).DiesesMedikamentheißtNusinersen®und
beeinflusstdassogenannteSpleißendesSMN2-Gens.Dadurchsolleinevermehrte
ProduktiondesfehlendenSMN-Proteinsermöglichtwerden.Zurzeitlaufenverschiedene
Studien,umdiesesMedikamentbeiPatientenmitSMAzutesten.
EineZwischenauswertungderStudiezurBehandlungderSMATypIhatnunpositive
Ergebnissegezeigt.Patienten,diedasMedikamentNusinersen®erhielten,habensich
motorischbesserentwickeltalsdiePatienten,dieeinPlacebo(Scheinbehandlung)
erhaltenhaben.MitdiesenErgebnissenwirddieFirmaBiogennuneineZulassungdes
MedikamentszurBehandlungderSMAbeantragen.DiePrüfungdesAntragsdurchdie
ZulassungsbehördenwirdabererfahrungsgemäßeinigeMonatedauern.
UmdieseZeitzuüberbrücken,hatdasBfArMam08.November2016einsogenanntes
Härtefallprogrammgenehmigt.DadurchistesmöglichunterbestimmtenUmständen
schwerbetroffenePatientenmitSMATypIschonvoreinerEntscheidungüberdie
ZulassungmitNusinersen®zubehandeln.
DasHärtefallprogrammerlaubteineBehandlungnurbeiPatienten,beidenenschonin
denerstensechsLebensmonateneindeutigeSymptomederSMAvorlagen.Die
BehandlungerfolgtdurcheineLumbalpunktion(Nervenwasserentnahme)undmuss
regelmäßigwiederholtwerden.FürdieBehandlungistjedesMaleinstationärer
KrankenhausaufenthaltfürzweiNächtezurVorbereitungundÜberwachungder
Behandlungnotwendig.BeiderKrankenkassemussdafürvorhereine
Kostenübernahmebeantragtwerden.
IndenbisherigenStudienwurdedieBehandlungmitNusinersen®immerrechtfrüh
nachDiagnosestellungbegonnen(biszumAltervon7Monaten).AllePatientenhatten
beiBeginnderBehandlungohneAtemunterstützungeineguteSauerstoffsättigung.Es
istalsonichtbekannt,obdieTherapieaucheinenEffektzeigt,wennSieerstim
fortgeschrittenenKrankheitsstadiumbegonnenwird.DeshalbmussinjedemEinzelfall
gutüberlegtwerden,obeinBehandlungsversuchmitNusinersen®sinnvollist.Vorallem
beischwerbetroffenenSMAPatientensindmitderBehandlungaucherheblicheRisiken
durchTransport,Sedierung,SkolioseundandereFaktorenverbunden.Die
BehandlungszentreninDeutschlandhaltenesdeshalbfürsinnvoll,diejungenundnoch
nichtsostarkbetroffenenPatientenmitPrioritätzubehandeln.NurfürdieseGruppe
vonPatientenliegeneindeutigewissenschaftlicheErkenntnissezurWirksamkeitvon
Nusinersen®vor.
EineTeilnahmeandemHärtefallprogrammistzurzeitinDeutschlandnuranden
UniversitätsklinikeninEssen,FreiburgundMünchenmöglich.DieDeutscheGesellschaft
fürMuskelkrankehateineKontaktstelleeingerichtet,umdieAnfragenandiedeutschen
Behandlungszentrenzukoordinieren.BeiInteressekontaktierenSiebittedieDeutsche
GesellschaftfürMuskelkranke.VondortwerdenSiedannweitereInformationen
erhalten.LetztendlichmussinjedemEinzelfallgemeinsammitdemZentrum
entschiedenwerden,obundwanneineBehandlungmöglichundsinnvollist.
Prof.Dr.JanKirschner(UniversitätsklinikumFreiburg)
Prof.Dr.WolfgangMüller-Felber(LMUKlinikumderUniversitätMünchen)
Prof.Dr.UlrikeSchara(UniversitätsklinikumEssen)
KontaktstellefürinteressiertePatienten:
DeutscheGesellschaftfürMuskelkrankee.V.
ImMoos4,79112Freiburg
Tel. 07665 9447-30
E-Mail: [email protected]
Tel. +49 (0)7665 9447-30

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