平成28年８月18日 各 位 会 社 名 ラクオリア創薬株式会社 代 表 者 名 代表取締役 谷 直 樹 （コード番号：４５７９） 問 合 せ 先 取締役専務執行役員 河田 喜一郎 （TEL．052-446-6100） 中期経営計画の修正に関するお知らせ 当社は、平成28年８月10日に公表した『通期個別業績予想の修正に関するお知らせ』及び最近の業績動 向等を踏まえ、平成28年５月18日に公表した平成28年12月期～平成30年12月期中期経営計画に関し、下記 のとおり修正いたしましたのでお知らせいたします。 記 １． 売上・損益目標修正の概要（平成28年度通期業績予想） 【見直後】 非連結 （百万円） 事業収益 事業費用 営業損失（△） 経常損失（△） 当期純損失（△） 平成27年度通期（実績） 145 2,010 △1,864 △1,795 △1,854 平成28年度通期（計画） 950 1,769 △819 △823 △832 平成29年度通期（目標） 1,100 1,703 △603 △604 △610 平成30年度通期（目標） 1,200 1,328 △128 △130 △136 【見直前】(平成28年５月18日公表) 非連結 （百万円） 事業収益 事業費用 営業損失（△） 経常損失（△） 当期純損失（△） 平成27年度通期（実績） 145 2,010 △1,864 △1,795 △1,854 平成28年度通期（計画） 950 1,769 △819 △799 △805 平成29年度通期（目標） 1,100 1,703 △603 △604 △610 平成30年度通期（目標） 1,200 1,328 △128 △130 △136 ２．修正の理由 当社は、平成28年８月10日に公表した『通期個別業績予想の修正に関するお知らせ』及び最近の業 績動向等について検討した結果、平成28年５月18日に公表いたしました『平成28年12月期～平成30年 12月期中期経営計画』の修正を行うことといたしました。 主な増減要因は、第２四半期会計期間（平成28年４月１日～平成28年６月30日）において、外国為 替相場の急激な変動に伴い為替差損78,872千円を計上いたしましたが、保有する米ドル債等により受 取利息3,975千円、有価証券利息12,129千円および複合金融商品評価益5,390千円を計上したほか、今 後の外国為替相場の水準や余資の動向を勘案し、営業外収支等の見直しを行ったことによるものであ ります。 ※本資料は、投資者に対する情報提供を目的として事業計画等を記載しており、投資勧誘を目的としたものではありません。 当社の事業計画に対する評価及び投資に対する決定は、投資者ご自身の判断において行われるよう、お願いいたします。 以上の結果、平成28年12月期の業績予想を経常損失△823百万円（前回発表予想値△799百万円）、 当期純損失△832百万円（前回発表予想値△805百万円）に修正いたします。 ※修正箇所は、次ページ以降をご参照下さい。 ※本資料は、投資者に対する情報提供を目的として事業計画等を記載しており、投資勧誘を目的としたものではありません。 当社の事業計画に対する評価及び投資に対する決定は、投資者ご自身の判断において行われるよう、お願いいたします。 （修正箇所一覧表） 修正箇所 修正前 修正後 中期経営計画の （※事業面） （※事業面） 基本方針(1) 当 ・アシッドポンプ拮抗薬（RQ-00000004、 ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ 中期経営計画提 導出先CJヘルスケア（韓））が韓国第Ⅲ相 ー（RQ-00000004、導出先CJヘルスケア 出時における前 臨床試験開始 （韓））が韓国第Ⅲ相臨床試験開始 事業年度の総括 ・アシッドポンプ拮抗薬の国内第Ⅰ相臨床 ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ (P5) 試験終了と日本における新規用途に関す ーの国内第Ⅰ相臨床試験終了と日本にお る特許査定 ける新規用途に関する特許査定 中期経営計画の ・現在進行中のCJヘルスケア（旧CJ第一製 基 本 方 針 (3) 株 糖、RQ-4：アシッドポンプ拮抗薬）によ 主価値向上に向 る第Ⅲ相臨床試験と申請に向けての積 けた具体的な取 極的なサポート り組み(P8) ・味の素製薬（※） ・現在進行中のCJヘルスケア （RQ-4/tegoprazan （カリウムイオン競 合型アシッドブロッカー））による第Ⅲ 相臨床試験と申請に向けての積極的な サポート ・ＥＡファーマ（※） 中期経営計画の 基 本 方 針 (3) 株 主価値向上に向 けた具体的な取 り組み(P9) ・RQ-4（アシッドポンプ拮抗薬)の日本権 利の導出 ・各年度末での資金残高40億円の維持 ・RQ-4（カリウムイオン競合型アシッドブ ロッカー)の日本権利の導出 ・各年度末での資金残高35億円の維持 ラクオリアの 「強み」と「魅 力」（3）主な研 究開発ポートフ ォリオの状況導出候補プログ ラムとステージ (P22) （※図内） ・TRPM8遮断薬 ・アシッドポンプ拮抗薬(RQ-00000004) ・アシッドポンプ拮抗薬(RQ-00000774) （※図内） ・TRPM8遮断薬(RQ-00434739) ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ ー（P-CAB） (RQ-00000004) ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ ー（P-CAB） (RQ-00000774) ラクオリアの 「強み」と「魅 力」（4）パイプ ラインの状況プログラム：ヒ ト領域(P23) ・アシッドポンプ拮抗薬（RQ-00000004） ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ は、国内での第Ⅰ相臨床試験の結果解析 ー：P-CAB（RQ-00000004）は、第Ⅰ相臨 が終了し、治験総括報告書の作成を完了 床試験治験総括報告書の作成完了 （※図内更新） ・グレリン受容体作動薬（RQ-00433412） は、前臨床段階へ移行、前臨床試験検討 中 ・グレリン受容体作動薬（RQ-00433412） は、前臨床試験の準備中 ・選択的ナトリウムチャネル遮断薬、TRPM 遮断薬は候補化合物を探索中 ・TRPM8遮断薬（RQ-00434739）は、前臨床 段階へ移行し、選択的ナトリウムチャネ ル遮断薬は候補化合物を探索中 （※表内、RQ-00000004） ・アシッドポンプ拮抗薬 ・第Ⅰ相終了 （※表内、RQ-00000004） ・P-CAB ・第Ⅰ相試験の結果解析終了 （※表内、RQ-00000010） ・第Ⅱ相検討中 （※表内、RQ-00000010） ・第Ⅱ相試験検討中 （※表内、RQ-00201894） ・報告書作成中 （※表内、RQ-00201894） ・前臨床試験終了 （※表内、RQ-00433412） ・検討中 （※表内、RQ-00433412） ・前臨床試験準備中 ※本資料は、投資者に対する情報提供を目的として事業計画等を記載しており、投資勧誘を目的としたものではありません。 当社の事業計画に対する評価及び投資に対する決定は、投資者ご自身の判断において行われるよう、お願いいたします。 修正箇所 修正前 修正後 （※表内、選択的ﾅﾄﾘｳﾑﾁｬﾈﾙ遮断薬） ・炎症性・神経因性疼痛 （※表内、選択的ﾅﾄﾘｳﾑﾁｬﾈﾙ遮断薬） ・炎症性・神経障害性疼痛 ※順番を一番下に変更 （※表内、TRPM8遮断薬） ・ ・神経因性疼痛 （※表内、TRPM8遮断薬） ・RQ-00434739 ・神経障害性疼痛（化学療法起因性冷アロ ディニア） ・前臨床試験準備開始（※ステータス更新） ・※順番を下から二番目に変更 ・探索中 ラクオリアの 「強み」と「魅 力」（7）イオン チャネル創薬 （当社の実績） (P26) （※表内） ・味の素製薬株式会社（※） （※表内） ・ＥＡファーマ株式会社（※） ラクオリアの 「強み」と「魅 力」（8）充実し た消化管疾患の ポートフォリオ (P27) （※左側から順に） ・RQ-5 ・ ・RQ-201894 ・RQ-310941 ・アシッドポンプ拮抗薬 （※左側から順に） ・RQ-00000005 ・RQ-00433412（※新規追加） ・RQ-00201894 ・RQ-00310941 ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ ー（P-CAB） ・RQ-00000004 ・RQ-00000010 ・RQ-4 ・RQ-10 ラクオリアの 「強み」と「魅 力」（9）アシッ ドポンプ拮抗薬 (RQ-00000004)( P28) （※タイトル） ・アシッドポンプ拮抗薬(RQ-00000004) ラクオリアの 「強み」と「魅 力」（10）アシ ッドポンプ拮抗 薬 (RQ-00000004) 作用機序(P29) （※タイトル） （※タイトル） ・アシッドポンプ拮抗薬(RQ-00000004)作 ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ 用機序 ー（P-CAB） (RQ-00000004)作用機序 ラクオリアの 「強み」と「魅 力」（13）5-HT2B 拮抗薬/モチリ ン受容体作動薬 (P32) （※タイトル） ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ ー（P-CAB） (RQ-00000004) ・アシッドポンプ拮抗薬（P-CAB)は、胃酸 ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ 分泌の最終段階を担う「プロトンポン ー（P-CAB)は、胃酸分泌の最終段階を担 プ」においてカリウムイオンを競合的に う「プロトンポンプ」においてカリウム 阻害 イオンを競合的に阻害 ・モチリン受容体作動薬（RQ-00201894） 前臨床開発実施中 ・モチリン受容体作動薬（RQ-00201894） 前臨床開発終了 ※本資料は、投資者に対する情報提供を目的として事業計画等を記載しており、投資勧誘を目的としたものではありません。 当社の事業計画に対する評価及び投資に対する決定は、投資者ご自身の判断において行われるよう、お願いいたします。 修正箇所 修正前 修正後 今期の業績予想 及び今後の業績 目標（1）今期の 業績予想と今後 の業績目標（概 要）(P36) （※表内、平成28年12月期 (計画)当期） 経常損失（△）；△799 当期純損失（△）；△805 （※表内、平成28年12月期 (計画)当期） 経常損失（△）；△823 当期純損失（△）；△832 今期の業績予想 及び今後の業績 目標（6）資金計 画 (P41) ※グラフ ※グラフ削除 基本方針 ・各年度の期末資金残高は40億円を維持 基本方針 ・昨年度からの事業費用圧縮効果もあり、 各年度の期末資金残高は35億円前後を 維持 ・原則として、運転資金は事業収益からの 資金収入と事業費用圧縮効果により調 達 ・余剰資金は創薬加速化のため、探索研究 費と既存プログラム価値向上のため、研 究開発費用に充当し、早期収益化を目指 す ・市場から理解を得られる株主価値向上に 根ざした/明確なEquity storyを持った 資金調達戦略の提示と実行 ・－ ・余剰資金は創薬の加速化のため、探索研 究費と既存プログラム価値向上のため、 研究開発費用に充当し、早期収益化を目 指す ・3カ年計画最終年度事業費用は支払ロイ ヤリティを除いて１２億円台を目指す 実績（平成27年度） 実績/予想（現預金、投資有価証券等） ・資金調達実績は約17億円 ・平成27年度末の資金残高実績（約43億円） ・現預金/同等物、流動性の高い投資有価 ・平成28年度末の資金残高予想（約33-35 証券等の期末残高は約43億円 億円） 資金調達方法 資金調達方法 ・保有資産の有効利用（PETX株式の売却検 ・公募増資（国内外） 討：残株式数：103,088株) ・第三者割当増資 ・第三者割当増資の検討 ・新たな資金調達手法の検討（プロジェク ・新規資金調達手法の検討（国内外公募増 ト毎のファイナンス等） 資、プロジェクト毎のファイナンス、そ ・保有資産の有効利用（PETX株式の売却検 討：残株式数：103,088株) の他）） 安定収入獲得までの資金調達の実現 事業の進捗状況 アシッドポンプ拮抗薬 及び今後の見通 し並びにその前 味の素製薬 提条件（導出済 みポートフォリ オの状況）（1） 主なライセンス 契約・共同研究 契約 (P43) 事業の進捗状況 （※共同研究内） 市場から理解を得られる株主価値向上に 根ざした明確なEquity Storyを持った資 金調達戦略の提示と実行 カリウムイオン競合型アシッドポンプブ ロッカー：P-CAB ＥＡファーマ （※共同研究内） ※本資料は、投資者に対する情報提供を目的として事業計画等を記載しており、投資勧誘を目的としたものではありません。 当社の事業計画に対する評価及び投資に対する決定は、投資者ご自身の判断において行われるよう、お願いいたします。 修正箇所 及び今後の見通 し並びにその前 提条件（導出済 みポートフォリ オの状 況）（2）主な契 約締結済み研究 開発ポートフォ リオの状況 (P44) 修正前 ・味の素製薬株式会社（※） 修正後 ・ＥＡファーマ株式会社（※） （※導出表内、RQ-00000007化合物コード） （※導出表内、RQ-00000007化合物コード） ・RQ-00000007 ・RQ-00000007（grapiprant） （※導出表内、RQ-00000004プログラム） アシッドポンプ拮抗薬 （※導出表内、RQ-00000004プログラム） カリウムイオン競合型アシッドブロッカ ー（P-CAB） （※導出表内、RQ-00000004化合物コード） （※導出表内、RQ-00000004化合物コード） RQ-00000004 RQ-00000004（tegoprazan） （※導出表内、RQ-00000004導出先） CJヘルスケア（※旧CJ第一製糖） （※導出表内、RQ-00000004導出先） CJヘルスケア （※導出表内、RQ-00000005化合物コード） （※導出表内、RQ-00000005化合物コード） RQ-00000005 RQ-00000005（capromorelin） （※導出表内、RQ-00000010導出先） CJヘルスケア（※旧CJ第一製糖） （※導出表内、RQ-00000010導出先） CJヘルスケア 事業の進捗状況 （※表内） （※表内） 及び今後の見通 アシッドポンプ拮抗薬 P-CAB し並びにその前 ・アシッドポンプ拮抗薬（RQ-0000004）は、 ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ 提条件（導出済 平成27年5月に第III相臨床試験を開始 ー：P-CAB（RQ-0000004）は、平成27年5 みポートフォリ 月に第III相臨床試験を開始 オの状況）（3） パイプラインの 状況（ヒト領域） (P45) 事業の進捗状況 及び今後の見通 し並びにその前 提条件（6）アシ ッドポンプ拮抗 薬：RQ-00000004 (P48) 事業の進捗状況 及び今後の見通 し並びにその前 提条件（12）共 同研究の状況： イオンチャネル 創薬①(P54) （※タイトル） ・アシッドポンプ拮抗薬：RQ-00000004 （※タイトル） ・カリウムイオン競合型アシッドブロッカ ー（P-CAB）：(RQ-00000004 （※表内、進捗状況） ・Luoxin Pharmaとアシッドポンプ拮抗薬 CJ-12420／RQ-4について、中国における 独占的コラボレーション契約を締結 （※表内、進捗状況） ・Luoxin Pharmaとカリウムイオン競合型 アシッドブロッカー（P-CAB）CJ-12420 ／RQ-4について、中国における独占的コ ラボレーション契約を締結 味の素製薬株式会社 ＥＡファーマ株式会社 ※修正後の「平成28年12月期～平成30年12月期中期経営計画 (修正)」は、次ページ以降をご参照下さい。 ※ 将来の事象に関わる記述に関する注意 業績予想につきましては、発表時現在において入手可能な情報に基づき作成したものであり、実 際の業績は、今後起こりうる様々な要因によって予想数値と異なる場合があります。 以 ※本資料は、投資者に対する情報提供を目的として事業計画等を記載しており、投資勧誘を目的としたものではありません。 当社の事業計画に対する評価及び投資に対する決定は、投資者ご自身の判断において行われるよう、お願いいたします。 上 中期経営計画 Ｏｄ Ｏｄｙｓｓｅｙ ２０１８ 平成28年12月期～平成30年12月期 （修正） 平成28年5月18日（前回公表） 平成28年8月18日（今回修正） ラクオリア創薬株式会社 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 平成28年8月 上場会社名 ラクオリア創薬株式会社 コード番号 4579 JASDAQグロース URL http://www.raqualia.co.jp 【お問い合せ先】 代表取締役 谷 直樹 取締役専務執行役員 河田 喜一郎 TEL 052-446-6100 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 2 目次 中期経営計画の基本方針 産学連携について ラクオリアの「強み」と「魅力」 今期の業績計画及び今後の業績目標 事業の進捗状況及び今後の見通し並びにその前提条件 （導出済みポートフォリオの状況） ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 3 中期経営計画の基本方針 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 4 （１）当中期経営計画提出時における前事業年度の総括 全般 当期は、導出契約締結の遅延により、平成27年11月に下方修正を発表しました。 平成27年6月と12月に希望退職者の募集を実施し、特別退職金を計上しましたが、経費削減等に より、事業費用は2 010百万円（前期事業費用；2 276百万円）となりました。 より、事業費用は2,010百万円（前期事業費用；2,276百万円）となりました。 自社及び提携先での臨床試験（開発）は概ね計画通り推移し、また、共同研究もそれぞれ順調に 推移しております。 名古屋大学と新たに7本の共同研究を開始しました。また経済産業省のサービスモデル事業に認 定され、年間3,000万円を上限とする補助金事業に採択されました。引き続き名古屋大学を中核 とした『中部発 とした『中部発のシーズ』を世界に送り出すべく産学共同研究に取り組んでまいります ズ』を世界 送り出すべく産学共同研究 取り組んでま ります 事業面 名古屋大学と産学協同研究講座「薬剤科学・分析化学講座」および「新薬創成化学講座」設置 ジプラシドン（RQ-00000003、導出先Meiji ジプラシド （RQ 00000003 導出先M iji S Seikaファルマ㈱）が国内第Ⅲ相臨床試験開始 ik フ ㈱）が国内第Ⅲ相臨床試験開始 カリウムイオン競合型アシッドブロッカー（RQ-00000004、導出先CJヘルスケア（韓））が韓国第Ⅲ相臨床 試験開始 ダルババンシン（RQ-00000002）の日本国内での開発・販売・製造権の再取得 カリウムイオン競合型アシッドブロッカーの国内第Ⅰ相臨床試験終了と日本における新規用途に関する 特許査定 旭化成ファーマ㈱との共同研究においてマイルストーン達成に伴うマイルストーン収益の計上 XuanZhu Pharma Co., Ltd.（中）との疼痛をターゲットとするイオンチャンネル創薬の共同研究 業績 事業収益；145百万円（前期事業収益； 153百万円） 営業利益；△ 1,864 百万円（前期営業利益；△ 2,122百万円） 経常利益；△ 1,795百万円（前期経常利益；△ 1,942百万円） 当期純利益；△ 純 益 1,854百万円（前期当期純利益；△ 前 純 益 464百万円） ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 5 （２）中期経営計画の概要および策定の背景 【中期経営計画の基本方針】 当社ビジョンの実現 当社 ジ ン 実現 「私たちは創薬を通じて健康と幸せに貢献し、人々の心に陽をもたらします」 経営の安定化と株主価値向上に向けたより具体的な施策の提示と実行 【中期経営計画の骨子】 早期導出を目指した創薬研究プラットフォームの構築・強化 • 産学官連携を中心とした画期的な創薬共同研究の継続と強化 • 外部機関との共同研究による新規開発化合物の創出の更なる推進 • 自社評価系による継続的な新規開発化合物の創出 開発戦略の見直しによる効率的な導出体制の構築・強化 • アライアンス・マネジメント強化による中長期で見込まれるマイルストーン収入、 強 中 ロイヤリティー収入の確実な獲得 • 既存 既存パイプラインの早期導出に向けた経営資源の集中による効率的な導出体制 イ ライ 早期導出 向けた経営資源 集中 る効率的な導出体制 の構築・強化 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 6 （２）中期経営計画の概要および策定の背景 【中期経営計画の骨子】 経営資源集中による効率的な事業体制の構築と継続的な経費削減 経営資源集中による効率的な事業体制 構築と継続的な経費削減 • 継続的な固定費の見直しと削減努力 経営の安定と事業継続性 • 安定収入獲得までの資金調達の検討と実行 • 戦略的資本（業務）提携の推進 • 成果主義による従業員へのインセンティブの検討・実行 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 7 （３）株主価値向上に向けた具体的な取り組み 株主価値向上に向けた取り組み 収益の柱となるプログラム導出提携先とのアライアンスマネジメント強化による早期収益化の実現 アラタナ社の動物薬（RQ-5：グレリン受容体作動薬、RQ-7：EP4拮抗薬)の欧米における上市に 向けての積極的なサポート 現在進行中のCJヘルスケア（RQ-4/tegoprazan （カリウムイオン競合型アシッドブロッカー））に よる第Ⅲ相臨床試験と申請に向けての積極的なサポート 現在進行中のMeiji Seika ファルマ（ジプラシドン）の第Ⅲ相臨床試験と申請に向けての 積極的なサポート ダルババンシンの日本での積極的な開発推進 アカデミア（名古屋大学）との産学連携/ビジネスパートナーとの共同研究の更なる強化推進による 携 強 魅力ある創薬の加速化と開発候補品の創製 継続的な名古屋大学と具体的な研究テーマによる共同研究の推進と公的資金の獲得 ＥＡファーマ（※）/旭化成ファーマ/XuanZhu Pharma Co., Ltdとの共同研究の推進と化合物開 発ステージのアップ イオンチャネル創薬を中心とした新たな共同研究先との提携 ※平成28年４月１日にエーザイ株式会社が消化器疾患領域事業を分割し、味の素製薬株式会社を承継会社とするEAファーマ株式会社となっております。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 8 （３）株主価値向上に向けた具体的な取り組み 株主価値向上に向けた取り組み 消化器疾患プ 消化器疾患プログラムの自社開発による開発ステージのアップとその価値の向上、プログラム導出 グラムの自社開発による開発ステ ジのアップとその価値の向上、プ グラム導出 による一時金収入の獲得 RQ-4（カリウムイオン競合型アシッドブロッカー)の日本権利の導出 RQ-10 Q ((5-HT4部 部分作動薬)のVCUとの医師主導治験の推進とGlobal戦略の策定と実行 作動薬) 医師 導治験 推進 戦略 策定 実行 ５-HT２B拮抗薬の自社による開発の推進による導出価値の向上とプログラムの導出 開発段階早期におけるモチリン受容体作動薬の導出 グレリン受容体作動薬/TRPM8遮断薬の前臨床試験の検討と開始 グレリン受容体作動薬/ 遮断薬の前臨床試験の検討と開始 消化器疾患領域ポートフォリオの中国展開の推進 安定収入獲得まで資金調達の検討と実行と経営の安定化 各年度末での資金残高35億円の維持 株主に十分配慮した資金調達手法による資金調達の実行 知的財産戦略による収益の源泉である特許の強化 収益につながる知的財産戦略の実行 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 9 産学連携について ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 10 （１）産学連携におけるラクオリアのミッション • ラクオリアのビジョン 私たちは創薬を通じて健康と幸せに貢献し 人々の心に陽をもたらします 私たちは創薬を通じて健康と幸せに貢献し、人々の心に陽をもたらします • 名古屋大学（アカデミア）保有の基礎と臨床の技術および知見に立脚し、 臨床現場ならびに医薬品市場が求めるニーズに応じた「革新的な新薬の 種（新薬候補化合物）」の取得について、プログラムの最初期段階から連 携することにより、ワンストップかつ経済的でスピ ディ な「創薬」を推し進 携することにより、ワンストップかつ経済的でスピーディーな「創薬」を推し進 め、知的財産各種のデータ等の事業成果物を取得し，名古屋大学発、中 部発の「新薬の種」を国内・海外の製薬会社、バイオベンチャーにライセ ンスアウトし 収益を上げる ンスアウトし、収益を上げる • 将来的には、名古屋大学を中心とした中部圏（地域）を米国のシリコンバ レーに見られるような、革新的な新薬を創成するハブとする ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 11 （２）産学連携による創薬研究の本格的な加速化 • 名古屋大学環境医学研究所に産学協同研究部門（薬効解析部門）を平成26年4月に設 置し、生物研究部（約30名）が移転 • 平成27年2月に名古屋大学と産学協同研究講座「薬剤科学・分析化学講座」と「新薬創 成化学講座」の設置の契約を締結、化学研究部が平成27年8月に名古屋大学東山キャンパ スに移転 創薬研究の本格的な加速化 名古屋 産学協同研究部門の設置 研究開発拠点の移転 ラクオリア 名古屋大学 シーズとナレッジ、 拠点の提供 武豊 ビジネス それぞれの強みを 活かす アカデミア アカデミアとのコラボレーションを積極的に活用し、創薬研究を加速 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 12 （３）名古屋大学に設置した3研究講座の役割 名古屋大学を中核に『中部発のシーズ』を世界に送り出すべく共同研究に取 り組んでま ります り組んでまいります 名古屋大学 薬効解析部門 （環境医学研究所） ① 薬効の評価および作用機 序の研究 ② 薬理作用の研究 双方向の共同研究 新薬創成化学講座 （創薬科学研究科） ① 医薬候補化合物のデザイン 及び合成技術に関する研究 ② 医薬候補化合物の探索及び 最適化研究 当社 薬剤科学・分析化学講座 （医学系研究科） 中部発の 医薬候補化合物の 創出 ① 探索・検討及び実践的活用 ② 医薬候補化合物のリスク分析 及び解決手段の検討 ③ 化合物の高速供給を目指した プラットフォーム技術の開発 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 13 （４）平成27年度実績－名古屋大学との共同研究ニュース (1/2) 名古屋大学と７つの共同研究の開始（実績） • 平成27年3月5日 環境医学研究所ゲノム動態制御分野 「DNAポリメラーゼ・イータの選択的阻害剤の探索」 • 平成27年5月29日 大学院医学系研究科生物化学講座分子生物学 「難治性神経芽腫の治療薬の開発を目的とした特定の酵素の選択的阻害剤の探索」 • 平成27年5月29日 大学院医学系研究科病理病態学講座生体反応病理学／分子病 理診断学 「悪性中皮腫の治療薬の開発を目的とした結合組織成長因子（CTGF）の選択的阻害 剤の探索」 • 平成27年8月3日 大学院医学系研究科病態内科学講座腎臓内科学 「脂肪由来幹細胞のサイトカインや成長因子の分泌を誘導する低分子化合物の探索」 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 14 （４）平成27年度実績－名古屋大学との共同研究ニュース (2/2) 名古屋大学と７つの共同研究の開始（実績） • 平成27年9月14日 大学院生命農学研究科 「ニワトリ生体遺伝子導入法による抗体生産」 • 平成27年11月12日 医学部循環器内科学 「心不全治療薬の開発を目的とした特定タンパク質に対する選択的阻害剤の探索」 • 平成27年11月18日 トランスフォーマティブ生命分子研究所（ITbM） 「概日リズムを調節する低分子化合物の探索」 平成28年度は、経済産業省から得た補助金をもとに名古屋大学内での 平成28年度は 経済産業省から得た補助金をもとに名古屋大学内での 研究テーマの募集（公募）による共同研究の推進します ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 15 （５）平成27年度の公募・採択の実績 • 平成27年4月8日 当社が開設した名古屋大学内産学協同研究部門「薬効解析部門」が参画する研 究班の研究課題が 独立行政法人日本医療研究開発機構（Japan Agency for 究班の研究課題が、独立行政法人日本医療研究開発機構（Japan Medical Research and Development、以下「AMED」）による医療分野の研究開発 関連公募「エイズ対策実用化研究事業」に採択 • 平成27年7月10日 経済産業省中部経済産業局による「中小企業新事業活動促進法」に基づく、異分 野連携による新事業分野開拓計画（新連携計画）に対し 「新薬の種を大学発シ 野連携による新事業分野開拓計画（新連携計画）に対し、「新薬の種を大学発シ ーズから創出し、ライセンスアウトで収益を上げる創薬事業」を申請、「中部地域に おける平成27年度第1回」に事業認定 • 平成27年8月28日 「新薬の種を大学発シーズから創出し、ライセンスアウトで収益を上げる創薬事業」 を経済産業省による「平成27年度商業・サービス競争力強化連携支援事業（新連 携支援事業）」に申請、新連携支援事業に採択 継続的な公的資金の獲得を目指します ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 16 （６）「新薬の種を大学発シーズから創出し、ライセンスアウトで 収益を上げる創薬事業」（平成27年7月10日認定） 事業推進体制 販売先 国内外製薬会社 バイオベンチャー イオ チャ 等 連携体の構成 創薬シーズ・ 創 研究開発活動 市場性の調査・ マーケティング 名古屋大学 ㈱シード・プランニング （愛知県名古屋市） （東京都文京区） ・創薬シーズ ・研究活動（基礎・臨床） ・シーズの事業性評価 ・新薬候補化合物のマーケ ティング戦略立案 研究開発活動 ・ 知的財産の管理・導出活動 コア企業：ラクオリア創薬㈱ （愛知県名古屋市） 支援予定メニュー ①補助金（※） ･大学発創薬シーズの選定 ･新薬候補化合物創出に関わる研究開発 ・知的財産の創出および戦略立案・管理 知的財産の創出および戦略立案 管理 ･新薬候補化合物の導出活動 ※H28年4月初年度１９百万円受領 名古屋大学やラクオリア創薬、シ 名古屋大学やラクオリア創薬 シード・プランニングなどの強み・特徴を活かした ド プランニングなどの強み 特徴を活かした 新連携認定事業による新しいサービスモデルの開発 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 17 （７）従来より効率的な「創薬」プロセスのサービス構築 名古屋大学の強み 現在の創薬プロセス シード・プランニングの強み 豊富なターゲット ターゲット選択 事業性評価 マーケティング 評価系構築 ラクオリア創薬の強み 高いレベルの基礎研究 スクリーニング 化合物合成 臨床医学 （医療ニーズ・開発基盤） 発 盤 １） ２） ライブラリー数（＞20万） 150化合物/週の新規合成 動物試験 薬理・動態・毒性 開発候補化合物・ 開発化合物 前臨床試験データ 知財ライセンス商品 臨床試験データ 新薬 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 18 ラクオリア 強み」と 魅力」 ラクオリアの「強み」と「魅力」 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 19 （１）ラクオリア創薬の事業領域と戦略 少数の患者で開発化合物の 有効性と安全性を確認 POC 薬のアイデア 探索 化合物決定 前臨床 臨床試験開始 フェーズ1 （第Ⅰ相） コンセプト確認 フェーズ2 （第Ⅱ相） フェーズ3 （第Ⅲ相） 行政への申請 発売 承認審査 1 創薬研究プラットフォームの構築による創薬力の強化 2 アカデミア/事業会社との探索段階からの共同研究の推進 3 継続的な開発候補品の創出とプログラムの価値向上による早期収益化 4 アライア アライアンス・マネジメント強化による長期的安定収益の獲得 ネジメ ト強化による長期的安定収益 獲得 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 20 （２）当社の創薬力 国内バイオベンチャートップクラスのインフラを最大限に活かし開発化合物の 創出を目指す ハード・ インフラ • 化合物ライブラリー - 豊富な化合物を継続拡充 保有数 38万 ソフト・ インフラ • 高度な技術を有する 豊富な研究員 • 化合物の合成と分析 - 自動化システムの確立 • スクリーニング - ORCAロボットシステム導入 - オートパッチ（QPatch）導入 High Through-put Screening 化合物合成 150可 週 • 「消化管疾患」、 「疼痛」領域に精通した 研究員 • イオンチャネル創薬 分野で複数の製薬企 業と共同研究を実施 豊富なリソースを活かした探索研究・開発を行い 医薬候補化合物の創出を目指します 薬候補化合物 創出を 指 ます ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 21 （３）主な研究開発ポートフォリオの状況 - 導出候補プログラムとステージ 平成28年8月現在 探索 疼痛 癌 自己免疫疾患 フェーズ 1 （第1相） 前臨床 床 フェーズ 2 （第2相） フェーズ３ （第3相） ▲ 選択的ナトリウム チャネル遮断薬 ▲ TRPM8遮断薬 (RQ-00434739) コアプログラム ▲ カリウムイオン競合型 アシッドブロッカー (P-CAB) カリウムイオン競合型 アシッドブロッカー ▲ (P-CAB) （RQ-00000774） （RQ-00000004） 消化器疾患 ▲ 5-HT2B 拮抗薬 ▲ 5-HT4部分作動薬 （RQ-00310941） （RQ-00000010） ▲ グレリン受容体作動薬 グ リ 受容体作動薬 （RQ-00433412） ▲ モチリン受容体作動薬 （RQ-00201894） コアプログラム ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 22 （４）パイプラインの状況 - プログラム：ヒト領域 消化器疾患領域 • • • • • カリウムイオン競合型アシッドブロッカー：P-CAB（RQ-00000004）は、第Ⅰ相臨床試験治験総括報告書の作成完了 5-HT4部分作動薬（RQ-00000010）は、グローバルでの第Ⅱ相臨床試験の実施を検討中 5 HT2B拮抗薬（RQ-00310941）は、前臨床試験を終了し、平成２７年7月に英国でのグローバル第Ⅰ相臨床試験を開始 5-HT 拮抗薬（RQ 00310941）は 前臨床試験を終了し 平成２７年7月に英国でのグロ バル第Ⅰ相臨床試験を開始 モチリン受容体作動薬（RQ-00201894）は、第Ⅰ相臨床試験に必要な前臨床試験が終了 グレリン受容体作動薬（RQ-00433412）は、前臨床試験の準備中 疼痛領域 • TRPM8遮断薬（RQ-00434739）は、前臨床段階へ移行し、選択的ナトリウムチャネル遮断薬は候補化合物を探索中 プロジェクト 化合物 主適応症 食 胃食道逆流症 5-HT4 部分作動薬 RQ00000010 胃不全麻痺 機能性胃腸症 慢性便秘 55-HT HT2B 拮抗薬 RQRQ 00310941 下痢型過敏性 腸症候群 モチリン受容体 作動薬 RQ00201894 胃不全麻痺 機能性胃腸症 術後イレウス グレリン受容体 作動薬 RQ00433412 癌に伴う食欲不振/ 悪液質症候群 TRPM8 遮断薬 RQ00434739 神経障害性疼痛 （化学療法起因性 冷アロディニア） － 炎症性・神経障害性 疼痛 選択的 ﾅﾄﾘｳﾑﾁｬﾈﾙ 遮断薬 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅰ相試験の 結果解析終了 第Ⅱ相試験 検討中 第Ⅰ相試験 実施中 承認 販売 導出先 実施 地域 － 米国/ 日本 － 英国 － 英国 － 日本 － 日本 － 日本 － 日本 第Ⅲ相 疾患 領域 前臨床試験終了 前臨床試験準備中 前臨床試験準備開始 探索中 疼痛 RQ RQ00000004 申請 消化器疾患 P-CAB 臨床試験 前臨床 試験 探索 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 23 （5）疼痛プログラムについて 神経障害性疼痛治療薬 （イオンチ ネル創薬） （イオンチャネル創薬） 神経の痛み （神経の過剰興奮） 消 鎮痛 消炎鎮痛剤 抗うつ剤など う な 炎症の痛み （ケガ 炎症など） （ケガ、炎症など） イオンチャネル 心因性の痛み （ストレスなど） 【イオンチャネルとは】 細胞の内外へイオンを通過させる膜タンパク質の総称。 知覚神経や運動神経における情報の伝達や様々な組織で神経伝 達物質の放出を調節する重要な役目を担っている。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 24 （6）イオンチャネル創薬（当社の優位性） 難易度が高く、他社が容易に模倣・後追いができない領域 イオンチャネル創薬の課題 チャネ 創薬 課題 未解明の点が多い 比較的新しい研究領域であるため生理機能 や病態への関与が未解明の点が多い 従来の手法が通用しない 天然のリガンドが存在しないため天然の 生理活性物質が手がかりとならない スクリーニングが困難 既存のHTS手法では間接的な観察に留まり、 既存のHTS手法では間接的な観察に留まり 生きた細胞を測定する煩雑な測定系が必須 当社の優位性 当社 優位性 大学・公的研究機関、製薬会社等との 共同研究の実施 豊富な化合物ライブラリーと化合物の 精製・分析の自動化システム確立 浜松ホトニクス社とイオンチャネル 活性測定機器 共同開発 活性測定機器の共同開発 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 25 （7）イオンチャネル創薬（当社の実績） 複数の製薬企業と共同研究契約を締結 会社名 締結日 内容 ＥＡファーマ株式会社（※） 平成24年10月 消化器領域における特定のイオンチャネルを標的とした共同 研究 旭化成ファーマ株式会社 平成28年1月 疼痛領域における特定のイオンチャネルを標的とした共同研 疼痛領域における特定のイオンチ ネルを標的とした共同研 究 XuanZhu Pharma Co.,, Ltd 平成27年12月 平成 年 月 疼痛領域における特定のイオンチャネルを標的とした共同研 究 ※平成28年４月１日にエーザイ株式会社が消化器疾患領域事業を分割し、味の素製薬株式会社を承継会社とするEAファーマ株式会社となっております。 探索研究段階における共同研究 • 当社のイオンチャネルに関するHTS技術および創薬研究全般に関する独自の技術ノウハウと 当社 イオ チ ネ に関するHTS技術および創薬研究全般に関する独自 技術ノウ ウと 提携先の創薬研究開発におけるノウハウとを合わせた新薬創出に向けての共同の取り組み 創薬標的 分子の探索 評価系の構築 リード化合物 探索 リード化合物 最適化 開発化合物 決定 前臨床試験 共同研究範囲 契約一時金、開発・承認・販売に応じたマイルストーン収益と 契約 時金、開発 承認 販売に応じたマイルスト ン収益と 販売後のロイヤリティー ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 26 （8）充実した消化管疾患のポートフォリオ 食欲及び消化管運動亢進 – グレリン受容体作動薬 （RQ-00000005） （RQ 00433412） （RQ-00433412） 空腹期消化管運動正常化 – モチリン受容体作動薬 （RQ-00201894） 内臓痛の改善及び 消化管運動正常化 – セロトニン受容体 5-HT2B 拮抗薬 （RQ-00310941） 胃酸分泌抑制 – カリウムイオン競合型 アシッドブロッカー (P-CAB) (P CAB) （RQ-00000004） 消化管運動亢進 – セロトニン受容体 5-HT4 部分作動薬 （RQ-00000010） ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 27 （9）カリウムイオン競合型アシッドブロッカー P-CAB（RQ-00000004） 対象疾患 特 徴 胃食道逆流症、消化性潰瘍など 既存のプロトンポンプ阻害薬（PPI）より速く強力に胃酸分泌を抑制 開発状況 第Ⅲ相臨床試験開始 （韓国） 第Ⅰ相臨床試験終了（米国 日本） 第Ⅰ相臨床試験終了（米国、日本） 導出状況 CJヘルスケアに韓国／東アジア／東南アジア地域の権利導出済み CJヘルスケアがLuoxin Pharmaと中国における独占的コラボレーション契約を締結 競合既存薬の世界的市場規模は約2兆円（平成21年） 国内ＰＰＩ市場が成長中のなか ＰＰＩ適応症の 国内ＰＰＩ市場が成長中のなか、ＰＰＩ適応症のマーケットシェア奪回を狙う ケ トシ ア奪回を狙う 開発状況 平成25年 3月 平成25年10月 平成27年 5月 平成27年 平成 年 6月 月 平成27年 8月 平成28年 1月 米国における物質特許 特許査定 米国における用途特許 特許査定 CJヘルスケアが韓国における第Ⅲ相臨床試験開始 日本における新規用途特許 特許査定 当社にて日本における第Ⅰ相臨床試験終了 医薬品国際一般名称として「tegoprazan（テゴプラザン）」を取得 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 28 （10）カリウムイオン競合型アシッドブロッカー P-CAB（RQ-00000004） 作用機序 • カリウムイオン競合型アシッドブロッカー（P-CAB)は、胃酸分泌の最終段階を担う 「プロトンポンプ」においてカリウムイオンを競合的に阻害 • 胃食道逆流症（GERD）の第一選択薬であるプロトンポンプ阻害薬（PPI）とは異なる 胃食道逆流症（ ） 第 選択薬 あるプ ト ポ プ 害薬（ ）と 異なる メカニズムを持つ → PPIと比べて、より速やかに、より強力に、かつ持続的に胃酸分泌を抑制 比 り速や り強力 持続的 胃酸分 抑制 Blood ( H 7.4) (pH 7 4) Cytosol ( H 7.1) (pH 7 1) Secretory site ( H <2.0) (pH <2 0) PPI PPI PPI＋ Resting H＋ Activate Sulfenamide＋ S-S-Sulfenamide K＋ P-CAB P-CAB Parietal cell ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 29 （11）5-HT4部分作動薬（RQ-00000010） 対象疾患 特 徴 胃不全麻痺、機能性胃腸症、慢性便秘 既存の5-HT4作動薬より強い薬効と高い安全性が期待される 開発状況 第Ⅰ相臨床試験終了（英国） 導出状況 CJヘルスケアに韓国他地域の権利導出済み 日本市場で年間212億円（平成23年）の売上を持つモサプリドより 日本市場で年間 億円（平成 年）の売上を持つモサプリドより 強い薬効と高い安全性が期待される 開発状況 平成25年 5月 当社にて第Ⅰ相臨床試験終了（英国） 平成26年 5月 米国ヴァージニア・コモンウェルス大学とパーキンソン病患者を対象とした医師主導臨床試験に関する共同研究契約 を締結 平成27年～ 当社にてグローバルでの第Ⅱ相臨床試験の実施・検討 平成28年 4月 米国ヴァージニア・コモンウェルス大学がパーキンソン病患者を対象とした医師主導臨床試験に対して、マイケル・J・ 米国ヴァージニア・コモンウェルス大学がパーキンソン病患者を対象とした医師主導臨床試験に対して マイケル・J・ フォックス財団 パーキンソン病研究機関より、３年間で総額86万8,000ドルの研究助成金を受けることが決定 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 30 （12）5-HT4部分作動薬（RQ-00000010） 英国で第Ⅰ相臨床試験終了、POC試験検討中 薬のアイデア 探索 化合物決定 前臨床 臨床試験開始 フェーズ1 （第Ⅰ相） • 消化管運動機能に重要な役割を果たし、市場実 績があるセロト ン受容体の つ（5 HT4）が標的 績があるセロトニン受容体の一つ（5-HT である • 日本市場で年間212億円（平成23年度）の売上げ を持つ5 HT4 作動薬・モサプリドより強い薬効と高 を持つ5-HT 作動薬 モサプリドより強い薬効と高 い安全性が期待されている • • コンセプト確認 フェーズ2 （第Ⅱ相） フェーズ3 （第Ⅲ相） 発売 承認審査 消化管運動機能の改善 1 1 1 胃運動機能の改善 • 胃不全麻痺 • 機能性ディスペプシア 英国で健康成人（88例組み入れ）による第Ⅰ相臨 床試験を終了 高い安全性および忍容性を確認 床試験を終了。高い安全性および忍容性を確認 、バイオマーカーとして胃排出能への影響を検討 、非常に低い用量（3μg/body）で明確に胃排出 能を促進させることを確認 当該化合物は、①胃運動機能の改善（胃不全麻 痺、機能性ディスペプシア）と②小腸及び大腸運 動機能の改善（機能性便秘）に関連し、有望な可 能性がある治療薬として現在 第Ⅱ相臨床試験の 能性がある治療薬として現在、第Ⅱ相臨床試験の 実施を検討中 行政への申請 ２ ２ ２ ２ ２ 小腸および大腸運動 機能の改善 • 機能性便秘 • 便秘型過敏性腸症候群 • 術後腸閉塞 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 31 （13）5-HT2B拮抗薬/モチリン受容体作動薬 主なトピックス 5-HT2B拮抗薬（RQ-00310941） 第Ｉ相臨床試験を開始 5-HT2B 受容体は消化管の運動や知覚に関与しています。高い活性と選択性を持つ5-HT2B 拮抗薬 拮抗薬である本化合物は、機能性消化管障害の中でも注目度の高い過敏性腸症候群（IBS） 本化合物 機能性消化管障害 中 注目度 高 過敏性腸症候群 の有効な治療薬として期待されます。 前臨床試験（in vivo薬効薬理試験、薬物動態試験、毒性試験（GLP基準）、安全性薬理試 （GLP基準）の結果を評価し、臨床ステージに進めることが可能と判断し、平成27年7月より第Ｉ 相臨床試験を開始しております。 相臨床試験を開始しております モチリン受容体作動薬（RQ-00201894） チ 受容体作動薬（ Q ） 前臨床開発終了 消化管ホルモンであるモチリンは、消化管機能の恒常性維持に重要な役割を担っています。 高い活性と選択性を持つ本化合物は、胃不全麻痺、術後イレウス、機能性ディスペプシア等 の未充足の医療ニーズに応える新薬となることが期待されます。 第Ｉ相臨床試験実施に必要な前臨床試験（in vivo薬効薬理試験、薬物動態試験、毒性試験 （GLP基準）、安全性薬理試験（GLP基準）が終了し、さらなる開発に問題になるような知見は なく、臨床ステージ進めるか、開発段階早期における導出を検討中です。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 32 （14）事業パートナー（AskAt)にライセンス・譲渡したプログラムの状況 平成28年2月現在 知的財産のライセンス・譲渡 将来的な売上げに対し一定 将来的な売上げ 対し 定 率のロイヤルティーを収受 探索 疼痛 癌 自己免疫疾患 前臨床 フェーズ I フェーズ 2 ▲ EP4拮抗薬 ▲ EP4拮抗薬 （RQ‐00000008） （RQ‐00000007） ▲ COX‐2阻害薬 （RQ‐00317076） 中枢神経疾患 ▲ 5‐HT4 部分作動薬 （RQ‐00000009） 導出プログラム ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 33 （１5）特許出願状況 物質特許と周辺特許（用途特許等）の組み合わせによって特許のライフサイ クルを最大限に延ばす 80 70 Others Usepatent Substancepatent 60 50 40 30 20 10 0 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 ※各国移行件数を除く ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 34 今期の業績計画及び今後の業績目標 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 35 （１）今期の業績予想と今後の業績目標（概要） 【非連結】 （単位；百万円） 事 業 収 平成27年12月期 （実績） 平成28年12月期 （計画）当期 平成29年12月期 （目標） 平成30年12月期 （目標） 益 145 950 1,100 1,200 営 業 損 失 （ △ ） △1,864 △819 △603 △128 経 常 損 失 （ △ ） △1,795 △823 △604 △130 当期純損失（△） △1,854 △832 △610 △136 新規プログラムのライセンスアウトによる契約一時金獲得 収益 権利地域の拡大および適応症拡大等による契約一時金獲得 共同研究契約締結による契約一時金および研究協力金獲得 導出プログラムの開発ステージ進展によるマイルストーン収入獲得 ロイヤリティ収入の獲得 費用 産学官連携による「攻め」の研究開発費の投資 費用対効果の高い設備投資 各年度の主なアクションプラン 安定収益の 実現化へ ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 36 （２）収益計画の内訳 14億円 研究開発フェーズ ロイヤリティ イヤリティ マイルストーン イルスト ン 導出先製品上市化 研究協力金 12億円 契約一時金 契約 時金 12 00 12.00 11.00 9.50 10億円 8億円 6億円 4億円 2億円 1.45 億円 平成27年12月期(実績) 平成28年12月期(計画) 平成29年12月期(目標) 平成30年12月期(目標) 平成28年度は、マイルスト 平成28年度は マイルストーン収益の獲得を ン収益の獲得を 平成29年度からは製品上市化に伴うロイヤリティで安定収益源の確保を目指す ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 37 （３）事業費用の概要 【非連結】 （単位；百万円） 平成27年12月期 平成28年12月期 平成29年12月期 平成30年12月期 （実績） （計画） （目標） （目標） 2,010 1,769 1,703 1,328 （内）人件費 766 568 551 552 （内）研究開発費 577 435 492 265 0 195 133 38 （内）管理統制費 280 264 207 206 （内）施設関連費 189 162 164 161 （内）その他 198 145 156 106 事業費用 （内）支払ﾛｲﾔﾘﾃｨ 平成28年 12月期 人件費：希望退職実施に伴う削減効果 研究開発費：第Ⅰ相臨床試験（RQ-941）及び探索分野における産学共同研究 支払ﾛｲﾔﾘﾃｨ：ﾏｲﾙｽﾄｰﾝ収入に伴うスポット的な費用発生 平成29年 12月期 研究開発費：第Ⅰ相臨床試験（RQ-941）及び探索分野における産学共同研究 支払ﾛｲﾔﾘﾃｨ：ﾏｲﾙｽﾄｰﾝ収入伴うスポット的な費用発生及びﾛｲﾔﾘﾃｨ収入伴う費用発生 発 発 平成30年 12月期 研究開発費 探索分野 研究開発費：探索分野における産学共同研究 け 産学共同研究 支払ﾛｲﾔﾘﾃｨ：ﾛｲﾔﾘﾃｨ収入伴う費用発生 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 38 （４）事業費用の推移 事業費用(開発費・支払ロイヤリティ除く) 24億円 支払ロイヤリティ 人件費 研究開発費 8億円 7.66 20.10 1.46 18億円 18.64 5 77 5.77 17.69 5.68 1.95 1.18 14.56 12億円 17.03 1.33 1.76 4.35 5.51 4.92 13.94 6億円 人 13.28 0.38 12.90 件 費 ・ 研 4億円 究 開 発 費 2.65 折 2億円 線 5.52 （ ） 6億円 （ 事 業 費 用 ・ 開 発 費 ・ 支 払 ロ イ ヤ リ テ ィ 開発費 ） 積 上 億円 億円 平成27年12月期(実績) 希望退職の実施 臨床試験終了/開始 平成28年12月期(計画) 臨床試験 平成29年12月期(目標) 臨床試験終了 平成30年12月期(目標) 固定費削減効果 の継続 平成30年12月期には、年間事業経費１２億円代の創薬集団を目指し 平成30年12月期には 年間事業経費１２億円代の創薬集団を目指し 次の事業フェーズで黒字化を目指す ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 39 （５）人員計画 総数 70人 人 研究開発部門 64 60人 50人 40人 50 50 50 34 34 34 平成28年12月期(計画) 平成29年12月期(目標) 平成30年12月期(目標) 44 30人 20人 10人 人 平成27年12月期(実績) 研究開発部門の人員規模は30～40名程度を維持 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 40 （６）資金計画 基本方針 • 昨年度からの事業費用圧縮効果もあり、各年度の期末資金残高は35億円前後を維持 • 原則として、運転資金は事業収益からの資金収入と事業費用圧縮効果により調達 原則として 運転資金は事業収益からの資金収入と事業費用圧縮効果により調達 • 余剰資金は創薬加速化のため、探索研究費と既存プログラム価値向上のため、研究開発費用に 充当し、早期収益化を目指す • 市場から理解を得られる株主価値向上に根ざした/明確なEquity storyを持った資金調達戦略の 提示と実行 実績/予想（現預金、投資有価証券等） • 平成27年度末の資金残高実績（約43億円） • 平成28年度末の資金残高予想（約33-35億円） 資金調達方法 • 公募増資（国内外） • 第三者割当増資 • 新たな資金調達手法の検討（プロジェクト毎のファイナンス等） • 保有資産の有効利用（PETX株式の売却検討：残株式数：103,088株) 保有資産の有効利用（PETX株式の売却検討：残株式数：103 088株) 市場から理解を得られる株主価値向上に根ざした 明確なEquity Storyを持った資金調達戦略の提示と実行 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 41 事業の進捗状況及び 今後の見通し並びにその前提条件 （導出済みポ トフォリオの状況） （導出済みポートフォリオの状況） ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 42 （１）主なライセンス契約・共同研究契約 世界6カ国10社14件の ライセンス契約 共同研究契約を達成 ライセンス契約・共同研究契約を達成 Aratana Therapeutics, Inc.(アメリカ) EP4拮抗薬 グレリン受容体作動薬 EP4拮抗薬、グレリン受容体作動薬 H. Lundbeck A/S（デンマーク） （契約により非開示） XuanZhu Pharma Co., Ltd （中国） 特定のイオンチャネル CJヘルスケア（韓国） カリウムイオン競合型アシッドブロッカー：P-CAB 5-HT4部分作動薬 Shire AG(スイス） グレリン受容体作動薬 旭化成ファーマ（日本） 特定のイオンチャネル Meiji Seikaファルマ（日本） ジブラシドン ＥＡファーマ※（日本） 特定のイオンチャネル AskAt（日本） EP4拮抗薬、COX-2阻害薬、5-HT4部分作動薬(アルツハイマー) 丸石製薬（日本） EP4拮抗薬 ※平成28年４月１日にエーザイ株式会社が消化器疾患領域事業を分割し、味の素製薬株式会社を承継会社とするEAファーマ株式会社となっております。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 43 （２）主な契約締結済み研究開発ポートフォリオの状況 平成28年8月現在 共同研究 プログラム 特定のイオンチャネル 共同研究先 想定疾患領域 ＥＡファーマ株式会社（※） 消化器系疾患領域 旭化成ファーマ株式会社 疼痛領域 XuanZhuPharmaCo.,Ltd 疼痛領域 導出 プログラム EP4拮抗薬 カリウムイオン競合型 アシッドブロッカー（P-CAB） グレリン受容体作動薬 化合物コード 導出先 丸石製薬 日本、韓国、中国、台湾 （注射剤） Aratana Therapeutics Inc. 全世界 （動物薬） CJヘルスケア 韓国、中国、台湾、 韓国 中国 台湾 東南アジア Aratana Therapeutics Inc. 全世界 （動物薬） RQ-00000007 Q （grapiprant） RQ-00000004 （tegoprazan） RQ-00000774 RQ-00000005 （capromorelin） 権利 ジプラシドン RQ-00000003 Meiji Seika ファルマ 日本 5-HT4 部分作動薬 RQ-00000010 CJヘルスケア 韓国、中国、台湾、インド、 東南アジア ※平成28年４月１日にエーザイ株式会社が消化器疾患領域事業を分割し、味の素製薬株式会社を承継会社とするEAファーマ株式会社となっております。 ※ダルババンシン（抗MRSA抗菌剤、RQ-0000002）は、平成27年6月23日にDurata 社（現：Allergan社）より当社が日本における開発・販売及び製剤の製造に関する権利を再取得しました。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 44 （３）パイプラインの状況（ヒト領域） 平成28年８月現在 平成 年 月現在 ジプラシドン（RQ-00000003）は、平成27年3月に第Ⅲ相臨床試験（国内）開始 カリウムイオン競合型アシッドブロッカー：P-CAB（RQ-0000004）は、平成27年5月に第III相臨床試験を開始 5-HT4部分作動薬（RQ-00000010）は、第Ⅰ相臨床試験（韓国）開始に向け支援を継続 EP4拮抗薬（RQ-00000007）については丸石社による開発戦略及び計画策定を引き続き支援 プロジェクト ジプラシドン 化合物 RQ00000003 主適応症 探索・ 前臨床 臨床試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 申請 承認 販売 導出先 契約地域 Meiji Seika ファルマ 日本 第Ⅲ相 統合失調症 第Ⅲ相開始 （H27年3月） RQ00000004 第III相開始 （韓国） (H27年5月） 胃食道逆流症 P-CAB RQ00000774 CJヘルスケア 韓国・中国・ 台湾・東南ア ジア 日本 計画中 5-HT4 部分作動薬 RQ00000010 胃不全麻痺 機能性胃腸症 EP4拮抗薬 RQ00000007 慢性炎症性疼 痛、急性痛等 第I相準備中 計画中 CJヘルスケア 韓国、中国、台湾、 インド、東アジア 丸石製薬 日本、中国、 韓国、台湾 （注射剤） ※ダルババンシン（抗MRSA抗菌剤、RQ-0000002）は、平成27年6月23日にDurata 社（現：Allergan社）より当社が日本における開発・販売及び製剤の製造に関する権利を再取得しました。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 45 （４）ダルババンシン：RQ-00000002 ヒト新規医療用医薬品 適 応 症 ： MRSA感染症 対 象 市 場 ： 日本国内 進 捗 状 況 ： • 国内 第Ⅰ相臨床試験 準備中です。 具 体 的 施 策 ： • 当社は、平成27年６月23日にDurata Therapeutics, Inc.（現：Allergan社）より日 本における開発・販売及び製剤の製造に関する権利を再取得しました。 • 当社は、日本での円滑な開発及び販売を行うために、共同開発 当社は、日本での円滑な開発及び販売を行うために、共同開発・販売パートナー 販売パ トナ とのアライアンスを目指してまいります。 • 今後のマイルストーン収益およびロイヤリティ収益の想定獲得時期の確度を向上 させると共に、これらの収益の早期獲得を目指しての効率良い業務マネジメントに おいて尽力します。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 46 （５）ジプラシドン：RQ-00000003 ヒト新規医療用医薬品 Meiji Seikaファルマ株式会社 適 応 症 ： 統合失調症 対 象 市 場 ： 日本国内 進 捗 状 況 ： 計画通りの順調な進捗を示しております。 • Meiji Seikaファルマ社による第Ⅲ相臨床（国内）が開始されました。 具 体 的 施 策 ： • 今後のマイルストーン収益およびロイヤリティ収益の想定獲得時期の確度を向上 させると共に、これらの収益の早期獲得を目指しての効率良い業務マネジメントに おいて尽力します。 • 当社は 当社は、日本の開発に必要とされる、米国ファイザー社が実施した試験の情報入 日本の開発に必要とされる 米国ファイザ 社が実施した試験の情報入 手に務め、引き続きMeiji Seikaファルマ社への提供を行うことにより、Meiji Seika ファルマ社における円滑な開発遂行に尽力します。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 47 （６）カリウムイオン競合型アシッドブロッカー（P-CAB）: RQ-00000004 ヒト新規医療用医薬品 CJ ヘルスケア株式会社 適 応 症 ： 胃食道逆流症 対 象 市 場 ： 韓国および中国（台湾および香港を含む）ならびに東南アジア諸国 進 捗 状 況 ： 計画通りの順調な進捗を示しております。 • CJ社による、第Ⅲ相臨床試験（韓国）が開始されました。 • Luoxin Pharmaとカリウムイオン競合型アシッドブロッカー（P-CAB）CJ-12420／ RQ-4について、中国における独占的コラボレーション契約を締結 • 当社にて日本における第Ⅰ相臨床試験の結果解析が終了し、治験総括報告書 の作成完了 具 体 的 施 策 ： • 今後のマイルストーン収益およびロイヤリティ収益の想定獲得時期の確度を向上 させると共に、これらの収益の早期獲得を目指して、効率的良い業務マネジメント において尽力します。 • 当社が有する消化器系疾患の医学的知見ならびに医薬品開発におけるノウハウ を基に、CJ社による臨床試験デザインへ的確な助言を行い、CJ社における円滑な 開発戦略構築・遂行、ならびにグローバル展開へと尽力します。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 48 （７）5-HT4部分作動薬：RQ-00000010 ヒト新規医療用医薬品 CJ ヘルスケア株式会社 適 応 症 ： 適用可能な全ての消化器疾患（胃食道逆流症、機能性消化管障害など含む） 対 象 市 場 ： 韓国、中国（台湾および香港を含む）、インド、 ならびに東南アジア諸国（11カ国） 進 捗 状 況 ： 韓国前臨床試験段階にあります。 • 当社における英国 第Ⅰ相臨床試験を終了（平成24年10月末） • 韓国において第Ｉ相臨床試験計画中です。 • 当社にて第Ⅱ相臨床試験を計画中です。 具 体 的 施 策 ： • 今後のマイルストーン収益およびロイヤリティ収益の想定獲得時期の確度を向上 させると共に、これらの収益の早期獲得を目指しての効率良い業務マネジメントに おいて尽力します。 • 当社が実施した英国第Ⅰ相臨床試験 当社が実施した英国第Ⅰ相臨床試験の試験成績、ならびに当社が有する消化器 試験成績 ならびに当社が有する消化器 系疾患の医学的知見を基に、CJ社による臨床試験デザインへ的確な助言を行い、 CJ社における円滑な開発戦略構築・遂行、ならびにグローバル展開へと尽力しま す。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 49 （８）EP4拮抗薬：RQ-00000007（注射剤） ヒト新規医療用医薬品 丸石製薬株式会社 適 応 症 ： 急性および慢性炎症性疼痛 対 象 市 場 ： 日本国内、韓国、中国、台湾 進 捗 状 況 ： 前臨床試験段階にあります。 • 開発戦略および開発計画を構築中です。 具体的施策 ： • 当社が有する医学的および研究開発における知見を基に、丸石社による開 発戦略および計画の策定に対して、引き続き支援します。これらの支援のた め、連絡協議会を開催予定です。 • 開発当社における今後のマイルストーン収益およびロイヤリティ収益の早期 獲得を目指し、効率良い業務マネジメントにおいて尽力します。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 50 （９）パイプラインの状況（動物薬） 平成28年8月現在 平成 年 月現在 EP4拮抗薬（Galliprant®）及びグレリン受容体作動薬（Entyce ®）については、ヒトのみならずペット動物 の医薬品として開発・販売できるよう、引き続き導出先企業と連携して支援を続けてまいります。 Galliprant®は、ライセンス先であるアラタナ社において動物薬臨床試験の最終段階である大規模試験 で良好な結果が得られ、平成２８年３月２３日（米国時間）に動物薬として、米国において製造販売承認を 取得し、平成２８年秋に発売を予定しています。また、平成28年2月17日（米国時間）に動物薬として、欧 州承認申請を行っております 本申請により 弊社は アラタナ社からマイルストーン達成に伴う 時金 州承認申請を行っております。本申請により、弊社は、アラタナ社からマイルストーン達成に伴う一時金 受領が確定しました。 Entyce ®は、ライセンス先であるアラタナ社において動物薬臨床試験の最終段階である大規模試験で は、ライセンス先であるアラタナ社において動物薬臨床試験の最終段階である大規模試験で 良好な結果が得られ、平成28年５月１7日（米国時間）に動物薬として、米国において製造販売承認を取 得し、平成29年２月に開催される北米獣医学会議に合わせて販売を予定しています。 プロジェクト 化合物 主適応症 グレリン受容 体作動薬 RQ 00000005 RQ‐00000005 体重減少、 食欲不振 EP4拮抗薬 RQ‐00000007 変形性関節症 探索研究～ 前臨床試験 臨床試験 用量探索 大規模 上市 導出先 契約地域 製造販売承認取得(米国) Aratana Therapeutics 全世界 （動物薬） 製造販売承認取得 (米国） 承認申請（欧州） ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 51 （10）グレリン受容体作動薬：RQ-00000005 動物用医薬品 Aratana Therapeutics, Inc. 適 応 症 ： 動物における神経性食欲不振症、悪液質、体重減少 対 象 市 場 ： 全世界 進 捗 状 況 ： 計画通りの順調な進捗を示しております 計画通りの順調な進捗を示しております。 • イヌおよびネコの食物摂取量増加と体重増加が認められ、イヌの予備試験におい て統計学的にプラセボに対して有意な差を示しました。 • • • • 具 体 的 施 策 ： 平成26年8月に 無作為化プラセボ比較多施設共同試験が開始されました 平成26年8月に、無作為化プラセボ比較多施設共同試験が開始されました。 平成27年6月に、イヌにおける大規模試験で良好な結果を報告 平成27年7月に、ネコにおける良好な予備試験結果を報告 平成28年５月に、イヌにおける動物薬として米国食品医薬品局（FDA）より製造販 平成28年５月に イヌにおける動物薬として米国食品医薬品局（FDA）より製造販 売承認を取得（販売開始は平成29年２月の予定） • 今後のマイルストーン収益およびロイヤリティ収益の想定獲得時期の確度を向上 させると共に これらの収益の早期獲得を目指して 効率良い業務マネジメントに させると共に、これらの収益の早期獲得を目指して、効率良い業務マネジメントに おいて尽力します。 • 当社は、開発を推進するAratana社との連携をより強固にすることにより、必要とさ れる支援を遅滞なく実施するよう引き続き務めます。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 52 （11）EP4拮抗薬：RQ-00000007 動物用医薬品 Aratana Therapeutics, Inc. 適 応 症 ： 動物における急性および慢性疼痛 対 象 市 場 ： 全世界 【日本および東アジア（韓国 中国 台湾）における注射剤を除く】 【日本および東アジア（韓国・中国・台湾）における注射剤を除く】 進 捗 状 況 ： 計画通りの順調な進捗を示しております。 • イヌの変形性関節症治療薬として、用量探索試験において良好な結果が得られ、 平成26年５月に申請に必須な大規模試験を開始し、同年12月に良好な結果を得 平成26年５月に申請に必須な大規模試験を開始し 同年12月に良好な結果を得 ました。 • 平成28年2月にイヌにおける動物薬承認申請を欧州医薬品庁（EMA）に実施。 • 平成28年３月にイヌにおける動物薬として米国食品医薬品局（FDA）より製造販売 承認を取得（販売開始は今秋予定）。 具 体 的 施 策 ： • 今後のマイルストーン収益およびロイヤリティ収益の想定獲得時期の確度を向上 させると共に、これらの収益の早期獲得を目指しての効率良い業務マネジメントに おいて尽力します。 • 当社は、米国ファイザー社が実施した試験の情報入手に務め、引き続きAratana 社への提供を行うこと、また開発を推進するAratana社との連携をより強固にする ことにより 必要とされる支援を遅滞なく実施するよう引き続き務めます ことにより、必要とされる支援を遅滞なく実施するよう引き続き務めます。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 53 （12）共同研究の状況：イオンチャネル創薬 ① ヒト新規医療用医薬品 ＥＡファーマ株式会社 適 応 症 ： 消化器疾患領域 対 象 市 場 ： 全世界 界 進 捗 状 況 ： 探索研究段階にあります。 • 共同研究契約を締結（平成24年10月） • 開発化合物創出に向けて、順調に計画どおり進んでおります。 開発化合物創出に向けて 順調に計画どおり進んでおります 具 体 的 施 策 ： • 開発候補化合物の特定に向けた当社の役割を確実に遂行すること。 • 引き続きのマイルストーン収益の確実な獲得を目指して当社における効率良い業 務マネジメントにおいて尽力します。 務マネジメントにおいて尽力します • 共同研究チームにより、味の素製薬社と綿密な連携を取ってプロジェクトを進めて いきます。 備 考 • 平成28年４月１日にエーザイ株式会社が消化器疾患領域事業を分割し 平成28年４月１日にエーザイ株式会社が消化器疾患領域事業を分割し、味の素 味の素 製薬株式会社を承継会社とするEAファーマ株式会社となっております。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 54 （13）共同研究の状況：イオンチャネル創薬 ② ヒト新規医療用医薬品 旭化成ファーマ株式会社 適 応 症 ： 疼痛領域 対 象 市 場 ： 契約により非公開 契約 非 開 進 捗 状 況 ： 探索研究段階にあります。 • 共同研究契約の成果を受け、新たな段階の共同研究契約（平成28年1月）。 具 体 的 施 策 ： • 開発候補化合物の特定に向けた当社の役割を確実に遂行すること。 • 今後のマイルストーン収益の確実な獲得を目指して当社における効率良い業務 マネジメントにおいて尽力します。 • 共同研究チームにより、旭化成ファーマと綿密な連携を取ってプロジェクトを進め ていきます。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 55 （14）共同研究の状況：イオンチャネル創薬 ➂ ヒト新規医療用医薬品 XuanZhu Pharma Co.,, Ltd 適 応 症 ： 疼痛領域 対 象 市 場 ： 全世界 進 捗 状 況 ： 探索研究段階にあります。 • 探索研究は順調に進んでいます。 具体的施策 ： • 開発候補化合物の特定に向けた当社の役割を確実に遂行すること。 • 今後のマイルストーン収益の確実な獲得を目指して当社における効率良い 業務 ネ 業務マネジメントにおいて尽力します。 ト 尽力 ます。 • 共同研究チームにより、XuanZhuファーマと綿密な連携を取ってプロジェクト を進めていきます。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 56 将来見通しに関する注意事項 • 本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」（forward-looking statements）を含みます。これらは、現在における見込み、予測およびリスクを伴う想定に基づく も ものであり、実質的にこれらの記述とは異なる結果を招き得る不確実性を含んでおります。 あり、実質的 れら 記述 異なる結果を招き得る不確実性を含 おります。 • それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、通貨為替変動といっ た一般的な国内および国際的な経済状況が含まれます。 リスクや不確実性は、特に製品（研究開発プログラムおよび化合物）に関連した見通し情報に存 在します。製品のリスク、不確実性には、技術的進歩、特許の競合他社による獲得、臨床試験 の完了、製品の安全性ならびに効果に関するクレームや懸念、規制当局からの承認取得、国 内外の医療保険制度改革 医療費抑制 の傾向 国内外の事業に影響を与える政府の法規 内外の医療保険制度改革、医療費抑制への傾向、国内外の事業に影響を与える政府の法規 制、新製品開発に付随する課題などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。 • 今後、新しい情報・将来の出来事等があった場合であっても、当社は、本発表に含まれる「見 今後 新しい情報 将来の出来事等があ た場合であ ても 当社は 本発表に含まれる「見 通し情報」の更新・修正を行う義務を負うものではありません。 ご注意 ： 本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 57 お問合せ先 TEL：052-446-6100 E-mail：当社HPからお願いいたします。 http://www.raqualia.co.jp Copyright© 2016 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved.
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